Studio clinico di UCB combinato con UC-MSC nel trattamento dei disturbi da insufficienza del midollo osseo

Criterio di inclusione:

1. Pazienti con disturbi dell'insufficienza del midollo osseo, tra cui anemia aplastica, anemia aplastica eritrocitaria pura, pancitopenia immuno-correlata, emoglobinuria parossistica notturna, sindrome mielodisplastica, arresto acuto dell'emopoiesi e citopenia di significato sconosciuto;
2. Pazienti senza grave compromissione della funzionalità epatica e renale (bilirubina totale (TBIL): ≤ 1,5×ULN; ALT o AST: ≤ 2,5×ULN; Fosfatasi alcalina: ≤ 3×ULN; Creatinina sierica: ≤ 1,5×ULN);
3. Tempo di protrombina (PT) o tempo di trombina parziale attivato (APTT) o rapporto internazionale normalizzato (INR): ≤ 1,5 × ULN in assenza di terapia anticoagulante;
4. La frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF): ≥50% all'ecocardiografia cardiaca
5. L'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) e l'anticorpo centrale dell'epatite B (HBcAb) erano negativi. Se uno qualsiasi degli elementi di cui sopra è positivo, il titolo di HBV DNA nel sangue periferico deve essere inferiore al limite di rilevazione o 1×10^3 copie/ml;
6. Pazienti senza piani per il trapianto di cellule staminali;
7. Pazienti con ECOG 0-2;
8. Coloro che partecipano volontariamente a questo studio clinico e hanno firmato un consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti che hanno sofferto di tumori maligni diversi dal carcinoma a cellule squamose della pelle, carcinoma a cellule basali della pelle, melanoma maligno curato chirurgicamente e carcinoma in situ della cervice negli ultimi 5 anni;
2. Paziente con grave insufficienza cardiaca (ad es. grado Ⅲ、Ⅳ secondo la classificazione NYHA NYHA) e ipertensione non controllata dal punto di vista medico (pressione arteriosa sistolica ≥ 160 mmHg o pressione arteriosa diastolica ≥110 mmHg);
3. Pazienti con grave malattia mentale;
4. I pazienti con infezione clinicamente significativa dovrebbero essere reclutati con ritardo;
5. AST o ALT: oltre 3 volte il limite superiore della norma, creatinina, bilirubina totale o alcalino: fosfatasi (ALP): oltre 1,5 volte il limite superiore della norma;
6. Pazienti con test positivo per HIV, HCV o sifilide;
7. Pazienti con allergie gravi o allergici ai principi attivi, agli eccipienti del farmaco o agli emoderivati ​​in questi studi clinici;
8. Pazienti in gravidanza o allattamento o che hanno un piano per il parto nel prossimo futuro;
9. I pazienti ricevono trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche/autologhe secondo la valutazione dei ricercatori;
10. Ci sono altre condizioni che gli investigatori considerano inappropriate per l'inclusione.