- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02152189
Screening per la malattia di Fabry in una popolazione pediatrica a rischio
11 dicembre 2017 aggiornato da: Markus Ries, MD PhD MHSc FCP, University Hospital Heidelberg
Lo scopo di questo studio è valutare la frequenza della malattia di Fabry nei bambini con dolore addominale cronico o dolore cronico alle estremità
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
1422
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Heidelberg, Germania
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 18 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Bambini con disturbi reumatologici o dolore addominale cronico
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età inferiore a 18 anni
Uno dei seguenti criteri:
- Diagnosi o sospetto di un disturbo reumatologico con disturbi ricorrenti da più di 6 mesi
- Dolore addominale cronico e ricorrente da più di 6 mesi
- Prelievo di sangue pianificato per la diagnostica di routine
- Consenso informato scritto
Criteri di esclusione:
- Il paziente e/o i suoi genitori o tutori legali non sono in grado di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Popolazione di screening
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Prevalenza della malattia di Fabry
Lasso di tempo: giorno 1
|
giorno 1
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Prevalenza della malattia di Fabry in sottopopolazioni predefinite
Lasso di tempo: giorno 1
|
giorno 1
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Ries M, Gupta S, Moore DF, Sachdev V, Quirk JM, Murray GJ, Rosing DR, Robinson C, Schaefer E, Gal A, Dambrosia JM, Garman SC, Brady RO, Schiffmann R. Pediatric Fabry disease. Pediatrics. 2005 Mar;115(3):e344-55. doi: 10.1542/peds.2004-1678. Epub 2005 Feb 15.
- Kastner B, Behre S, Lutz N, Burger F, Luntz S, Hinderhofer K, Bendszus M, Hoffmann GF, Ries M. Clinical Research in Vulnerable Populations: Variability and Focus of Institutional Review Boards' Responses. PLoS One. 2015 Aug 14;10(8):e0135997. doi: 10.1371/journal.pone.0135997. eCollection 2015.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2014
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 maggio 2017
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 novembre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 maggio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 maggio 2014
Primo Inserito (STIMA)
2 giugno 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
13 dicembre 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 dicembre 2017
Ultimo verificato
1 dicembre 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie metaboliche
- Disturbi cerebrovascolari
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Dolore
- Manifestazioni neurologiche
- Segni e sintomi, Digestivo
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Sfingolipidi
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattie dei piccoli vasi cerebrali
- Lipidosi
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Dolore cronico
- Dolore addominale
- Malattia di Fabri
Altri numeri di identificazione dello studio
- Fabry screening 02202014
- S-084/2014 (ALTRO: IRB Heidelberg)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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