Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Selinexor (KPT-330) iäkkäillä potilailla, joilla on uusiutunut AML (SOPRA)

tiistai 24. tammikuuta 2023 päivittänyt: Karyopharm Therapeutics Inc

Satunnaistettu, avoin, 2. vaiheen tutkimus ydinviennin selektiivistä estäjää (SINE) selinexorista (KPT-330) verrattuna lääkärin määräämään valintaan ≥ 60-vuotiailla potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen akuutti myelooinen leukemia (AML), joka on epäsuotuisa. Kemoterapia ja/tai transplantaatio

Tämä on satunnaistettu, monikeskus, avoin, vaiheen 2 tutkimus SINE-yhdisteestä, selineksorista annettuna suun kautta vs. tietyt tutkijan valinnat (yksi kolmesta mahdollisesta pelastushoidosta). Osallistujat, joiden ikä on ≥ 60 vuotta, sairastaa minkä tahansa tyyppistä relapsoitunutta tai refraktaarista AML:ää paitsi AML M3:a, vain yhden aikaisemman hoidon jälkeen, joille ei ole koskaan tehty ja jotka eivät tällä hetkellä ole oikeutettuja kantasolusiirtoon ja joiden katsotaan tällä hetkellä kelpaamattomiksi intensiiviseen kemoterapiaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, monikeskus, avoin vaiheen 2 tutkimus SINE-yhdisteestä, selinexorista suun kautta annettuna vs. rajoitettu tutkijan valinta (eli yksi kolmesta mahdollisesta pelastushoidosta).

Osallistujat, jotka eivät ole koskaan olleet siirtokelpoisia, katsotaan tällä hetkellä kelpaamattomiksi intensiiviseen kemoterapiaan, ≥ 60-vuotiaita ja joilla on AML (paitsi akuutti promyelosyyttinen leukemia: APL, AML M3) yhden aikaisemman hypometyloivan aineen tai Ara-C:tä sisältävän hoito-ohjelman jälkeen. , ja täyttävät sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, satunnaistetaan saamaan joko suun kautta otettavaa selineksoria tai lääkärin valitsemaa hoitoa (yksi kolmesta mahdollisesta hoidosta: paras tukihoito (BSC) yksin tai BSC + hypometyloiva aine tai BSC + pieni annos Ara-C, kunnes taudin etenemistä, kuolemaa tai intoleranssia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

317

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • VU University Medical Center
      • Amsterdam, Alankomaat
        • AMC, Academisch Medisch Centrum Afdeling Klinische Hematologie
      • Groningen, Alankomaat
        • Universitair Medisch Centrum Groningen Department of Haematology
      • Nijmegen, Alankomaat
        • Radboud University Medical Center Department of Haematology (476)
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Erasmus MC, location Daniel den Hoed
      • Utrecht, Alankomaat
        • University Medical Center Utrecht
      • Zwolle, Alankomaat
        • Isala Kliniecken Zwolle
  • Espanja
      • Badalona, Espanja, 08916
        • ICO Badalona
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Del Mar
      • Salamanca, Espanja
        • Hospital Universitario de Salamanca Servicio de Hematologia
      • Valencia, Espanja
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Israel
      • Beer Sheva, Israel, 85025
        • Sororka MC
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Holon, Israel
        • Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Centre
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • AOU Ospedali Riuniti di Ancona
      • Brescia, Italia
        • A.O Spedali Civili di Brescia
      • Naples, Italia
        • AORN Cardarelli / UOSC di Ematologia con TMO
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W1S6
        • Sir Mortimer B. Davis Jewish General Hospital / McGill University
  • Puola
      • Lodz, Puola
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika, Klinika Hematologii
      • Olsztyn, Puola
        • Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej Ministerstwa Spraw Wewnętrznych
      • Warszawa, Puola
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Wroclaw, Puola
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 we Wrocławiu
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska
        • CHU Bordeaux- Hopital Haut Levèque
      • Lyon, Ranska
        • Centre Hospitalier Lyon
      • Paris, Ranska
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Avicenne
      • Toulouse, Ranska
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 12203
        • Stellvertretende Klinikleiterin Charité, Campus Benjamin Franklin
      • Bremen, Saksa
        • Ev. Diakonie-Krankenhaus Gemeinnutzige GMBH Medizinische Klinik 2
      • Dresden, Saksa
        • UNIVERSITÄTSKLINIKUM TU DRESDEN Medizinische Klinik und Poliklinik I,
      • Frankfurt, Saksa
        • University Hospital Frankfurt
      • Hanover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover (Hannover Medical School) Dept. of Hematology, Hemostasis, Oncology, and Stem Cell Transplantation
      • Leipzig, Saksa
        • Abteilung Hämatologie, internistische Onkologie und Hämostaseologie
      • Münster, Saksa
        • UNIVERSITY HOSPITAL OF MÜNSTER Medizinische Klinik und Poliklinik A, Universitätsklinikum Münster
      • ULM, Saksa
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Tanska
      • Aarhus, Tanska
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Tanska
        • Department of Haematology, National University Hospital, Rigshospitalet
      • Herlev, Tanska
        • Herlev Hospital
      • Odense, Tanska
        • Odense University Hospital, Department of hematology
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Dundee, Yhdistynyt kuningaskunta, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital and Medical School NHS Tayside
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Plymouth Hospitals NHS Trust/Derriford Hospital
    • England
      • Harrow, England, Yhdistynyt kuningaskunta, HA1 3UJ
        • Northwick Park Hospital
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital, Dept of Cellular and Molecular Physiology, Molecular and Clinical Cancer Medicine
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Yhdistynyt kuningaskunta, SM2 5PT
        • Royal Marsden NHS Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • University Hospital Wales
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust Queens Centre for Oncology and Haematology
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90024
        • Jonsson Comprehensive Cancer Center / University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95816
        • Sutter Oncology & Hematology
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford Cancer Institute / Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute/Sarah Cannon Research Institute
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale Cancer Center / Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Winship Cancer Institute / Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center / John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-0944
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Hawthorne, New York, Yhdysvallat, 10532
        • Westchester Medical Center / New York Medical College
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • New York Presbyterian Hospital / Weill Cornell Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke Cancer Care
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center / Penn State
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Tennessee Oncology/Sarah Cannon Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37215
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center / Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • MD Anderson Cancer Center / University of Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Texas Transplant Institute/Sarah Cannon Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

60 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 60 vuotta, jolla on kaikenlainen uusiutunut tai refraktiivinen AML, paitsi akuutti promyelosyyttinen leukemia (APL; AML M3) vähintään yhden aikaisemman AML-hoidon jälkeen, joille ei ole koskaan tehty kantasolusiirtoa ja jotka eivät tällä hetkellä ole oikeutettuja kantasolusiirtoon, ja katsotaan tällä hetkellä kelpaamattomiksi intensiiviseen kemoterapiaan.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
  • Sinulla on oltava saatavilla arkistot tai äskettäin hankittu luuydinbiopsia/aspiraatio tai kasvainkudos, jotta keskitetty tarkistus kelpaa.
  • Relapsoitunut tai refraktaarinen AML, joka määritellään joko: taudin uusiutuminen täydellisen remission jälkeen (CR) tai epäonnistuminen CR:n saavuttamisessa alkuhoidolla.
  • Heidän on täytynyt saada vähintään yksi aiempi AML-hoito vakioannoksilla ja heidän on täytynyt edetä viimeisimmän hoidon jälkeen. Aikaisempaan hoitoon on täytynyt sisältyä: hypometyloiva aine vähintään 2 syklillä.
  • Viimeisestä leukemiahoidosta (lukuun ottamatta hydroksiureaa) on oltava kulunut vähintään 2 viikkoa ennen ensimmäistä annosta tässä tutkimuksessa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Hoito millä tahansa tutkimusaineella 3 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta tässä tutkimuksessa.
