Accesso ampliato per la prevenzione degli attacchi acuti di 1) angioedema ereditario (HAE) nei bambini e 2) angioedema non istaminergico con C1-inibitore normale (C1-INH) negli adolescenti e negli adulti

Criterio di inclusione:

Studio TAK-743-6001 (Attacchi acuti di HAE):

• Partecipanti pediatrici, da 2 a
• I partecipanti non hanno opzioni terapeutiche alternative adeguate e non possono partecipare a uno studio clinico con lanadelumab
• Il partecipante ha uno o più genitori/tutori legali che sono informati della natura del programma di accesso allargato e possono fornire il consenso informato scritto affinché il bambino partecipi (con il consenso del bambino se appropriato) prima del trattamento
• I partecipanti non presentano alcuna delle seguenti anomalie dei test di funzionalità epatica: alanina aminotransferasi (ALT) superiore a (>) 3 volte il limite superiore della norma (ULN) o aspartato aminotransferasi (AST) > 3 volte ULN o bilirubina totale > 2 volte ULN (a meno che l'aumento della bilirubina è il risultato della sindrome di Gilbert)
• Il partecipante non presenta alcuna condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa compromettere la sua sicurezza
• Il partecipante non ha un'ipersensibilità nota al lanadelumab o ai suoi componenti
• Il partecipante (maggiore o uguale a >o=6 anni) e/o il caregiver è disposto ad auto-somministrarsi lanadelumab a casa e ha ricevuto una formazione documentata sull'auto-somministrazione durante lo studio SHP643-301 (SPRING)

Solo per le partecipanti di sesso femminile in età fertile:

• Il partecipante ha accettato di essere astinente o ha accettato di rispettare i requisiti contraccettivi applicabili di questo protocollo per la durata del programma di accesso esteso e per 70 giorni dopo il completamento;
• Il partecipante non è in stato di gravidanza o allattamento

Nota: i partecipanti che non soddisfano i criteri di cui sopra saranno esclusi.

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Studio TAK-743-5012 (attacchi acuti di angioedema non istaminergico con inibitore C1 normale (C1-INH)):

• Il partecipante ha completato il periodo di trattamento dello studio TAK-743-3001 (tutte le valutazioni della Visita 14 sono state completate).
• Il partecipante sta dimostrando un beneficio continuo dal trattamento con lanadelumab.
• Il partecipante e/o uno o più genitori/tutore legale sono informati della natura del programma di accesso allargato e possono fornire il consenso informato scritto per se stessi o per il minore alla partecipazione (con il consenso del minore se del caso) prima del trattamento).
• Il partecipante non presenta alcuna condizione, inclusi i test di laboratorio, che secondo l'opinione dello Sperimentatore potrebbe comprometterne la sicurezza.
• Il partecipante non ha un'ipersensibilità nota al lanadelumab o ai suoi componenti.
• Il partecipante e/o l'assistente è disposto ad auto-somministrarsi lanadelumab a casa e ha ricevuto una formazione documentata sull'auto-somministrazione durante lo studio TAK-743-3001 OPPURE il partecipante e/o l'assistente è disposto ad auto-somministrare lanadelumab a casa e riceverà formazione alle prime due somministrazioni di dose secondo il protocollo.

Solo donne partecipanti in età fertile:

• Il partecipante ha accettato di essere astinente o ha accettato di rispettare i requisiti contraccettivi applicabili di questo protocollo per la durata del programma di accesso esteso e per 70 giorni dopo il completamento dell'ultima dose.
• Il partecipante non è in stato di gravidanza o allattamento.

Solo partecipanti maschi:

• Il partecipante ha accettato di rispettare i requisiti contraccettivi applicabili di questo protocollo per la durata del programma di accesso esteso e per 70 giorni dopo l'ultima dose di lanadelumab
• Il partecipante ha accettato di non donare lo sperma durante il corso del programma e per 70 giorni dopo l'ultima dose di lanadelumab.