Studio di efficacia e sicurezza di fase 3 di BAX 855 in pazienti con emofilia A grave sottoposti a procedure chirurgiche
30 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
Uno studio di fase 3, multicentrico, in aperto sull'efficacia e la sicurezza dell'rFVIII PEGilato (BAX 855) in pazienti precedentemente trattati con grave emofilia A sottoposti a procedure chirurgiche o altre procedure invasive
Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di BAX 855 nei maschi con emofilia A grave precedentemente trattati (PTP), di età compresa tra 12 e 65 anni, sottoposti a interventi chirurgici elettivi o altre procedure invasive.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
30
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Sofia, Bulgaria, 1527
- SHAT of Oncohaematology Diseases
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Varna, Bulgaria, 9003
- MHAT 'Sv. Marina', EAD
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Kirov, Federazione Russa, 610000
- FSHI "Kirov SR Institute of Hematology and Blood Transfusion FMBA"
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Vilnius, Lituania, 08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
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Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
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Greater London
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London, Greater London, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London, Greater London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Greater Manchester
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Manchester, Greater Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Baleares
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Palma de Mallorca, Baleares, Spagna, 07010
- Hospital Universitari Son Espases
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La Coruña
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A Coruña, La Coruña, Spagna, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
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Málaga
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Malaga, Málaga, Spagna, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida College of Medicine
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Illinois
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Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospitals & Clinics
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Health Sciences Center
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
- University of Washington
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Zuerich, Svizzera, 8091
- UniversitaetsSpital Zuerich
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Lviv, Ucraina, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of AMSU
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante necessita di una procedura chirurgica maggiore o minore elettiva, dentale o altra procedura invasiva (ad es. biopsia, endoscopia).
- Il partecipante e/o il rappresentante legale ha/hanno fornito il consenso informato firmato.
- Il partecipante ha una grave emofilia A (livello di fattore VIII (FVIII) <1%) come confermato dal laboratorio centrale allo screening o un livello di attività FVIII documentato <1%.
- Il partecipante è stato precedentemente trattato con concentrati di FVIII con ≥150 giorni di esposizione documentati (ED).
- Il partecipante sta attualmente ricevendo profilassi o terapia su richiesta con concentrato di FVIII.
- - Il partecipante ha un punteggio di performance Karnofsky di ≥60 allo screening.
- Il partecipante è negativo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV-); o HIV+ con malattia stabile e conta di CD4+ ≥200 cellule/mm^3, come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
- - Il partecipante è negativo al virus dell'epatite C (HCV-) mediante test anticorpale o PCR (se positivo, il titolo anticorpale sarà confermato mediante PCR), come confermato dal laboratorio centrale allo screening; o HCV+ con epatite cronica stabile come valutato dallo sperimentatore.
- - Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo di studio.
Criteri di esclusione:
- - Il partecipante ha anticorpi inibitori del FVIII rilevabili (≥0,4 Unità Bethesda (BU) utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda) allo screening come determinato dal laboratorio centrale o in qualsiasi momento prima dello screening (≥0,4 BU utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda o ≥0,6 BU utilizzando il dosaggio Bethesda).
- Anamnesi di malattia trombotica in atto o recente, fibrinolisi o coagulazione intravascolare disseminata (CID).
- - Il partecipante ha una conta piastrinica <100 x 10^9/L, come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
- - Il partecipante ha una grave compromissione renale (creatinina sierica > 2,0 mg/dL), come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
- - Il partecipante ha una grave disfunzione epatica cronica (ad es. ≥5 X limite superiore della normale alanina aminotransferasi (ALT), come confermato dal laboratorio centrale allo screening, o un rapporto internazionale normalizzato documentato (INR)> 1,5).
- Il partecipante ha una nota ipersensibilità verso le proteine del topo o del criceto, il polisorbato 80 o il PEG.
- - Il partecipante sta attualmente utilizzando o ha recentemente (<30 giorni) utilizzato farmaci pegilati (diversi da BAX 855) prima della partecipazione allo studio o è programmato per utilizzare tali farmaci durante la partecipazione allo studio.
- Il partecipante sta attualmente partecipando a un altro farmaco clinico (diverso da BAX 855) o allo studio del dispositivo o all'uso di un altro prodotto o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio.
- - Il partecipante ha una diagnosi di difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A.
- - Il partecipante sta attualmente ricevendo, o programmato per ricevere durante il corso dello studio, un farmaco immunomodulante (ad es. Agente corticosteroide sistemico a una dose equivalente a idrocortisone> 10 mg / die o interferone alfa) diverso dalla chemioterapia antiretrovirale.
- - Il partecipante ha una malattia medica, psichiatrica o cognitiva clinicamente significativa o un uso ricreativo di droghe / alcol che, a parere dello sperimentatore, influirebbe sulla sicurezza o sulla conformità del partecipante.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: BAX855
Dose di carico preoperatoria: singola dose di carico, somministrata prima dell'intervento chirurgico in base ai risultati farmacocinetici individuali di ciascun partecipante allo studio, nonché al livello minimo target per il tipo e il tipo di intervento chirurgico, procedura dentale o invasiva eseguita. In generale, la chirurgia maggiore mirerà a un livello minimo di FVIII dell'80-150% e la chirurgia minore mirerà a un livello minimo iniziale di FVIII del 30-100%. Il dosaggio intraoperatorio e postoperatorio di BAX855 deve essere basato sulle misurazioni pre-dosaggio di FVIII e sul tipo e sulle caratteristiche dell'intervento chirurgico eseguito. |
Polvere liofilizzata e solvente per soluzione iniettabile
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Punteggio globale di valutazione dell'efficacia emostatica (GHEA) - Composto da 3 valutazioni individuali
Lasso di tempo: Le valutazioni dell'efficacia emostatica sono state eseguite intraoperatoriamente, postoperatoriamente il giorno 1 (circa 24 ore dopo l'intervento chirurgico) e perioperatoriamente al giorno 14 o alla dimissione (a seconda di quale evento si verificasse per primo).
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GHEA=Somma di 1-3 valutazioni: Eccellente: 7-9 (nessuna categoria <2), Buono: 5-7 (nessuna categoria <1), Discreto: 3-4 (nessuna categoria <1) 1. Intraoperatorio e 2. Valutazioni dell'efficacia emostatica postoperatoria (giorno 1 postoperatorio): Eccellente=3: Perdita di sangue (BL) ≤ del previsto per il tipo di procedura nella popolazione non emofilica (NHP) (≤100%), Buona=2: BL ≤50% in più del previsto .
per il tipo di procedura in NHP (101-150%), Discreto=1: BL >50% in più del previsto.
per il tipo di procedura in NHP (>150%), Nessuno=0: Terapia di salvataggio (RT) significativa che richiede sanguinamento 3. Valutazione dell'efficacia emostatica perioperatoria (giorno 14 o dimissione, qualunque sia la prima): Eccellente=3: BL e trasfusioni di sangue richieste (BT) inferiore o simile (≤100%) a quello previsto per il tipo di procedura in NHP, Buono=2: BL ≤50% in più (101-150%) e BT inferiore o simile a quello previsto per il tipo di procedura in NHP , Discreto=1: BL >50% in più (>150%) e BT maggiore del previsto in NHP, Nessuno=0: RT significativa che richiede sanguinamento, BT sostanzialmente maggiore del previsto in NHP
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Le valutazioni dell'efficacia emostatica sono state eseguite intraoperatoriamente, postoperatoriamente il giorno 1 (circa 24 ore dopo l'intervento chirurgico) e perioperatoriamente al giorno 14 o alla dimissione (a seconda di quale evento si verificasse per primo).
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Perdita di sangue intraoperatoria
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'intervento fino alla fine dell'intervento.
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L'effettiva perdita di sangue intraoperatoria è stata valutata alla fine dell'intervento ed è stata confrontata con il volume stimato della perdita di sangue media e massima prevista in un individuo emostaticamente normale dello stesso sesso, età e statura del partecipante allo studio.
