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Selinexor (KPT-330) in pazienti anziani con leucemia mieloide acuta recidivante (SOPRA)

24 gennaio 2023 aggiornato da: Karyopharm Therapeutics Inc

Uno studio randomizzato, in aperto, di fase 2 sull'inibitore selettivo dell'esportazione nucleare (SINE) Selinexor (KPT-330) rispetto alla scelta del medico specificata in pazienti di età ≥ 60 anni con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (AML) che non sono idonei per terapia intensiva Chemioterapia e/o trapianto

Questo è uno studio randomizzato, multicentrico, in aperto, di fase 2 del composto SINE, selinexor somministrato per via orale rispetto a scelte specificate dallo sperimentatore (una delle tre potenziali terapie di salvataggio). - Partecipanti di età ≥ 60 anni con LMA recidivante o refrattaria di qualsiasi tipo ad eccezione dell'AML M3, dopo una sola terapia precedente, che non si sono mai sottoposti e che non sono attualmente idonei per il trapianto di cellule staminali e sono attualmente ritenuti non idonei per la chemioterapia intensiva.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2 randomizzato, multicentrico, in aperto del composto SINE, selinexor somministrato per via orale rispetto alla scelta ristretta dello sperimentatore (ovvero, una delle tre potenziali terapie di salvataggio).

I partecipanti che non sono mai stati idonei al trapianto, sono attualmente ritenuti non idonei per la chemioterapia intensiva, ≥ 60 anni, che hanno AML (eccetto leucemia promielocitica acuta: APL, AML M3) dopo un precedente trattamento con un agente ipometilante o un regime che include Ara-C , e soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione saranno randomizzati per ricevere selinex orale o scelta del medico (uno dei tre potenziali trattamenti: migliore terapia di supporto (BSC) da solo, o BSC + agente ipometilante, o BSC + Ara-C a basso dosaggio fino a si è verificata progressione della malattia, morte o intolleranza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

317

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W1S6
        • Sir Mortimer B. Davis Jewish General Hospital / McGill University
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danimarca
        • Department of Haematology, National University Hospital, Rigshospitalet
      • Herlev, Danimarca
        • Herlev Hospital
      • Odense, Danimarca
        • Odense University Hospital, Department of hematology
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • CHU Bordeaux- Hopital Haut Levèque
      • Lyon, Francia
        • Centre Hospitalier Lyon
      • Paris, Francia
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Francia
        • Hôpital Avicenne
      • Toulouse, Francia
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Stellvertretende Klinikleiterin Charité, Campus Benjamin Franklin
      • Bremen, Germania
        • Ev. Diakonie-Krankenhaus Gemeinnutzige GMBH Medizinische Klinik 2
      • Dresden, Germania
        • UNIVERSITÄTSKLINIKUM TU DRESDEN Medizinische Klinik und Poliklinik I,
      • Frankfurt, Germania
        • University Hospital Frankfurt
      • Hanover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover (Hannover Medical School) Dept. of Hematology, Hemostasis, Oncology, and Stem Cell Transplantation
      • Leipzig, Germania
        • Abteilung Hämatologie, internistische Onkologie und Hämostaseologie
      • Münster, Germania
        • UNIVERSITY HOSPITAL OF MÜNSTER Medizinische Klinik und Poliklinik A, Universitätsklinikum Münster
      • ULM, Germania
        • Universitatsklinikum Ulm
  • Israele
      • Beer Sheva, Israele, 85025
        • Sororka MC
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Holon, Israele
        • Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Israele, 4941492
        • Rabin Medical Center
      • Tel Aviv, Israele
