AMD3100 endovenoso (IV) per mobilizzazione e trapianto correlato per neoplasie ematologiche avanzate

Criterio di inclusione:

Idoneità del donatore

• Il donatore ha un'età compresa tra i 18 e i 70 anni.
• Se femmina e in età fertile: deve essere non incinta, non allattare e accettare di usare una contraccezione adeguata.
• Il donatore è un fratello 6/6 HLA compatibile disposto a donare PBSC per il trapianto.
• Il donatore deve essere disposto a fornire un consenso informato scritto.
• Funzionalità cardiaca adeguata senza storia di insufficienza cardiaca congestizia e nessuna storia di fibrillazione atriale o tachiaritmia ventricolare.
• Funzionalità renale adeguata come definita da una clearance della creatinina sierica calcolata di ≥75% del normale (equazione di Cockcroft-Gault).
• Funzionalità epatica adeguata come definita da una bilirubina totale <2x normale o assenza di fibrosi/cirrosi epatica.
• Adeguata funzione neurologica come definita da NESSUNA evidenza di una grave anomalia neurologica centrale o periferica. Nessuna storia di incidente cerebrovascolare o disturbo convulsivo che richieda farmaci anticonvulsivanti.
• Il donatore deve essere sieronegativo agli anticorpi HIV-1 e 2 e HTLV-I e II, secondo il test approvato dalla Food and Drug Administration (FDA).
• Il donatore deve avere un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) pari a 0 o 1.
• Il donatore deve dimostrare la capacità di essere conforme al regime dello studio.
• Il donatore non deve avere un'infezione attiva al momento dell'ingresso nello studio.
• Il donatore non ha abuso attivo di alcol o sostanze entro 6 mesi dall'ingresso nello studio.
• Il donatore non è attualmente arruolato in un altro studio con agente sperimentale.
• Il donatore non presenta alcuna condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore clinico, interferirebbe con la sua valutazione.

Idoneità del destinatario

• Il destinatario deve avere a disposizione la raccolta andata a buon fine di un prodotto mobilitato AMD3100. Quando non è possibile ottenere una raccolta adeguata utilizzando G-CSF, alcuni riceventi potrebbero aver bisogno di ricevere un prodotto combinato di cellule mobilizzate con AMD3100 e g fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF). I riceventi che ricevono meno di 2,0 X 106 cellule CD34+/kg/peso effettivo del ricevente dopo due giorni di AMD3100 IV non saranno considerati "idonee" ma seguiti per protocollo solo per motivi di sicurezza.
• Il paziente ha un'età compresa tra i 18 e i 65 anni.
• Il paziente è disponibile e ha un fratello 6/6 compatibile con HLA disposto a donare PBSC per il trapianto.
• Il paziente deve fornire il consenso informato firmato.
• Se femmina e in età fertile: non deve essere in stato di gravidanza, non deve allattare e usa un metodo contraccettivo adeguato.

• Il paziente deve avere una delle seguenti diagnosi:

  • Leucemia mieloide acuta (AML) in 1a o successiva remissione o in recidiva,
  • Leucemia linfoblastica acuta (ALL) in prima o successiva remissione o in recidiva,
  • Sindrome mielodisplastica intermedia 1 o 2 o ad alto rischio secondo l'International Prognostic Scoring System,
  • Leucemia mieloide cronica (LMC) in fase accelerata o seconda cronica,
  • Linfoma non-Hodgkin (NHL) o malattia di Hodgkin (HD) in 2a o maggiore remissione completa, remissione parziale o recidiva refrattaria,
  • Leucemia linfocitica cronica (LLC), stadio Rai 2-4, fallimento di almeno 2 regimi precedenti, OPPURE
  • Mieloma multiplo (MM), stadio 2-3.
• Funzionalità cardiaca adeguata con una frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 40%.
• Adeguata funzionalità polmonare definita come NESSUNA malattia polmonare restrittiva o ostruttiva grave o sintomatica e test di funzionalità polmonare formale che mostrano un FEV1 ≥50% del predetto e un DLCO ≥40% del predetto, corretto per l'emoglobina.
• Adeguata funzionalità renale definita da una clearance della creatinina sierica ≥75% del normale (equazione di Cockcroft-Gault).
• Funzionalità epatica adeguata come definita da una bilirubina totale <2x normale o assenza di fibrosi/cirrosi epatica.
• Adeguata funzione neurologica come definita da NESSUNA evidenza di una grave anomalia neurologica centrale o periferica. I pazienti con una storia di precedente coinvolgimento tumorale del sistema nervoso centrale (SNC) sono ammissibili a condizione che siano asintomatici o segni e che il SNC sia ora libero da malattia alla puntura lombare e alla TAC del cervello.
• Nessuna evidenza di infezione attiva al momento del regime di preparazione al trapianto o al momento del trapianto.
• Il paziente deve essere sieronegativo agli anticorpi HIV-1 e 2 e agli anticorpi HTLV-I e II, secondo il test autorizzato dalla FDA.
• Il paziente ha un performance status ECOG di 0 o 1.
• Il paziente deve dimostrare la capacità di essere conforme al regime medico.
• - Il paziente non deve avere abuso attivo di alcol o sostanze entro 6 mesi dall'ingresso nello studio.
• Il paziente non deve essere arruolato contemporaneamente su un altro agente sperimentale.
• Il paziente non deve avere alcuna condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore clinico, interferirebbe con la valutazione del paziente.

Criteri di esclusione:

• Vedi Criteri di inclusione sopra