Uno studio per valutare ASP0367 nei partecipanti con miopatia mitocondriale primaria (MOUNTAINSIDE)
2 maggio 2024 aggiornato da: Astellas Pharma Inc
Uno studio adattivo di fase 2/3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con estensione in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ASP0367 nei partecipanti con miopatia mitocondriale primaria
Lo scopo della parte di fase 2 di questo studio è selezionare un livello di dose ASP0367 biologicamente attivo mediante valutazione farmacocinetica (PK) e farmacodinamica (PD). La parte di fase 2 di questo studio valuterà anche la sicurezza e la tollerabilità di ASP0367.
Lo scopo della parte di fase 3 di questo studio è valutare l'effetto di ASP0367 sul miglioramento funzionale rispetto al placebo e valuterà anche la sicurezza e la tollerabilità di ASP0367 rispetto al placebo. La parte di fase 3 di questo studio valuterà anche l'effetto di ASP0367 sul miglioramento funzionale e sull'affaticamento rispetto al placebo e valuterà l'effetto di ASP0367 sul funzionamento complessivo dei partecipanti rispetto al placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'efficacia (cioè il miglioramento funzionale) sarà valutata da un test motorio funzionale, test del cammino di 6 minuti (6MWT). Lo studio si compone delle seguenti parti: screening (4 settimane); porzione di selezione della dose di fase 2 con 2 dosi di ASP0367 rispetto al placebo corrispondente (2 settimane); porzione di fase 3 con trattamento a dose singola selezionato rispetto al placebo (fino a 52 settimane); estensione in aperto (OLE) (24 settimane); e follow-up (4 settimane).
Durante la parte di fase 2 dello studio, i partecipanti verranno inseriti in modo casuale in 1 braccio su 3 (bassa dose ASP0367, alta dose ASP0367 o placebo). Il livello di dose pertinente sarà selezionato in base alla farmacocinetica/farmacodinamica e alla sicurezza complessiva. I partecipanti manterranno il loro livello di dose di Fase 2 originale e nessun nuovo partecipante sarà arruolato nello studio fino a quando non verrà effettuata la selezione della dose di Fase 3.
Dopo aver selezionato la dose di fase 3, tutti i partecipanti tranne il gruppo placebo passeranno al livello di dose selezionato di ASP0367 per il resto della parte di fase 3 dello studio (fino a un totale di 52 settimane inclusa la parte di fase 2). I partecipanti che erano stati originariamente assegnati al placebo rimarranno sul placebo fino a 52 settimane. Il restante arruolamento dei partecipanti sarà randomizzato a ASP0367 o al placebo corrispondente con un rapporto di 1: 1.
A tutti i partecipanti che hanno completato la fase 3 parte dello studio e sono idonei per l'OLE verrà offerta l'opportunità di assumere ASP0367 per ulteriori 24 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
195
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
- Mayo Clinic Arizona
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- University of California, San Diego
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- University of Texas Health Science Center at Hosuton
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 54 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante accetta ed è in grado di aderire ai requisiti dello studio per la durata dello studio, inclusa l'esecuzione di 6 MWT, nonché l'uso di applicazioni digitali e registrazioni video.
Diagnosi di miopatia mitocondriale primaria (PMM), costituita da quanto segue:
- Anomalie genetiche molecolari (cioè nucleari o mitocondriali) note per essere associate a causare disfunzioni mitocondriali (come, ma non limitate a, singole delezioni variabili del DNA mitocondriale (mtDNA) nell'oftalmoplegia esterna cronica progressiva (CPEO) e nella sindrome di Kearns-Sayre ( KSS); mtDNA m.3243 Mutazione A > G comune nell'encefalomiopatia mitocondriale con acidosi lattica ed episodi simil-ictus (MELAS); varianti patogene del genoma nucleare o mitocondriale che hanno dimostrato di causare malattie mitocondriali primarie), e
- Il partecipante ha riportato sintomi (cioè debolezza muscolare, affaticamento e intolleranza all'esercizio) o risultati dell'esame fisico della miopatia che sono i sintomi predominanti del disturbo mitocondriale del partecipante.