        • Tel Aviv Sourasky Medical Centre
      • Tel Hashomer, Israele, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • AOU Ospedali Riuniti di Ancona
      • Brescia, Italia
        • A.O Spedali Civili di Brescia
      • Naples, Italia
        • AORN Cardarelli / UOSC di Ematologia con TMO
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • VU University Medical Center
      • Amsterdam, Olanda
        • AMC, Academisch Medisch Centrum Afdeling Klinische Hematologie
      • Groningen, Olanda
        • Universitair Medisch Centrum Groningen Department of Haematology
      • Nijmegen, Olanda
        • Radboud University Medical Center Department of Haematology (476)
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus MC, location Daniel den Hoed
      • Utrecht, Olanda
        • University Medical Center Utrecht
      • Zwolle, Olanda
        • Isala Kliniecken Zwolle
  • Polonia
      • Lodz, Polonia
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika, Klinika Hematologii
      • Olsztyn, Polonia
        • Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej Ministerstwa Spraw Wewnętrznych
      • Warszawa, Polonia
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Wroclaw, Polonia
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 we Wrocławiu
  • Regno Unito
      • Dundee, Regno Unito, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital and Medical School NHS Tayside
      • Plymouth, Regno Unito
        • Plymouth Hospitals NHS Trust/Derriford Hospital
    • England
      • Harrow, England, Regno Unito, HA1 3UJ
        • Northwick Park Hospital
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Regno Unito, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital, Dept of Cellular and Molecular Physiology, Molecular and Clinical Cancer Medicine
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Regno Unito, SM2 5PT
        • Royal Marsden NHS Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XW
        • University Hospital Wales
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Regno Unito, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust Queens Centre for Oncology and Haematology
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 08916
        • Ico Badalona
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Del Mar
      • Salamanca, Spagna
        • Hospital Universitario de Salamanca Servicio de Hematologia
      • Valencia, Spagna
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • Jonsson Comprehensive Cancer Center / University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95816
        • Sutter Oncology & Hematology
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Cancer Institute / Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute/Sarah Cannon Research Institute
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale Cancer Center / Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Winship Cancer Institute / Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center / John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-0944
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
        • Westchester Medical Center / New York Medical College
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • New York Presbyterian Hospital / Weill Cornell Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Cancer Care
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center / Penn State
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Tennessee Oncology/Sarah Cannon Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37215
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center / Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center / University of Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Texas Transplant Institute/Sarah Cannon Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

