Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Selinexor (KPT-330) u starszych pacjentów z nawrotem AML (SOPRA)

24 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Karyopharm Therapeutics Inc

Randomizowane, otwarte badanie fazy 2 selektywnego inhibitora eksportu jądrowego (SINE) Selinexor (KPT-330) w porównaniu z określonym wyborem lekarza u pacjentów w wieku ≥ 60 lat z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową (AML), którzy nie kwalifikują się do intensywnej Chemioterapia i/lub Transplantacja

Jest to randomizowane, wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2 związku SINE, selineksoru podawanego doustnie w porównaniu z określonymi wyborami badacza (jedna z trzech potencjalnych terapii ratunkowych). Uczestnicy w wieku ≥ 60 lat z nawrotową lub oporną na leczenie AML dowolnego typu z wyjątkiem AML M3, po tylko jednej wcześniejszej terapii, którzy nigdy nie przeszli i którzy obecnie nie kwalifikują się do przeszczepu komórek macierzystych i są obecnie uznani za niezdolnych do intensywnej chemioterapii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2 dotyczące związku SINE, selineksoru podawanego doustnie w porównaniu z ograniczonym wyborem badacza (tj. jedną z trzech potencjalnych terapii ratunkowych).

Uczestnicy, którzy nigdy nie kwalifikowali się do przeszczepu, są obecnie uznawani za niezdolnych do intensywnej chemioterapii, w wieku ≥ 60 lat, którzy mają AML (z wyjątkiem ostrej białaczki promielocytowej: APL, AML M3) po jednym wcześniejszym leczeniu środkiem hipometylującym lub schematem obejmującym Ara-C i spełniają kryteria włączenia i wyłączenia, zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących doustny selinexor lub wybrany przez lekarza (jeden z trzech potencjalnych sposobów leczenia: sama najlepsza opieka podtrzymująca (BSC) lub BSC + środek hipometylujący lub BSC + mała dawka Ara-C do nastąpiła progresja choroby, śmierć lub nietolerancja.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

317

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Aarhus, Dania
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dania
        • Department of Haematology, National University Hospital, Rigshospitalet
      • Herlev, Dania
        • Herlev Hospital
      • Odense, Dania
        • Odense University Hospital, Department of hematology
  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • CHU Bordeaux- Hopital Haut Levèque
      • Lyon, Francja
        • Centre Hospitalier Lyon
      • Paris, Francja
        • Hôpital Saint Louis
      • Paris, Francja
        • Hôpital Avicenne
      • Toulouse, Francja
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 08916
        • Ico Badalona
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital del Mar
      • Salamanca, Hiszpania
        • Hospital Universitario de Salamanca Servicio de Hematologia
      • Valencia, Hiszpania
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • VU University Medical Center
      • Amsterdam, Holandia
        • AMC, Academisch Medisch Centrum Afdeling Klinische Hematologie
      • Groningen, Holandia
        • Universitair Medisch Centrum Groningen Department of Haematology
      • Nijmegen, Holandia
        • Radboud University Medical Center Department of Haematology (476)
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus MC, location Daniel den Hoed
      • Utrecht, Holandia
        • University Medical Center Utrecht
      • Zwolle, Holandia
        • Isala Kliniecken Zwolle
  • Izrael
      • Beer Sheva, Izrael, 85025
        • Sororka MC
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Holon, Izrael
        • Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Izrael, 4941492
        • Rabin Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel Aviv Sourasky Medical Centre
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W1S6
        • Sir Mortimer B. Davis Jewish General Hospital / McGill University
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12203
        • Stellvertretende Klinikleiterin Charité, Campus Benjamin Franklin
      • Bremen, Niemcy
        • Ev. Diakonie-Krankenhaus Gemeinnutzige GMBH Medizinische Klinik 2
      • Dresden, Niemcy
        • UNIVERSITÄTSKLINIKUM TU DRESDEN Medizinische Klinik und Poliklinik I,
      • Frankfurt, Niemcy
        • University Hospital Frankfurt
      • Hanover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover (Hannover Medical School) Dept. of Hematology, Hemostasis, Oncology, and Stem Cell Transplantation
      • Leipzig, Niemcy
        • Abteilung Hämatologie, internistische Onkologie und Hämostaseologie
      • Münster, Niemcy
        • UNIVERSITY HOSPITAL OF MÜNSTER Medizinische Klinik und Poliklinik A, Universitätsklinikum Münster
      • ULM, Niemcy
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Polska
      • Lodz, Polska
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika, Klinika Hematologii
      • Olsztyn, Polska
        • Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej Ministerstwa Spraw Wewnętrznych
      • Warszawa, Polska
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
      • Wroclaw, Polska
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 we Wrocławiu
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90024
        • Jonsson Comprehensive Cancer Center / University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95816
        • Sutter Oncology & Hematology
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford Cancer Institute / Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute/Sarah Cannon Research Institute
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale Cancer Center / Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Winship Cancer Institute / Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center / John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-0944
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Hawthorne, New York, Stany Zjednoczone, 10532
        • Westchester Medical Center / New York Medical College
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • New York Presbyterian Hospital / Weill Cornell Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke Cancer Care
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stany Zjednoczone, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center / Penn State
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Tennessee Oncology/Sarah Cannon Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37215
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center / Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • MD Anderson Cancer Center / University of Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Texas Transplant Institute/Sarah Cannon Research Institute
  • Włochy
      • Ancona, Włochy
        • AOU Ospedali Riuniti di Ancona
      • Brescia, Włochy
        • A.O Spedali Civili di Brescia
      • Naples, Włochy
        • AORN Cardarelli / UOSC di Ematologia con TMO
  • Zjednoczone Królestwo
      • Dundee, Zjednoczone Królestwo, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital and Medical School NHS Tayside
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo
        • Plymouth Hospitals NHS Trust/Derriford Hospital
    • England
      • Harrow, England, Zjednoczone Królestwo, HA1 3UJ
        • Northwick Park Hospital
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital, Dept of Cellular and Molecular Physiology, Molecular and Clinical Cancer Medicine
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Zjednoczone Królestwo, SM2 5PT
        • Royal Marsden NHS Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • University Hospital Wales
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust Queens Centre for Oncology and Haematology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

