Metilprednisolone sodio succinato nel trattamento di pazienti con malattia acuta del trapianto contro l'ospite del tratto gastrointestinale

Criterio di inclusione:

• Diagnosi di GvHD acuta del GIT (qualsiasi sede eccetto la malattia del GIT "superiore" isolata); potrebbero essere coinvolti anche altri siti; la loro presenza non influenzerà l'ammissibilità

  • Le biopsie sono fortemente raccomandate e dovrebbero essere ottenute, idealmente, mediante endoscopia completa inclusa esofagogastroduodenoscopia (EGD) e sigmoidoscopia flessibile o colonscopia
  • Tuttavia, e con un'appropriata presentazione clinica, è auspicabile, ma non necessario, avere una conferma della patologia
  • Se si escludono altre diagnosi, non è necessario eseguire la biopsia di tutti i siti potenzialmente coinvolti nel GIT per iniziare la terapia
  • È possibile che siano presenti anche altre diagnosi, e ciò non deve escludere l'ammissibilità purché distinte (questa affermazione è generica, ma vale soprattutto per vari tipi di colite infettiva; ciò detto, terapia antinfettiva in corso deve essere in corso)
• È consentita qualsiasi diagnosi, donatore o fonte di cellule staminali ematopoietiche (HSC), comprese le infusioni di leucociti da donatore (DLI)

• Terapia precedente o in corso:

  • Malattia de novo senza precedente terapia sistemica (topica consentita) per la GvHD acuta -- ad eccezione di un massimo (e idealmente molto inferiore) di 72 ore di precedente terapia con glucocorticoidi (GC), > 0,5 mg/kg/giorno di MePDSL o equivalente dopo l'insorgenza della GvHD acuta
  • Esiste un'eccezione a quanto sopra per i pazienti con GvHD acuta precedente (di qualsiasi sito) che hanno ricevuto terapia con GC, hanno avuto una risposta completa (CR), sono stati ridotti gradualmente dalla GC e hanno avuto una recidiva >= 15 giorni dopo; tali sono ammissibili dopo la revisione da parte del ricercatore principale (PI) o del suo designato
  • Continuerà l'uso della profilassi GvHD acuta in corso
  • L'uso di qualsiasi altro TSI è consentito se la GvHD acuta del GIT si sviluppa mentre il paziente è fuori da tutti i TSI; L'IST può essere avviato a discrezione del medico curante dopo aver discusso con il PI di questo studio
  • Il trattamento con budesonide orale deve essere iniziato o continuato a dose piena
  • Si prega di consultare il PI dello studio per qualsiasi domanda o dubbio sull'ammissibilità allo studio
• Non sono richiesti parametri di funzione d'organo specifici; tuttavia, anomalie significative dovrebbero essere discusse con il PI dello studio
• Capacità di comprensione e disponibilità a firmare il documento di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB).

Criteri di esclusione:

• Fattori di rischio significativi per la terapia con IASA inclusi, ma non limitati a: coagulopatia maggiore non correggibile, perforazione intestinale, batteriemia in corso, insufficienza mesenterica, ecc.; in questi o in altri casi discutibili, si raccomanda la discussione con il PI
• I pazienti potrebbero non ricevere altri farmaci per il trattamento della GvHD o agenti sperimentali, ad eccezione di un massimo di 72 ore di precedente terapia con GC, come sopra
• Processi infettivi incontrollati e gravi
• Pazienti con tumore maligno recidivato o persistente che richiedono sospensione o modulazione immunosoppressiva (un esempio di questo può essere un paziente che ha avuto una recidiva ed era in trattamento con DLI e poi ha sviluppato GvHD)
• Le donne in gravidanza sono escluse da questo studio; l'allattamento al seno deve essere interrotto