Studio di fase I di Eltrombopag per la promozione della trombopoiesi dopo irradiazione corporea totale

Criterio di inclusione:

1. Età ≥ 18 anni
2. In grado di fornire il consenso informato scritto per una sperimentazione clinica
3. Programmato per sottoporsi a trapianto di cellule staminali autologhe o allogeniche da un fratello, da un donatore imparentato o da un donatore non imparentato utilizzando un regime di condizionamento contenente almeno 400 cGy TBI

4. Il trapianto viene eseguito per una delle seguenti condizioni mediche:

   • Leucemia mieloide acuta
   • Leucemia linfoblastica acuta
   • Leucemia mieloide cronica in fase cronica, accelerata o blastica
   • Sindrome mielodisplasica
   • Malattie mieloproliferative come leucemia mielomonocitica cronica, metaplasia mieloide agnogenica con mielofibrosi, policitemia vera o trombocitemia essenziale
   • Linfoma di Hodgkin
   • Linfoma non-Hodgkin
   • Mieloma multiplo
   • Leucemia linfatica cronica
   • Altre neoplasie o malattie del midollo come l'anemia aplastica in cui il trapianto sarebbe appropriato con l'approvazione del ricercatore principale
5. I pazienti con AML o MDS correlati alla terapia possono essere inclusi se il loro precedente tumore maligno è in remissione da almeno 12 mesi. Se la remissione è inferiore a 12 mesi, è richiesta l'approvazione del ricercatore principale. L'ingresso potrebbe essere consentito se la malignità è controllata e non si prevede una ricaduta, ad es. carcinoma prostatico localizzato trattato con XRT.
6. I pazienti devono soddisfare tutti gli altri criteri pre-trapianto del centro trapianti, inclusi test accettabili di funzionalità cardiaca, epatica, renale e polmonare (screening standard per HSCT per PI e co-ricercatori).
7. Il performance status di Karnofsky deve essere ≥70%.

Criteri di esclusione:

1. TBI dose inferiore a 400 cGY
2. Trapianto di sangue cordonale
3. Infezione da HIV
4. Gravidanza o allattamento
5. Creatinina o bilirubina o ALT o AST superiori a due volte il limite superiore del normale, a meno che la bilirubina anomala non sia dovuta alla sindrome di Gilbert
6. Infezione attiva che richiede una terapia antibiotica sistemica con agenti antibatterici, antimicotici o antivirali
7. Iscrizione concomitante a un altro studio clinico terapeutico tranne con l'approvazione del PI
8. Non deve aver ricevuto in precedenza eltrombopag
9. Saranno esclusi i pazienti con malattia epatica moderata o grave (ALT, AST o bilirubina ≥ 2 volte il limite superiore del normale, a meno che la bilirubina anormale non sia dovuta alla sindrome di Gilbert)
10. Saranno esclusi dallo studio i pazienti con alto rischio di tromboembolia basato su sindromi genetiche o malattia tromboembolica pregressa negli ultimi 6 mesi, ad eccezione di quelli con coaguli correlati al catetere