60 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 60 anni con LMA recidivante o refrattaria di qualsiasi tipo ad eccezione della leucemia promielocitica acuta (APL; AML M3), dopo almeno 1 precedente terapia per LMA, che non si sono mai sottoposti e che non sono attualmente idonei per il trapianto di cellule staminali e sono attualmente ritenuti non idonei per la chemioterapia intensiva.
  • Gruppo oncologico cooperativo orientale (ECOG) ≤ 2.
  • Deve disporre di biopsia / aspirazione del midollo osseo disponibile in archivio o di recente acquisizione o tessuto tumorale per la revisione centrale per essere idoneo.
  • LMA recidivante o refrattaria, definita come: recidiva della malattia dopo una remissione completa (CR) o mancato raggiungimento della CR con la terapia iniziale.
  • Deve aver ricevuto almeno 1 linea precedente di terapia per LMA somministrata a dosi standard e deve essere progredito dopo la terapia più recente. La terapia precedente deve aver incluso: un agente ipometilante con almeno 2 cicli.
  • Devono essere trascorse almeno 2 settimane dall'ultimo trattamento antileucemico (ad eccezione dell'idrossiurea) prima della prima dose in questo studio.

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con qualsiasi agente sperimentale entro 3 settimane prima della prima dose in questo studio.
  • Presenza di leucemia del sistema nervoso centrale (SNC).
  • Nella trasformazione blastica della leucemia mieloide cronica (LMC). Una precedente sindrome mielodisplastica (MDS) è accettabile; il trattamento precedente per MDS non conta come terapia AML.
  • Intervento chirurgico maggiore entro 2 settimane dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio. I partecipanti devono essersi ripresi dagli effetti di qualsiasi intervento chirurgico eseguito più di 2 settimane prima.
  • Tumore maligno attivo concomitante in trattamento.
  • Infezione attiva nota da virus dell'epatite B (HBV) o da virus C (HCV); o noto per essere positivo per l'acido ribonucleico (RNA) dell'HCV o per l'HBsAg (antigene di superficie dell'HBV).
  • Infezione da HIV nota.
  • Incapace di deglutire compresse o partecipanti con sindrome da malassorbimento o qualsiasi altra malattia che influisca in modo significativo sulla funzione gastrointestinale.
  • - Partecipanti la cui LMA è classificata come favorevole in base alla valutazione del rischio di malattia European LeukemiaNet (ELN).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Selinexor circa 55 mg/m^2 (da 60 a 120 mg in base alla BSA)
I partecipanti con versioni del protocollo (PV) inferiori a (<) 5,0 (coloro che avevano una precedente linea di terapia per la leucemia mieloide acuta (AML)), ricevono compresse di selinexor per via orale a una dose di circa 55 mg/m^2 (milligrammi per metro quadrato) ) (da 60 a 120 mg in base alla superficie corporea [BSA]) due volte alla settimana, il Giorno 1 e il Giorno 3 di ciascuna settimana di un ciclo di 4 settimane (28 giorni per ciclo).
Droga: Selinexor
Selinexor compressa orale.
Altri nomi:
  • KPT-330
Sperimentale: Selinexor 60 mg (PV <5) (equivalente a 35 mg/m^2)
I partecipanti con PV < 5,0 (coloro che avevano una precedente linea di terapia anti-AML), ricevono compresse orali di selinexor a una dose fissa di 60 mg (equivalente a 35 mg/m^2), in base alla BSA, due volte a settimana, il giorno 1 e 3 di ogni settimana del ciclo di 4 settimane (28 giorni per ciclo).
Droga: Selinexor
Selinexor compressa orale.
Altri nomi:
  • KPT-330
Sperimentale: Selinexor 60 mg (PV >=5) (equivalente a 35 mg/m^2)
I partecipanti con PV >= 5 (PV 5: coloro che avevano almeno una linea precedente di terapia AML, PV 5.1: che avevano almeno due linee precedenti di terapia AML), ricevono compresse orali di selinexor alla dose di 60 mg (equivalente a 35 mg/m^2) due volte alla settimana, il Giorno 1 e il Giorno 3 di ogni settimana del ciclo di 4 settimane (28 giorni per ciclo).
Droga: Selinexor
Selinexor compressa orale.
Altri nomi:
  • KPT-330
Comparatore attivo: Scelta del medico 1 (PV <5)
I partecipanti con PV <5,0 (quelli che avevano una precedente linea di terapia anti-AML) hanno ricevuto la migliore terapia di supporto (BSC) che includeva trasfusioni di emoderivati, antimicrobici, fattori di crescita se necessario e idrossiurea.
Droga: Idrossiurea
Altri nomi:
  • Idrossicarbammide
Comparatore attivo: Scelta del medico 2 (PV >=5)
I partecipanti con PV>= 5 (PV 5: coloro che avevano almeno una linea precedente di terapia AML, PV 5.1: che avevano almeno due linee precedenti di terapia AML), hanno ricevuto BSC insieme all'iniezione sottocutanea di arabinoside citosina (Ara-C ), 20 mg, due volte al giorno, per 10 giorni, ripetuti a intervalli di 28-42 giorni.
Droga: Ara-C
Ara-C iniezione sottocutanea.
Altri nomi:
  • Cytosar-U
  • Citosina arabinoside
  • Citarabina
  • Depocyt

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo (in giorni) dalla data di randomizzazione alla data di morte per qualsiasi causa. Gli ultimi partecipanti noti per essere vivi sono stati censurati alla data dell'ultimo contatto.
Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con sopravvivenza complessiva di almeno 3 mesi (OS3.0)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 1) fino a 3 mesi
La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo (in giorni) dalla data di randomizzazione alla data di morte per qualsiasi causa. Gli ultimi partecipanti noti per essere vivi sono stati censurati alla data dell'ultimo contatto. L'analisi è stata eseguita utilizzando il metodo Kaplan-Meier.
Dalla randomizzazione (giorno 1) fino a 3 mesi
Percentuale di partecipanti con tasso di remissione completa (CRR) per coloro che hanno ottenuto la remissione completa (CR)
Lasso di tempo: Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
Il CRR è stato analizzato utilizzando i criteri dell'International Working Group (IWG) 2003, come la differenza nelle proporzioni dei partecipanti con risultati IWG di CR. La CR secondo i criteri IWG 2003 è stata definita come presenza morfologica di < 5% (%) di mieloblasti nel midollo osseo, assenza di blasti circolanti, recupero ematologico (come evidenziato da una conta assoluta dei neutrofili (ANC) nel sangue periferico > 1000 cellule/microlitro (microL ) e conta piastrinica > 100.000/microL, senza necessità di trasfusioni di globuli rossi (RBC)) e assenza di malattia extramidollare.
Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
Sopravvivenza mediana libera da malattia (DFS) per i partecipanti che hanno ottenuto la remissione completa (CR)
Lasso di tempo: Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
La DFS per CRR basata sui criteri IWG, è stata calcolata dalla prima data di risposta della CR alla data di progressione o recidiva o alla data di morte se progressione o recidiva non si sono verificate. I partecipanti che hanno interrotto prima della progressione o della recidiva della malattia o che non hanno progredito al momento dell'analisi sono stati censurati al momento dell'ultima valutazione radiologica. La CR secondo i criteri IWG 2003 è stata definita come presenza morfologica di < 5% di mieloblasti nel midollo osseo, assenza di blasti circolanti, recupero ematologico (come evidenziato da una ANC nel sangue periferico > 1000 cellule/microL e conta piastrinica > 100.000/microL, senza necessità di trasfusioni di globuli rossi) e l'assenza di malattia extramidollare.
Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
Percentuale di partecipanti con tasso di remissione completa modificata (mCRR) per coloro che hanno ottenuto la remissione completa (CR) o la remissione completa con recupero ematologico incompleto (Cri)
Lasso di tempo: Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
mCRR è stato definito come la stima puntuale della percentuale di partecipanti che avevano CR, CRi o CRp. Risposte definite secondo i criteri di risposta IWG 2003: CR morfologico: < 5% di mieloblasti nel midollo osseo, assenza di blasti circolanti, recupero ematologico (come evidenziato da un ANC nel sangue periferico > 1000 cellule/microL e conta piastrinica > 100.000/microL, con nessuna necessità di trasfusioni di globuli rossi) e l'assenza di malattia extramidollare. CRp morfologica: tutti i criteri per CR tranne neutropenia residua (<1x10^9/L) o trombocitopenia (<100 x10^9/L), Cri (<5% di blasti del midollo osseo con neutropenia residua [ANC <1000 cellule/microL] o trombocitopenia [piastrine < 100.000/microL]), maturazione normale di tutti i componenti cellulari nel midollo osseo, nessuna malattia extramidollare e trasfusione indipendente.
Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
Sopravvivenza libera da malattia mediana (DFS) per i partecipanti che hanno ottenuto la remissione completa o CR con recupero ematologico incompleto (CRi) o remissione completa con recupero piastrinico incompleto (CRp)
Lasso di tempo: Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
La DFS basata sui criteri IWG è stata definita come la durata dall'inizio della risposta completa raggiunta fino alla progressione della malattia o alla morte per qualsiasi causa. Risposte definite da IWG 2003 Criteri di risposta: CR morfologico: < 5% di mieloblasti nel midollo osseo, assenza di blasti circolanti, recupero ematologico (come evidenziato da ANC nel sangue periferico > 1000 cellule/microL e conta piastrinica > 100.000/microL, senza necessità di trasfusioni di globuli rossi) e l'assenza di malattia extramidollare. CRp morfologica: tutti i criteri per CR tranne neutropenia residua (<1x10^9/L) o trombocitopenia (<100 x10^9/L), Cri (<5% di blasti del midollo osseo con neutropenia residua [ANC <1000 cellule/microL] o trombocitopenia [piastrine < 100.000/microL]), maturazione normale di tutti i componenti cellulari nel midollo osseo, nessuna malattia extramidollare e trasfusione indipendente.
Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
Percentuale di partecipanti con tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
Il tasso di risposta globale è stato definito come la stima puntuale della percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la CR (scomparsa di tutte le lesioni bersaglio e non bersaglio), la risposta parziale (PR) (>=30% di riduzione della somma dei diametri più lunghi delle lesioni bersaglio prendendo come somma basale di riferimento dei diametri più lunghi associati alla risposta di malattia non progressiva per le lesioni non target). CRi; < 5% di blasti del midollo osseo con neutropenia residua [CAN < 1000 cellule/microL] o trombocitopenia [piastrine < 100.000/microL]. CRp; Tutti i criteri per CR tranne neutropenia residua (<1x10^9/L) o trombocitopenia (<100 x10^9/L) e stato libero da leucemia morfologica (MLFS); clearance morfologica dei blasti del midollo osseo a <5% in un campione di midollo in cui sono enumerate <=200 cellule o la cellularità è ≥10%, in assenza di blasti con bastoncelli di Auer, non è richiesto alcun recupero ematologico.
Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
Il DOR è stato calcolato dalla data di risposta di CR, CRi, CRp, MLFS o PR alla data di progressione o recidiva sulla base dei criteri IWG. CR: <5% di mieloblasti nel midollo osseo, assenza di blasti circolanti, recupero ematologico (ANC nel sangue periferico >1000 cellule/microL, conta piastrinica > 100.000/microL, nessuna necessità di trasfusioni di globuli rossi), assenza di malattia extramidollare. PR: assenza di blasti circolanti, conta dei neutrofili > =1,0 x10^9/L, conta delle piastrine >= 100 x10^9/L, >= 50% di riduzione del blasto nel midollo osseo dal 6% al 25%, o blasti inferiori o uguali a (<=) 5% se sono presenti i bastoncelli di Auer. CRp: tutti i criteri per CR tranne neutropenia residua (<1x10^9/L) o trombocitopenia (<100 x10^9/L), CRi; < 5% di blasti midollari con neutropenia residua [CAN < 1000 cellule/microL] o trombocitopenia [piastrine < 100.000/microL]. MLFS: clearance morfologica dei blasti del midollo osseo a <5% nel campione di midollo, <= 200 cellule enumerate/cellularità è ≥ 10%, in assenza di blasti con bastoncelli di Auer, non è richiesto alcun recupero ematologico.
Basale fino alla progressione della malattia o all'interruzione dello studio o al decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (fino a un massimo di circa 104 settimane)
Percentuale di partecipanti con tasso di controllo delle malattie (DCR)
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dalla data di randomizzazione alla data di progressione o recidiva in base ai criteri IWG
DCR: stima puntuale della % di partecipanti con CR, CRi, CRp, MLFS, PR o SD per <= 4 settimane. CR: <5% di mieloblasti nel midollo osseo (BM), assenza di blasti circolanti, recupero ematologico (sangue periferico ANC >1000 cellule/microL e conta piastrinica >100.000/microL, nessuna necessità di trasfusioni di globuli rossi), assenza di malattia extramidollare. PR: assenza di blasti circolanti, conta dei neutrofili >=1,0 x10^9/L, conta piastrinica >= 100*10^9/L, >=50% di riduzione dei blasti del midollo osseo dal 6% al 25%, o blasti <=5% se sono presenti i bastoncelli di Auer.CRp: tutti i criteri per CR tranne neutropenia residua (<1*10^9/L) o trombocitopenia (<100 x10^9/L),CRi;<5% blasti BM con neutropenia residua [ANC < 1000 cellule/microL] o trombocitopenia [piastrine < 100.000/microL]. MLFS: clearance morfologica dei blasti del midollo osseo <5% in un campione di midollo in cui sono enumerate <=200 cellule o la cellularità è ≥10%, in assenza di blasti con bastoncelli di Auer, nessun recupero ematologico richiesto, DS: mancato raggiungimento di una risposta ma non soddisfare i criteri per la progressione della malattia per un periodo di > 4 settimane.
Fino a 4 settimane dalla data di randomizzazione alla data di progressione o recidiva in base ai criteri IWG
Durata del tasso di controllo delle malattie
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dalla data di randomizzazione alla data di progressione o recidiva in base ai criteri IWG
Durata della DCR calcolata per tutti i partecipanti con DCR. CR: < 5% di mieloblasti nel midollo osseo, assenza di blasti circolanti, recupero ematologico (ANC nel sangue periferico >1000 cellule/microL e conta piastrinica > 100.000/microL, nessuna necessità di trasfusioni di globuli rossi), assenza di malattia extramidollare. PR: assenza di blasti circolanti, conta dei neutrofili >=1,0 x 10^9/L, conta piastrinica >= 100 x 10^9/L, >= 50% di riduzione dei blasti del midollo osseo dal 6% al 25%, o blasti <= 5 % se sono presenti barre di Auer. CRp: tutti i criteri per CR tranne neutropenia residua (<1 x 10^9/L) o trombocitopenia (<100 x 10^9/L), CRi; < 5% di blasti del midollo osseo con neutropenia residua [CAN < 1000 cellule/microL] o trombocitopenia [piastrine < 100.000/microL]. MLFS; clearance morfologica dei blasti del midollo osseo a <5% in un campione di midollo in cui <=200 cellule enumerate/cellularità è >= 10%, in assenza di blasti con bastoncelli di Auer, nessun recupero ematologico richiesto e DS; mancato raggiungimento di una risposta ma mancato rispetto dei criteri per la progressione della malattia per un periodo > 4 settimane.
Fino a 4 settimane dalla data di randomizzazione alla data di progressione o recidiva in base ai criteri IWG
Variazione rispetto al basale della qualità della vita (QoL) e degli esiti riferiti dai pazienti (valutazione funzionale della terapia del cancro - leucemia [FACT-Leu]
Lasso di tempo: Basale, Giorno 1 di ogni ciclo di trattamento (un massimo di 20 cicli: 28 giorni per ciclo) fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio (visita finale)
La QoL è stata valutata dal FACT-Leu. FACT-Leu combina la versione generale della valutazione funzionale della terapia del cancro (FACT-G) con una sottoscala specifica per la leucemia (17 item). Le sottoscale per il FACT-G sono Benessere fisico (7 item), Benessere sociale/familiare (7 item), Benessere emotivo (6 item) e Benessere funzionale (7 item). L'indice dei risultati dello studio (TOI; totale di 31 elementi) era la misurazione primaria di interesse, comprendente le sottoscale fisiche e funzionali più la sottoscala specifica per la leucemia. Ogni item è stato valutato su una scala Likert a 5 punti. Intervallo da 0 = (per niente) a 4 = (molto); pertanto, il TOI aveva un punteggio compreso tra 0 e 124. Punteggi più alti indicavano un miglioramento del benessere. La valutazione della QoL è stata eseguita al basale (prima della prima dose del trattamento in studio), al giorno 1 di ogni ciclo durante o dopo il secondo e alla visita finale.
Basale, Giorno 1 di ogni ciclo di trattamento (un massimo di 20 cicli: 28 giorni per ciclo) fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio (visita finale)
Cambiamento rispetto al basale nella scala analogica visiva (VAS) del questionario sanitario europeo sulla qualità della vita a 5 dimensioni (EQ-5D)
Lasso di tempo: Basale, Giorno 1 di ogni ciclo di trattamento (un massimo di 20 cicli: 28 giorni per ciclo) fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio (visita finale)
Il sistema descrittivo EQ-5D comprende 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 5 livelli: 1=nessun problema, 2=problemi lievi, 3=problemi moderati, 4=problemi seri e 5=problemi estremi. EQ-5D-5L è uno strumento standardizzato che misura la qualità della vita correlata alla salute per gli uomini con cancro alla prostata. EQ-5D è costituito dal sistema descrittivo EQ-5D e da EQ VAS. EQ-5D-5-VAS registra la salute auto-valutata del partecipante su un VAS verticale che consente loro di indicare il proprio stato di salute che può variare da 0 (peggiore immaginabile) a 100 (migliore immaginabile), punteggi più alti che indicano uno stato di salute migliore.
Basale, Giorno 1 di ogni ciclo di trattamento (un massimo di 20 cicli: 28 giorni per ciclo) fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio (visita finale)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Karyopharm Therapeutics Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Michael Kauffman, MD, PhD, Karyopharm Therapeutics Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

8 gennaio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

8 gennaio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

17 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

26 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KCP-330-008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Leucemia mieloide acuta (AML)

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