Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 teho- ja turvallisuustutkimus BAX 855:stä vaikeassa hemofilia A -potilaissa, joille tehdään kirurgisia toimenpiteitä

perjantai 30. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire

Vaihe 3, monikeskus, avoin tutkimus PEGyloidun rFVIII:n (BAX 855) tehokkuudesta ja turvallisuudesta aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A ja joille tehdään kirurgisia tai muita invasiivisia toimenpiteitä

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida BAX 855:n tehoa ja turvallisuutta vaikeassa hemofilia A:ssa (PTP) aiemmin hoidetuilla miehillä, jotka ovat iältään 12–65-vuotiaita ja joille tehdään elektiivisiä kirurgisia tai muita invasiivisia toimenpiteitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgaria, 9003
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Espanja
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Espanja, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Espanja, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Espanja, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua, 08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
  • Sveitsi
      • Zuerich, Sveitsi, 8091
        • Universitaetsspital Zuerich
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of AMSU
  • Venäjän federaatio
      • Kirov, Venäjän federaatio, 610000
        • FSHI "Kirov SR Institute of Hematology and Blood Transfusion FMBA"
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • CHILDREN'S MERCY HOSPITALS & CLINICS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja vaatii valinnaisen suuren tai pienen kirurgisen, hammaslääketieteellisen tai muun invasiivisen toimenpiteen (esim. biopsia, endoskopia).
  • Osallistuja ja/tai laillinen edustaja on antanut allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
  • Osallistujalla on vaikea hemofilia A (tekijä VIII (FVIII) taso < 1 %), kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa, tai dokumentoitu FVIII-aktiivisuustaso < 1 %.
  • Osallistujaa hoidettiin aiemmin FVIII-konsentraateilla ≥ 150 dokumentoidulla altistuspäivällä (ED).
  • Osallistuja saa tällä hetkellä profylaksia tai tarvittaessa hoitoa FVIII-konsentraatilla.
  • Osallistujan Karnofskyn suorituspistemäärä on ≥60 näytöksessä.
  • Osallistuja on ihmisen immuunikatovirusnegatiivinen (HIV-); tai HIV+, jolla on stabiili sairaus ja CD4+-määrä ≥200 solua/mm^3, kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa.
  • Osallistuja on hepatiitti C -viruksen negatiivinen (HCV-) vasta-aine- tai PCR-testillä (jos positiivinen, vasta-ainetiitteri vahvistetaan PCR:llä), kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa; tai HCV+, jolla on krooninen stabiili hepatiitti tutkijan arvioiden mukaan.
  • Osallistuja haluaa ja pystyy noudattamaan tutkimusprotokollan vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on havaittavissa olevia FVIII:a inhiboivia vasta-aineita (≥0,4 Bethesda-yksikköä (BU) Bethesda-määrityksen Nijmegen-muunnolla) seulonnassa keskuslaboratorion määrittämänä tai milloin tahansa ennen seulontaa (≥0,4 BU Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiota käyttäen) tai ≥0,6 BU Bethesda-määritystä käyttäen).
  • Aiempi tai äskettäinen tromboottinen sairaus, fibrinolyysi tai disseminoitu intravaskulaarinen koagulaatio (DIC).
  • Osallistujan verihiutaleiden määrä on <100 x 10^9/l, kuten keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa.
  • Osallistujalla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl), minkä keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa.
  • Osallistujalla on vaikea krooninen maksan vajaatoiminta (esim. ≥5 kertaa normaalin alaniiniaminotransferaasin (ALT) yläraja, kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa, tai dokumentoitu kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,5).
  • Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys hiiren tai hamsterin proteiineille, polysorbaatti 80:lle tai PEG:lle.
  • Osallistuja käyttää parhaillaan tai on äskettäin (< 30 päivää) käyttänyt pegyloituja lääkkeitä (muita kuin BAX 855:tä) ennen tutkimukseen osallistumista tai hänen on määrä käyttää tällaisia ​​lääkkeitä tutkimukseen osallistumisen aikana.
  • Osallistuja osallistuu tällä hetkellä toiseen kliiniseen lääkkeeseen (muu kuin BAX 855) tai laitetutkimukseen tai toisen tutkimustuotteen tai laitteen käyttöön 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen osallistumista.
