Studio di rADAMTS-13 (SHP655) nel trattamento dei partecipanti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP) (SOAR-HI)
11 novembre 2022 aggiornato da: Shire
Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco in pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP) per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l'efficacia di rADAMTS-13 (SHP655) somministrato in aggiunta allo standard di cura (SoC) ) Trattamento
Lo scopo di questo studio è valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l'efficacia di rADAMTS-13 (SHP655) somministrato in aggiunta al trattamento standard di cura (SoC) dei partecipanti alla porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
28
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre (LHSC) - University Hospital
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Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Marseille, Francia, 13005
- Hôpital Conception
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Paris, Francia, 75012
- CHU Saint-Antoine
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Seine Maritime, Francia, 76031
- CHU de Rouen
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Marne
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Reims, Marne, Francia, 51092
- CHU de Reims - Hôpital Maison Blanche
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Frankfurt, Germania, D-60590
- Hamatologie, Onkologie, Hämostaseologie
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rome, Italia, 137
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
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Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
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London, Regno Unito, WC1E 6HX
- 1st Floor, UCLH-Haematology
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West Glamorgan
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Cardiff, West Glamorgan, Regno Unito, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Alicante, Spagna, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
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Madrid, Spagna, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon
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Sevilla, Spagna, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Valencia, Spagna, 46017
- Hospital Dr. Peset
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35249
- The University of Alabama at Birmingham
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106-4948
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- Stephenson Cancer Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante o il rappresentante legalmente autorizzato firma volontariamente il consenso informato. Per i partecipanti che non sono in grado di fornire il consenso, può essere utilizzata una delega medica pienamente riconosciuta secondo le leggi locali.
- Il partecipante ha dai 18 ai 75 anni al momento dello screening.
Al partecipante è stata diagnosticata una porpora trombotica trombocitopenica acquisita autoimmune primaria o secondaria (aTTP) sulla base dei seguenti criteri:
a) Trombocitopenia [calo della conta piastrinica >=50% o conta piastrinica <100.000/microlitro (μL)] i) Non possono essere arruolati più di 3 partecipanti per braccio con una conta piastrinica di screening >= 50.000/μL.
b) Anemia emolitica microangiopatica [aumento della lattato deidrogenasi (LDH) >2 volte o per presenza o aumento di schistociti nello striscio di sangue periferico].
- Disponibilità a rispettare pienamente le procedure e i requisiti dello studio e intenzione di avviare lo scambio di plasma (PEX). I partecipanti possono essere inseriti provvisoriamente nello studio e sottoposti a randomizzazione in attesa dei risultati dell'attività ADAMTS-13, dell'anticorpo anti-ADAMTS-13 e del test genetico per la porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP).
- Se donna in età fertile, il partecipante presenta un test di gravidanza negativo e accetta di impiegare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio. Gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare un metodo contraccettivo accettato ed efficace durante il trattamento e fino a un minimo di 16 giorni dopo l'ultima dose somministrata.
Criteri di esclusione:
- Al partecipante è stata diagnosticata una TTP congenita.
- Il partecipante ha un'attività ADAMTS-13 plasmatica> 10% del normale presso il laboratorio centrale; se i campioni di screening non vengono prelevati fino a dopo il primo PEX, l'attività ADAMTS-13 dal laboratorio locale è consentita per determinare l'idoneità.
- Al partecipante è stata diagnosticata un'altra causa di microangiopatia trombotica (TMA), tra cui: CID, tumore maligno disseminato, ipertensione maligna, trapianto di cellule staminali ematopoietiche, SEU atipica e correlata alla tossina shiga, tossicità da farmaci (ad es. gemcitabina, mitomicina C, clopidogrel) e sindromi trombocitopeniche correlate alla gravidanza (ad es. HELLP, eclampsia).
- - Il partecipante è stato esposto a un altro IP entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge IP o dispositivo sperimentale durante il corso dello studio.
- - Il partecipante ha ricevuto caplacizumab entro 1 mese prima dell'arruolamento nello studio.
- Il partecipante è positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV+) con malattia instabile o conta CD4+ <=200 cellule/mm^3 entro 3 mesi di screening.
- Partecipanti con condizioni di grave immunodeficienza.
- Il partecipante ha avuto un precedente evento aTTP negli ultimi 30 giorni.
- - Il partecipante ha un'altra malattia mortale progressiva sottostante e/o un'aspettativa di vita inferiore a 3 mesi.
- - Il partecipante è identificato dallo sperimentatore come incapace o non disposto a collaborare con le procedure dello studio
- Il partecipante soffre di una condizione mentale che lo rende incapace di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio e/o l'evidenza di un atteggiamento non collaborativo. Tuttavia, un delegato medico pienamente riconosciuto sarà autorizzato a fornire il consenso.
- Se femmina, il partecipante è in gravidanza o in allattamento.
- Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sponsor o dello sperimentatore.
- Qualsiasi controindicazione a PEX, metilprednisolone e/o rituximab come da informazioni sulla prescrizione.
- Reazione nota di ipersensibilità pericolosa per la vita, inclusa l'anafilassi, alla molecola madre ADAMTS-13, alla proteina di criceto o ad altri costituenti di SHP655.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Standard di cura (SoC) + Placebo
I partecipanti hanno ricevuto SoC PEX giornaliero seguito da placebo immediatamente e 12 +/- 1 ore dopo il completamento del PEX fino al raggiungimento della remissione (fino a circa 6 mesi).
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I partecipanti riceveranno l'iniezione di placebo abbinato a SHP655.
I partecipanti riceveranno PEX come standard di cura (SOC).
Altri nomi:
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Sperimentale: SoC + SHP655 + Placebo
I partecipanti hanno ricevuto SoC PEX giornaliero e SHP655 40 +/- 4 unità internazionali per chilogrammo (UI/kg), iniezione IV, QD, immediatamente dopo PEX e placebo 12 +/- 1 ore dopo il completamento di PEX fino al raggiungimento della remissione (fino a circa 6 mesi).
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I partecipanti riceveranno l'iniezione di placebo abbinato a SHP655.
I partecipanti riceveranno PEX come standard di cura (SOC).
Altri nomi:
I partecipanti riceveranno l'iniezione di SHP655.
Altri nomi:
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Sperimentale: SoC+SHP655
I partecipanti hanno ricevuto SoC PEX giornaliero e SHP655 40 +/- 4 UI/kg, iniezione IV, BID, immediatamente dopo PEX e 12 +/- 1 ora dopo il completamento di PEX fino al raggiungimento della remissione (fino a circa 6 mesi).
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I partecipanti riceveranno PEX come standard di cura (SOC).
Altri nomi:
I partecipanti riceveranno l'iniezione di SHP655.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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ADAMTS-13 Livelli di attività
Lasso di tempo: Fino ai giorni 11 o 12
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I livelli di attività di ADAMTS-13 sono stati valutati mediante l'attività ADAMTS13 di trasferimento di energia per risonanza di fluorescenza (FRETS), con o senza supplementazione SHP655.
Programma A (giorni 1, 2, 3, 4, 6, 8, 11 e successivamente ogni 3 giorni) o programma B (giorni 1, 2, 3, 5, 7, 9, 12 e successivamente ogni 3 giorni).
I dati vengono riportati per più punti temporali come Entro 15 minuti pre-PEX e post-PEX; Entro 15 minuti, 0,5-3 ore, 4-6 ore dopo la fine dell'infusione del prodotto sperimentale (IP) 1; Entro 15 minuti, 0,5-3 ore dopo la fine dell'infusione IP 2; 30 minuti prima dell'infusione IP 2 del Programma A e del Programma B (fino al giorno 11 o 12).
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Fino ai giorni 11 o 12
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Conta piastrinica
Lasso di tempo: Basale e fine dello studio (EOS) (fino a circa 15 mesi)
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Le conte piastriniche sono riportate in unità di 10^9 per litro di sangue.
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Basale e fine dello studio (EOS) (fino a circa 15 mesi)
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Livelli di lattato deidrogenasi (LDH).
Lasso di tempo: Baseline e EOS (fino a circa 15 mesi)
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Vengono riportati i livelli di lattato deidrogenasi.
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Baseline e EOS (fino a circa 15 mesi)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Dose(i) di SHP655 necessaria per raggiungere e mantenere livelli plasmatici adeguati di rADAMTS-13
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 13 settimane (dopo la remissione fino a 6 mesi)
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Sono state valutate le dosi di SHP655 necessarie per raggiungere e mantenere livelli plasmatici adeguati di rADAMTS-13 al fine di supportare l'induzione della remissione e ridurre il numero di procedure PEX necessarie per il trattamento degli episodi aTTP acuti.
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Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 13 settimane (dopo la remissione fino a 6 mesi)
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PK/PD Relazione temporale del parametro di sicurezza ed efficacia in funzione dell'attività ADAMTS-13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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I parametri includevano conta piastrinica e LDH.
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Fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con anticorpi leganti ADAMTS-13 per titolo
Lasso di tempo: Baseline e EOS (fino a circa 15 mesi)
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Il titolo anticorpale indica il livello di anticorpi in un campione di sangue, definito come la massima diluizione (o concentrazione minima) del campione di sangue a cui un test anticorpale (come ELISA per es.) produce ancora un risultato positivo rilevabile.
I dati sono presentati per titolo solo per i partecipanti ADA positivi.
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Baseline e EOS (fino a circa 15 mesi)
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Livelli di titoli di autoanticorpi inibitori (Nab).
Lasso di tempo: Baseline e EOS (fino a circa 15 mesi)
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I titoli NAb sono stati riassunti (mediana, minima e massima) al basale e all'EOS per bracci di trattamento, in quei soggetti con risultati NAb positivi (NAb positivi è definito come valore del titolo >=0,6 BU/mL).
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Baseline e EOS (fino a circa 15 mesi)
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Livelli di attività ADAMTS-13 nei partecipanti che ricevono SHP655 aggiuntivo fino a 30 giorni dopo la risoluzione utilizzando FRETS
Lasso di tempo: Ai giorni 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 e 84
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Sono stati valutati i livelli di attività ADAMTS-13 nei partecipanti che hanno ricevuto SHP655 aggiuntivo fino a 30 giorni dopo la risoluzione dell'episodio di porpora trombotica trombocitopenica (TTP).
La risoluzione è stata definita come conta piastrinica normale e LDH <2 ULN per almeno 48 ore dopo la normalizzazione iniziale della conta piastrinica (periodo dell'episodio acuto).
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Ai giorni 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 e 84
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Relazione tra attività ADAMTS-13 e stato di malattia dell'organo terminale
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Lo stato di malattia dell'organo terminale è stato valutato per le malattie renali, cardiache e neurologiche.
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Fino a 6 mesi
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Rapporto tra concentrazione pre-dose (Cpre) e concentrazione plasmatica massima (Cmax).
Lasso di tempo: Pre-PEX e post-PEX in più punti temporali nei giorni 1, 2, 3, 4 o 5, 6 o 7, 8 o 9 e 11 o 12
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Pre-PEX e post-PEX in più punti temporali nei giorni 1, 2, 3, 4 o 5, 6 o 7, 8 o 9 e 11 o 12
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AUC complessiva: area sotto la curva del tempo di concentrazione del plasma Attività ADAMTS13 utilizzando FRETS
Lasso di tempo: Entro 15 minuti prima della PEX e in più punti temporali Post PEX nei giorni 1, 2, 3, 4 o 5 e 6 o 7
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Entro 15 minuti prima della PEX e in più punti temporali Post PEX nei giorni 1, 2, 3, 4 o 5 e 6 o 7
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Clearance sistemica e indotta da anticorpi
Lasso di tempo: 15 minuti pre-PEX, 15 minuti post-PEX, 15 minuti, 0,5-3 ore, 4-6 ore dopo la fine dell'infusione IP 1,30 minuti prima dell'infusione IP 2,15 minuti, 0,5-3 ore dopo l'infusione IP 2 dell'Allegato A o dell'Allegato B (fino a 6 mesi)
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15 minuti pre-PEX, 15 minuti post-PEX, 15 minuti, 0,5-3 ore, 4-6 ore dopo la fine dell'infusione IP 1,30 minuti prima dell'infusione IP 2,15 minuti, 0,5-3 ore dopo l'infusione IP 2 dell'Allegato A o dell'Allegato B (fino a 6 mesi)
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Cmax: attività massima di ADAMTS-13 tra le infusioni di PEX o SHP655 utilizzando FRETS
Lasso di tempo: Pre-PEX e post-PEX in più punti temporali nei giorni 1, 2, 3, 4 o 5, 6 o 7, 8 o 9 e 11 o 12
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Pre-PEX e post-PEX in più punti temporali nei giorni 1, 2, 3, 4 o 5, 6 o 7, 8 o 9 e 11 o 12
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Livelli minimi di attività ADAMTS-13 precedenti PEX ADAMTS13 utilizzando FRETS
Lasso di tempo: Entro 15 minuti prima della PEX e in più punti temporali Post PEX nei giorni 2, 3, 4 o 5 e 6 o 7
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Entro 15 minuti prima della PEX e in più punti temporali Post PEX nei giorni 2, 3, 4 o 5 e 6 o 7
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Percentuale di partecipanti con livelli minimi di attività ADAMTS-13 >10%
Lasso di tempo: Pre-dose ai giorni 2, 3 4 o 5, 6 o 7, 8 o 9 e 11 o 12
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Pre-dose ai giorni 2, 3 4 o 5, 6 o 7, 8 o 9 e 11 o 12
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Numero di partecipanti che hanno ottenuto la remissione dopo la normalizzazione della conta piastrinica
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 6 mesi dopo la remissione
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La remissione è stata definita come il tempo impiegato per raggiungere una conta piastrinica ≥150.000/μL, che è stata confermata da una seconda conta piastrinica normale ≥150.000/μL e LDH <2 ULN 48 ore dopo la normalizzazione iniziale.
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Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 6 mesi dopo la remissione
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Percentuale di partecipanti che ottengono la remissione
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 6 mesi dopo la remissione
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La remissione è stata definita come conta piastrinica normale e LDH <2 limite superiore della norma (ULN) per almeno 48 ore dopo la normalizzazione iniziale della conta piastrinica (periodo dell'episodio acuto).
La normalizzazione della conta piastrinica è stata definita ≥150.000/μL, confermata da una seconda conta piastrinica normale ≥150.000/μL e LDH <2 ULN.
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Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 6 mesi dopo la remissione
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Tempo alla prima riacutizzazione
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (fino a circa 15 mesi)
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L'esacerbazione è stata definita come trombocitopenia ricorrente a seguito di una risposta e che richiedeva la ripresa del trattamento giornaliero di plasmaferesi dopo ≥1 giorno ma ≤30 giorni senza trattamento di plasmaferesi.
I dati sono riportati sulla base delle stime di Kaplan-Meier.
I dati sono stati riportati per il tempo alla prima riacutizzazione nelle categorie per i partecipanti arruolati prima dell'emendamento 4 del protocollo (dall'inizio dello studio fino a 11 mesi) e dopo l'emendamento 4 del protocollo (da 11 mesi fino alla EOS).
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Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (fino a circa 15 mesi)
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Tempo di ricaduta
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (fino a circa 15 mesi)
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La recidiva è stata determinata dalla conta piastrinica o dall'occorrenza dopo la remissione di un evento clinico maggiore (ad es. Infrazione miocardica (IM), ictus, decesso) ritenuto dallo sperimentatore correlato all'aTTP.
I dati sono stati riportati per il tempo alla ricaduta nelle categorie per i partecipanti arruolati prima dell'emendamento 4 del protocollo (dall'inizio dello studio fino a 11 mesi) e dopo l'emendamento 4 del protocollo (da 11 mesi fino alla EOS).
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Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (fino a circa 15 mesi)
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Percentuale di partecipanti con esacerbazione
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (fino a circa 15 mesi)
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L'esacerbazione è stata determinata dalla conta piastrinica o dall'occorrenza dopo la remissione di un evento clinico maggiore (ad es.
I dati sono stati riportati per la percentuale di partecipanti con esacerbazione nelle categorie per i partecipanti arruolati prima dell'emendamento 4 del protocollo (dall'inizio dello studio fino a 11 mesi) e dopo l'emendamento del protocollo 4 (da 11 mesi fino alla EOS).
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Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (fino a circa 15 mesi)
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Percentuale di partecipanti con ricaduta
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (fino a circa 15 mesi)
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La recidiva è stata determinata dalla conta piastrinica o dall'occorrenza dopo la remissione di un evento clinico maggiore (ad es. Infrazione miocardica (IM), ictus, decesso) ritenuto dallo sperimentatore correlato all'aTTP.
I dati sono stati riportati per la percentuale di partecipanti con esacerbazione nelle categorie per i partecipanti arruolati prima dell'emendamento 4 del protocollo (dall'inizio dello studio fino a 11 mesi) e dopo l'emendamento del protocollo 4 (da 11 mesi fino alla EOS).
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Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (fino a circa 15 mesi)
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Percentuale di partecipanti con eventi clinici maggiori correlati alla porpora trombotica trombocitopenica (TTP)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (fino a circa 15 mesi)
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I principali eventi clinici correlati alla TTP includevano morte, ictus, IM e disfunzione d'organo non normalizzata entro il periodo di osservazione di 90 giorni che consisteva in insufficienza renale cronica, compromissione neurologica e deficit neurocognitivi.
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Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (fino a circa 15 mesi)
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Numero di partecipanti con eventi clinici maggiori correlati alla PEX
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Gli eventi clinici principali includevano sanguinamento clinicamente rilevante (punteggio ITP modificato) o trombosi nel sito di inserimento della linea, reazioni avverse al plasma, incluse reazioni al citrato, reazioni allergiche e danno polmonare acuto correlato alla trasfusione (TRALI).
I dati vengono riportati riepilogando i dati per tutti i parametri.
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Fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con titolo di legame di anticorpi anti-farmaco (ADA) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e EOS (approssimativamente al mese 15)
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Basale e EOS (approssimativamente al mese 15)
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Numero di partecipanti con anticorpi inibitori rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e EOS (approssimativamente al mese 15)
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Basale e EOS (approssimativamente al mese 15)
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Percentuale di partecipanti con almeno un'identificazione positiva di anticorpi contro SHP655
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Le percentuali si basano sul numero totale di partecipanti per gruppo di trattamento che hanno analizzato almeno un campione ADA.
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Fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), in particolare TEAE correlati al prodotto e TEAE gravi
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla EOS (fino a circa 15 mesi)
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AE = qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a cui è stato somministrato IP che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento.
TEAE=un evento avverso con insorgenza che si verifica dopo aver ricevuto il farmaco oggetto dello studio.
SAE = un evento avverso con qualsiasi manifestazione clinica sfavorevole di segni, sintomi o esiti che provoca la morte, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, provoca un'anomalia congenita/difetto alla nascita, evento medico importante, broncospasmo associato ad anafilassi, sieroconversione rivista e confermata per virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite A (HAV), virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV), virus dell'epatite E (HEV) o parvovirus B19 (B19V ).
Un evento avverso correlato al prodotto è qualsiasi evento che emerga o si manifesti all'inizio o dopo l'inizio del trattamento con un prodotto sperimentale o medicinale o qualsiasi evento esistente che peggiori.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla EOS (fino a circa 15 mesi)
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Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente rilevanti nei segni vitali
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla EOS (fino a circa 15 mesi)
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I segni vitali sono stati valutati in base a pressione sanguigna, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e temperatura corporea.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla EOS (fino a circa 15 mesi)
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Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente rilevanti nella chimica clinica
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla EOS (fino a circa 15 mesi)
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La chimica clinica ha valutato l'alanina aminotransferasi (ALT), l'aspartato aminotransferasi (AST), la bilirubina totale, la fosfatasi alcalina, l'azoto ureico nel sangue, la creatinina e il glucosio.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla EOS (fino a circa 15 mesi)
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Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente rilevanti in ematologia
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla EOS (fino a circa 15 mesi)
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L'ematologia consisteva in emocromo completo e leucociti con differenziale (basofili, eosinofili, linfociti, monociti, neutrofili), volume corpuscolare medio (MCV), concentrazione media di emoglobina corpuscolare (MCHC) e conta piastrinica.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla EOS (fino a circa 15 mesi)
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Percentuale di partecipanti che ricevono terapia di soccorso
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla EOS (fino a circa 15 mesi)
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La terapia di salvataggio è stata definita come qualsiasi prodotto con un'interruzione nota della relazione farmacocinetica/farmacodinamica (PK/PD) tra l'attività di ADAMTS-13, l'attività del fattore von Willebrand (VWF) e la conta piastrinica.
Se è stata avviata la terapia di salvataggio, la somministrazione di IP (SHP655 o placebo) è stata sospesa per la durata dello studio.
È stato valutato il numero di partecipanti che hanno sperimentato l'occorrenza di ricevere una terapia di salvataggio.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla EOS (fino a circa 15 mesi)
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Percentuale di partecipanti che soddisfano i criteri di salvataggio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla EOS (fino a circa 15 mesi)
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La terapia di salvataggio è stata definita come qualsiasi prodotto con un'interruzione nota della relazione PK/PD tra l'attività di ADAMTS-13, l'attività del VWF e la conta piastrinica.
Se è stata avviata la terapia di salvataggio, la somministrazione di IP (SHP655 o placebo) è stata sospesa per la durata dello studio.
È stato valutato il numero di partecipanti che hanno sperimentato l'occorrenza nel soddisfare i criteri della terapia di salvataggio.
La percentuale di partecipanti con terapia di salvataggio iniziata si basa su criteri di laboratorio ed eventi avversi.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla EOS (fino a circa 15 mesi)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 ottobre 2019
Completamento primario (Effettivo)
5 agosto 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
5 agosto 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 aprile 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 aprile 2019
Primo Inserito (Effettivo)
19 aprile 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 dicembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 novembre 2022
Ultimo verificato
1 novembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Trombocitopenia
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Trombofilia
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora, Trombotico Trombocitopenico
Altri numeri di identificazione dello studio
- SHP655-201
- 2018-003775-35 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Sì
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- Protocollo di studio
- Piano di analisi statistica (SAP)
- Modulo di consenso informato (ICF)
- Relazione sullo studio clinico (CSR)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .