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Trapianto di cellule staminali allogeniche o aploidentiche seguito da ciclofosfamide ad alte dosi nel trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

9 ottobre 2018 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Uno studio pilota sul trapianto di cellule staminali allogeniche mieloablative o aploidentiche con PT-Cy ad alte dosi nella LMA recidivante/refrattaria

Lo scopo di questo studio di ricerca è esaminare lo stato di salute generale e come la leucemia mieloide acuta (AML) risponde a un trapianto di cellule staminali quando seguita con ciclofosfamide. Alcuni partecipanti che si iscrivono a questo studio possono ricevere un trapianto da un fratello, alcuni possono ricevere un trapianto da un donatore non imparentato compatibile e alcuni possono ricevere quello che viene chiamato trapianto aploidentico. Un trapianto di cellule staminali aploidentiche è un tipo di trapianto che si verifica quando una persona che necessita di un trapianto non riesce a trovare un donatore che corrisponda esattamente al proprio tipo di tessuto (o tra i membri della famiglia o tramite un donatore compatibile non correlato). Quando non è disponibile un donatore compatibile, possono essere utilizzati donatori correlati semi-compatibili (aploidentici). I donatori aploidentici sono parenti di primo grado come fratelli, figli o genitori.

Le persone che si sottopongono a trapianto di cellule staminali possono sperimentare complicazioni come il rigetto del trapianto di cellule staminali o una grave malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD). La GVHD si verifica quando alcune delle cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente, provocando effetti collaterali lievi, moderati o addirittura pericolosi per la vita della pelle, dello stomaco, dell'intestino e del fegato del ricevente. Tuttavia, recenti ricerche hanno dimostrato che ricevere ciclofosfamide dopo il trapianto di cellule staminali può migliorare i risultati del trapianto, e questo è lo scopo di questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • AML senza remissione completa (CR/CRc/CRi) dopo almeno 2 terapie di induzione OPPURE
  • LMA che ha avuto una ricaduta entro 6 mesi dall'ottenimento di una CR OR
  • LMA che ha avuto una recidiva da più di 6 mesi dopo aver ottenuto una CR e presenta fallimento del trattamento (TF) o malattia progressiva (PD) dopo almeno 1 regime di reinduzione OPPURE
  • AML che ha avuto una recidiva dopo il trapianto allogenico
  • AML attiva (blasti del midollo osseo ≥ 5% per morfologia, colorazione o flusso) e/o presenza di malattia estramidollare

  • Donatore HLA-aploidentico disponibile che soddisfi i seguenti criteri:

    • Membro della famiglia consanguineo (fratello (intero o mezzo), figlio o genitore, cugino, nipote o nipote, zia o zio o nonno)
    • Almeno 18 anni di età
    • Corrispondenza donatore/ricevente HLA-aploidentico mediante tipizzazione almeno a bassa risoluzione secondo gli standard istituzionali
    • Secondo l'investigatore, è in generale in buona salute e clinicamente in grado di tollerare la leucaferesi necessaria per la raccolta di HSC
    • Nessuna epatite attiva
    • Negativo per HTLV e HIV
    • Non incinta

NOTA: c'erano coorti di donatori di fratelli e di donatori non consanguinei compatibili con HLA, ma quelli chiusi senza il completamento dell'accantonamento con l'emendamento 11

  • Karnofsky performance status ≥ 50 %

  • Adeguata funzione d'organo come definita di seguito:

    • Bilirubina totale ≤ 2,5 mg/dl (a meno che il paziente non abbia una storia di sindrome di Gilbert)
    • AST(SGOT) e ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
    • Creatinina ≤ 2,0 x IULN O clearance della creatinina stimata ≥ 30 mL/min/1,73 m2 secondo la formula di Cockcroft-Gault
    • Saturazione di ossigeno ≥ 90% in aria ambiente
    • LVEF ≥ 40%
    • FEV1 e FVC ≥ 40% del predetto, DLCOc ≥ 40% del predetto. Se la DLCO è < 40%, i pazienti saranno comunque considerati idonei se ritenuti sicuri dopo una valutazione polmonare.
  • Almeno 18 anni di età al momento dell'iscrizione allo studio
  • In grado di comprendere e disposto a firmare un documento di consenso informato scritto approvato dall'IRB (o quello di un rappresentante legalmente autorizzato, se applicabile)

Criteri di esclusione:

  • Conta dei blasti circolanti ≥ 10.000/uL mediante morfologia o citometria a flusso (sono consentite terapie citoriduttive tra cui leucaferesi o idrossiurea)
  • Infezione nota da HIV o da epatite attiva B o C
  • Ipersensibilità nota a uno o più agenti dello studio
  • Riceve attualmente o ha ricevuto farmaci sperimentali nei 14 giorni precedenti la prima dose del farmaco oggetto dello studio (Giorno -7)
  • È attualmente in trattamento o ha ricevuto una chemioterapia intensiva nei 14 giorni precedenti la prima dose del farmaco oggetto dello studio (giorno -7) (è possibile utilizzare hydrea o altri regimi non intensivi come la decitabina, ma devono essere interrotti almeno un giorno prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio)
  • Gravidanza e/o allattamento
  • Malattia intercorrente incontrollata inclusa, ma non limitata a, infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmie cardiache instabili o malattie psichiatriche/situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento (regime preparatorio, trapianto, ciclofosfamide)

REGIME PREPARATIVO A BASE DI BUSULFAN E FLUDARABINA: I pazienti ricevono busulfan IV per 3 ore nei giorni da -7 a -4, fludarabina fosfato IV per 30-60 minuti nei giorni da -6 a -2 e ciclofosfamide IV per 60 minuti nei giorni -3 e - 2.

O

REGIME PREPARATIVO BASATO SU FLUDARABINA E TBI: I pazienti ricevono fludarabina fosfato EV per 30-60 minuti nei giorni da -6 a -4 e sono sottoposti a trauma cranico due volte al giorno nei giorni da -3 a 0.

E

INFUSIONE DI CELLULE DEL DONATORE: I pazienti vengono sottoposti a trapianto di cellule staminali di pari livello HLA, HLA compatibile non correlato o HLA aploidentico il giorno 0.

E

CICLOFOSFAMIDE POST-TRAPIANTO: i pazienti ricevono ciclofosfamide IV per 90 minuti nei giorni 3 e 4.
Droga: ciclofosfamide
Altri nomi:
  • CPM
  • CTX
  • Cytoxan®
  • CYT
Droga: fludarabina fosfato
Altri nomi:
  • Fludar®
  • 2-Fluoro-ara-A monofosfato
  • 2-Fluoroara AMP, FAMP
Droga: busulfan
Altri nomi:
  • Myleran®
Procedura: Trapianto di cellule staminali
Radiazione: irradiazione totale del corpo (TBI)
Sperimentale: Regime preventivo CRS
Le ultime ~ 15 persone iscritte che riceveranno trapianti aploidentici riceveranno tocilizumab IV per 60 minuti 6-12 ore prima dell'inizio dell'infusione di cellule del donatore.
Droga: tocilizumab
Altri nomi:
  • Actemra
  • anticorpo monoclonale anti-IL-6

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza libera da eventi (EFS).
Lasso di tempo: Valutato a 100 giorni post-trapianto
Il tempo dalla data della prima dose del regime di preparazione fino al fallimento dell'attecchimento, al fallimento del trattamento, alla progressione/recidiva della malattia o alla morte per qualsiasi causa (a seconda di quale evento si verifichi per primo). Le tariffe saranno calcolate con intervalli di confidenza esatti al 95%.
Valutato a 100 giorni post-trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale (SO)
Lasso di tempo: Valutato a 1 anno post-trapianto
Il tempo dalla data del giorno 0 fino alla morte per qualsiasi causa. Le tariffe saranno calcolate con intervalli di confidenza esatti al 95%.
Valutato a 1 anno post-trapianto
Tasso di sopravvivenza libera da leucemia (LFS)
Lasso di tempo: Valutato a 100 giorni post-trapianto
Il tempo dalla data del giorno 0 fino alla progressione della malattia o alla morte per qualsiasi causa (a seconda di quale evento si verifichi per primo). Le tariffe saranno calcolate con intervalli di confidenza esatti al 95%. Solo per i pazienti che ottengono CR, CRc o CRi.
Valutato a 100 giorni post-trapianto
Tasso di mortalità correlata al trapianto (TRM).
Lasso di tempo: Valutato a 100 giorni post-trapianto
Morte per cause diverse dalla recidiva o progressione della malattia prima della visita al giorno +100. Le tariffe saranno calcolate con intervalli di confidenza esatti al 95%.
Valutato a 100 giorni post-trapianto
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Valutato fino al giorno 30
Definito come una misurazione delle piastrine non trasfuse > 20.000/x10^9/L x 3 giorni consecutivi. I modelli di Kaplan-Meier saranno utilizzati per stimare il tempo mediano all'attecchimento piastrinico e tracciare una curva del tempo all'evento. I modelli di rischio proporzionale di Cox possono essere utilizzati per esplorare l'effetto delle covariate sul tempo di attecchimento piastrinico.
Valutato fino al giorno 30
Incidenza di GVHD acuta
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni dopo il trapianto
Saranno determinate l'incidenza e la gravità della GVHD acuta. Le tariffe saranno calcolate con intervalli di confidenza esatti al 95%.
Fino a 100 giorni dopo il trapianto
Incidenza di GVHD cronica
Lasso di tempo: 1 anno post-trapianto a partire dal giorno +100
Saranno determinate l'incidenza e la gravità della GVHD cronica. Le tariffe saranno calcolate con intervalli di confidenza esatti al 95%.
1 anno post-trapianto a partire dal giorno +100
Tempo di attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: Valutato fino al giorno 100
Definito come una misurazione delle piastrine non trasfuse > 20.000/x10^9/L x 3 giorni consecutivi. I modelli di Kaplan-Meier saranno utilizzati per stimare il tempo mediano all'attecchimento piastrinico e tracciare una curva del tempo all'evento. I modelli di rischio proporzionale di Cox possono essere utilizzati per esplorare l'effetto delle covariate sul tempo di attecchimento piastrinico.
Valutato fino al giorno 100
Tasso di CRS con e senza profilassi con tocilizumab
Lasso di tempo: Valutato fino al giorno 7
Studiare il tasso di sindrome da rilascio di citochine con e senza profilassi con tocilizumab in pazienti con LMA attiva sottoposti a trapianto aploidentico
Valutato fino al giorno 7

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Todd Fehniger, M.D., Ph.D., Washington University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

12 gennaio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

23 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 febbraio 2014

Primo Inserito (Stima)

7 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 ottobre 2018

Ultimo verificato

1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 201401080

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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