  • Osallistujalla on diagnosoitu perinnöllinen tai hankittu hemostaattinen vika, joka ei ole hemofilia A.
  • Osallistuja saa parhaillaan tai hänen on määrä saada tutkimuksen aikana immunomoduloivaa lääkettä (esim. systeemistä kortikosteroidiainetta annoksena, joka vastaa hydrokortisonia > 10 mg/vrk tai alfainterferonia) muuta kuin antiretroviraalista kemoterapiaa.
  • Osallistujalla on kliinisesti merkittävä lääketieteellinen, psykiatrinen tai kognitiivinen sairaus tai huumeiden/alkoholin viihdekäyttö, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi osallistujan turvallisuuteen tai noudattamiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BAX855

Leikkausta edeltävä kyllästysannos: Yksittäinen latausannos, ennen leikkausta annettu kunkin tutkimukseen osallistujan yksilöllisten PK-tulosten perusteella sekä leikkauksen, hammaslääketieteellisen tai invasiivisen toimenpiteen tyypin ja luonteen tavoitetaso. Yleensä suuret leikkaukset tähtäävät 80-150 % FVIII:n alimmalle tasolle ja pienet leikkaukset 30-100 % FVIII:n alimmalle tasolle.

BAX855:n intraoperatiivisen ja leikkauksen jälkeisen annostelun on perustuttava FVIII:n annostusta edeltäviin mittauksiin sekä suoritetun leikkauksen tyyppiin ja luonteeseen.
Biologinen: PEGyloitu rekombinanttitekijä VIII (rFVIII)
Lyofilisoitu jauhe ja liuotin, liuosta varten
Muut nimet:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Global Hemostatic Efficacy Assessment Score (GHEA) – koostuu kolmesta yksittäisestä arvioista
Aikaikkuna: Hemostaattisen tehon arvioinnit suoritettiin leikkauksen aikana, leikkauksen jälkeen päivänä 1 (noin 24 tuntia leikkauksen jälkeen) ja perioperatiivisesti päivänä 14 tai kotiutuksen jälkeen (sen mukaan, kumpi oli ensin).
GHEA = 1-3 arvosanan summa: Erinomainen: 7-9 (ei luokkaa <2), Hyvä: 5-7 (ei luokkaa <1), Kohtuullinen: 3-4 (ei luokkaa <1) 1. Leikkauksensisäinen ja 2. Leikkauksen jälkeiset (1. leikkauksen jälkeinen päivä) hemostaattisen tehon arvioinnit: Erinomainen = 3: Verenmenetys (BL) ≤ odotettua toimenpidetyyppiä ei-hemofiilisessä populaatiossa (≤ 100 %), hyvä = 2: BL ≤ 50 % odotettua enemmän . toimenpidetyypille NHP:ssä (101-150 %), Fair=1: BL >50 % odotettua enemmän. toimenpidetyypille NHP:ssä (>150 %), Ei mitään = 0: Merkittävä verenvuoto, joka vaatii pelastushoitoa (RT) 3. Perioperatiivinen hemostaattisen tehon arviointi (päivä 14 tai kotiuttaminen, kumpi on ensin): Erinomainen = 3: BL ja vaaditut verensiirrot (BT) pienempi tai samankaltainen (≤100 %) kuin odotettavissa toimenpidetyypille NHP:ssä, hyvä = 2: BL ≤50 % enemmän (101-150 %) ja BT pienempi tai samankaltainen kuin toimenpidetyypille odotettu NHP:ssä , Kohtuullinen = 1: BL > 50 % enemmän (> 150 %) ja BT suurempi kuin odotettiin NHP:ssä, Ei mitään = 0: Merkittävä verenvuoto, joka vaatii RT, BT huomattavasti odotettua suurempi NHP:ssä
Hemostaattisen tehon arvioinnit suoritettiin leikkauksen aikana, leikkauksen jälkeen päivänä 1 (noin 24 tuntia leikkauksen jälkeen) ja perioperatiivisesti päivänä 14 tai kotiutuksen jälkeen (sen mukaan, kumpi oli ensin).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Intraoperatiivinen verenhukka
Aikaikkuna: Leikkauksen alusta leikkauksen loppuun.