L'attesa perdita di sangue intraoperatoria è stata prevista prima dell'intervento dallo sperimentatore/chirurgo.
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Dall'inizio dell'intervento fino alla fine dell'intervento.
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Perdita di sangue postoperatoria
Lasso di tempo: Dal completamento dell'intervento fino a 24 ore dopo l'intervento.
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L'effettiva perdita di sangue postoperatoria valutata al giorno 1 postoperatorio è stata confrontata con il volume stimato della perdita di sangue media e massima prevista in un individuo emostaticamente normale dello stesso sesso, età e statura del partecipante allo studio.
L'attesa perdita di sangue postoperatoria è stata prevista prima dell'intervento dallo sperimentatore/chirurgo.
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Dal completamento dell'intervento fino a 24 ore dopo l'intervento.
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Perdita di sangue perioperatoria complessiva
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'intervento fino alla dimissione o al giorno 14, a seconda dell'evento che si è verificato per primo.
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L'effettiva perdita di sangue perioperatoria complessiva (valutata alla fine dell'intervento chirurgico, al giorno 1 postoperatorio e fino alla dimissione o al giorno 14 - a seconda di quale dei due eventi si verifichi per primo) è stata confrontata con il volume stimato della perdita di sangue media e massima prevista in un individuo emostaticamente normale dello stesso sesso , età e statura come partecipante allo studio.
L'attesa perdita di sangue perioperatoria è stata prevista prima dell'intervento dallo sperimentatore/chirurgo.
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Dall'inizio dell'intervento fino alla dimissione o al giorno 14, a seconda dell'evento che si è verificato per primo.
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Requisiti trasfusionali
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'intervento a 24 ore dopo il completamento dell'intervento.
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Volume di sangue, globuli rossi, piastrine e altri emoderivati trasfusi.
In questo studio sono stati trasfusi solo globuli rossi concentrati.
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Dall'inizio dell'intervento a 24 ore dopo il completamento dell'intervento.
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Occorrenza di episodi di sanguinamento e ulteriore necessità di intervento chirurgico
Lasso di tempo: Periodo intra- e post-operatorio, fino all'ultimo trattamento intensificato dopo la dimissione dall'ospedale (chirurgia minore 1-3 giorni, chirurgia maggiore in media circa 2 settimane)
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Sono stati registrati eventuali episodi di sanguinamento clinicamente rilevanti (come valutato dallo sperimentatore) e la necessità di ulteriori interventi chirurgici.
Se il soggetto non aveva ripreso il trattamento precedente dopo la dimissione, l'insorgenza e il trattamento degli episodi emorragici venivano registrati nel diario del soggetto.
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Periodo intra- e post-operatorio, fino all'ultimo trattamento intensificato dopo la dimissione dall'ospedale (chirurgia minore 1-3 giorni, chirurgia maggiore in media circa 2 settimane)
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Consumo di BAX855
Lasso di tempo: Dalla dose di carico iniziale fino alla dimissione per la dose giornaliera aggiustata per il peso e dalla prima infusione (PK/IR) fino alla fine dello studio per la dose totale aggiustata per il peso.
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Consumo giornaliero e totale aggiustato in base al peso di BAX855 per soggetto.
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Dalla dose di carico iniziale fino alla dimissione per la dose giornaliera aggiustata per il peso e dalla prima infusione (PK/IR) fino alla fine dello studio per la dose totale aggiustata per il peso.
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Farmacocinetica (PK) - Area sotto la curva di concentrazione plasmatica/tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC0-∞)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Dopo un periodo di washout di almeno 72 ore è stata somministrata una singola dose di BAX855.
I profili farmacocinetici sono stati utilizzati per guidare il dosaggio e la frequenza di dosaggio durante il periodo di tempo perioperatorio.
L'area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC 0-inf) e l'area sotto la prima curva di movimento dal tempo 0 all'infinito (AUMC 0-inf) è stata calcolata come la somma di AUC e AUMC dal tempo 0 al momento dell'ultima concentrazione quantificabile più una correzione dell'area di coda calcolata rispettivamente come Ct/λz e Ct/λz(t+1/λz), dove Ct è l'ultima concentrazione quantificabile, t è il tempo dell'ultima concentrazione quantificabile e λz è la costante di velocità terminale o di disposizione.
L'analisi principale è stata effettuata sui risultati del test di coagulazione a una fase, l'analisi di supporto è stata eseguita sui risultati del test cromogenico.
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Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Farmacocinetica (PK) - Area sotto la curva di concentrazione plasmatica/tempo da 0 a 96 ore dopo l'infusione (AUC0-96h)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Dopo un periodo di washout di almeno 72 ore (h), verrà somministrata una singola dose di BAX855.
I profili farmacocinetici sono stati utilizzati per guidare il dosaggio e la frequenza di dosaggio durante il periodo di tempo perioperatorio.
L'area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo dal tempo 0 a 96 ore dopo l'infusione (AUC 0-96 ore) è stata calcolata utilizzando la regola del trapezio lineare.
Per il calcolo dell'AUC 0-96h i livelli a 96 ore sono stati linearmente interpolati/estrapolati dai 2 punti temporali di campionamento più vicini.
L'analisi principale è stata effettuata sui risultati del test di coagulazione a una fase, l'analisi di supporto è stata eseguita sui risultati del test cromogenico.
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Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Farmacocinetica (PK) - Emivita terminale (T1/2)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Dopo un periodo di washout di almeno 72 ore verrà somministrata una singola dose di BAX855.
I profili farmacocinetici verranno utilizzati per guidare il dosaggio e la frequenza di dosaggio durante il periodo di tempo perioperatorio.
L'emivita terminale o di disposizione (HL) è stata calcolata come log e(2)/λz dove la costante di velocità terminale o di disposizione (λz) è stata stimata come la pendenza di un modello di regressione dei minimi quadrati log-lineare.
L'analisi principale è stata effettuata sui risultati del test di coagulazione a una fase, l'analisi di supporto è stata eseguita sui risultati del test cromogenico.
L'emivita terminale è il tempo necessario affinché la concentrazione plasmatica o la quantità di farmaco nel corpo si riduca del 50%.
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Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Farmacocinetica (PK) - Tempo medio di residenza (MRT)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Dopo un periodo di washout di almeno 72 ore verrà somministrata una singola dose di BAX855.
I profili farmacocinetici verranno utilizzati per guidare il dosaggio e la frequenza di dosaggio durante il periodo di tempo perioperatorio.
Il tempo medio di residenza (MRT) è stato calcolato come area totale sotto la curva del momento divisa per l'area totale sotto la curva.
L'analisi principale è stata effettuata sui risultati del test di coagulazione a una fase, l'analisi di supporto è stata eseguita sui risultati del test cromogenico.
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Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Farmacocinetica (PK) - Clearance (CL)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Dopo un periodo di washout di 72 ore verrà somministrata una singola dose di BAX855.
I profili farmacocinetici verranno utilizzati per guidare il dosaggio e la frequenza di dosaggio durante il periodo di tempo perioperatorio.
La clearance sistemica (CL) è stata calcolata come la dose in UI/kg divisa per l'AUC totale.
L'analisi principale è stata effettuata sui risultati del test di coagulazione a una fase, l'analisi di supporto è stata eseguita sui risultati del test cromogenico.
h = ore
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Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Farmacocinetica (PK) - Volume apparente di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Dopo un periodo di washout di almeno 72 ore verrà somministrata una singola dose di BAX855.
I profili farmacocinetici verranno utilizzati per guidare il dosaggio e la frequenza di dosaggio durante il periodo di tempo perioperatorio.
Il volume di distribuzione apparente allo stato stazionario (Vss) è stato calcolato come dose moltiplicata per AUMC(0-inf) divisa per AUC(0-inf) al quadrato.
L'analisi principale è stata effettuata sui risultati del test di coagulazione a una fase, l'analisi di supporto è stata eseguita sui risultati del test cromogenico.
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Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Farmacocinetica (PK) - Recupero incrementale (IR)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Dopo un periodo di washout di almeno 72 ore verrà somministrata una singola dose di BAX855.
I profili farmacocinetici verranno utilizzati per guidare il dosaggio e la frequenza di dosaggio durante il periodo di tempo perioperatorio.
Il recupero incrementale (IR) è stato calcolato come C post-infusione meno C pre-infusione diviso per la dose.
L'analisi principale è stata effettuata sui risultati del test di coagulazione a una fase, l'analisi di supporto è stata eseguita sui risultati del test cromogenico.
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Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 15 (± 5) minuti, 3 ore (± 30 minuti), 9 ore (± 30 minuti), 32 (± 2) ore, 56 (± 4) ore e 96 (± 4) ore.
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Sviluppo di anticorpi inibitori contro il fattore VIII (FVIII)
Lasso di tempo: Fino a 105 giorni prima dell'intervento (visita di screening); e Visita di fine studio (variabile per ciascun partecipante e dipende dalla natura della procedura invasiva (il periodo di trattamento variava da 43 giorni a 162 giorni).
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Valutazione dell'immunogenicità utilizzando l'inibitore del FVIII secondo il metodo Nijmegen.
È richiesto un periodo di washout di 72 ore prima dei test di immunogenicità.
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Fino a 105 giorni prima dell'intervento (visita di screening); e Visita di fine studio (variabile per ciascun partecipante e dipende dalla natura della procedura invasiva (il periodo di trattamento variava da 43 giorni a 162 giorni).
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Sviluppo di anticorpi leganti emergenti dal trattamento al fattore VIII (FVIII), anticorpi leganti emergenti dal trattamento al FVIII ricombinante PEGilato (BX855) e anticorpi leganti emergenti dal trattamento al polietilenglicole (PEG)
Lasso di tempo: Fino a 105 giorni prima dell'intervento (visita di screening); e Visita di fine studio (variabile per ciascun partecipante e dipende dalla natura della procedura invasiva (il periodo di trattamento variava da 43 giorni a 162 giorni).
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È richiesto un periodo di washout di 72 ore prima dei test di immunogenicità.
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Fino a 105 giorni prima dell'intervento (visita di screening); e Visita di fine studio (variabile per ciascun partecipante e dipende dalla natura della procedura invasiva (il periodo di trattamento variava da 43 giorni a 162 giorni).
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Sviluppo di anticorpi contro l'ovaio di criceto cinese (CHO) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 105 giorni prima dell'intervento (visita di screening); e Visita di fine studio (variabile per ciascun partecipante e dipende dalla natura della procedura invasiva (il periodo di trattamento variava da 43 giorni a 162 giorni).
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È richiesto un periodo di washout di 72 ore prima dei test di immunogenicità.
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Fino a 105 giorni prima dell'intervento (visita di screening); e Visita di fine studio (variabile per ciascun partecipante e dipende dalla natura della procedura invasiva (il periodo di trattamento variava da 43 giorni a 162 giorni).
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Occorrenza di eventi trombotici
Lasso di tempo: Durante l'intero periodo di studio dallo screening al completamento/termine. Per ciascun partecipante la durata del trattamento e l'intero periodo di studio dipendevano dalla natura della procedura invasiva (variabile da 43 giorni a 162 giorni).
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Durante l'intero periodo di studio dallo screening al completamento/termine. Per ciascun partecipante la durata del trattamento e l'intero periodo di studio dipendevano dalla natura della procedura invasiva (variabile da 43 giorni a 162 giorni).
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Incidenza di gravi reazioni allergiche (ad esempio anafilassi)
Lasso di tempo: Durante l'intero periodo di studio dallo screening al completamento/termine. Per ciascun partecipante la durata del trattamento e l'intero periodo di studio dipendevano dalla natura della procedura invasiva (variabile da 43 giorni a 162 giorni).
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Durante l'intero periodo di studio dallo screening al completamento/termine. Per ciascun partecipante la durata del trattamento e l'intero periodo di studio dipendevano dalla natura della procedura invasiva (variabile da 43 giorni a 162 giorni).
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Altro prodotto sperimentale (IP) - Eventi avversi correlati
Lasso di tempo: Durante l'intero periodo di studio dallo screening al completamento/termine. Per ciascun partecipante la durata del trattamento e l'intero periodo di studio dipendevano dalla natura della procedura invasiva (variabile da 43 giorni a 162 giorni).
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Durante l'intero periodo di studio dallo screening al completamento/termine. Per ciascun partecipante la durata del trattamento e l'intero periodo di studio dipendevano dalla natura della procedura invasiva (variabile da 43 giorni a 162 giorni).
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Cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali - Temperatura corporea
Lasso di tempo: Misurazione dei segni vitali prima dell'infusione PK/IR e 15 minuti dopo l'infusione.
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Le variazioni della temperatura corporea sono state valutate 15 minuti dopo l'infusione PK/IR e confrontate con i valori pre-infusione.
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Misurazione dei segni vitali prima dell'infusione PK/IR e 15 minuti dopo l'infusione.
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Cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali - Pressione arteriosa sistolica e diastolica (BP)
Lasso di tempo: Misurazione dei segni vitali prima dell'infusione PK/IR e 15 minuti dopo l'infusione.
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Le variazioni della pressione arteriosa sistolica e diastolica (mmHg) sono state valutate 15 minuti dopo l'infusione PK/IR e confrontate con i valori pre-infusione.
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Misurazione dei segni vitali prima dell'infusione PK/IR e 15 minuti dopo l'infusione.
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Cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali - Frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Misurazione dei segni vitali prima dell'infusione PK/IR e 15 minuti dopo l'infusione.
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Le variazioni della frequenza respiratoria sono state valutate 15 minuti dopo l'infusione PK/IR e confrontate con i valori pre-infusione.
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Misurazione dei segni vitali prima dell'infusione PK/IR e 15 minuti dopo l'infusione.
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Cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali - Frequenza del polso
Lasso di tempo: Misurazione dei segni vitali prima dell'infusione PK/IR e 15 minuti dopo l'infusione.
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Le variazioni della frequenza cardiaca (battiti/minuto) sono state valutate 15 minuti dopo l'infusione PK/IR e confrontate con i valori pre-infusione.
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Misurazione dei segni vitali prima dell'infusione PK/IR e 15 minuti dopo l'infusione.
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Cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio di routine - Ematologia e chimica
Lasso di tempo: Durante l'intero periodo di studio dallo screening al completamento/interruzione (variabile per ciascun partecipante e dipende dalla natura della procedura invasiva (il periodo di trattamento variava da 43 giorni a 162 giorni).
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Sono elencati i cambiamenti nei parametri di chimica clinica ed ematologici da un risultato normale o anormale non clinicamente significativo (ncs) allo screening a un risultato anormale e clinicamente significativo (cs) alla fine della valutazione dello studio (EOS).
Si sono verificate variazioni nei seguenti parametri di laboratorio: alanina aminotransferasi (ALT) (U/L), emoglobina (g/L), ematocrito, eritrociti (TI/L), eosinofili/leucociti.
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Durante l'intero periodo di studio dallo screening al completamento/interruzione (variabile per ciascun partecipante e dipende dalla natura della procedura invasiva (il periodo di trattamento variava da 43 giorni a 162 giorni).
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
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Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 dicembre 2013
Completamento primario (Effettivo)
23 settembre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
23 settembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 giugno 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 luglio 2013
Primo Inserito (Stima)
1 agosto 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 maggio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 aprile 2021
Ultimo verificato
1 aprile 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 261204
- 2013-001359-11 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Sì
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- Protocollo di studio
- Piano di analisi statistica (SAP)
- Modulo di consenso informato (ICF)
- Relazione sullo studio clinico (CSR)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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Grifols Biologicals, LLCAttivo, non reclutanteMalattia di Von Willebrand
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