Effetto del ropinirolo cloridrato nell'epilessia mioclonica progressiva di tipo Unverricht-Lundborg

L'epilessia mioclonica progressiva del tipo di malattia di Unverricht-Lundborg (ULD) è una malattia autosomica recessiva caratterizzata da scatti mioclonici progressivi sensibili allo stimolo e correlati all'azione.

Il cardine dell'attuale trattamento nelle epilessie miocloniche, inclusa la ULD, sono l'acido valproico e il clonazepam tra molti altri farmaci antiepilettici. Purtroppo la malattia può spesso essere resistente ai farmaci antiepilettici, portando a notevoli riduzioni delle attività quotidiane e alla disabilità a camminare senza assistenza. Pertanto sono necessarie nuove modalità di trattamento. Trattamenti sperimentali di pazienti affetti da ULD con agonisti della dopamina hanno alleviato i sintomi mioclonici. Inoltre, in accordo con ciò, uno studio recente indica una diminuzione della neurotrasmissione dopaminergica nei gangli della base dei pazienti con ULD, determinata dalla PET.

Lo scopo di questo studio è quello di indagare l'effetto del farmaco dopaminergico (ropinirolo cloridrato, Requip®) nell'alleviare i sintomi dei pazienti affetti da ULD. I pazienti saranno sottoposti a un periodo di intervento di sedici settimane. I principali determinanti dell'efficacia sono i cambiamenti nella scala di valutazione del mioclono unificato (UMRS), la conduzione nervosa, i potenziali evocati multimodali tra cui i potenziali evocati visivi (VEP), i potenziali evocati somatosensoriali (SSEP) e i potenziali evocati uditivi del tronco encefalico (BAEP), l'abitudine al riflesso delle palpebre e elettroencefalografia (EEG). La tollerabilità e la sicurezza del farmaco sono determinate. L'impostazione dello studio è uno studio controllato con placebo, crossover, a due gruppi e in doppio cieco.