Todellinen intraoperatiivinen verenhukka arvioitiin leikkauksen lopussa ja sitä verrattiin arvioituun keskimääräiseen ja maksimaaliseen verenhukkaan hemostaattisesti normaalilla yksilöllä, joka oli samaa sukupuolta, ikää ja pituutta kuin tutkimuksen osallistuja. Tutkija/kirurgi ennusti odotetun intraoperatiivisen verenhukan ennen leikkausta.
Leikkauksen alusta leikkauksen loppuun.
Leikkauksen jälkeinen verenhukka
Aikaikkuna: Leikkauksen päättymisestä 24 tunnin kuluttua leikkauksesta.
Todellista leikkauksen jälkeistä verenhukkaa, joka arvioitiin leikkauksen jälkeisenä päivänä 1, verrattiin odotetun keskimääräisen ja maksimaalisen verenhukan arvioituun määrään hemostaattisesti normaalilla yksilöllä, joka oli samaa sukupuolta, ikää ja pituutta kuin tutkimuksen osallistuja. Tutkija/kirurgi ennusti ennen leikkausta odotetun leikkauksen jälkeisen verenhukan.
Leikkauksen päättymisestä 24 tunnin kuluttua leikkauksesta.
Yleinen perioperatiivinen verenhukka
Aikaikkuna: Leikkauksen alusta kotiutukseen tai päivään 14 sen mukaan, kumpi tapahtui ensin.
Todellista perioperatiivista kokonaisverenhukkaa (arvioitu leikkauksen lopussa, leikkauksen jälkeisenä päivänä 1 ja kotiuttamiseen saakka tai päivään 14 - sen mukaan, kumpi on ensin) verrattiin hemostaattisesti normaalin samaa sukupuolta olevan henkilön odotetun keskimääräisen ja maksimiverenhukan arvioituun määrään. , ikä ja pituus tutkimukseen osallistujana. Tutkija/kirurgi ennusti ennen leikkausta odotetun perioperatiivisen verenhukan.
Leikkauksen alusta kotiutukseen tai päivään 14 sen mukaan, kumpi tapahtui ensin.
Verensiirtovaatimukset
Aikaikkuna: Leikkauksen aloittamisesta 24 tuntiin leikkauksen päättymisestä.
Siirretyn veren, punasolujen, verihiutaleiden ja muiden verituotteiden määrä. Tässä tutkimuksessa siirrettiin vain pakattuja punasoluja.
Leikkauksen aloittamisesta 24 tuntiin leikkauksen päättymisestä.
Verenvuotojaksojen esiintyminen ja ylimääräinen kirurgisen toimenpiteen tarve
Aikaikkuna: Leikkauksen sisäinen ja jälkeinen jakso viimeiseen tehostettuun hoitoon asti sairaalasta kotiutumisen jälkeen (pieni leikkaus 1-3 päivää, suuri leikkaus keskimäärin noin 2 viikkoa)
Kaikki kliinisesti merkitykselliset verenvuotojaksot (tutkijan arvioimien mukaan) sekä lisäkirurgisten toimenpiteiden tarve kirjattiin. Jos koehenkilö ei ollut jatkanut aikaisempaa hoitoaan kotiutuksen jälkeen, verenvuotokohtausten esiintyminen ja hoito kirjattiin potilaan päiväkirjaan.
Leikkauksen sisäinen ja jälkeinen jakso viimeiseen tehostettuun hoitoon asti sairaalasta kotiutumisen jälkeen (pieni leikkaus 1-3 päivää, suuri leikkaus keskimäärin noin 2 viikkoa)
BAX855:n kulutus
Aikaikkuna: Aloituslatausannoksesta kotiuttamiseen päivittäisen painon mukaan säädetyn annoksen osalta ja ensimmäisestä infuusiosta (PK/IR) tutkimuksen loppuun asti painoon sovitetulla kokonaisannoksella.
BAX855:n päivittäinen ja kokonaispainoon perustuva kulutus koehenkilöä kohden.
Aloituslatausannoksesta kotiuttamiseen päivittäisen painon mukaan säädetyn annoksen osalta ja ensimmäisestä infuusiosta (PK/IR) tutkimuksen loppuun asti painoon sovitetulla kokonaisannoksella.
Farmakokinetiikka (PK) - Plasman pitoisuus/aikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 äärettömään (AUC0-∞)
Aikaikkuna: PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Vähintään 72 tunnin huuhtoutumisjakson jälkeen annettiin kerta-annos BAX855:tä. PK-profiileja käytettiin ohjaamaan annostusta ja annostustiheyttä perioperatiivisen ajanjakson aikana. Plasman pitoisuus/aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömyyteen (AUC 0-inf) ja ensimmäisen liikekäyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömään (AUMC 0-inf) laskettiin AUC:n ja AUMC:n summana ajankohdasta 0 viimeisen kvantifioitavissa olevan pitoisuuden ajankohtaan plus hännän pinta-alan korjaus, joka lasketaan Ct/λz:na ja Ct/λz(t+1/λz), tässä järjestyksessä, missä Ct on viimeinen kvantifioitavissa oleva pitoisuus, t on viimeisen kvantifioitavissa olevan pitoisuuden aika ja λz on pääte- tai sijoitusnopeusvakio. Pääanalyysi tehtiin yksivaiheisen hyytymismäärityksen tuloksista, tukianalyysi tehtiin kromogeenisen määrityksen tuloksista.
PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Farmakokinetiikka (PK) - Plasman pitoisuus/aikakäyrän alla oleva alue 0–96 tuntia infuusion jälkeen (AUC0-96h)
Aikaikkuna: PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Vähintään 72 tunnin (h) poistumisjakson jälkeen annetaan yksi BAX855-annos. PK-profiileja käytettiin ohjaamaan annostusta ja annostustiheyttä perioperatiivisen ajanjakson aikana. Plasman pitoisuus/aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 - 96 tuntia infuusion jälkeen (AUC 0 - 96 h) laskettiin käyttämällä lineaarista puolisuunnikkaan muotoista sääntöä. AUCo-96h:n laskemista varten tasot 96 tunnin kohdalla interpoloitiin/ekstrapoloitiin lineaarisesti kahdesta lähimmästä näytteenottoajankohdasta. Pääanalyysi tehtiin yksivaiheisen hyytymismäärityksen tuloksista, tukianalyysi tehtiin kromogeenisen määrityksen tuloksista.
PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Farmakokinetiikka (PK) - Terminaalinen puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Vähintään 72 tunnin huuhtoutumisjakson jälkeen annetaan yksi BAX855-annos. PK-profiileja käytetään ohjaamaan annostusta ja annostustiheyttä perioperatiivisen ajanjakson aikana. Terminaalinen puoliintumisaika (HL) laskettiin kaavalla log e(2)/λz, jossa terminaali- tai sijoitusnopeusvakio (λz) arvioitiin log-lineaarisen pienimmän neliösumman regressiomallin kaltevuudeksi. Pääanalyysi tehtiin yksivaiheisen hyytymismäärityksen tuloksista, tukianalyysi tehtiin kromogeenisen määrityksen tuloksista. Terminaalinen puoliintumisaika on aika, joka kuluu plasman pitoisuuden tai lääkkeen määrän vähenemiseen kehossa 50 %.
PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Farmakokinetiikka (PK) – keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Vähintään 72 tunnin huuhtoutumisjakson jälkeen annetaan yksi BAX855-annos. PK-profiileja käytetään ohjaamaan annostusta ja annostustiheyttä perioperatiivisen ajanjakson aikana. Keskimääräinen viipymäaika (MRT) laskettiin momenttikäyrän alla olevalla kokonaispinta-alalla jaettuna käyrän alla olevalla kokonaispinta-alalla. Pääanalyysi tehtiin yksivaiheisen hyytymismäärityksen tuloksista, tukianalyysi tehtiin kromogeenisen määrityksen tuloksista.
PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Farmakokinetiikka (PK) – puhdistuma (CL)
Aikaikkuna: PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
72 tunnin huuhtoutumisjakson jälkeen annetaan yksi BAX855-annos. PK-profiileja käytetään ohjaamaan annostusta ja annostustiheyttä perioperatiivisen ajanjakson aikana. Systeeminen puhdistuma (CL) laskettiin annoksena IU/kg jaettuna kokonais-AUC:lla. Pääanalyysi tehtiin yksivaiheisen hyytymismäärityksen tuloksista, tukianalyysi tehtiin kromogeenisen määrityksen tuloksista. h = tuntia
PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Farmakokinetiikka (PK) – näennäinen jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Vähintään 72 tunnin huuhtoutumisjakson jälkeen annetaan yksi BAX855-annos. PK-profiileja käytetään ohjaamaan annostusta ja annostustiheyttä perioperatiivisen ajanjakson aikana. Näennäinen vakaan tilan jakautumistilavuus (Vss) laskettiin kerrottuna annoksella AUMC(0-inf):llä jaettuna AUC(0-inf):llä neliöiksi. Pääanalyysi tehtiin yksivaiheisen hyytymismäärityksen tuloksista, tukianalyysi tehtiin kromogeenisen määrityksen tuloksista.
PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Farmakokinetiikka (PK) - Incremental Recovery (IR)
Aikaikkuna: PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Vähintään 72 tunnin huuhtoutumisjakson jälkeen annetaan yksi BAX855-annos. PK-profiileja käytetään ohjaamaan annostusta ja annostustiheyttä perioperatiivisen ajanjakson aikana. Inkrementaalinen elpyminen (IR) laskettiin C infuusion jälkeen miinus C ennen infuusiota jaettuna annoksella. Pääanalyysi tehtiin yksivaiheisen hyytymismäärityksen tuloksista, tukianalyysi tehtiin kromogeenisen määrityksen tuloksista.
PK-mittaukset tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 15 (± 5) minuuttia, 3 tuntia (± 30 minuuttia), 9 tuntia (± 30 minuuttia), 32 (± 2) tuntia, 56 (± 4) tuntia ja 96 (± 4) tuntia.
Tekijää VIII (FVIII) inhiboivien vasta-aineiden kehittyminen
Aikaikkuna: Enintään 105 päivää ennen leikkausta (seulontakäynti); ja Opintokäynnin loppu (muuttuja jokaiselle osallistujalle ja riippuu invasiivisen toimenpiteen luonteesta (hoitojakso vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Immunogeenisuuden arviointi käyttämällä FVIII-estäjää Nijmegen-menetelmällä. Ennen immunogeenisuustestejä vaaditaan 72 tunnin pesujakso.
Enintään 105 päivää ennen leikkausta (seulontakäynti); ja Opintokäynnin loppu (muuttuja jokaiselle osallistujalle ja riippuu invasiivisen toimenpiteen luonteesta (hoitojakso vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Tekijä VIII:n (FVIII) hoitoon sitoutuvien vasta-aineiden, PEGyloidun rekombinantti-FVIII:n (BX855) ja hoitoon kehittyvien sitoutuvien vasta-aineiden kehittäminen polyetyleeniglykolille (PEG)
Aikaikkuna: Enintään 105 päivää ennen leikkausta (seulontakäynti); ja Opintokäynnin loppu (muuttuja jokaiselle osallistujalle ja riippuu invasiivisen toimenpiteen luonteesta (hoitojakso vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Ennen immunogeenisuustestejä vaaditaan 72 tunnin pesujakso.
Enintään 105 päivää ennen leikkausta (seulontakäynti); ja Opintokäynnin loppu (muuttuja jokaiselle osallistujalle ja riippuu invasiivisen toimenpiteen luonteesta (hoitojakso vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Hoitoon liittyvien uusien kiinalaisen hamsterin munasarjojen (CHO) vasta-aineiden kehittäminen
Aikaikkuna: Enintään 105 päivää ennen leikkausta (seulontakäynti); ja Opintokäynnin loppu (muuttuja jokaiselle osallistujalle ja riippuu invasiivisen toimenpiteen luonteesta (hoitojakso vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Ennen immunogeenisuustestejä vaaditaan 72 tunnin pesujakso.
Enintään 105 päivää ennen leikkausta (seulontakäynti); ja Opintokäynnin loppu (muuttuja jokaiselle osallistujalle ja riippuu invasiivisen toimenpiteen luonteesta (hoitojakso vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Tromboottisten tapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan seulonnasta valmistumiseen/lopettamiseen. Hoidon kesto ja koko tutkimusjakso riippuivat kullekin osallistujalle invasiivisen toimenpiteen luonteesta (vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Koko opintojakson ajan seulonnasta valmistumiseen/lopettamiseen. Hoidon kesto ja koko tutkimusjakso riippuivat kullekin osallistujalle invasiivisen toimenpiteen luonteesta (vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Vakavien allergisten reaktioiden (esim. anafylaksia) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan seulonnasta valmistumiseen/lopettamiseen. Hoidon kesto ja koko tutkimusjakso riippuivat kullekin osallistujalle invasiivisen toimenpiteen luonteesta (vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Koko opintojakson ajan seulonnasta valmistumiseen/lopettamiseen. Hoidon kesto ja koko tutkimusjakso riippuivat kullekin osallistujalle invasiivisen toimenpiteen luonteesta (vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Muu tutkimustuote (IP) – liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan seulonnasta valmistumiseen/lopettamiseen. Hoidon kesto ja koko tutkimusjakso riippuivat kullekin osallistujalle invasiivisen toimenpiteen luonteesta (vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Koko opintojakson ajan seulonnasta valmistumiseen/lopettamiseen. Hoidon kesto ja koko tutkimusjakso riippuivat kullekin osallistujalle invasiivisen toimenpiteen luonteesta (vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Kliinisesti merkittävät muutokset elintoiminnoissa – kehon lämpötila
Aikaikkuna: Elintoimintojen mittaus ennen PK/IR-infuusiota ja 15 minuuttia infuusion jälkeen.
Kehon lämpötilan muutokset arvioitiin 15 minuuttia PK/IR-infuusion jälkeen ja niitä verrattiin infuusiota edeltäviin arvoihin.
Elintoimintojen mittaus ennen PK/IR-infuusiota ja 15 minuuttia infuusion jälkeen.
Kliinisesti merkittävät muutokset elintoiminnoissa – systolinen ja diastolinen verenpaine (BP)
Aikaikkuna: Elintoimintojen mittaus ennen PK/IR-infuusiota ja 15 minuuttia infuusion jälkeen.
Muutokset systolisessa ja diastolisessa verenpaineessa (mmHg) arvioitiin 15 minuuttia PK/IR-infuusion jälkeen ja niitä verrattiin infuusiota edeltäviin arvoihin.
Elintoimintojen mittaus ennen PK/IR-infuusiota ja 15 minuuttia infuusion jälkeen.
Kliinisesti merkittävät muutokset elintoiminnoissa – hengitystiheys
Aikaikkuna: Elintoimintojen mittaus ennen PK/IR-infuusiota ja 15 minuuttia infuusion jälkeen.
Hengitystiheyden muutokset arvioitiin 15 minuuttia PK/IR-infuusion jälkeen ja niitä verrattiin infuusiota edeltäviin arvoihin.
Elintoimintojen mittaus ennen PK/IR-infuusiota ja 15 minuuttia infuusion jälkeen.
Kliinisesti merkittävät muutokset elintoiminnoissa – pulssi
Aikaikkuna: Elintoimintojen mittaus ennen PK/IR-infuusiota ja 15 minuuttia infuusion jälkeen.
Muutokset pulssissa (lyöntiä/minuutti) arvioitiin 15 minuuttia PK/IR-infuusion jälkeen ja verrattiin infuusiota edeltäviin arvoihin.
Elintoimintojen mittaus ennen PK/IR-infuusiota ja 15 minuuttia infuusion jälkeen.
Kliinisesti merkittävät muutokset rutiininomaisissa laboratorioparametreissa - hematologia ja kemia
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson ajan seulonnasta loppuun/lopettamiseen (muuttuja jokaiselle osallistujalle ja riippuu invasiivisen toimenpiteen luonteesta (hoitojakso vaihteli 43 päivästä 162 päivään).
Muutokset kliinisen kemian ja hematologisissa parametreissa normaalista tai epänormaalista, ei kliinisesti merkitsevästä (ncs) tuloksesta seulonnassa epänormaaliin ja kliinisesti merkitsevään (cs) tulokseen tutkimuksen arvioinnin (EOS) lopussa on lueteltu. Muutoksia tapahtui seuraavissa laboratorioparametreissa: alaniiniaminotransferaasi (ALT) (U/L), hemoglobiini (g/l), hematokriitti, erytrosyytit (TI/L), eosinofiilit/leukosyytit.
Koko tutkimusjakson ajan seulonnasta loppuun/lopettamiseen (muuttuja jokaiselle osallistujalle ja riippuu invasiivisen toimenpiteen luonteesta (hoitojakso vaihteli 43 päivästä 162 päivään).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baxalta now part of Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 20. joulukuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 23. syyskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 23. syyskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 1. elokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 24. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 261204
  • 2013-001359-11 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset PEGyloitu rekombinanttitekijä VIII (rFVIII)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa