Metilprednizolon-nátrium-szukcinát a gyomor-bél traktus akut graft-versus-host betegségében szenvedő betegek kezelésében

Bevételi kritériumok:

• A GIT akut GvHD diagnózisa (bármely hely, kivéve az izolált "felső" GIT-betegséget); más oldalak is érintettek lehetnek; jelenlétük nem befolyásolja a jogosultságot

  • A biopsziák vétele erősen ajánlott, és ideális esetben teljes endoszkópiával, beleértve az esophagogastroduodenoscopiát (EGD) és a rugalmas szigmoidoszkópiát vagy kolonoszkópiát.
  • Megfelelő klinikai megjelenés mellett azonban kívánatos – de nem szükséges – a patológia megerősítése
  • Ha más diagnózisokat kizárnak, nem szükséges a GIT minden potenciálisan érintett helyének biopsziája a terápia megkezdéséhez
  • Lehetséges, hogy más diagnózisok is jelen lehetnek, és ez nem zárhatja ki a jogosultságot mindaddig, amíg ezek különböznek egymástól (ez az állítás általános, de különösen vonatkozik a fertőző vastagbélgyulladás különböző típusaira; ez a folyamatban lévő fertőzésellenes terápia folyamatban kell lennie)
• Bármilyen diagnózis, donor vagy hematopoietikus őssejtek (HSC) forrása megengedett, beleértve a donor leukocita infúziókat (DLI) is.

• Előzetes vagy folyamatban lévő terápia:

  • De novo betegség az akut GvHD korábbi szisztémás (helyileg engedélyezett) terápiája nélkül – kivéve a legfeljebb 72 órás (ideális esetben sokkal kevesebb) korábbi glükokortikoid (GC) kezelést, > 0,5 mg/ttkg/nap MePDSL vagy azzal egyenértékű kezelés után az akut GvHD kialakulása
  • A fentiek alól kivételt képeznek azok a (bármilyen helyről származó) akut GvHD-ben szenvedő betegek, akik GC-terápiában részesültek, teljes választ (CR) tapasztaltak, a GC-t csökkentették, és 15 nappal később kiújultak; ezek a vizsgálatvezető (PI) vagy megbízottja általi felülvizsgálat után jogosultak
  • Folytatódik a folyamatban lévő akut GvHD profilaxis alkalmazása
  • Bármilyen más IST alkalmazása megengedett, ha a GIT akut GvHD-je alakul ki, miközben a beteg nem rendelkezik IST-vel; Az IST-t a kezelőorvos belátása szerint lehet elkezdeni, miután megbeszélték a vizsgálat PI-vel
  • Az orális budezonid kezelést teljes adaggal kell elkezdeni vagy folytatni
  • Kérjük, konzultáljon a tanulmány vezetőjével a tanulmányi jogosultsággal kapcsolatos kérdések vagy aggályok esetén
• Nincs szükség specifikus szervfunkciós paraméterekre; a jelentős eltéréseket azonban meg kell beszélni a vizsgálati PI-vel
• Képes megérteni és aláírni az Institutional Review Board (IRB) által jóváhagyott tájékozott hozzájárulási dokumentumot

Kizárási kritériumok:

• Az IASA-terápia jelentős kockázati tényezői, többek között, de nem kizárólagosan: súlyos, nem korrigálható koagulopátia, bélperforáció, folyamatban lévő bakteremia, mesenterialis elégtelenség stb.; ezekben vagy bármely kérdéses esetben tanácsos megbeszélni a PI-vel
• A betegek nem kaphatnak semmilyen más gyógyszert a GvHD kezelésére vagy vizsgálati szereket, kivéve a legfeljebb 72 órás korábbi GC-kezelést, a fentiek szerint.
• Kontrollálatlan, súlyos fertőző folyamatok
• Kiújult vagy tartós rosszindulatú daganatos betegségben szenvedő betegek, akiknél immunszuppresszív megvonásra vagy modulációra van szükség (erre példa lehet egy olyan beteg, aki visszaesett, és DLI-kezelés alatt áll, majd GvHD-t fejlesztett ki)
• A terhes nőket kizárták ebből a vizsgálatból; a szoptatást abba kell hagyni