- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01446640
Trapianto di cellule staminali mesenchimali a pazienti con lesioni del midollo spinale (MSC)
Prova di fase Ⅰ/Ⅱ di cellule staminali mesenchimali derivate da midollo osseo autologhe a pazienti con lesioni del midollo spinale.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La lesione del midollo spinale (SCI) è un disturbo traumatico che determina un deficit funzionale che di solito porta a una paralisi grave e permanente. Le terapie farmacologiche e riabilitative per la LM ottengono un effetto limitato. Un altro approccio terapeutico promettente per la LM è il trapianto cellulare. I tipi di cellule utilizzati nella terapia SCI includono cellule di Schwann, cellule olfattive ensheathing e cellule staminali adulte, come cellule staminali neurali, cellule derivate dal sangue del cordone ombelicale, cellule staminali mesenchimali (MSC) o cellule staminali pluripotenti indotte. Non ci sono ancora prove conclusive su quali tipi di cellule staminali gliali o adulte siano più efficaci nel trattamento della LM.
È stato dimostrato che le MSC promuovono il recupero anatomico e funzionale in modelli animali di LM promuovendo il risparmio di tessuto, la rigenerazione assonale e la rimielinizzazione. Gli effetti terapeutici delle MSC sono principalmente dovuti alla secrezione di fattori solubili e alla fornitura di matrice extracellulare che fornisce protezione e supporta la riparazione. Le MSC sono candidati attraenti per il trapianto in pazienti umani perché possono essere facilmente raccolte, espanse e conservate, o derivate direttamente dal paziente consentendo il trapianto autologo, ovviando alla necessità di soppressione immunitaria.
La traduzione clinica delle strategie di trapianto cellulare richiede un mezzo sicuro ed efficiente di consegna cellulare. Nei modelli animali di LM, la consegna più comune è l'iniezione diretta nel sito della lesione, che consente di consegnare un numero definito di cellule, ma rischia di ferire ulteriormente il midollo. Sono stati studiati metodi meno invasivi per il rilascio cellulare, compreso il rilascio intravascolare (endovenoso (IV) e intra-arterioso) e il rilascio nel liquido cerebrospinale (intratecale). Queste tecniche minimamente invasive riducono il rischio per il paziente e consentono la somministrazione di più dosi cellulari. Forse la somministrazione intratecale è superiore alla somministrazione endovenosa, l'attecchimento delle cellule e il risparmio di tessuto erano significativamente migliori dopo la somministrazione intratecale, ma sono necessarie ulteriori ricerche per ottenere conclusioni.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Cina, 510010
- Reclutamento
- Guangzhou General Hospital of Guangzhou Military Command
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Lesione traumatica del midollo spinale a livello toracico o lombare.
- Età dai 16 ai 60 anni.
- Scala A o B dell'American Spinal Injury Association.
- Tempo tra l'infortunio e l'iscrizione superiore a 2 settimane e inferiore a 1 anno.
- I pazienti devono avere una funzione d'organo come definita di seguito:
bilirubina totale entro i normali limiti istituzionali (NV: 0,0-20,5 umol/L); AST(SGOT)/ALT(SGPT) <2,5 × limite superiore istituzionale dell'AST normale (NV: 0-35 U/L); ALT (NV: 0-40 U/L) ; Creatinina entro i normali limiti istituzionali (NV: 53-106 umol/L) o clearance della creatinina >1,25 ml/s per i pazienti con livelli di creatinina superiori al normale istituzionale.
- Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- I pazienti potrebbero non ricevere altri agenti sperimentali entro 4 settimane dall'ingresso nello studio.
- Storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione biologica simile alle cellule staminali mesenchimali.
- Malattie ematologiche primarie.
- Ferite aperte.
- Disturbo psichiatrico, di dipendenza o qualsiasi altro disturbo che comprometta la capacità di dare un consenso realmente informato.
- Tumori maligni negli ultimi 5 anni.
- Malattia intercorrente incontrollata inclusa, ma non limitata a, infezione in corso o attiva (definita come infezione fungina invasiva e viremia progressiva da CMV), insufficienza cardiaca congestizia sintomatica (classe NYH III e IV), angina pectoris instabile o aritmia cardiaca.
- Donne incinte o che allattano.
- Pazienti sieropositivi.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: MSC
Endovenosa combinata con la somministrazione intratecale di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo a pazienti con lesioni del midollo spinale.
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Somministrazione endovenosa fino a 1x10^6 MSC per kg; somministrazione intratecale fino a 1x10^6 MSC per kg.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
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1 mese dopo il trapianto
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Elettromiogramma e test elettroneurofisiologico
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
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Potenziali evocati somatosensoriali e motori
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1 mese dopo il trapianto
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Valutazione della forza muscolare
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
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Valutato dalla scala Frankel.
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1 mese dopo il trapianto
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Valutazione motoria e sensoriale
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
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Valutato dal punteggio ASIA
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1 mese dopo il trapianto
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Elettromiogramma e test elettroneurofisiologico
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
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Potenziali evocati somatosensoriali e motori
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3 mesi dopo il trapianto
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Valutazione della forza muscolare
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
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Valutato dalla scala Frankel.
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3 mesi dopo il trapianto
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Valutazione motoria e sensoriale
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
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Valutato dal punteggio ASIA
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3 mesi dopo il trapianto
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Elettromiogramma e test elettroneurofisiologico
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
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Potenziali evocati somatosensoriali e motori
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6 mesi dopo il trapianto
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Valutazione della forza muscolare
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
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Valutato dalla scala Frankel.
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6 mesi dopo il trapianto
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Valutazione motoria e sensoriale
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
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Valutato dal punteggio ASIA
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6 mesi dopo il trapianto
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Elettromiogramma e test elettroneurofisiologico
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Potenziali evocati somatosensoriali e motori
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12 mesi dopo il trapianto
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Valutazione della forza muscolare
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Valutato dalla scala Frankel.
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12 mesi dopo il trapianto
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Valutazione motoria e sensoriale
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Valutato dal punteggio ASIA
|
12 mesi dopo il trapianto
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Collaboratori e investigatori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Hernandez J, Torres-Espin A, Navarro X. Adult stem cell transplants for spinal cord injury repair: current state in preclinical research. Curr Stem Cell Res Ther. 2011 Sep;6(3):273-87. doi: 10.2174/157488811796575323.
- Paul C, Samdani AF, Betz RR, Fischer I, Neuhuber B. Grafting of human bone marrow stromal cells into spinal cord injury: a comparison of delivery methods. Spine (Phila Pa 1976). 2009 Feb 15;34(4):328-34. doi: 10.1097/BRS.0b013e31819403ce.
- Sheth RN, Manzano G, Li X, Levi AD. Transplantation of human bone marrow-derived stromal cells into the contused spinal cord of nude rats. J Neurosurg Spine. 2008 Feb;8(2):153-62. doi: 10.3171/SPI/2008/8/2/153.
- Zurita M, Vaquero J. Bone marrow stromal cells can achieve cure of chronic paraplegic rats: functional and morphological outcome one year after transplantation. Neurosci Lett. 2006 Jul 10;402(1-2):51-6. doi: 10.1016/j.neulet.2006.03.069. Epub 2006 May 19.
- Yoon SH, Shim YS, Park YH, Chung JK, Nam JH, Kim MO, Park HC, Park SR, Min BH, Kim EY, Choi BH, Park H, Ha Y. Complete spinal cord injury treatment using autologous bone marrow cell transplantation and bone marrow stimulation with granulocyte macrophage-colony stimulating factor: Phase I/II clinical trial. Stem Cells. 2007 Aug;25(8):2066-73. doi: 10.1634/stemcells.2006-0807. Epub 2007 Apr 26.
- Osaka M, Honmou O, Murakami T, Nonaka T, Houkin K, Hamada H, Kocsis JD. Intravenous administration of mesenchymal stem cells derived from bone marrow after contusive spinal cord injury improves functional outcome. Brain Res. 2010 Jul 9;1343:226-35. doi: 10.1016/j.brainres.2010.05.011. Epub 2010 May 12.
- Hu SL, Luo HS, Li JT, Xia YZ, Li L, Zhang LJ, Meng H, Cui GY, Chen Z, Wu N, Lin JK, Zhu G, Feng H. Functional recovery in acute traumatic spinal cord injury after transplantation of human umbilical cord mesenchymal stem cells. Crit Care Med. 2010 Nov;38(11):2181-9. doi: 10.1097/CCM.0b013e3181f17c0e.
- Parr AM, Tator CH, Keating A. Bone marrow-derived mesenchymal stromal cells for the repair of central nervous system injury. Bone Marrow Transplant. 2007 Oct;40(7):609-19. doi: 10.1038/sj.bmt.1705757. Epub 2007 Jul 2.
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Altri numeri di identificazione dello studio
- HM-2011-09
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