60 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 60 lat z nawrotową lub oporną na leczenie AML dowolnego typu z wyjątkiem ostrej białaczki promielocytowej (APL; AML M3), po co najmniej 1 wcześniejszej terapii AML, którzy nigdy nie przeszli przeszczepienia komórek macierzystych i którzy obecnie nie kwalifikują się do przeszczepu komórek macierzystych oraz są obecnie uznawane za niezdolne do intensywnej chemioterapii.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
  • Musi mieć dostępną archiwalną lub niedawno uzyskaną biopsję / aspirację szpiku kostnego lub tkankę nowotworową do centralnej oceny, aby się zakwalifikować.
  • Nawrotowa lub oporna na leczenie AML, zdefiniowana jako: nawrót choroby po całkowitej remisji (CR) lub nieosiągnięcie CR przy początkowej terapii.
  • Musi otrzymać co najmniej 1 linię wcześniejszej terapii AML w standardowych dawkach i musi mieć progresję po ostatniej terapii. Wcześniejsza terapia musiała obejmować: środek hipometylujący z co najmniej 2 cyklami.
  • W tym badaniu przed podaniem pierwszej dawki muszą upłynąć co najmniej 2 tygodnie od ostatniego leczenia przeciwbiałaczkowego (z wyjątkiem hydroksymocznika).

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 3 tygodni przed podaniem pierwszej dawki w tym badaniu.
  • Obecność białaczki ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
  • W transformacji blastycznej przewlekłej białaczki szpikowej (CML). Przebyty zespół mielodysplastyczny (MDS) jest dopuszczalny; wcześniejsze leczenie MDS nie liczy się jako terapia AML.
  • Poważna operacja w ciągu 2 tygodni od podania pierwszej dawki badanego leku. Uczestnicy muszą wyleczyć się ze skutków jakiejkolwiek operacji przeprowadzonej wcześniej niż 2 tygodnie wcześniej.
  • Równoczesna aktywna choroba nowotworowa w trakcie leczenia.
  • Znane aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusem C (HCV); lub wiadomo, że są dodatnie pod względem kwasu rybonukleinowego (RNA) HCV lub HBsAg (antygen powierzchniowy HBV).
  • Znane zakażenie wirusem HIV.
  • Niezdolni do połykania tabletek lub uczestnicy z zespołem złego wchłaniania lub jakąkolwiek inną chorobą znacząco wpływającą na funkcje przewodu pokarmowego.
  • Uczestnicy, których AML została sklasyfikowana jako korzystna zgodnie z oceną ryzyka choroby European LeukemiaNet (ELN).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Selinexor około 55 mg/m^2 (60 do 120 mg w przeliczeniu na BSA)
Uczestnicy w wersji protokołu (PV) mniejszej niż (<) 5,0 (ci, którzy przeszli wcześniej jedną linię leczenia ostrej białaczki szpikowej (AML)), otrzymują doustne tabletki selineksoru w dawce około 55 mg/m^2 (miligramy na metr kwadratowy) ) (60 do 120 mg w przeliczeniu na powierzchnię ciała [BSA]) dwa razy w tygodniu, w 1. i 3. dniu każdego tygodnia 4-tygodniowego cyklu (28 dni w cyklu).
Lek: Selinexor
Selinexor tabletki doustne.
Inne nazwy:
  • KPT-330
Eksperymentalny: Selinexor 60 mg (PV <5) (co odpowiada 35 mg/m^2)
Uczestnicy poniżej PV < 5,0 (ci, którzy przeszli wcześniej jedną linię leczenia AML) otrzymują doustne tabletki selinexoru w ustalonej dawce 60 mg (co odpowiada 35 mg/m^2), w oparciu o BSA, dwa razy w tygodniu, w dniu 1 i 3 każdego tygodnia cyklu 4-tygodniowego (28 dni w cyklu).
Lek: Selinexor
Selinexor tabletki doustne.
Inne nazwy:
  • KPT-330
Eksperymentalny: Selinexor 60 mg (PV >=5) (co odpowiada 35 mg/m^2)
Uczestnicy poniżej PV >= 5 (PV 5: ci, którzy mieli wcześniej co najmniej jedną linię leczenia AML, PV 5.1: którzy mieli wcześniej co najmniej dwie linie terapii AML), otrzymują doustne tabletki selinexoru w dawce 60 mg (co odpowiada 35 mg/m^2) dwa razy w tygodniu, w 1. i 3. dniu każdego tygodnia 4-tygodniowego cyklu (28 dni w cyklu).
Lek: Selinexor
Selinexor tabletki doustne.
Inne nazwy:
  • KPT-330
Aktywny komparator: Wybór lekarza 1 (PV <5)
Uczestnicy poniżej PV < 5,0 (ci, którzy przeszli wcześniej jedną linię terapii AML) otrzymali najlepszą opiekę wspomagającą (BSC), która obejmowała transfuzje produktów krwiopochodnych, środki przeciwdrobnoustrojowe, czynniki wzrostu w razie potrzeby i hydroksymocznik.
Lek: Hydroksymocznik
Inne nazwy:
  • Hydroksymocznik
Aktywny komparator: Wybór lekarza 2 (PV >=5)
Uczestnicy poniżej PV >= 5 (PV 5: ci, którzy mieli co najmniej jedną wcześniejszą linię terapii AML, PV 5.1: którzy mieli co najmniej dwie wcześniejsze linie terapii AML), otrzymywali BSC wraz z podskórnym wstrzyknięciem arabinozydu cytozyny (Ara-C ), 20 mg, dwa razy dziennie, przez 10 dni, powtarzane w odstępach od 28 do 42 dni.
Lek: Ara-C
Wstrzyknięcie podskórne Ara-C.
Inne nazwy:
  • Cytosar-U
  • Arabinozyd cytozyny
  • Cytarabina
  • Depocyt

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
Całkowite przeżycie zdefiniowano jako czas (w dniach) od daty randomizacji do daty zgonu z jakiejkolwiek przyczyny. Uczestnicy, o których wiadomo, że żyją, zostali ocenzurowani w dniu ostatniego kontaktu.
Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z całkowitym przeżyciem co najmniej 3 miesięcy (OS3.0)
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 1) do 3 miesięcy
Całkowite przeżycie zdefiniowano jako czas (w dniach) od daty randomizacji do daty zgonu z jakiejkolwiek przyczyny. Uczestnicy, o których wiadomo, że żyją, zostali ocenzurowani w dniu ostatniego kontaktu. Analizę przeprowadzono metodą Kaplana-Meiera.
Od randomizacji (dzień 1) do 3 miesięcy
Odsetek uczestników ze wskaźnikiem całkowitej remisji (CRR) dla tych, którzy osiągnęli całkowitą remisję (CR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
CRR analizowano stosując kryteria International Working Group (IWG) 2003, jako różnicę w proporcjach uczestników z wynikami IWG CR. CR zgodnie z kryteriami IWG 2003 zdefiniowano jako morfologiczną obecność < 5 procent (%) mieloblastów w szpiku kostnym, brak krążących blastów, poprawę hematologiczną (potwierdzoną przez bezwzględną liczbę neutrofili we krwi obwodowej (ANC) > 1000 komórek/mikrolitr (mikrol ) i liczba płytek krwi > 100 000/mikrol, bez konieczności transfuzji krwinek czerwonych (RBC)) oraz brak choroby pozaszpikowej.
Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
Mediana przeżycia wolnego od choroby (DFS) dla uczestników, którzy osiągnęli całkowitą remisję (CR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
DFS dla CRR na podstawie kryteriów IWG obliczono od pierwszej daty odpowiedzi CR do daty progresji lub nawrotu lub daty zgonu, jeśli progresja lub nawrót nie wystąpiły. Uczestnicy, którzy przerwali leczenie przed progresją lub nawrotem choroby lub nie mieli postępu w momencie analizy, zostali ocenzurowani w czasie ostatniej oceny radiologicznej. CR według kryteriów IWG 2003 zdefiniowano jako morfologiczną obecność < 5% mieloblastów w szpiku kostnym, brak krążących blastów, poprawę hematologiczną (potwierdzoną przez ANC we krwi obwodowej > 1000 komórek/mikrol i liczbę płytek krwi > 100 000/mikrolitr, bez konieczność transfuzji krwinek czerwonych) oraz brak choroby pozaszpikowej.
Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
Odsetek uczestników ze zmodyfikowanym wskaźnikiem całkowitej remisji (mCRR) dla osób, które osiągnęły całkowitą remisję (CR) lub całkowitą remisję z niepełną regeneracją hematologiczną (Cri)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
mCRR zdefiniowano jako punktowe oszacowanie odsetka uczestników, którzy mieli CR, CRi lub CRp. Odpowiedzi zdefiniowane zgodnie z kryteriami odpowiedzi IWG 2003: Morfologiczna CR: < 5% mieloblastów w szpiku kostnym, brak krążących blastów, poprawa hematologiczna (potwierdzona przez ANC we krwi obwodowej > 1000 komórek/mikrol i liczbę płytek krwi > 100 000/mikrolitr, z brak konieczności transfuzji krwinek czerwonych) oraz brak choroby pozaszpikowej. Morfologiczne CRp: Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1x10^9/l) lub trombocytopenii (<100x10^9/l), Cri (< 5% blastów w szpiku kostnym z resztkową neutropenią [ANC < 1000 komórek/mikrol] lub małopłytkowość [płytki krwi < 100 000/mikrol]), prawidłowe dojrzewanie wszystkich składników komórkowych w szpiku kostnym, brak choroby pozaszpikowej i niezależność od transfuzji.
Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
Mediana przeżycia wolnego od choroby (DFS) dla uczestników, którzy osiągnęli całkowitą remisję lub CR z niepełną regeneracją hematologiczną (CRi) lub całkowitą remisją z niepełną regeneracją płytek krwi (CRp)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
DFS w oparciu o kryteria IWG zdefiniowano jako czas trwania od początku pełnej osiągniętej odpowiedzi do progresji choroby lub zgonu z dowolnej przyczyny. Odpowiedzi zdefiniowane przez IWG 2003 Kryteria odpowiedzi: Morfologiczna CR: < 5% mieloblastów w szpiku kostnym, brak krążących blastów, poprawa hematologiczna (potwierdzona przez ANC we krwi obwodowej > 1000 komórek/mikrol i liczbę płytek krwi > 100 000/mikrolitr, bez konieczność transfuzji krwinek czerwonych) oraz brak choroby pozaszpikowej. Morfologiczne CRp: Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1x10^9/l) lub trombocytopenii (<100x10^9/l), Cri (< 5% blastów w szpiku kostnym z resztkową neutropenią [ANC < 1000 komórek/mikrol] lub małopłytkowość [płytki krwi < 100 000/mikrol]), prawidłowe dojrzewanie wszystkich składników komórkowych w szpiku kostnym, brak choroby pozaszpikowej i niezależność od transfuzji.
Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
Odsetek uczestników z ogólnym wskaźnikiem odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
Całkowity wskaźnik odpowiedzi zdefiniowano jako punktowe oszacowanie odsetka uczestników, którzy osiągnęli CR (zniknięcie wszystkich docelowych i niedocelowych zmian), częściową odpowiedź (PR) (>=30% zmniejszenie sumy najdłuższych średnic docelowych zmian, przyjmując jako referencyjna suma najdłuższych średnic związanych z niepostępującą odpowiedzią na chorobę w przypadku zmian niedocelowych). CRi; < 5% blastów BM z resztkową neutropenią [ANC < 1000 komórek/mikrol] lub trombocytopenią [płytki krwi < 100 000/mikrol]. CRp; Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1x10^9/l) lub trombocytopenii (<100x10^9/l) i stanu wolnego od białaczki morfologicznej (MLFS); morfologiczny klirens blastów BM do <5% w próbce szpiku, w której zliczono <=200 komórek lub komórkowość wynosi ≥10%, przy braku blastów z pałeczkami Auera, regeneracja hematologiczna nie jest wymagana.
Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
DOR obliczono od daty odpowiedzi CR, CRi, CRp, MLFS lub PR do daty progresji lub nawrotu na podstawie kryteriów IWG. CR: <5% mieloblastów w szpiku kostnym, brak krążących blastów, poprawa hematologiczna (ANC we krwi obwodowej >1000 komórek/mikrol, liczba płytek krwi >100 000/mikrolitr, brak konieczności transfuzji krwinek czerwonych), brak choroby pozaszpikowej. PR: Brak krążących blastów, liczba neutrofili > =1,0 x10^9/l, liczba płytek krwi >= 100 x10^9/l, >= 50% redukcja liczby blastów w szpiku kostnym do 6% do 25% lub liczba blastów mniejsza lub równa do (<=) 5%, jeśli obecne są pręty Auera. CRp: wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1x10^9/l) lub trombocytopenii (<100x10^9/l), CRi; < 5% blastów w szpiku kostnym z resztkową neutropenią [ANC < 1000 komórek/mikrol] lub trombocytopenią [płytki krwi < 100 000/mikrol]. MLFS: morfologiczny klirens blastyczny szpiku kostnego do < 5% w próbce szpiku, <= 200 zliczonych komórek/komórkowość wynosi ≥ 10%, przy braku blastów z pałeczkami Auera, regeneracja hematologiczna nie jest wymagana.
Wartość wyjściowa do progresji choroby lub przerwania badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie do około 104 tygodni)
Odsetek uczestników ze wskaźnikiem kontroli choroby (DCR)
Ramy czasowe: Do 4 tygodni od daty randomizacji do daty progresji lub nawrotu na podstawie kryteriów IWG
DCR: punktowe oszacowanie % uczestników z CR, CRi, CRp, MLFS, PR lub SD przez <= 4 tygodnie. CR: <5% mieloblastów w szpiku kostnym (BM), brak krążących blastów, poprawa hematologiczna (krew obwodowa ANC >1000 komórek/mikrol i liczba płytek krwi >100 000/mikrolitr, brak konieczności transfuzji krwinek czerwonych), brak choroby pozaszpikowej. PR: Brak krążących blastów, liczba neutrofilów >=1,0 x10^9/l, liczba płytek krwi >= 100*10^9/l, >=50% redukcja blastów BM do 6% do 25% lub blastów <=5% jeśli obecne są pręciki Auera. CRp: wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1*10^9/l) lub trombocytopenii (<100 x10^9/l),CRi;< 5% blastów BM z resztkową neutropenią [ANC < 1000 komórek/mikrol] lub małopłytkowość [płytki krwi < 100 000/mikrol]. MLFS: morfologiczny klirens blastów BM do <5% w próbce szpiku, w której zliczono <=200 komórek lub komórkowość wynosi ≥10%, przy braku blastów z pałeczkami Auera, regeneracja hematologiczna nie jest wymagana, SD: nieosiągnięcie odpowiedzi, ale nie spełniające kryteria progresji choroby w okresie >4 tygodni.
Do 4 tygodni od daty randomizacji do daty progresji lub nawrotu na podstawie kryteriów IWG
Czas trwania wskaźnika kontroli choroby
Ramy czasowe: Do 4 tygodni od daty randomizacji do daty progresji lub nawrotu na podstawie kryteriów IWG
Czas trwania DCR obliczony dla wszystkich uczestników z DCR. CR: < 5% mieloblastów w BM, brak krążących blastów, poprawa hematologiczna (ANC krwi obwodowej > 1000 komórek/mikrol i liczba płytek krwi > 100 000/mikrol, brak konieczności transfuzji krwinek czerwonych), brak choroby pozardzeniowej. PR: Brak krążących blastów, liczba neutrofili >=1,0 x 10^9/l, liczba płytek krwi >= 100 x 10^9/l, >= 50% redukcja blastów BM do 6% do 25% lub blastów <= 5 %, jeśli obecne są pręty Auera. CRp: wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1 x 10^9/l) lub trombocytopenii (<100 x 10^9/l), CRi; < 5% blastów BM z resztkową neutropenią [ANC < 1000 komórek/mikrol] lub trombocytopenią [płytki krwi < 100 000/mikrol]. MLFS; morfologiczny klirens blastów BM do < 5% w próbce szpiku, w której zliczono <=200 komórek/komórkowość wynosi >= 10%, przy braku blastów z pałeczkami Auera, nie jest wymagana regeneracja hematologiczna i SD; nieosiągnięcie odpowiedzi, ale niespełnienie kryteriów progresji choroby w okresie > 4 tygodni.
Do 4 tygodni od daty randomizacji do daty progresji lub nawrotu na podstawie kryteriów IWG
Zmiana jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych i wyników zgłaszanych przez pacjentów (funkcjonalna ocena terapii przeciwnowotworowej — białaczka [FACT-Leu]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 1 każdego cyklu leczenia (maksymalnie 20 cykli: 28 dni na cykl) do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (wizyta końcowa)
QoL oceniano za pomocą FACT-Leu. FACT-Leu łączy ogólną wersję FACT-G (Funkcjonalnej Oceny Terapii Nowotworu) z podskalą specyficzną dla białaczki (17 pozycji). Podskale dla FACT-G to dobrostan fizyczny (7 pozycji), dobrostan społeczny/rodzinny (7 pozycji), dobrostan emocjonalny (6 pozycji) i dobrostan funkcjonalny (7 pozycji). Głównym przedmiotem zainteresowania był indeks wyników badania (TOI; ogółem 31 pozycji), obejmujący podskale Fizyczna i Funkcjonalna oraz podskala specyficzna dla białaczki. Każda pozycja została oceniona w 5-stopniowej skali Likerta. Zakres od 0 = (wcale) do 4 = (bardzo); dlatego TOI miał wynik w zakresie od 0 do 124. Wyższe wyniki wskazywały na poprawę samopoczucia. Ocenę QoL przeprowadzono na początku badania (przed pierwszą dawką badanego leku), w 1. dniu każdego cyklu w drugim lub po nim oraz podczas wizyty końcowej.
Wartość wyjściowa, dzień 1 każdego cyklu leczenia (maksymalnie 20 cykli: 28 dni na cykl) do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (wizyta końcowa)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu dotyczącym jakości życia w europejskim wymiarze 5 (EQ-5D) Wizualna skala analogowa (VAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 1 każdego cyklu leczenia (maksymalnie 20 cykli: 28 dni na cykl) do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (wizyta końcowa)
System opisowy EQ-5D składa się z 5 wymiarów: mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja. Każdy wymiar ma 5 poziomów: 1=brak problemów, 2=niewielkie problemy, 3=umiarkowane problemy, 4=poważne problemy i 5=skrajne problemy. EQ-5D-5L to wystandaryzowane narzędzie do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem mężczyzn z rakiem prostaty. EQ-5D składa się z systemu opisowego EQ-5D oraz EQ VAS. EQ-5D-5-VAS rejestruje samoocenę stanu zdrowia uczestnika na pionowym VAS, który pozwala mu wskazać swój stan zdrowia w zakresie od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia), przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Wartość wyjściowa, dzień 1 każdego cyklu leczenia (maksymalnie 20 cykli: 28 dni na cykl) do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (wizyta końcowa)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Karyopharm Therapeutics Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Michael Kauffman, MD, PhD, Karyopharm Therapeutics Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 stycznia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 stycznia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 marca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

26 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KCP-330-008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ostra białaczka szpikowa (AML)

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj