Uno studio di fattibilità e sicurezza di fase I delle cellule CAR-T specifiche per fluoresceina (FITC-E2) in combinazione con folato-fluoresceina somministrato per via parenterale (UB-TT170) per il sarcoma osteogenico

Criterio di inclusione:

• Osteosarcoma refrattario o ricorrente/progressivo che ha fallito la terapia di prima linea per l'osteosarcoma secondo NCCN o studio clinico iniziale del Children's Oncology Group e non è suscettibile di resezione chirurgica (deve soddisfare uno dei seguenti):

  1. Nuova sede di malattia misurabile mediante imaging radiografico o conferma istologica
  2. Nuova sede di malattia valutabile mediante imaging radiografico (incluso FDG-PET) o conferma istologica
  3. Aumento superiore al 20% di almeno una dimensione del tumore documentato da TC/MRI E un aumento assoluto massimo di 5 mm nella dimensione più lunga della/e lesione/i esistente/i (possono essere incluse lesioni precedentemente irradiate)
  4. Malattia misurabile persistente o metastasi ossee avide di FDG-PET che non sono riuscite a raggiungere la remissione completa alla terapia convenzionale iniziale (chirurgia, radioterapia e/o chemioterapia)
• In grado di tollerare l'aferesi, incluso il posizionamento di un catetere temporaneo per aferesi, se necessario, o dispone già di un prodotto per aferesi disponibile per l'uso nella produzione
• Aspettativa di vita ≥ 8 settimane
• Punteggio Lansky o Karnofsky ≥ 50
• Agenti antitumorali, radioterapia, chemioterapia citossica, terapia biologica, terapia con anticorpi antitumorali, terapia cellulare geneticamente modificata e, se non è disponibile alcun prodotto per aferesi, terapia con corticosteroidi (esclusa la sostituzione fisiologica), interrotta entro il periodo di wash-out specificato dal protocollo
• Adeguata funzionalità ematologica, renale, epatica, cardiaca e respiratoria.
• Test HIV, epatite B e C negativo entro 3 mesi
• Se potenzialmente fertile o paterno, disposto a utilizzare una contraccezione altamente efficace per 12 mesi dopo l'infusione finale del farmaco dello stallone

Criteri di esclusione:

• Tumore maligno attivo diverso dalla diagnosi di tumore solido maligno primario (sono consentite metastasi intracraniche del SNC)
• Patologia del SNC in corso e sintomatica che richiede un intervento medico
• Ricezione di radioterapia a raggi esterni
• Presenza di infezione attiva e grave
• Sindrome da immunodeficienza primaria
• Incinta o allattamento
• - Riluttanza a fornire il consenso/assenso per la partecipazione allo studio, incluso il follow-up di 15 anni
• Presenza di qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, vieterebbe al soggetto di sottoporsi al trattamento ai sensi del presente protocollo.