  • Keskushermoston (CNS) leukemian esiintyminen.
  • Kroonisen myelooisen leukemian (CML) blastitransformaatiossa. Aikaisempi myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) on hyväksyttävä; aiempaa MDS-hoitoa ei lasketa AML-hoidoksi.
  • Suuri leikkaus 2 viikon sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta. Osallistujien on oltava toipuneet yli 2 viikkoa aiemmin tehdyn leikkauksen vaikutuksista.
  • Samanaikainen aktiivinen maligniteetti hoidossa.
  • Tunnettu aktiivinen hepatiitti B-virus (HBV) tai C-virus (HCV) -infektio; tai joiden tiedetään olevan positiivisia HCV:n ribonukleiinihapon (RNA) tai HBsAg:n (HBV-pinta-antigeenin) suhteen.
  • Tunnettu HIV-infektio.
  • Ei pysty nielemään tabletteja tai osallistujat, joilla on imeytymishäiriö tai jokin muu sairaus, joka vaikuttaa merkittävästi ruoansulatuskanavan toimintaan.
  • Osallistujat, joiden AML on luokiteltu suotuisaksi European LeukemiaNetin (ELN) tautiriskiarvioinnin mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Selinexor noin 55 mg/m^2 (60-120 mg BSA:n perusteella)
Osallistujat, joiden protokollaversiot (PV) ovat alle (<) 5,0 (ne, joilla on aiemmin ollut yksi akuutti myelooinen leukemia (AML) -hoito), saavat suun kautta otettavia selineksoritabletteja annoksella noin 55 mg/m^2 (milligrammaa neliömetriä kohti) ) (60–120 mg kehon pinta-alan [BSA] perusteella) kahdesti viikossa, 4 viikon syklin jokaisen viikon päivänä 1 ja 3 (28 päivää sykliä kohti).
Lääke: Selinexor
Selinexor oraalinen tabletti.
Muut nimet:
  • KPT-330
Kokeellinen: Selinexor 60 mg (PV <5) (vastaa 35 mg/m^2)
Osallistujat, joiden PV < 5,0 (ne, joilla on ollut yksi aiempi AML-hoito), saavat suun kautta otettavia selineksoritabletteja kiinteänä annoksena 60 mg (vastaa 35 mg/m^2) BSA:n perusteella kahdesti viikossa ensimmäisenä ja 3 jokaisesta 4 viikon syklin viikosta (28 päivää per sykli).
Lääke: Selinexor
Selinexor oraalinen tabletti.
Muut nimet:
  • KPT-330
Kokeellinen: Selinexor 60 mg (PV >=5) (vastaa 35 mg/m^2)
Osallistujat alle PV >= 5 (PV 5: ne, joilla on ollut vähintään yksi aiempi AML-hoitosarja, PV 5.1: joilla on ollut vähintään kaksi aiempaa AML-hoitoa), saavat suun kautta otettavia selineksoritabletteja annoksella 60 mg (vastaa 35 mg/m^2) kahdesti viikossa, päivänä 1 ja 3 jokaisella 4 viikon syklin viikolla (28 päivää per sykli).
Lääke: Selinexor
Selinexor oraalinen tabletti.
Muut nimet:
  • KPT-330
Active Comparator: Physician's Choice 1 (PV <5)
Osallistujat, joiden PV < 5,0 (ne, joilla oli yksi aikaisempi AML-hoitosarja) saivat parhaan tukihoidon (BSC), joka sisälsi verivalmisteen siirrot, mikrobilääkkeet, kasvutekijät tarpeen mukaan ja hydroksiureaa.
Lääke: Hydroksiurea
Muut nimet:
  • Hydroksikarbamidi
Active Comparator: Physician's Choice 2 (PV >=5)
Osallistujat alle PV >= 5 (PV 5: ne, joilla oli vähintään yksi aikaisempi AML-hoitosarja, PV 5.1: joilla oli vähintään kaksi aiempaa AML-hoitoa), saivat BSC:tä yhdessä arabinosidisytosiinin (Ara-C) ihonalaisen injektion kanssa ), 20 mg, kahdesti päivässä, 10 päivän ajan, toistetaan 28-42 päivän välein.
Lääke: Ara-C
Ara-C ihonalainen injektio.
Muut nimet:
  • Cytosar-U
  • Sytosiiniarabinosidi
  • Sytarabiini
  • Depocyt

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
Kokonaiseloonjääminen määriteltiin ajaksi (päivinä) satunnaistamisen päivämäärästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. Osallistujat, joiden tiedettiin viimeksi olevan elossa, sensuroitiin viimeisen yhteydenottopäivänä.
Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden kokonaiseloonjääminen on vähintään 3 kuukautta (OS3.0)
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (1. päivä) 3 kuukauteen asti
Kokonaiseloonjääminen määriteltiin ajaksi (päivinä) satunnaistamisen päivämäärästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. Osallistujat, joiden tiedettiin viimeksi olevan elossa, sensuroitiin viimeisen yhteydenottopäivänä. Analyysi suoritettiin Kaplan-Meier-menetelmällä.
Satunnaistamisesta (1. päivä) 3 kuukauteen asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on täydellinen remissio (CRR) niille, jotka saavuttivat täydellisen remission (CR)
Aikaikkuna: Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
CRR analysoitiin kansainvälisen työryhmän (IWG) 2003 kriteereillä erona CR:n IWG-tulosten saaneiden osallistujien osuuksissa. CR per IWG 2003 -kriteerit määriteltiin alle 5 prosentin (%) myeloblastien morfologisena esiintymisenä luuytimessä, kiertävien blastien puuttumisena, hematologisena palautumisena (kuten perifeerisen veren absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) > 1000 solua/mikrolitra (mikroL) ) ja verihiutaleiden määrä > 100 000/mikroL, ilman punasolujen (RBC) siirtoja) ja ekstramedullaarisen sairauden puuttuminen.
Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
Mediaani taudista vapaa eloonjääminen (DFS) osallistujille, jotka saavuttivat täydellisen remission (CR)
Aikaikkuna: Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
DFS CRR:lle IWG-kriteerien perusteella laskettiin CR:n ensimmäisestä vastepäivästä etenemis- tai uusiutumispäivään tai kuolemanpäivään, jos etenemistä tai uusiutumista ei tapahtunut. Osallistujat, jotka lopettivat hoidon ennen taudin etenemistä tai uusiutumista tai eivät edenneet analyysin aikaan, sensuroitiin viimeisen radiologisen arvioinnin yhteydessä. CR per IWG 2003 -kriteerit määriteltiin alle 5 %:n myeloblastien morfologisena esiintymisenä luuytimessä, kiertävien blastien puuttumisena, hematologisena palautumisena (kuten perifeerisen veren ANC > 1000 solua/mikroL ja verihiutaleiden määrä > 100 000/mikroL, ilman punasolusiirtojen tarve) ja ekstramedullaarisen taudin puuttuminen.
Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on modifioitu täydellinen remissioaste (mCRR) niille, jotka saavuttivat täydellisen remission (CR) tai täydellisen remission epätäydellisen hematologisen toipumisen yhteydessä (Cri)
Aikaikkuna: Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
mCRR määriteltiin pisteestimaattina niiden osallistujien prosenttiosuudesta, joilla oli CR, CRi tai CRp. IWG 2003 -vastekriteerien mukaisesti määritellyt vasteet: Morfologinen CR: < 5 % myeloblasteja luuytimessä, kiertävien blastien puuttuminen, hematologinen palautuminen (osoituksena perifeerisen veren ANC > 1000 solua/mikroL ja verihiutaleiden määrä > 100 000/mikrol, ei tarvita punasolujen siirtoja) ja ekstramedullaarisen taudin puuttuminen. Morfologinen CRp: Kaikki CR:n kriteerit paitsi jäännösneutropenia (<1x10^9/l) tai trombosytopenia (<100 x10^9/l), Cri (< 5 % luuytimen blasteja, joissa on jäännösneutropenia [ANC < 1000 solua/mikroL]) tai trombosytopenia [verihiutaleita < 100 000/mikroL]), kaikkien solujen komponenttien normaali kypsyminen luuytimessä, ei ekstramedullaarista sairautta ja verensiirrosta riippumaton.
Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
Mediaani taudista vapaa eloonjääminen (DFS) osallistujille, jotka saavuttivat täydellisen remission tai CR:n epätäydellisen hematologisen toipumisen (CRi) kanssa tai täydellisen remission epätäydellisen verihiutaleiden palautumisen yhteydessä (CRp)
Aikaikkuna: Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
IWG-kriteeriin perustuva DFS määriteltiin kestoksi saavutetun täydellisen vasteen alkamisesta taudin etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. IWG 2003 -vastekriteerit määrittelevät vasteet: Morfologinen CR: < 5 % myeloblasteja luuytimessä, kiertävien blastien puuttuminen, hematologinen toipuminen (osoituksena perifeerisen veren ANC > 1000 solua/mikroL ja verihiutaleiden määrä > 100 000 ilman/mikrolitraa punasolusiirtojen tarve) ja ekstramedullaarisen taudin puuttuminen. Morfologinen CRp: Kaikki CR:n kriteerit paitsi jäännösneutropenia (<1x10^9/l) tai trombosytopenia (<100 x10^9/l), Cri (< 5 % luuytimen blasteja, joissa on jäännösneutropenia [ANC < 1000 solua/mikroL]) tai trombosytopenia [verihiutaleita < 100 000/mikroL]), kaikkien solujen komponenttien normaali kypsyminen luuytimessä, ei ekstramedullaarista sairautta ja verensiirrosta riippumaton.
Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on kokonaisvastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
Kokonaisvasteprosentti määriteltiin pistearviona osallistujien prosenttiosuudesta, jotka saavuttivat CR:n (kaikkien kohde- ja ei-kohdeleesioiden katoaminen), osittaisen vasteen (PR) (>=30 %:n lasku kohdevaurioiden pisimpien halkaisijoiden summassa. vertailuperusviivan pisimmät halkaisijat, jotka liittyvät ei-progressiiviseen sairausvasteeseen ei-kohdevaurioille). CRi; < 5 % BM-blastit, joissa on jäljellä oleva neutropenia [ANC < 1000 solua/mikroL] tai trombosytopenia [verihiutaleita < 100 000/mikroL]. CRp; Kaikki CR:n kriteerit paitsi jäännösneutropenia (<1x10^9/l) tai trombosytopenia (<100x10^9/l) ja morfologinen leukemiavapaa tila (MLFS); morfologinen BM-blastipuhdistuma <5 %:iin luuydinnäytteessä, jossa <=200 solua lueteltu tai soluisuus on ≥10 %, jos Auer-sauvojen blasteja ei ole, hematologista talteenottoa ei tarvita.
Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
Vastauksen kesto (DOR)
Aikaikkuna: Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
DOR laskettiin CR:n, CRi:n, CRp:n, MLFS:n tai PR:n vastepäivästä etenemis- tai uusiutumispäivään IWG-kriteerien perusteella. CR: <5 % myeloblasteja luuytimessä, kiertävien blastien puuttuminen, hematologinen palautuminen (perifeerisen veren ANC > 1000 solua/mikroL, verihiutaleiden määrä > 100 000/mikroL, punasolujen siirtoja ei tarvita), ekstramedullaarisen taudin puuttuminen. PR: Ei kiertäviä blasteja, neutrofiilien määrä > =1,0 x10^9/l, verihiutaleiden määrä >= 100 x10^9/l, >= 50 %:n väheneminen luuydinblastissa 6 % - 25 %:iin tai blastit pienempi tai yhtä suuri (<=) 5 %:iin, jos Auer-sauvoja on läsnä. CRp: Kaikki CR:n kriteerit paitsi jäännösneutropenia (<1x10^9/l) tai trombosytopenia (<100x10^9/l), CRi; < 5 % luuydinblastit, joihin liittyy jäännösneutropenia [ANC < 1000 solua/mikroL] tai trombosytopenia [verihiutaleita < 100 000/mikroL]. MLFS: morfologinen luuytimen blastipuhdistuma < 5 % ydinnäytteessä, <= 200 solua lueteltu/soluisuus on ≥ 10 %, Auer-sauvojen blastien puuttuessa hematologista palautumista ei tarvita.
Lähtötilanne sairauden etenemiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen tai kuolemaan asti, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enintään noin 104 viikkoon)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on taudinhallintaprosentti (DCR)
Aikaikkuna: Enintään 4 viikkoa satunnaistamisen päivämäärästä IWG-kriteerien mukaan etenemisen tai uusiutumisen päivämäärään
DCR: Piste-arvio osallistujista, joilla on CR, CRi, CRp, MLFS, PR tai SD <=4 viikon ajan.CR: <5 % myeloblasteja luuytimessä (BM), kiertävien blastien puuttuminen, hematologinen palautuminen (perifeerinen veri) ANC > 1000 solua/mikroL ja verihiutaleiden määrä >100 000/mikroL, punasolujen siirtoja ei tarvita), ekstramedullaarisen taudin puuttuminen. PR: Ei kiertäviä blasteja, neutrofiilien määrä >=1,0 x10^9/l, verihiutaleiden määrä >= 100*10^9/l, >=50 %:n lasku BM-blastissa 6-25 %:iin tai blastit <=5 % jos Auer-sauvoja on läsnä.CRp:Kaikki CR:n kriteerit paitsi jäännösneutropenia (<1*10^9/L) tai trombosytopenia (<100 x10^9/L),CRi;< 5 % BM-blasteja, joissa on jäännösneutropenia [ANC < 1000 solua/mikroL] tai trombosytopenia [verihiutaleita < 100 000/mikroL]. MLFS: morfologinen BM-blastipuhdistuma <5 %:iin luuydinnäytteessä, jossa <=200 solua lueteltu tai soluisuus on ≥10 %, jos Auer-sauvojen kanssa ei ole blasteja, ei vaadita hematologista palautumista, SD: epäonnistuminen vasteen saavuttamisessa, mutta ei täyttävät kriteerit taudin etenemiselle yli 4 viikon ajan.
Enintään 4 viikkoa satunnaistamisen päivämäärästä IWG-kriteerien mukaan etenemisen tai uusiutumisen päivämäärään
Taudin torjuntanopeuden kesto
Aikaikkuna: Enintään 4 viikkoa satunnaistamisen päivämäärästä IWG-kriteerien mukaan etenemisen tai uusiutumisen päivämäärään
DCR:n kesto laskettu kaikille osallistujille, joilla on DCR. CR: < 5 % myeloblasteja BM:ssä, kiertävien blastien puuttuminen, hematologinen palautuminen (perifeerisen veren ANC > 1000 solua/mikroL ja verihiutaleiden määrä > 100 000/mikroL, punasolujen siirtoja ei tarvita), ekstramedullaarisen sairauden puuttuminen. PR: Ei kiertäviä blasteja, neutrofiilien määrä >=1,0 x 10^9/l, verihiutaleiden määrä >= 100 x 10^9/l, >= 50 %:n väheneminen BM-blastissa 6-25 %:iin tai blasteja <= 5 %, jos Auer-sauvoja on. CRp: Kaikki CR:n kriteerit paitsi jäännösneutropenia (<1 x 10^9/l) tai trombosytopenia (<100 x 10^9/l), CRi; < 5 % BM-blastit, joissa on jäljellä oleva neutropenia [ANC < 1000 solua/mikroL] tai trombosytopenia [verihiutaleita < 100 000/mikroL]. MLFS; morfologinen BM-blastipuhdistuma < 5 %:iin luuydinnäytteessä, jossa <=200 lueteltua solua/soluisuus on >= 10 %, Auer-sauvojen blastien puuttuessa ei vaadita hematologista palautumista ja SD; ei saavutettu vastetta, mutta ei täytä taudin etenemisen kriteerejä yli 4 viikon ajan.
