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Trapianto di cellule staminali mesenchimali a pazienti con lesioni del midollo spinale (MSC)

Prova di fase Ⅰ/Ⅱ di cellule staminali mesenchimali derivate da midollo osseo autologhe a pazienti con lesioni del midollo spinale.

Lo studio è uno studio di fase I/II progettato per stabilire la sicurezza e l'efficacia della somministrazione endovenosa combinata con la somministrazione intratecale di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo a pazienti con lesioni del midollo spinale.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

La lesione del midollo spinale (SCI) è un disturbo traumatico che determina un deficit funzionale che di solito porta a una paralisi grave e permanente. Le terapie farmacologiche e riabilitative per la LM ottengono un effetto limitato. Un altro approccio terapeutico promettente per la LM è il trapianto cellulare. I tipi di cellule utilizzati nella terapia SCI includono cellule di Schwann, cellule olfattive ensheathing e cellule staminali adulte, come cellule staminali neurali, cellule derivate dal sangue del cordone ombelicale, cellule staminali mesenchimali (MSC) o cellule staminali pluripotenti indotte. Non ci sono ancora prove conclusive su quali tipi di cellule staminali gliali o adulte siano più efficaci nel trattamento della LM.

È stato dimostrato che le MSC promuovono il recupero anatomico e funzionale in modelli animali di LM promuovendo il risparmio di tessuto, la rigenerazione assonale e la rimielinizzazione. Gli effetti terapeutici delle MSC sono principalmente dovuti alla secrezione di fattori solubili e alla fornitura di matrice extracellulare che fornisce protezione e supporta la riparazione. Le MSC sono candidati attraenti per il trapianto in pazienti umani perché possono essere facilmente raccolte, espanse e conservate, o derivate direttamente dal paziente consentendo il trapianto autologo, ovviando alla necessità di soppressione immunitaria.

La traduzione clinica delle strategie di trapianto cellulare richiede un mezzo sicuro ed efficiente di consegna cellulare. Nei modelli animali di LM, la consegna più comune è l'iniezione diretta nel sito della lesione, che consente di consegnare un numero definito di cellule, ma rischia di ferire ulteriormente il midollo. Sono stati studiati metodi meno invasivi per il rilascio cellulare, compreso il rilascio intravascolare (endovenoso (IV) e intra-arterioso) e il rilascio nel liquido cerebrospinale (intratecale). Queste tecniche minimamente invasive riducono il rischio per il paziente e consentono la somministrazione di più dosi cellulari. Forse la somministrazione intratecale è superiore alla somministrazione endovenosa, l'attecchimento delle cellule e il risparmio di tessuto erano significativamente migliori dopo la somministrazione intratecale, ma sono necessarie ulteriori ricerche per ottenere conclusioni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510010
        • Reclutamento
        • Guangzhou General Hospital of Guangzhou Military Command

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Lesione traumatica del midollo spinale a livello toracico o lombare.
  • Età dai 16 ai 60 anni.
  • Scala A o B dell'American Spinal Injury Association.
  • Tempo tra l'infortunio e l'iscrizione superiore a 2 settimane e inferiore a 1 anno.
  • I pazienti devono avere una funzione d'organo come definita di seguito:

bilirubina totale entro i normali limiti istituzionali (NV: 0,0-20,5 umol/L); AST(SGOT)/ALT(SGPT) <2,5 × limite superiore istituzionale dell'AST normale (NV: 0-35 U/L); ALT (NV: 0-40 U/L) ; Creatinina entro i normali limiti istituzionali (NV: 53-106 umol/L) o clearance della creatinina >1,25 ml/s per i pazienti con livelli di creatinina superiori al normale istituzionale.

  • Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • I pazienti potrebbero non ricevere altri agenti sperimentali entro 4 settimane dall'ingresso nello studio.
  • Storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione biologica simile alle cellule staminali mesenchimali.
  • Malattie ematologiche primarie.
  • Ferite aperte.
  • Disturbo psichiatrico, di dipendenza o qualsiasi altro disturbo che comprometta la capacità di dare un consenso realmente informato.
  • Tumori maligni negli ultimi 5 anni.
  • Malattia intercorrente incontrollata inclusa, ma non limitata a, infezione in corso o attiva (definita come infezione fungina invasiva e viremia progressiva da CMV), insufficienza cardiaca congestizia sintomatica (classe NYH III e IV), angina pectoris instabile o aritmia cardiaca.
  • Donne incinte o che allattano.
  • Pazienti sieropositivi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MSC
Endovenosa combinata con la somministrazione intratecale di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo a pazienti con lesioni del midollo spinale.
Somministrazione endovenosa fino a 1x10^6 MSC per kg; somministrazione intratecale fino a 1x10^6 MSC per kg.
Altri nomi:
  • Cellule staminali mesenchimali
  • Cellule staminali mesenchimali multipotenti
  • Cellule stromali mesenchimali multipotenti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
1 mese dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Elettromiogramma e test elettroneurofisiologico
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
Potenziali evocati somatosensoriali e motori
1 mese dopo il trapianto
Valutazione della forza muscolare
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
Valutato dalla scala Frankel.
1 mese dopo il trapianto
Valutazione motoria e sensoriale
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
Valutato dal punteggio ASIA
1 mese dopo il trapianto
Elettromiogramma e test elettroneurofisiologico
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
Potenziali evocati somatosensoriali e motori
3 mesi dopo il trapianto
Valutazione della forza muscolare
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
Valutato dalla scala Frankel.
3 mesi dopo il trapianto
Valutazione motoria e sensoriale
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
Valutato dal punteggio ASIA
3 mesi dopo il trapianto
Elettromiogramma e test elettroneurofisiologico
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
Potenziali evocati somatosensoriali e motori
6 mesi dopo il trapianto
Valutazione della forza muscolare
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
Valutato dalla scala Frankel.
6 mesi dopo il trapianto
Valutazione motoria e sensoriale
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
Valutato dal punteggio ASIA
6 mesi dopo il trapianto
Elettromiogramma e test elettroneurofisiologico
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
Potenziali evocati somatosensoriali e motori
12 mesi dopo il trapianto
Valutazione della forza muscolare
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
Valutato dalla scala Frankel.
12 mesi dopo il trapianto
Valutazione motoria e sensoriale
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
Valutato dal punteggio ASIA
12 mesi dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2011

Completamento primario (Anticipato)

1 giugno 2013

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 ottobre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 ottobre 2011

Primo Inserito (Stima)

5 ottobre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 ottobre 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 ottobre 2011

Ultimo verificato

1 ottobre 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Lesioni del midollo spinale

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