Anticorpo monoclonale 3F8 umanizzato (Hu3F8) in pazienti con neuroblastoma ad alto rischio e tumori positivi per GD2

Criterio di inclusione:

• I pazienti devono avere (1) una diagnosi di NB come definito dai criteri internazionali,56 vale a dire, istopatologia (confermata dal Dipartimento di Patologia MSKCC) o metastasi BM più alti livelli di catecolamine nelle urine, o (2) un tumore positivo per GD2 mediante immunocolorazione con m3F8.

  °Un tumore non NB è definito come GD2-positivo mediante immunocolorazione con m3F8. Se il tumore fresco o congelato non è disponibile per l'immunocolorazione, i pazienti saranno considerati idonei se i rapporti pubblicati mostrano che > 50% di quel tipo di tumore è positivo per GD2 mediante immunoistochimica. (Nota: i tessuti devono essere freschi/congelati poiché i campioni fissati e inclusi in paraffina non sono adatti per l'immunocolorazione anti-GD2). I tumori noti per essere GD2-positivi in ​​base a questi criteri non necessitano di immunocolorazione. Questi includono: melanoma (> 50%), tumori desmoplastici a piccole cellule rotonde (70%), osteosarcoma (88%) e sarcomi dei tessuti molli inclusi liposarcoma, fibrosarcoma, istiocitoma fibroso maligno, leiomiosarcoma e sarcoma a cellule fusate (93%).

• I pazienti devono avere (1) NB ad alto rischio refrattario o recidivato (inclusi stadio 3/4/4S amplificato con MYCN e stadio 4 senza amplificato con MYCN in pazienti di età superiore a 18 mesi) resistente alla terapia standard o (2) refrattario o tumore GD2-positivo in recidiva.
• I pazienti devono avere più di 1 anno di età.
• È consentito un precedente trattamento con 3F8 murino. Pazienti con precedente m3F8 o ch14.18 il trattamento deve avere un titolo anticorpale HAHA inferiore al limite superiore della norma [definito come media + 3*SD di volontari normali].
• Test di gravidanza su siero negativo nelle donne in età fertile.
• Le donne in età fertile devono essere disposte a praticare un efficace metodo di controllo delle nascite durante il trattamento
• Consenso informato firmato che indica la consapevolezza della natura sperimentale di questo programma.

Criteri di esclusione:

• Disfunzione d'organo maggiore esistente > grado 2, ad eccezione della perdita dell'udito e della mielosoppressione definita come soppressione di tutti i tipi di globuli bianchi, globuli rossi e piastrine). Tuttavia, devono essere soddisfatti i seguenti parametri: conta dei globuli bianchi ≥1000/ul, assoluta (conta dei neutrofili ≥500/ul conta assoluta dei linfociti ≥500/ul e conta delle piastrine ≥ a 25.000/ul
• Infezione attiva pericolosa per la vita.
• Donne incinte o che allattano.
• Incapacità di rispettare i requisiti del protocollo.