Enintään 4 viikkoa satunnaistamisen päivämäärästä IWG-kriteerien mukaan etenemisen tai uusiutumisen päivämäärään
Muutos lähtötasosta elämänlaadussa (QoL) ja potilaiden raportoimissa tuloksissa (syöpähoidon toiminnallinen arviointi - leukemia [FACT-Leu]
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin hoitosyklin päivä 1 (enintään 20 sykliä: 28 päivää sykliä kohti) 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (viimeinen käynti)
QoL arvioi FACT-Leu. FACT-Leu yhdistää syöpähoidon toiminnallisen arvioinnin yleisen version (FACT-G) leukemiakohtaiseen ala-asteikkoon (17 kohtaa). FACT-G:n ala-asteikot ovat fyysinen hyvinvointi (7 kohtaa), sosiaalinen/perheen hyvinvointi (7 kohtaa), emotionaalinen hyvinvointi (6 kohtaa) ja toiminnallinen hyvinvointi (7 kohtaa). Tutkimustulosindeksi (TOI; yhteensä 31 kohdetta) oli ensisijainen kiinnostava mitta, joka sisälsi fyysisen ja toiminnallisen ala-asteikon sekä leukemiakohtaisen ala-asteikon. Jokainen esine arvioitiin 5 pisteen Likert-asteikolla. Välillä 0 = (Ei ollenkaan) - 4 = (Erittäin); siksi TOI:n pisteet vaihtelivat 0–124. Korkeammat pisteet osoittivat hyvinvoinnin paranemista. QoL-arviointi suoritettiin lähtötasolla (ennen tutkimushoidon ensimmäistä annosta), kunkin syklin päivänä 1 toisella tai sen jälkeen ja viimeisellä käynnillä.
Lähtötilanne, kunkin hoitosyklin päivä 1 (enintään 20 sykliä: 28 päivää sykliä kohti) 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (viimeinen käynti)
Muutos lähtötasosta eurooppalaisen elämänlaadun 5-ulottuvuuden (EQ-5D) terveyskyselyn visuaalisessa analogisessa asteikossa (VAS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin hoitosyklin päivä 1 (enintään 20 sykliä: 28 päivää sykliä kohti) 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (viimeinen käynti)
EQ-5D-kuvausjärjestelmä koostuu viidestä ulottuvuudesta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: 1 = ei ongelmia, 2 = vähäisiä ongelmia, 3 = kohtalaisia ​​ongelmia, 4 = vakavia ongelmia ja 5 = äärimmäisiä ongelmia. EQ-5D-5L on standardoitu instrumentti, joka mittaa eturauhassyöpää sairastavien miesten terveyteen liittyvää elämänlaatua. EQ-5D koostuu EQ-5D-kuvausjärjestelmästä ja EQ VAS:sta. EQ-5D-5-VAS tallentaa osallistujan itsensä arvioiman terveydentilan pystysuoraan VAS:iin, jonka avulla he voivat ilmoittaa terveydentilansa, joka voi vaihdella 0:sta (pahin kuviteltavissa oleva) 100:aan (paras kuviteltavissa), korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa.
Lähtötilanne, kunkin hoitosyklin päivä 1 (enintään 20 sykliä: 28 päivää sykliä kohti) 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (viimeinen käynti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Karyopharm Therapeutics Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Michael Kauffman, MD, PhD, Karyopharm Therapeutics Inc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. tammikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. tammikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 9. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 17. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 26. tammikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KCP-330-008

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Akuutti myelooinen leukemia (AML)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa