Uno studio per valutare ASP0367 nei partecipanti con miopatia mitocondriale primaria (MOUNTAINSIDE)
1 luglio 2025 aggiornato da: Astellas Pharma Inc
Uno studio adattivo di fase 2/3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con estensione in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ASP0367 nei partecipanti con miopatia mitocondriale primaria
Lo scopo della parte di fase 2 di questo studio è selezionare un livello di dose ASP0367 biologicamente attivo mediante valutazione farmacocinetica (PK) e farmacodinamica (PD). La parte di fase 2 di questo studio valuterà anche la sicurezza e la tollerabilità di ASP0367.
Lo scopo della parte di fase 3 di questo studio è valutare l'effetto di ASP0367 sul miglioramento funzionale rispetto al placebo e valuterà anche la sicurezza e la tollerabilità di ASP0367 rispetto al placebo. La parte di fase 3 di questo studio valuterà anche l'effetto di ASP0367 sul miglioramento funzionale e sull'affaticamento rispetto al placebo e valuterà l'effetto di ASP0367 sul funzionamento complessivo dei partecipanti rispetto al placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'efficacia (cioè il miglioramento funzionale) sarà valutata da un test motorio funzionale, test del cammino di 6 minuti (6MWT). Lo studio si compone delle seguenti parti: screening (4 settimane); porzione di selezione della dose di fase 2 con 2 dosi di ASP0367 rispetto al placebo corrispondente (2 settimane); porzione di fase 3 con trattamento a dose singola selezionato rispetto al placebo (fino a 52 settimane); estensione in aperto (OLE) (24 settimane); e follow-up (4 settimane).
Durante la parte di fase 2 dello studio, i partecipanti verranno inseriti in modo casuale in 1 braccio su 3 (bassa dose ASP0367, alta dose ASP0367 o placebo). Il livello di dose pertinente sarà selezionato in base alla farmacocinetica/farmacodinamica e alla sicurezza complessiva. I partecipanti manterranno il loro livello di dose di Fase 2 originale e nessun nuovo partecipante sarà arruolato nello studio fino a quando non verrà effettuata la selezione della dose di Fase 3.
Dopo aver selezionato la dose di fase 3, tutti i partecipanti tranne il gruppo placebo passeranno al livello di dose selezionato di ASP0367 per il resto della parte di fase 3 dello studio (fino a un totale di 52 settimane inclusa la parte di fase 2). I partecipanti che erano stati originariamente assegnati al placebo rimarranno sul placebo fino a 52 settimane. Il restante arruolamento dei partecipanti sarà randomizzato a ASP0367 o al placebo corrispondente con un rapporto di 1: 1.
A tutti i partecipanti che hanno completato la fase 3 parte dello studio e sono idonei per l'OLE verrà offerta l'opportunità di assumere ASP0367 per ulteriori 24 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
34
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- University of California, San Diego
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- University of Texas Health Science Center at Hosuton
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 54 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante accetta ed è in grado di aderire ai requisiti dello studio per la durata dello studio, inclusa l'esecuzione di 6 MWT, nonché l'uso di applicazioni digitali e registrazioni video.
Diagnosi di miopatia mitocondriale primaria (PMM), costituita da quanto segue:
- Anomalie genetiche molecolari (cioè nucleari o mitocondriali) note per essere associate a causare disfunzioni mitocondriali (come, ma non limitate a, singole delezioni variabili del DNA mitocondriale (mtDNA) nell'oftalmoplegia esterna cronica progressiva (CPEO) e nella sindrome di Kearns-Sayre ( KSS); mtDNA m.3243 Mutazione A > G comune nell'encefalomiopatia mitocondriale con acidosi lattica ed episodi simil-ictus (MELAS); varianti patogene del genoma nucleare o mitocondriale che hanno dimostrato di causare malattie mitocondriali primarie), e
- Il partecipante ha riportato sintomi (cioè debolezza muscolare, affaticamento e intolleranza all'esercizio) o risultati dell'esame fisico della miopatia che sono i sintomi predominanti del disturbo mitocondriale del partecipante.
- - Il partecipante è stato in regime di dose stabile di coenzima Q10 (CoQ10), carnitina, creatina o altre vitamine focalizzate sulla malattia mitocondriale o terapie supplementari per 3 mesi prima della randomizzazione e intende mantenere una dose stabile per la durata del periodo di studio (per i partecipanti che prendere eventuali farmaci o integratori sopra menzionati).
- - Il partecipante ha seguito un regime di esercizio stabile nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione e intende rimanere su un regime stabile per la durata del periodo di studio (per i partecipanti che partecipano a un regime di esercizio regolare).
La partecipante donna non è incinta e si applica almeno una delle seguenti condizioni:
- Non una donna in età fertile (WOCBP).
- WOCBP che accetta di seguire la guida contraccettiva dal momento del consenso informato fino ad almeno 30 giorni dopo la somministrazione finale del trattamento in studio.
- La partecipante di sesso femminile deve accettare di non allattare al seno a partire dallo screening e per tutto il periodo dello studio e per 30 giorni dopo la somministrazione finale del trattamento dello studio.
- La partecipante di sesso femminile non deve donare ovuli a partire dalla prima dose di IP e per tutto il periodo dello studio e per 30 giorni dopo la somministrazione finale del trattamento in studio.
- Il partecipante di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile (compreso il partner che allatta al seno) deve accettare di utilizzare la contraccezione per tutto il periodo di trattamento e per 30 giorni dopo la somministrazione finale del trattamento in studio.
- Il partecipante di sesso maschile non deve donare sperma durante il periodo di trattamento e per 30 giorni dopo la somministrazione finale del trattamento in studio.
- I partecipanti di sesso maschile con partner in stato di gravidanza devono accettare di rimanere astinenti o utilizzare un preservativo per tutta la durata della gravidanza per tutto il periodo dello studio e per 30 giorni dopo la somministrazione finale del trattamento in studio.
- Il partecipante accetta di non partecipare a un altro studio interventistico durante la partecipazione al presente studio.
Criteri di continuazione dell'estensione in aperto:
Il partecipante deve soddisfare tutti i seguenti criteri OLE alla visita dello studio alla settimana 52 nel periodo di trattamento per essere idoneo per OLE:
- Il partecipante deve continuare ad essere in grado e disposto ad aderire ai requisiti di studio.
- Partecipante idoneo a continuare in OLE.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante presenta ulteriori segni e/o sintomi dovuti a processi non miopatici (ad es. disfunzioni cerebellari, disturbi del movimento, neuropatia periferica, ictus o altro) o un problema di deambulazione non attribuito alla miopatia che interferirebbe/potrebbe influire in aggiunta alla miopatia la performance del partecipante durante 6MWT o 5 volte da seduto a in piedi (5XSTS).
- - Il partecipante ha ricevuto qualsiasi terapia sperimentale entro 28 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima dello screening.
- Il partecipante presenta qualsiasi condizione che renda il partecipante inadatto alla partecipazione allo studio.
- - Il partecipante ha troponina cardiaca I (cTnI) > limite superiore della norma (ULN) allo screening ed è valutato come clinicamente significativo.
- Il partecipante ha stimato la velocità di filtrazione glomerulare (eGFR) calcolata dall'equazione di collaborazione epidemiologica della malattia renale cronica <60 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati allo screening.
- Il partecipante presenta allo screening: bilirubina totale (TBL) > ULN o transaminasi (aspartato aminotransferasi [AST] o alanina aminotransferasi [ALT]) > ULN in assenza di aumenti della creatina chinasi (CK). I partecipanti che hanno un TBL e/o ALT e/o AST leggermente elevati e sono candidati idonei per lo studio, possono essere arruolati nello studio a condizione che lo sperimentatore possa escludere qualsiasi disfunzione epatica sottostante eseguendo test aggiuntivi e dopo aver discusso il caso con il monitor medico.
- - Il partecipante ha condizioni psichiatriche come schizofrenia, disturbo bipolare o disturbo depressivo maggiore che non sono state sotto controllo entro 3 mesi prima dello screening.
- - Il partecipante ha una storia di tentativo di suicidio, comportamento suicida o ha qualsiasi ideazione suicidaria entro 1 anno prima dello screening che soddisfa i criteri a un livello di 4 o 5 utilizzando la Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) o che è a un livello significativo rischio di suicidarsi.
- - Il partecipante ha gravi problemi comportamentali o cognitivi che precludono la partecipazione allo studio.
- - Il partecipante ha subito un ricovero ospedaliero che preclude la partecipazione allo studio, entro i 30 giorni precedenti la randomizzazione.
- - Il partecipante ha un ricovero programmato o una procedura chirurgica durante lo studio, che può influire sulle valutazioni dello studio.
- - Il partecipante ha una malattia respiratoria clinicamente significativa e instabile e/o una malattia cardiaca (anamnesi o risultati clinici attuali) o una precedente procedura cardiaca interventistica (ad es. Cateterismo cardiaco, angioplastica/intervento coronarico percutaneo, valvuloplastica con palloncino, ecc.) randomizzazione. I partecipanti con pacemaker sono ammessi nello studio a discrezione dello sperimentatore e dopo aver discusso con il monitor medico, e purché sia utilizzato per la prevenzione e non vi sia alcuna disfunzione cardiaca sottostante.
- - Il partecipante ha un intervallo QT medio corretto utilizzando la correzione di Fridericia (QTcF) > 450 msec per i partecipanti di sesso maschile e > 480 msec per le partecipanti di sesso femminile allo screening o alla randomizzazione. Se il QTcF supera questi limiti, è possibile ripetere un ulteriore ECG triplicato nello stesso giorno per determinare l'idoneità del partecipante.
Evidenza ECG di ischemia acuta, fibrillazione atriale o anomalie del sistema di conduzione attiva ad eccezione di uno qualsiasi dei seguenti:
- Blocco atrioventricolare (AV) di primo grado
- Blocco AV di secondo grado Tipo 1 (tipo Mobitz 1/tipo Wenckebach)
- Blocco di branca destra
- Blocco fascicolare sinistro
- Blocco bifascicolare
- Il partecipante richiede qualsiasi supporto del ventilatore.
- Il partecipante ha una grave compromissione della vista che può interferire con la sua capacità di completare tutti i requisiti dello studio.
- - Il partecipante ha un disturbo convulsivo intrattabile che può interferire con la sua capacità di completare tutti i requisiti dello studio.
- Tumore maligno attivo o qualsiasi altro tumore da cui il partecipante è stato libero da malattia per <5 anni, ad eccezione del carcinoma cutaneo localizzato non melanoma trattato curativamente (ad es. Carcinoma a cellule basali o a cellule squamose).
- - Il partecipante ha un trapianto di organo solido e/o sta attualmente ricevendo un trattamento con terapia per l'immunosoppressione.
- - Il partecipante ha una grave scoliosi o cifoscoliosi che compromette in modo significativo la capacità respiratoria e i test di funzionalità polmonare o limita il posizionamento a causa del dolore che potrebbe richiedere un intervento chirurgico ortopedico entro un anno dalla randomizzazione dello studio.
- - Il partecipante risulta positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV), all'epatite B o all'infezione da epatite C allo screening.
- Il partecipante ha ricevuto in precedenza ASP0367.
- - Il partecipante ha una storia di abuso di sostanze attive entro 1 anno prima della randomizzazione.
- - Il partecipante ha utilizzato qualsiasi ligandi del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma (PPAR) come fibrati e tiazolidinedioni entro 4 settimane prima della randomizzazione.
- - Il partecipante ha iniziato l'uso di CoQ10, carnitina, creatina o altri integratori focalizzati sulla malattia mitocondriale entro 3 mesi prima della randomizzazione dello studio.
- Il partecipante ha un'ipersensibilità nota o sospetta all'ASP0367 o a qualsiasi componente della formulazione utilizzata.
- - Il partecipante ha un'infezione sintomatica da coronavirus 2019 (COVID-19) entro 3 mesi prima della randomizzazione dello studio che ha richiesto un trattamento (anticorpi monoclonali, supporto ventilatorio, ricovero in ospedale) e/o ha portato a sequele a lungo termine o sintomi persistenti.
- Il partecipante ha un BMI inferiore a 18,5 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2) o superiore a 35 kg/m^2 allo screening
- Il partecipante ha debolezza bulbare dovuta a neuropatia o miopatia
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: DBT Bocidelpar 30 mgs
I partecipanti hanno ricevuto bocidelpar 30 milligrammi (MGS) per via orale una volta al giorno durante il doppio periodo di trattamento cieco.
I partecipanti sono stati seguiti per altre 4 settimane dopo il completamento del periodo di trattamento.
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Orale
Altri nomi:
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Sperimentale: DBT Bocidelpar 75mgs
I partecipanti hanno ricevuto Bocidelpar 75 mg per via orale una volta al giorno durante il periodo di trattamento DB ..
I partecipanti sono stati seguiti per altre 4 settimane dopo il completamento del periodo di trattamento.
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Orale
Altri nomi:
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Comparatore placebo: DBT: Placebo a Ole Periodo: Bocidelpar 30 mg
I partecipanti hanno ricevuto il placebo abbinato a bocidelpar per via orale una volta al giorno durante il periodo di trattamento DB e hanno ricevuto 30 mg di ASP0367 nel periodo Ole.
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Orale
Orale
Altri nomi:
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Sperimentale: DBT Bocidelpar da 30 mg o 75 mg per estensione a etichetta aperta: Bocidelpar 30 mg
I partecipanti hanno ricevuto bocidelpar 30 mg o 75 mg per via orale una volta al giorno durante il periodo di trattamento DB e hanno ricevuto 30 mg di bocidelpar nel periodo Ole.
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Orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambia dal basale in distanza camminata durante un test di 6 minuti (6MWT).
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
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6MWT ha valutato la capacità e la resistenza funzionali misurando la distanza percorsa in 6 minuti.
Questo test ha contribuito a valutare la tolleranza all'esercizio, l'idoneità fisica, la progressione della malattia e l'efficacia del trattamento negli individui con miopatia.
La distanza totale percorsa da un partecipante, così come la distanza al minuto, è stata calcolata arrotondando al contatore più vicino.
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Baseline, settimana 24
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti di trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino alla settimana 52
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Un evento avverso (AE) è stato un evento medico spiacevole in un partecipante ha somministrato un farmaco di studio e che Dint deve avere una relazione causale con questo trattamento.
Un AE potrebbe quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso una scoperta di laboratorio anormale), sintomo o malattia (nuovo o esacerbato) temporalmente associato all'uso di un prodotto medicinale, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al prodotto medicinale.
Teae è stato definito come un AE osservato dopo aver iniziato la somministrazione del farmaco di studio per 28 giorni dopo l'ultima dose.
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Dalla prima dose fino alla settimana 52
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Numero di partecipanti con ideazione suicidaria e/ o comportamento valutato dalla scala di valutazione della gravità della Columbia-suicidio (C-SSRS)
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino alla settimana 52
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Il C-SSRS era un questionario utilizzato per la valutazione del rischio di suicidio.
Sono state fornite risposte affermative o negative agli articoli da 1 a 5 per l'ideazione suicidaria (1.
Desidero essere morti, 2. Pensieri suicidari attivi non specifici, 3. Ideazione suicidaria attiva con qualsiasi metodo [non piano] senza intenzione di agire, 4. Ideazione suicida attiva con qualche intenzione di agire, senza un piano specifico, 5. Ideazione suicida attiva con piano e intento specifici) e gli elementi da 6 a 10 per il comportamento suicida (6.
Atti o comportamenti preparativi, 7. Tentativo interrotto, 8. Tentativo interrotto, 9. tentativo effettivo, 10.
Suicidio completato).
I dati complessivi sono stati riportati.
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Dalla prima dose fino alla settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamento dal basale nella qualità della vita nei disturbi neurologici (neuro-QOL) SCHEMA FORMA ADAGGIO
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
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Il punteggio di affaticamento a breve forma di Neuro-QOL è stato un questionario di auto-valutazione di 8 elementi che valutava la percezione della fatica e il suo impatto nelle attività della vita quotidiana.
I partecipanti avevano cinque opzioni di risposta per ogni elemento: 1 = mai, 2 = raramente, 3 = a volte, 4 = spesso, 5 = sempre.
Il questionario è stato valutato aggiungendo la risposta a ciascuno dell'elemento e quindi trasformato in punteggi T in base al manuale di punteggio con un intervallo di punteggio di minimo = 29,5, massimo = 74,1.
Le distribuzioni del punteggio a T sono state ribelliche i punteggi grezzi in punteggi standardizzati con una media di 50 e una DS di 10.
I punteggi più alti indicavano un livello maggiore di affaticamento.
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Baseline, settimana 24
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Cambiamento dal basale nei punteggi di funzione di funzione degli arti inferiori a corto neuro-QOL (mobilità)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
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Il punteggio di Funzione per gli arti inferiori a corto neuro-QoL (mobilità) era un questionario di auto-valutazione di 8 elementi che valutava il funzionamento delle estremità inferiori.
I partecipanti hanno risposto alle domande su una scala 1-5.
I partecipanti avevano cinque opzioni di risposta per ciascun elemento: 1 = Impossibile fare, 2 = con molta difficoltà, 3 = con qualche difficoltà, 4 = con una piccola difficoltà, 5 = senza alcuna difficile.
Il questionario è stato valutato aggiungendo la risposta a ciascuno degli elementi e quindi trasformato in punteggi T in base al manuale di punteggio con un intervallo di punteggio di minimo = 16,5, massimo = 58,6.
Le distribuzioni del punteggio a T sono state ribelliche i punteggi grezzi in punteggi standardizzati con una media di 50 e una DS di 10.
I punteggi più alti indicavano una migliore funzione.
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Baseline, settimana 24
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Modifica dal basale in tempo per eseguire il test di 5 volte sit to (5xsts)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
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Il test 5XSTS è stata una valutazione funzionale che ha misurato il tempo impiegato per alzarsi da una posizione seduta cinque volte di seguito, il più rapidamente possibile.
La durata del tempo istruttore ha indicato "GO" fino a quando il corpo del partecipante non ha toccato la sedia in seguito alla quinta ripetizione è stata registrata e segnalata.
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Baseline, settimana 24
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Numero di partecipanti con il punteggio globale dell'impressione del cambiamento del paziente (PGIC) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
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La scala PGIC ha valutato il sintomo del partecipante e ha valutato se ci sono stati miglioramenti o declino dello stato clinico.
Il partecipante ha valutato la loro variazione percepita su una scala a 7 punti, con 1 che indica molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = minimamente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = minimamente peggio, 6 = molto peggio e 7 che indica 'molto peggio ".
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Settimana 24
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Numero di partecipanti con cambiamento rispetto al basale nell'impressione globale del paziente di gravità (PGI) alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
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Il punteggio PGIS era una misura riportata dal paziente che rifletteva la percezione complessiva dell'individuo della gravità della loro condizione su scala di Likert.
Il punteggio PGIS è stato calcolato come -1 = variazione lieve dal basale, -2 = variazione moderata dal basale, -3 = grave variazione dal basale, 0 = nessuno, 1 = lieve, 2 = moderato e 3 = grave.
Il questionario ha chiesto al partecipante di descrivere al meglio la gravità del sintomo predefinito più fastidioso del partecipante nella scorsa settimana.
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Baseline, settimana 24
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Modifica dalla linea di base nella scala di impatto di fatica modificata (IMF)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
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L'MFIS era un questionario auto-riferito progettato per valutare l'impatto della fatica sul funzionamento fisico, cognitivo e psicosociale.
Gli IMF erano costituiti da 21 elementi valutati 0-4 (0 = mai, 1 = raramente, 2 = a volte, 3 = spesso e 4 = quasi sempre).
Il punteggio MFIS totale variava da 0 a 84, con tre sottoscale: intervallo fisico 0-36, intervallo cognitivo 0-40 e intervallo psicosociale 0-8.
Punteggi più alti indicavano un livello più elevato di affaticamento.
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Baseline, settimana 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Senior Medical Director, Astellas Pharma Inc
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 maggio 2021
Completamento primario (Effettivo)
8 maggio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
8 maggio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 novembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 novembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
24 novembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 luglio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 luglio 2025
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 0367-CL-1201
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
L'accesso ai dati anonimizzati a livello di singolo partecipante raccolti durante lo studio, oltre alla documentazione di supporto correlata allo studio, è previsto per gli studi condotti con indicazioni e formulazioni di prodotti approvate, nonché per i composti terminati durante lo sviluppo.
Gli studi condotti con indicazioni di prodotti o formulazioni che rimangono attive in fase di sviluppo vengono valutati dopo il completamento dello studio per determinare se i dati dei singoli partecipanti possono essere condivisi.
Le condizioni e le eccezioni sono descritte nei Dettagli specifici dello sponsor per Astellas su www.clinicalstudydatarequest.com.
Periodo di condivisione IPD
L'accesso ai dati a livello di partecipante è offerto ai ricercatori dopo la pubblicazione del manoscritto principale (se applicabile) ed è disponibile fintanto che Astellas ha l'autorità legale per fornire i dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I ricercatori devono presentare una proposta per condurre un'analisi scientificamente rilevante dei dati dello studio.
La proposta di ricerca viene esaminata da un gruppo di ricerca indipendente.
Se la proposta viene approvata, l'accesso ai dati dello studio viene fornito in un ambiente di condivisione dei dati sicuro dopo aver ricevuto un accordo di condivisione dei dati firmato.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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