Trapianto di cellule epatiche fetali umane nell'insufficienza epatica cronica (hFLCTx)
Trapianto di cellule epatiche fetali umane per il trattamento dell'insufficienza epatica cronica
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Uno dei maggiori problemi clinici nella medicina dei trapianti è la discrepanza tra il numero crescente di pazienti affetti da malattie croniche del fegato e la mancanza di organi. La ricerca e lo sviluppo di nuovi trattamenti per l'insufficienza epatica hanno quindi un elevato significato clinico. La medicina rigenerativa ei risultati recentemente conseguiti nel campo della biologia delle cellule staminali possono fornire un rimedio a questo problema emergente.
Il nostro progetto mira a sviluppare metodologie di trapianto cellulare di nuova generazione attraverso un progetto di ricerca interdisciplinare nato da una collaborazione tra ISMETT, Palermo e l'Università di Pittsburgh (UPMC-USA).
Il trapianto di epatociti negli adulti è in uso già da diversi anni e si è dimostrato sicuro per i pazienti e in grado, soprattutto nei pazienti pediatrici, di migliorare gli indici di funzionalità epatica e ritardare la necessità di trapianto di fegato. Gli studi sono stati finora limitati dall'utilizzo di epatociti già differenziati e quindi incapaci di proliferare e sviluppare una massa epatica idonea a supportare un fegato scompensato.
L'ipotesi del nostro progetto, supportata da studi in vitro e studi su modelli animali sperimentali, si basa sulla possibilità di generare un sistema epatico ectopico nella milza attraverso l'uso sperimentale di cellule progenitrici epatiche ottenute da tessuti epatici fetali umani. Il trapianto di cellule epatiche fetali umane sarà eseguito nella milza mediante iniezione arteriosa.
L'obiettivo finale del progetto è lo sviluppo di un trattamento innovativo e sicuro per i pazienti con insufficienza epatica cronica allo stadio terminale
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Palermo, Italia, 90127
- ISMETT
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica (evidenza di malattia epatica cronica, presenza di ascite e/o varici esofagee all'endoscopia dell'apparato digerente superiore e/o evidenza ecografica di ipertensione portale) o diagnosi istologica di cirrosi epatica a qualsiasi eziologia.
- Grave insufficienza epatica documentata da un punteggio ≥ B8 basato sulla classificazione Child-Pugh-Turcotte e/o punteggio MELD ≥ 14.
- Consenso informato allo studio firmato dal paziente.
Criteri di esclusione:
- Punteggio MELD ≥ 25
- Carcinoma epatocellulare (HCC)
- Trombosi della vena porta
- Gravi malattie cardiovascolari o respiratorie o altre condizioni mediche che possono minacciare la vita del paziente nei successivi tre mesi
- Ricovero in Unità di Terapia Intensiva (ICU)
- Instabilità emodinamica (MAP < 55 mmHg)
- Uso di farmaci vasoattivi (Epinefrina, Norepinefrina, Vasopressina, Dopamina, Terlipressina
- Sindrome epatorenale di tipo 1 (acuta).
- Livelli di creatinina sierica >2 mg/dl e/o clearance della creatinina <30-40 ml/min
- Sepsi, infezione attiva o peritonite batterica spontanea
- Sanguinamento gastrointestinale attivo o recente episodio di sanguinamento gastrointestinale (nelle 4 settimane precedenti)
- Abuso attivo di alcol
- Epatite alcolica grave
- Ipertensione polmonare (PAP > 35 mmHg)
- Storia della neoplasia
- Gravidanza
- Residenza non siciliana
- HBV DNA positivo
- Infezione da HIV
- Tossicodipendenza
- Età < 18 anni
- Shunt portosistemico intraepatico transgiugulare (TIPS) posizionato nel mese precedente
- Controindicazioni alla procedura (ad esempio, correlate all'arteria splenica: aneurisma, kinking, trombosi, shunt splenico-renale; correlate alla milza: grande angioma).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
SPERIMENTALE: Pazienti trattati
Pazienti cirrotici trattati con trapianto di cellule epatiche fetali umane.
|
Trapianto di cellule epatiche fetali umane. Fonte cellulare: cellule epatiche fetali non purificate e non selezionate provenienti da feti abortiti tra la 16a e la 26a settimana di gestazione. Tecnica di infusione: isolamento e incannulazione dell'arteria femorale. Infusione dell'arteria splenica sotto guida radiologica. Infusione cellulare: tra 5 e 10x10^8 cellule. Numero di sessioni: fino a 2. |
|
NESSUN_INTERVENTO: Controllare i pazienti
Pazienti cirrotici in terapia standard.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Sopravvivenza del paziente
Lasso di tempo: 1 anno
|
Valutazione della sopravvivenza dei pazienti trattati e di controllo a 1 anno di follow-up
|
1 anno
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Analisi del punteggio Child-Pugh dal basale al follow-up di 1 anno
Lasso di tempo: Basale e follow-up a 1 anno
|
Valutazione dell'efficacia del trapianto di cellule progenitrici di fegato fetale umano sul punteggio Child-Pugh. La classificazione Child-Pugh (CP) è un sistema di punteggio utilizzato per la classificazione della gravità della cirrosi. Include tre variabili continue (bilirubina, albumina e INR) e due variabili discrete (ascite ed encefalopatia). Ogni variabile ha un punteggio da 1 a 3 dove 3 indica lo squilibrio più grave. La determinazione del punteggio CP può variare da 5 a 15 e il punteggio finale consente di classificare i pazienti in Child-Pugh A (5-6 punti), B (7-9 punti) e C (10-15 punti). Più alto è il punteggio, più malato è il paziente. |
Basale e follow-up a 1 anno
|
|
Analisi del punteggio di fusione dal basale al follow-up di 1 anno
Lasso di tempo: Basale e follow-up a 1 anno
|
Valutazione dell'efficacia del trapianto di cellule progenitrici di fegato fetale umano sul punteggio di Meld. Il sistema di punteggio MELD (Model for End-stage Liver Disease) mira a stratificare i riceventi in base alla gravità della malattia in base a un punteggio che stima la probabilità di morte a 3 mesi in lista d'attesa. Il calcolo del punteggio MELD di un individuo si basa su tre parametri oggettivi di laboratorio (bilirubina, creatinina sierica e tempo di protrombina espressi come rapporto internazionale normalizzato, INR) e include le trasformazioni logaritmiche e la moltiplicazione per diversi fattori. Va da 6 a 40. Più alto è il punteggio, minore è la sopravvivenza del paziente. |
Basale e follow-up a 1 anno
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Bruno Gridelli, MD, ISMETT-UPMC
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRRB/01/06
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Cirrosi epatica
-
Medical College of WisconsinRitiratoModello alto per il punteggio MELD (end-stage Liver Disease).Stati Uniti
Prove cliniche su Trapianto di cellule epatiche fetali umane
-
Zhejiang UniversityReclutamentoStudio clinico di VG161 in combinazione con nivolumab in soggetti con carcinoma pancreatico avanzatoCancro pancreatico avanzatoCina