- - Il partecipante è stato in regime di dose stabile di coenzima Q10 (CoQ10), carnitina, creatina o altre vitamine focalizzate sulla malattia mitocondriale o terapie supplementari per 3 mesi prima della randomizzazione e intende mantenere una dose stabile per la durata del periodo di studio (per i partecipanti che prendere eventuali farmaci o integratori sopra menzionati).
- - Il partecipante ha seguito un regime di esercizio stabile nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione e intende rimanere su un regime stabile per la durata del periodo di studio (per i partecipanti che partecipano a un regime di esercizio regolare).
La partecipante donna non è incinta e si applica almeno una delle seguenti condizioni:
- Non una donna in età fertile (WOCBP).
- WOCBP che accetta di seguire la guida contraccettiva dal momento del consenso informato fino ad almeno 30 giorni dopo la somministrazione finale del trattamento in studio.
- La partecipante di sesso femminile deve accettare di non allattare al seno a partire dallo screening e per tutto il periodo dello studio e per 30 giorni dopo la somministrazione finale del trattamento dello studio.
- La partecipante di sesso femminile non deve donare ovuli a partire dalla prima dose di IP e per tutto il periodo dello studio e per 30 giorni dopo la somministrazione finale del trattamento in studio.
- Il partecipante di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile (compreso il partner che allatta al seno) deve accettare di utilizzare la contraccezione per tutto il periodo di trattamento e per 30 giorni dopo la somministrazione finale del trattamento in studio.
- Il partecipante di sesso maschile non deve donare sperma durante il periodo di trattamento e per 30 giorni dopo la somministrazione finale del trattamento in studio.
- I partecipanti di sesso maschile con partner in stato di gravidanza devono accettare di rimanere astinenti o utilizzare un preservativo per tutta la durata della gravidanza per tutto il periodo dello studio e per 30 giorni dopo la somministrazione finale del trattamento in studio.
- Il partecipante accetta di non partecipare a un altro studio interventistico durante la partecipazione al presente studio.
Criteri di continuazione dell'estensione in aperto:
Il partecipante deve soddisfare tutti i seguenti criteri OLE alla visita dello studio alla settimana 52 nel periodo di trattamento per essere idoneo per OLE:
- Il partecipante deve continuare ad essere in grado e disposto ad aderire ai requisiti di studio.
- Partecipante idoneo a continuare in OLE.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante presenta ulteriori segni e/o sintomi dovuti a processi non miopatici (ad es. disfunzioni cerebellari, disturbi del movimento, neuropatia periferica, ictus o altro) o un problema di deambulazione non attribuito alla miopatia che interferirebbe/potrebbe influire in aggiunta alla miopatia la performance del partecipante durante 6MWT o 5 volte da seduto a in piedi (5XSTS).
- - Il partecipante ha ricevuto qualsiasi terapia sperimentale entro 28 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima dello screening.
- Il partecipante presenta qualsiasi condizione che renda il partecipante inadatto alla partecipazione allo studio.
- - Il partecipante ha troponina cardiaca I (cTnI) > limite superiore della norma (ULN) allo screening ed è valutato come clinicamente significativo.
- Il partecipante ha stimato la velocità di filtrazione glomerulare (eGFR) calcolata dall'equazione di collaborazione epidemiologica della malattia renale cronica <60 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati allo screening.
- Il partecipante presenta allo screening: bilirubina totale (TBL) > ULN o transaminasi (aspartato aminotransferasi [AST] o alanina aminotransferasi [ALT]) > ULN in assenza di aumenti della creatina chinasi (CK). I partecipanti che hanno un TBL e/o ALT e/o AST leggermente elevati e sono candidati idonei per lo studio, possono essere arruolati nello studio a condizione che lo sperimentatore possa escludere qualsiasi disfunzione epatica sottostante eseguendo test aggiuntivi e dopo aver discusso il caso con il monitor medico.
- - Il partecipante ha condizioni psichiatriche come schizofrenia, disturbo bipolare o disturbo depressivo maggiore che non sono state sotto controllo entro 3 mesi prima dello screening.
- - Il partecipante ha una storia di tentativo di suicidio, comportamento suicida o ha qualsiasi ideazione suicidaria entro 1 anno prima dello screening che soddisfa i criteri a un livello di 4 o 5 utilizzando la Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) o che è a un livello significativo rischio di suicidarsi.
- - Il partecipante ha gravi problemi comportamentali o cognitivi che precludono la partecipazione allo studio.
- - Il partecipante ha subito un ricovero ospedaliero che preclude la partecipazione allo studio, entro i 30 giorni precedenti la randomizzazione.
- - Il partecipante ha un ricovero programmato o una procedura chirurgica durante lo studio, che può influire sulle valutazioni dello studio.
- - Il partecipante ha una malattia respiratoria clinicamente significativa e instabile e/o una malattia cardiaca (anamnesi o risultati clinici attuali) o una precedente procedura cardiaca interventistica (ad es. Cateterismo cardiaco, angioplastica/intervento coronarico percutaneo, valvuloplastica con palloncino, ecc.) randomizzazione. I partecipanti con pacemaker sono ammessi nello studio a discrezione dello sperimentatore e dopo aver discusso con il monitor medico, e purché sia utilizzato per la prevenzione e non vi sia alcuna disfunzione cardiaca sottostante.
- - Il partecipante ha un intervallo QT medio corretto utilizzando la correzione di Fridericia (QTcF) > 450 msec per i partecipanti di sesso maschile e > 480 msec per le partecipanti di sesso femminile allo screening o alla randomizzazione. Se il QTcF supera questi limiti, è possibile ripetere un ulteriore ECG triplicato nello stesso giorno per determinare l'idoneità del partecipante.
Evidenza ECG di ischemia acuta, fibrillazione atriale o anomalie del sistema di conduzione attiva ad eccezione di uno qualsiasi dei seguenti:
- Blocco atrioventricolare (AV) di primo grado
- Blocco AV di secondo grado Tipo 1 (tipo Mobitz 1/tipo Wenckebach)
- Blocco di branca destra
- Blocco fascicolare sinistro
- Blocco bifascicolare
- Il partecipante richiede qualsiasi supporto del ventilatore.
- Il partecipante ha una grave compromissione della vista che può interferire con la sua capacità di completare tutti i requisiti dello studio.
- - Il partecipante ha un disturbo convulsivo intrattabile che può interferire con la sua capacità di completare tutti i requisiti dello studio.
- Tumore maligno attivo o qualsiasi altro tumore da cui il partecipante è stato libero da malattia per <5 anni, ad eccezione del carcinoma cutaneo localizzato non melanoma trattato curativamente (ad es. Carcinoma a cellule basali o a cellule squamose).
- - Il partecipante ha un trapianto di organo solido e/o sta attualmente ricevendo un trattamento con terapia per l'immunosoppressione.
- - Il partecipante ha una grave scoliosi o cifoscoliosi che compromette in modo significativo la capacità respiratoria e i test di funzionalità polmonare o limita il posizionamento a causa del dolore che potrebbe richiedere un intervento chirurgico ortopedico entro un anno dalla randomizzazione dello studio.
- - Il partecipante risulta positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV), all'epatite B o all'infezione da epatite C allo screening.
- Il partecipante ha ricevuto in precedenza ASP0367.
- - Il partecipante ha una storia di abuso di sostanze attive entro 1 anno prima della randomizzazione.
- - Il partecipante ha utilizzato qualsiasi ligandi del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma (PPAR) come fibrati e tiazolidinedioni entro 4 settimane prima della randomizzazione.
- - Il partecipante ha iniziato l'uso di CoQ10, carnitina, creatina o altri integratori focalizzati sulla malattia mitocondriale entro 3 mesi prima della randomizzazione dello studio.
- Il partecipante ha un'ipersensibilità nota o sospetta all'ASP0367 o a qualsiasi componente della formulazione utilizzata.
- - Il partecipante ha un'infezione sintomatica da coronavirus 2019 (COVID-19) entro 3 mesi prima della randomizzazione dello studio che ha richiesto un trattamento (anticorpi monoclonali, supporto ventilatorio, ricovero in ospedale) e/o ha portato a sequele a lungo termine o sintomi persistenti.
- Il partecipante ha un BMI inferiore a 18,5 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2) o superiore a 35 kg/m^2 allo screening
- Il partecipante ha debolezza bulbare dovuta a neuropatia o miopatia
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Fase 2: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo una volta al giorno al mattino per 2 settimane.
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Orale
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Sperimentale: Fase 3: ASP0367
I partecipanti riceveranno ASP0367 una volta al giorno al mattino per un massimo di 52 settimane.
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Orale
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Fase 3: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo una volta al giorno al mattino per un massimo di 52 settimane.
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Orale
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Sperimentale: Estensione etichetta aperta: ASP0367
I partecipanti riceveranno ASP0367 una volta al giorno al mattino per 24 settimane.
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Orale
Altri nomi:
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Sperimentale: Fase 2: ASP0367 a basso dosaggio
I partecipanti riceveranno ASP0367 una volta al giorno al mattino per 2 settimane.
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Orale
Altri nomi:
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Sperimentale: Fase 2: ASP0367 ad alte dosi
I partecipanti riceveranno ASP0367 una volta al giorno al mattino per 2 settimane.
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Orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Porzione di fase 2: Farmacocinetica (PK) di ASP0367 nel plasma: AUCtau
Lasso di tempo: Giorno 14
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AUCtau: AUC dal momento della somministrazione all'inizio dell'intervallo di somministrazione successivo in condizioni di dose multipla.
L'AUCtau sarà registrata dai campioni di plasma PK raccolti.
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Giorno 14
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Porzione di fase 2: PK di ASP0367 nel plasma: Cmax
Lasso di tempo: Giorno 14
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Cmax: concentrazione massima.
La Cmax sarà registrata dai campioni di plasma PK raccolti.
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Giorno 14
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Porzioni di fase 2 e fase 3: sicurezza e tollerabilità valutate per natura, frequenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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Gli eventi avversi emergenti dal trattamento saranno codificati utilizzando il dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA).
Un TEAE è definito come un evento avverso (AE) osservato dopo l'inizio della somministrazione del prodotto sperimentale (IP) fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di IP o il passaggio all'OLE, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante, temporalmente associato all'uso dell'IP, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'IP.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporalmente associata all'uso dell'IP.
Ciò include gli eventi relativi al comparatore e gli eventi relativi alle procedure dello studio.
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Fino alla settimana 52
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Porzioni di fase 2 e fase 3: numero di partecipanti con ideazione e/o comportamento suicidario secondo la valutazione della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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La Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) è uno strumento di valutazione amministrato dal medico che valuta l'ideazione e il comportamento suicidario.
Numero di partecipanti che hanno fornito una risposta affermativa ai 5 item per ideazione suicidaria (1.
Desiderio di essere morto, 2. Pensieri suicidari attivi non specifici, 3. Ideazione suicidaria attiva con qualsiasi metodo (non pianificato) senza intenzione di agire, 4. Ideazione suicidaria attiva con qualche intenzione di agire, senza un piano specifico, 5. Ideazione suicidaria attiva con piano specifico e intento) e/o ai 6 item per comportamento suicidario (1.
Tentativo effettivo, 2. Tentativo interrotto, 3. Tentativo interrotto, 4. Atti o comportamenti preparatori, 5. Comportamento suicidario 6. Suicidio completato).
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Fino alla settimana 52
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Parte della fase 3: sicurezza e tollerabilità valutate per natura, frequenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 80
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Gli eventi avversi emergenti dal trattamento saranno codificati utilizzando il dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA).
Un TEAE è definito come un evento avverso (AE) osservato dopo l'inizio della somministrazione del prodotto sperimentale (IP) fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di IP o il passaggio all'OLE, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante, temporalmente associato all'uso dell'IP, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'IP.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporalmente associata all'uso dell'IP.
Ciò include gli eventi relativi al comparatore e gli eventi relativi alle procedure dello studio.
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Fino alla settimana 80
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Porzione della fase 3: numero di partecipanti con anomalie dei valori di laboratorio e/o eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 80
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Numero di partecipanti con valori di laboratorio potenzialmente clinicamente significativi.
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Fino alla settimana 80
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Porzione della fase 3: numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali e/o eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 80
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Numero di partecipanti con valori dei segni vitali potenzialmente clinicamente significativi.
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Fino alla settimana 80
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Porzione della fase 3: numero di partecipanti con ideazione e/o comportamento suicidario secondo la valutazione della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 80
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La Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) è uno strumento di valutazione amministrato dal medico che valuta l'ideazione e il comportamento suicidario.
Numero di partecipanti che hanno fornito una risposta affermativa ai 5 item per ideazione suicidaria (1.
Desiderio di essere morto, 2. Pensieri suicidari attivi non specifici, 3. Ideazione suicidaria attiva con qualsiasi metodo (non pianificato) senza intenzione di agire, 4. Ideazione suicidaria attiva con qualche intenzione di agire, senza un piano specifico, 5. Ideazione suicidaria attiva con piano specifico e intento) e/o ai 6 item per comportamento suicidario (1.
Tentativo effettivo, 2. Tentativo interrotto, 3. Tentativo interrotto, 4. Atti o comportamenti preparatori, 5. Comportamento suicidario 6. Suicidio completato).
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Fino alla settimana 80
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Porzione della fase 3: variazione rispetto al basale della distanza percorsa in 6 minuti valutata in metri
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
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Il 6-minute walk test (6MWT) è una misurazione della resistenza che valuta la distanza percorsa a piedi in 6 minuti.
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Basale e settimana 52
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Parte di fase 2: variazione percentuale rispetto ai livelli basali di espressione genica delta target del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma (PPAR) nel sangue
Lasso di tempo: Riferimento e giorno 14
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Verranno raccolti campioni di cellule di sangue intero per misurare la variazione percentuale nell'espressione del gene bersaglio
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Riferimento e giorno 14
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Porzioni di Fase 2 e Fase 3: numero di partecipanti con anomalie nel cambiamento del peso corporeo e/o eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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Numero di partecipanti con cambiamenti del peso corporeo potenzialmente clinicamente significativi.
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Fino alla settimana 52
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Parti di Fase 2 e Fase 3: numero di partecipanti con anomalie e/o eventi avversi dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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Numero di partecipanti con valori ECG a 12 derivazioni potenzialmente clinicamente significativi.
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Fino alla settimana 52
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Porzioni di Fase 2 e Fase 3: numero di partecipanti con anomalie dei valori di laboratorio e/o eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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Numero di partecipanti con valori di laboratorio potenzialmente clinicamente significativi.
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Fino alla settimana 52
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Porzioni di Fase 2 e Fase 3: numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali e/o eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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Numero di partecipanti con valori dei segni vitali potenzialmente clinicamente significativi.
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Fino alla settimana 52
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Parte della fase 3: numero di partecipanti con anomalie del cambiamento del peso corporeo e/o eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 80
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Numero di partecipanti con cambiamenti del peso corporeo potenzialmente clinicamente significativi.
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Fino alla settimana 80
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Parte della fase 3: numero di partecipanti con anomalie e/o eventi avversi dell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 80
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Numero di partecipanti con valori ECG a 12 derivazioni potenzialmente clinicamente significativi.
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Fino alla settimana 80
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Porzione della fase 3: variazione rispetto al basale della qualità della vita nei disturbi neurologici (Neuro-QoL) Punteggio di affaticamento in forma breve
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
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Il punteggio Neuro-QoL Short Form Fatigue è un questionario di autovalutazione di 8 voci che valuta la percezione della fatica e il suo impatto nelle attività della vita quotidiana.
I partecipanti hanno cinque opzioni di risposta per ogni item: 1=Mai, 2=Raramente, 3=Qualche volta, 4=Spesso, 5=Sempre.
Il questionario viene valutato aggiungendo la risposta a ciascuno degli elementi.
Punteggi più alti indicano un maggiore livello di affaticamento.
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Basale e settimana 52
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Porzione della fase 3: variazione rispetto al basale del tempo impiegato per il test 5 volte da seduto a in piedi (5XSTS)
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
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Variazione rispetto al basale nel tempo impiegato per il test 5XSTS.
Il test richiede ai partecipanti di sedersi con le braccia incrociate sul petto e la schiena contro la sedia e di alzarsi e sedersi 5 volte di seguito, il più velocemente possibile.
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Basale e settimana 52
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Porzione della fase 3: variazione rispetto al basale nella Modified Fatigue Impact Scale (MFIS)
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
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MFIS è una forma modificata del questionario Fatigue Impact Scale specifico per misurare l'impatto della fatica sulla vita delle persone affette da sintomi simili alla fatica.
I 21 elementi della scala misurano tre domini della fatica, tra cui il funzionamento fisico, cognitivo e psicosociale.
I partecipanti hanno cinque opzioni di risposta per ogni item: 0=Mai, 1=Raramente, 2=Qualche volta, 3=Spesso e 4=Quasi sempre.
La scala viene valutata sommando la risposta a ciascuno degli elementi.
Punteggi più alti indicano un maggiore livello di affaticamento.
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Basale e settimana 52
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Porzione della fase 3: variazione rispetto al basale del punteggio Neuro-QoL Short Form Lower Extremity Function (Mobility).
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
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Il punteggio Neuro-QoL Short Form Lower Extremity Function (Mobility) è un questionario di autovalutazione di 8 item che valuta la propria capacità di svolgere varie attività che coinvolgono la regione del tronco e aumentare i gradi di movimento corporeo, deambulazione, equilibrio o resistenza.
I partecipanti hanno cinque opzioni di risposta per ogni item: 1=Incapace di fare, 2=Con molta difficoltà, 3=Con qualche difficoltà, 4=Con poca difficoltà, 5=Senza alcuna difficoltà.
Il questionario viene valutato aggiungendo la risposta a ciascuno degli elementi.
Punteggi più alti indicano un livello maggiore di funzionalità degli arti inferiori (Mobilità).
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Basale e settimana 52
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Parte della fase 3: Punteggio su Patient Global Impression of Change (PGIC)
Lasso di tempo: Settimana 52
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Il Patient Global Impression of Change valuta il sintomo più fastidioso del partecipante e valuta se c'è stato un miglioramento o un declino dello stato clinico.
Le valutazioni vanno da (1) molto migliorato a (7) molto molto peggio.
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Settimana 52
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Parte della fase 3: variazione rispetto al basale nell'impressione globale di gravità del paziente (PGIS
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 52
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Il questionario Patient Global Impression of Severity valuta l'impressione del paziente sulla gravità della malattia.
Il questionario chiede al partecipante di descrivere al meglio la gravità del sintomo predefinito più fastidioso manifestato dal partecipante nell'ultima settimana, con un punteggio da (1) Nessuno a (4) Grave.
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Riferimento e settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Senior Medical Director, Astellas Pharma Inc
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 maggio 2021
Completamento primario (Stimato)
31 maggio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
30 novembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 novembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 novembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
24 novembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
3 maggio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 maggio 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 0367-CL-1201
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
L'accesso ai dati anonimizzati a livello di singolo partecipante raccolti durante lo studio, oltre alla documentazione di supporto correlata allo studio, è previsto per gli studi condotti con indicazioni e formulazioni di prodotti approvate, nonché per i composti terminati durante lo sviluppo.
Gli studi condotti con indicazioni di prodotti o formulazioni che rimangono attive in fase di sviluppo vengono valutati dopo il completamento dello studio per determinare se i dati dei singoli partecipanti possono essere condivisi.
Le condizioni e le eccezioni sono descritte nei Dettagli specifici dello sponsor per Astellas su www.clinicalstudydatarequest.com.
Periodo di condivisione IPD
L'accesso ai dati a livello di partecipante è offerto ai ricercatori dopo la pubblicazione del manoscritto principale (se applicabile) ed è disponibile fintanto che Astellas ha l'autorità legale per fornire i dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I ricercatori devono presentare una proposta per condurre un'analisi scientificamente rilevante dei dati dello studio.
La proposta di ricerca viene esaminata da un gruppo di ricerca indipendente.
Se la proposta viene approvata, l'accesso ai dati dello studio viene fornito in un ambiente di condivisione dei dati sicuro dopo aver ricevuto un accordo di condivisione dei dati firmato.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .