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Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von BAX 855 bei Patienten mit schwerer Hämophilie A, die sich chirurgischen Eingriffen unterziehen

30. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Eine multizentrische, offene Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von PEGyliertem rFVIII (BAX 855) bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A, die sich chirurgischen oder anderen invasiven Eingriffen unterziehen

Der Zweck der Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von BAX 855 bei vorbehandelten Männern mit schwerer Hämophilie A (PTP) im Alter von 12 bis 65 Jahren zu bewerten, die sich elektiven chirurgischen oder anderen invasiven Eingriffen unterziehen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgarien, 9003
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Russische Föderation
      • Kirov, Russische Föderation, 610000
        • FSHI "Kirov SR Institute of Hematology and Blood Transfusion FMBA"
  • Schweiz
      • Zuerich, Schweiz, 8091
        • UniversitaetsSpital Zuerich
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of AMSU
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer benötigt einen optionalen größeren oder kleineren chirurgischen, zahnmedizinischen oder anderen invasiven Eingriff (z. B. Biopsie, Endoskopie).
  • Der Teilnehmer und/oder sein gesetzlicher Vertreter haben eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgegeben.
  • Der Teilnehmer leidet an schwerer Hämophilie A (Faktor VIII (FVIII)-Spiegel <1 %), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt, oder an einem dokumentierten FVIII-Aktivitätsgrad <1 %.
  • Der Teilnehmer wurde zuvor mit FVIII-Konzentraten mit ≥150 dokumentierten Expositionstagen (EDs) behandelt.
  • Der Teilnehmer erhält derzeit eine Prophylaxe oder eine Bedarfstherapie mit FVIII-Konzentrat.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening einen Karnofsky-Leistungswert von ≥60.
  • Der Teilnehmer ist HIV-negativ (Human Immunodeficiency Virus); oder HIV+ mit stabiler Erkrankung und CD4+-Zahl ≥200 Zellen/mm^3, wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  • Der Teilnehmer ist laut Antikörper- oder PCR-Test negativ auf das Hepatitis-C-Virus (HCV-) (falls positiv, wird der Antikörpertiter durch PCR bestätigt), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt; oder HCV+ mit chronisch stabiler Hepatitis, wie vom Prüfer beurteilt.
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Studienprotokolls einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer verfügt über nachweisbare FVIII-inhibitorische Antikörper (≥0,4 Bethesda Unit (BU) unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays) beim Screening, wie vom Zentrallabor bestimmt, oder zu einem beliebigen Zeitpunkt vor dem Screening (≥0,4 BU unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays). oder ≥0,6 BU unter Verwendung des Bethesda-Assays).
  • Vorgeschichte bestehender oder kürzlich aufgetretener thrombotischer Erkrankungen, Fibrinolyse oder disseminierter intravaskulärer Koagulation (DIC).
  • Der Teilnehmer hat eine Thrombozytenzahl von <100 x 10^9/L, wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  • Der Teilnehmer hat eine schwere Nierenfunktionsstörung (Serumkreatinin > 2,0 mg/dl), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  • Der Teilnehmer hat eine schwere chronische Leberfunktionsstörung (z. B. ≥5-fache Obergrenze der normalen Alanin-Aminotransferase (ALT), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt, oder eine dokumentierte International Normalised Ratio (INR) > 1,5).
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Maus- oder Hamsterproteine, Polysorbat 80 oder PEG.
  • Der Teilnehmer nimmt derzeit vor der Studienteilnahme pegylierte Arzneimittel (außer BAX 855) ein oder hat dies kürzlich (< 30 Tage) getan oder plant, solche Arzneimittel während der Studienteilnahme einzunehmen.
  • Der Teilnehmer nimmt derzeit an einer anderen klinischen Arzneimittel- (außer BAX 855) oder Gerätestudie teil oder verwendet innerhalb von 30 Tagen vor Studienbeginn ein anderes Prüfprodukt oder Gerät.
  • Bei dem Teilnehmer wurde ein angeborener oder erworbener hämostatischer Defekt diagnostiziert, bei dem es sich nicht um Hämophilie A handelt.
  • Der Teilnehmer erhält derzeit ein immunmodulierendes Arzneimittel (z. B. ein systemisches Kortikosteroid in einer Dosis, die Hydrocortison > 10 mg/Tag entspricht, oder Alpha-Interferon) oder soll es im Laufe der Studie erhalten, außer einer antiretroviralen Chemotherapie.
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch bedeutsame medizinische, psychiatrische oder kognitive Erkrankung oder einen Freizeitdrogen-/Alkoholkonsum, der nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BAX855

Präoperative Aufsättigungsdosis: Eine einzelne Aufsättigungsdosis, die vor der Operation verabreicht wird, basierend auf den individuellen PK-Ergebnissen jedes Studienteilnehmers sowie dem angestrebten Talspiegel für Art und Charakter der durchgeführten Operation, des zahnärztlichen oder invasiven Eingriffs. Im Allgemeinen wird bei größeren chirurgischen Eingriffen ein FVIII-Talspiegel von 80–150 % angestrebt, bei kleineren chirurgischen Eingriffen wird ein anfänglicher FVIII-Talspiegel von 30–100 % angestrebt.

Die intraoperative und postoperative Dosierung von BAX855 muss auf Messungen von FVIII vor der Dosierung sowie auf der Art und dem Charakter der durchgeführten Operation basieren.
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII (rFVIII)
Lyophilisiertes Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung
Andere Namen:
  • BAX855
  • ADYNOVATE

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Global Hemostatic Efficacy Assessment Score (GHEA) – bestehend aus 3 Einzelbewertungen
Zeitfenster: Die Beurteilung der hämostatischen Wirksamkeit erfolgte intraoperativ, postoperativ am ersten Tag (ungefähr 24 Stunden nach der Operation) und perioperativ am 14. Tag oder bei der Entlassung (je nachdem, was zuerst eintritt).
GHEA=Summe von 1–3 Bewertungen: Ausgezeichnet: 7–9 (keine Kategorie <2), Gut: 5–7 (keine Kategorie <1), Mittelmäßig: 3–4 (keine Kategorie <1) 1. Intraoperativ und 2. Postoperative (postoperativer Tag 1) hämostatische Wirksamkeitsbewertungen: Ausgezeichnet=3: Blutverlust (BL) ≤ als für den Verfahrenstyp in der nicht-hämophilen Bevölkerung (NHP) erwartet (≤100 %), Gut=2: BL ≤50 % mehr als erwartet . für den Verfahrenstyp in NHP (101–150 %), Mittelmäßig=1: BL >50 % mehr als erwartet. für den Verfahrenstyp in NHP (>150 %), Keine = 0: Erhebliche Blutung, die eine Rettungstherapie (RT) erfordert. 3. Beurteilung der perioperativen hämostatischen Wirksamkeit (Tag 14 oder Entlassung, was zuerst eintritt): Ausgezeichnet = 3: BL und erforderliche Bluttransfusionen (BT) kleiner oder ähnlich (≤ 100 %) dem für den Verfahrenstyp im NHP erwarteten Wert, Gut = 2: BL ≤ 50 % mehr (101–150 %) und BT weniger oder ähnlich dem für den Verfahrenstyp im NHP erwarteten Wert , Mittelmäßig = 1: BL > 50 % mehr (> 150 %) und BT größer als erwartet bei NHP, Keine = 0: Signifikant blutungsbedürftige RT, BT wesentlich größer als erwartet bei NHP
Die Beurteilung der hämostatischen Wirksamkeit erfolgte intraoperativ, postoperativ am ersten Tag (ungefähr 24 Stunden nach der Operation) und perioperativ am 14. Tag oder bei der Entlassung (je nachdem, was zuerst eintritt).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Intraoperativer Blutverlust
Zeitfenster: Vom Beginn der Operation bis zum Ende der Operation.
Der tatsächliche intraoperative Blutverlust wurde am Ende der Operation beurteilt und mit dem geschätzten Volumen des erwarteten durchschnittlichen und maximalen Blutverlusts bei einer hämostatisch normalen Person desselben Geschlechts, Alters und derselben Statur wie der Studienteilnehmer verglichen. Der erwartete intraoperative Blutverlust wurde präoperativ vom Untersucher/Chirurgen vorhergesagt.
Vom Beginn der Operation bis zum Ende der Operation.
Postoperativer Blutverlust
Zeitfenster: Vom Abschluss der Operation bis 24 Stunden nach der Operation.
Der tatsächliche postoperative Blutverlust, der am ersten postoperativen Tag ermittelt wurde, wurde mit dem geschätzten Volumen des erwarteten durchschnittlichen und maximalen Blutverlusts bei einer hämostatisch normalen Person desselben Geschlechts, Alters und derselben Statur wie der Studienteilnehmer verglichen. Der erwartete postoperative Blutverlust wurde präoperativ vom Untersucher/Chirurgen vorhergesagt.
Vom Abschluss der Operation bis 24 Stunden nach der Operation.
Gesamter perioperativer Blutverlust
Zeitfenster: Vom Beginn der Operation bis zur Entlassung oder bis zum 14. Tag, je nachdem, was zuerst eintrat.
Der tatsächliche perioperative Gesamtblutverlust (bewertet am Ende der Operation, am postoperativen Tag 1 und bis zur Entlassung oder am 14. Tag – je nachdem, was zuerst eintritt) wurde mit dem geschätzten Volumen des erwarteten durchschnittlichen und maximalen Blutverlusts bei einer hämostatisch normalen Person des gleichen Geschlechts verglichen , Alter und Statur als Studienteilnehmer. Der erwartete perioperative Blutverlust wurde präoperativ vom Untersucher/Chirurgen vorhergesagt.
Vom Beginn der Operation bis zur Entlassung oder bis zum 14. Tag, je nachdem, was zuerst eintrat.
Transfusionsanforderungen
Zeitfenster: Vom Beginn der Operation bis 24 Stunden nach Abschluss der Operation.
Volumen des transfundierten Blutes, der roten Blutkörperchen, der Blutplättchen und anderer Blutprodukte. In dieser Studie wurden nur gepackte rote Blutkörperchen transfundiert.
Vom Beginn der Operation bis 24 Stunden nach Abschluss der Operation.
Auftreten von Blutungsepisoden und zusätzlicher Bedarf an chirurgischen Eingriffen
Zeitfenster: Intra- und postoperativer Zeitraum bis zur letzten intensivierten Behandlung nach der Entlassung aus dem Krankenhaus (kleinere Operation 1–3 Tage, größere Operation durchschnittlich ca. 2 Wochen)
Alle klinisch relevanten Blutungsepisoden (wie vom Prüfer beurteilt) sowie die Notwendigkeit weiterer chirurgischer Eingriffe wurden erfasst. Wenn der Proband seine vorherige Behandlung nach der Entlassung nicht wieder aufgenommen hatte, wurden das Auftreten und die Behandlung von Blutungsepisoden im Tagebuch des Probanden aufgezeichnet.
Intra- und postoperativer Zeitraum bis zur letzten intensivierten Behandlung nach der Entlassung aus dem Krankenhaus (kleinere Operation 1–3 Tage, größere Operation durchschnittlich ca. 2 Wochen)
Verbrauch von BAX855
Zeitfenster: Von der anfänglichen Aufsättigungsdosis bis zur Entlassung für die gewichtsangepasste Tagesdosis und von der ersten Infusion (PK/IR) bis zum Ende der Studie für die gewichtsangepasste Gesamtdosis.
Täglicher und gewichtsbereinigter Gesamtverbrauch von BAX855 pro Proband.
Von der anfänglichen Aufsättigungsdosis bis zur Entlassung für die gewichtsangepasste Tagesdosis und von der ersten Infusion (PK/IR) bis zum Ende der Studie für die gewichtsangepasste Gesamtdosis.
Pharmakokinetik (PK) – Fläche unter der Plasmakonzentration/Zeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich (AUC0-∞)
Zeitfenster: PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Nach einer mindestens 72-stündigen Auswaschphase wurde eine Einzeldosis BAX855 verabreicht. Die PK-Profile wurden zur Steuerung der Dosierung und Dosierungshäufigkeit während des perioperativen Zeitraums verwendet. Die Fläche unter der Plasmakonzentrations-/Zeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich (AUC 0-inf) und die Fläche unter der ersten Bewegungskurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich (AUMC 0-inf) wurde als Summe von AUC und AUMC vom Zeitpunkt berechnet 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration zuzüglich einer Korrektur der Endfläche, berechnet als Ct/λz bzw. Ct/λz(t+1/λz), wobei Ct die letzte quantifizierbare Konzentration ist, t der Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration ist und λz ist die End- oder Dispositionsratenkonstante. Die Hauptanalyse erfolgte anhand der Ergebnisse des einstufigen Gerinnungstests, die unterstützende Analyse erfolgte anhand der Ergebnisse des chromogenen Tests.
PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Pharmakokinetik (PK) – Fläche unter der Plasmakonzentration/Zeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis 96 Stunden nach der Infusion (AUC0-96h)
Zeitfenster: PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Nach einer Auswaschphase von mindestens 72 Stunden (h) wird eine Einzeldosis BAX855 verabreicht. Die PK-Profile wurden zur Steuerung der Dosierung und Dosierungshäufigkeit während des perioperativen Zeitraums verwendet. Die Fläche unter der Plasmakonzentrations-/Zeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis 96 Stunden nach der Infusion (AUC 0–96 Stunden) wurde unter Verwendung der linearen Trapezregel berechnet. Zur Berechnung der AUC 0-96h wurden die Werte nach 96 Stunden linear interpoliert/extrapoliert aus den beiden nächstgelegenen Probenahmezeitpunkten. Die Hauptanalyse erfolgte anhand der Ergebnisse des einstufigen Gerinnungstests, die unterstützende Analyse erfolgte anhand der Ergebnisse des chromogenen Tests.
PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Pharmakokinetik (PK) – Terminale Halbwertszeit (T1/2)
Zeitfenster: PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Nach einer mindestens 72-stündigen Auswaschphase wird eine Einzeldosis BAX855 verabreicht. Die PK-Profile werden verwendet, um die Dosierung und Dosierungshäufigkeit während des perioperativen Zeitraums zu steuern. Die Terminal- oder Dispositionshalbwertszeit (HL) wurde als log e(2)/λz berechnet, wobei die Terminal- oder Dispositionsratenkonstante (λz) als Steigung eines logarithmisch-linearen Regressionsmodells der kleinsten Quadrate geschätzt wurde. Die Hauptanalyse erfolgte anhand der Ergebnisse des einstufigen Gerinnungstests, die unterstützende Analyse erfolgte anhand der Ergebnisse des chromogenen Tests. Die terminale Halbwertszeit ist die Zeit, die benötigt wird, bis die Plasmakonzentration oder die Menge des Arzneimittels im Körper um 50 % reduziert ist.
PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Pharmakokinetik (PK) – Mittlere Verweilzeit (MRT)
Zeitfenster: PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Nach einer mindestens 72-stündigen Auswaschphase wird eine Einzeldosis BAX855 verabreicht. Die PK-Profile werden verwendet, um die Dosierung und Dosierungshäufigkeit während des perioperativen Zeitraums zu steuern. Die mittlere Verweilzeit (MRT) wurde als Gesamtfläche unter der Momentenkurve dividiert durch die Gesamtfläche unter der Kurve berechnet. Die Hauptanalyse erfolgte anhand der Ergebnisse des einstufigen Gerinnungstests, die unterstützende Analyse erfolgte anhand der Ergebnisse des chromogenen Tests.
PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Pharmakokinetik (PK) – Clearance (CL)
Zeitfenster: PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Nach einer 72-stündigen Auswaschphase wird eine Einzeldosis BAX855 verabreicht. Die PK-Profile werden verwendet, um die Dosierung und Dosierungshäufigkeit während des perioperativen Zeitraums zu steuern. Die systemische Clearance (CL) wurde als Dosis in I.E./kg dividiert durch die Gesamt-AUC berechnet. Die Hauptanalyse erfolgte anhand der Ergebnisse des einstufigen Gerinnungstests, die unterstützende Analyse erfolgte anhand der Ergebnisse des chromogenen Tests. h = Stunden
PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Pharmakokinetik (PK) – Scheinbares Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Nach einer mindestens 72-stündigen Auswaschphase wird eine Einzeldosis BAX855 verabreicht. Die PK-Profile werden verwendet, um die Dosierung und Dosierungshäufigkeit während des perioperativen Zeitraums zu steuern. Das scheinbare Verteilungsvolumen im Steady-State (Vss) wurde als Dosis multipliziert mit AUC(0-inf) dividiert durch AUC(0-inf) zum Quadrat berechnet. Die Hauptanalyse erfolgte anhand der Ergebnisse des einstufigen Gerinnungstests, die unterstützende Analyse erfolgte anhand der Ergebnisse des chromogenen Tests.
PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Pharmakokinetik (PK) – Inkrementelle Erholung (IR)
Zeitfenster: PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Nach einer mindestens 72-stündigen Auswaschphase wird eine Einzeldosis BAX855 verabreicht. Die PK-Profile werden verwendet, um die Dosierung und Dosierungshäufigkeit während des perioperativen Zeitraums zu steuern. Die inkrementelle Erholung (IR) wurde als C nach der Infusion minus C vor der Infusion dividiert durch die Dosis berechnet. Die Hauptanalyse erfolgte anhand der Ergebnisse des einstufigen Gerinnungstests, die unterstützende Analyse erfolgte anhand der Ergebnisse des chromogenen Tests.
PK-Messungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 15 (± 5) Minuten, 3 Stunden (± 30 Minuten), 9 Stunden (± 30 Minuten), 32 (± 2) Stunden und 56 (± 4) Stunden durchgeführt. Stunden und 96 (± 4) Stunden.
Entwicklung hemmender Antikörper gegen Faktor VIII (FVIII)
Zeitfenster: Bis zu 105 Tage vor der Operation (Screening-Besuch); und Besuch am Ende des Studiums (variabel für jeden Teilnehmer und abhängig von der Art des invasiven Eingriffs (die Behandlungsdauer lag zwischen 43 und 162 Tagen).
Bewertung der Immunogenität unter Verwendung des FVIII-Inhibitors nach der Nijmegen-Methode. Vor Immunogenitätstests ist eine Auswaschphase von 72 Stunden erforderlich.
Bis zu 105 Tage vor der Operation (Screening-Besuch); und Besuch am Ende des Studiums (variabel für jeden Teilnehmer und abhängig von der Art des invasiven Eingriffs (die Behandlungsdauer lag zwischen 43 und 162 Tagen).
Entwicklung von behandlungsbedingten Bindungsantikörpern gegen Faktor VIII (FVIII), behandlungsbedingten Bindungsantikörpern gegen PEGyliertes rekombinantes FVIII (BX855) und behandlungsbedingten Bindungsantikörpern gegen Polyethylenglykol (PEG)
Zeitfenster: Bis zu 105 Tage vor der Operation (Screening-Besuch); und Besuch am Ende des Studiums (variabel für jeden Teilnehmer und abhängig von der Art des invasiven Eingriffs (die Behandlungsdauer lag zwischen 43 und 162 Tagen).
Vor Immunogenitätstests ist eine Auswaschphase von 72 Stunden erforderlich.
Bis zu 105 Tage vor der Operation (Screening-Besuch); und Besuch am Ende des Studiums (variabel für jeden Teilnehmer und abhängig von der Art des invasiven Eingriffs (die Behandlungsdauer lag zwischen 43 und 162 Tagen).
Entwicklung von zur Behandlung neu auftretender Anti-Chinese-Hamster-Ovarien (CHO)-Antikörper
Zeitfenster: Bis zu 105 Tage vor der Operation (Screening-Besuch); und Besuch am Ende des Studiums (variabel für jeden Teilnehmer und abhängig von der Art des invasiven Eingriffs (die Behandlungsdauer lag zwischen 43 und 162 Tagen).
Vor Immunogenitätstests ist eine Auswaschphase von 72 Stunden erforderlich.
Bis zu 105 Tage vor der Operation (Screening-Besuch); und Besuch am Ende des Studiums (variabel für jeden Teilnehmer und abhängig von der Art des invasiven Eingriffs (die Behandlungsdauer lag zwischen 43 und 162 Tagen).
Auftreten thrombotischer Ereignisse
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums vom Screening bis zum Abschluss/Abbruch. Für jeden Teilnehmer hing die Behandlungsdauer und der gesamte Studienzeitraum von der Art des invasiven Eingriffs ab (zwischen 43 und 162 Tagen).
Während des gesamten Studienzeitraums vom Screening bis zum Abschluss/Abbruch. Für jeden Teilnehmer hing die Behandlungsdauer und der gesamte Studienzeitraum von der Art des invasiven Eingriffs ab (zwischen 43 und 162 Tagen).
Auftreten schwerer allergischer Reaktionen (z. B. Anaphylaxie)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums vom Screening bis zum Abschluss/Abbruch. Für jeden Teilnehmer hing die Behandlungsdauer und der gesamte Studienzeitraum von der Art des invasiven Eingriffs ab (zwischen 43 und 162 Tagen).
Während des gesamten Studienzeitraums vom Screening bis zum Abschluss/Abbruch. Für jeden Teilnehmer hing die Behandlungsdauer und der gesamte Studienzeitraum von der Art des invasiven Eingriffs ab (zwischen 43 und 162 Tagen).
Anderes Prüfprodukt (IP) – damit verbundene unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums vom Screening bis zum Abschluss/Abbruch. Für jeden Teilnehmer hing die Behandlungsdauer und der gesamte Studienzeitraum von der Art des invasiven Eingriffs ab (zwischen 43 und 162 Tagen).
Während des gesamten Studienzeitraums vom Screening bis zum Abschluss/Abbruch. Für jeden Teilnehmer hing die Behandlungsdauer und der gesamte Studienzeitraum von der Art des invasiven Eingriffs ab (zwischen 43 und 162 Tagen).
Klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen – Körpertemperatur
Zeitfenster: Messung der Vitalfunktionen vor der PK/IR-Infusion und 15 Minuten nach der Infusion.
Veränderungen der Körpertemperatur wurden 15 Minuten nach der PK/IR-Infusion beurteilt und mit den Werten vor der Infusion verglichen.
Messung der Vitalfunktionen vor der PK/IR-Infusion und 15 Minuten nach der Infusion.
Klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen – systolischer und diastolischer Blutdruck (BP)
Zeitfenster: Messung der Vitalfunktionen vor der PK/IR-Infusion und 15 Minuten nach der Infusion.
Veränderungen des systolischen und diastolischen Blutdrucks (mmHg) wurden 15 Minuten nach der PK/IR-Infusion beurteilt und mit den Werten vor der Infusion verglichen.
Messung der Vitalfunktionen vor der PK/IR-Infusion und 15 Minuten nach der Infusion.
Klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen – Atemfrequenz
Zeitfenster: Messung der Vitalfunktionen vor der PK/IR-Infusion und 15 Minuten nach der Infusion.
Änderungen der Atemfrequenz wurden 15 Minuten nach der PK/IR-Infusion beurteilt und mit den Werten vor der Infusion verglichen.
Messung der Vitalfunktionen vor der PK/IR-Infusion und 15 Minuten nach der Infusion.
Klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen – Pulsfrequenz
Zeitfenster: Messung der Vitalfunktionen vor der PK/IR-Infusion und 15 Minuten nach der Infusion.
Änderungen der Pulsfrequenz (Schläge/Minute) wurden 15 Minuten nach der PK/IR-Infusion beurteilt und mit den Werten vor der Infusion verglichen.
Messung der Vitalfunktionen vor der PK/IR-Infusion und 15 Minuten nach der Infusion.
Klinisch signifikante Änderungen der Routinelaborparameter – Hämatologie und Chemie
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums vom Screening bis zum Abschluss/Abbruch (variabel für jeden Teilnehmer und abhängig von der Art des invasiven Eingriffs (die Behandlungsdauer lag zwischen 43 und 162 Tagen).
Änderungen der klinisch-chemischen und hämatologischen Parameter von einem normalen oder abnormalen, nicht klinisch signifikanten (ncs) Ergebnis beim Screening zu einem abnormalen und klinisch signifikanten (cs) Ergebnis am Ende der Studienbewertung (EOS) werden aufgelistet. Bei den folgenden Laborparametern traten Veränderungen auf: Alanin-Aminotransferase (ALT) (U/L), Hämoglobin (g/L), Hämatokrit, Erythrozyten (TI/L), Eosinophile/Leukozyten.
Während des gesamten Studienzeitraums vom Screening bis zum Abschluss/Abbruch (variabel für jeden Teilnehmer und abhängig von der Art des invasiven Eingriffs (die Behandlungsdauer lag zwischen 43 und 162 Tagen).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Dezember 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. September 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juni 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juli 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. August 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 261204
  • 2013-001359-11 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugriff auf die nicht identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für berechtigte Studien, um qualifizierten Forschern dabei zu helfen, legitime wissenschaftliche Ziele zu erreichen (Takedas Verpflichtung zur Datenfreigabe ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenfreigabeanfrage und im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien wird gemäß den unter https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren an qualifizierte Forscher weitergegeben. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele im Rahmen einer Datenaustauschvereinbarung erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Einwilligungserklärung (ICF)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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