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Miosite Malattia polmonare interstiziale Sperimentazione con Nintedanib (MINT)

6 settembre 2023 aggiornato da: Rohit Aggarwal, MD

Nintedanib Plus Immunosoppressione standard di cura rispetto alla sola immunosoppressione standard di cura in pazienti con miosite fibrotica progressiva associata - Malattia polmonare interstiziale: uno studio esplorativo randomizzato, in doppio cieco

Questo studio di ricerca valuterà la sicurezza e quanto bene il farmaco in studio, nintedanib, migliora i sintomi nei partecipanti con malattia polmonare interstiziale associata a miosite (MA-ILD). La malattia polmonare interstiziale è un disturbo causato dall'accumulo anormale di strutture cellulari tra gli alveoli polmonari con conseguente ispessimento, rigidità e cicatrizzazione dei tessuti del polmone.

Questo studio arruolerà un totale di 134 partecipanti in 15 siti clinici situati negli Stati Uniti. Un sottogruppo di partecipanti verrà arruolato a distanza tramite telemedicina utilizzando infermieri di ricerca su casa mobile certificati e vari dispositivi di monitoraggio remoto.

Le visite di ricerca possono includere un esame fisico, segni vitali (come pressione sanguigna, frequenza cardiaca, ecc.), test di funzionalità polmonare (PFT e/o spirometria domiciliare), tomografia computerizzata (o TC) del torace, prelievi di sangue, indossare un monitor per l'attività fisica e completare i questionari. Alcuni di questi eventi possono essere svolti a casa, presso una struttura locale o da remoto (tramite telemedicina).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti arruolati nello studio riceveranno il farmaco in studio o il placebo per 12 settimane più il normale standard di cura del partecipante per la malattia del partecipante. Il placebo è una sostanza inattiva che non contiene medicinali. Dopo la fase di trattamento iniziale, i partecipanti riceveranno il farmaco attivo in studio (nintedanib) per un ulteriore periodo di 12 settimane.

Nintedanib è un farmaco attualmente utilizzato ed è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e ha dimostrato di rallentare il tasso di declino della funzione polmonare tra i pazienti con IPF come così come la malattia polmonare interstiziale (ILD) associata a sclerosi sistemica o sclerodermia. Inoltre, nel marzo 2020, la FDA ha approvato le capsule orali di nintedanib per il trattamento di pazienti con malattie polmonari interstiziali (ILD) croniche fibrosanti (cicatriziali) con un fenotipo (tratto) progressivo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

134

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Shreya Sriram
  • Numero di telefono: 412-648-4005
  • Email: SHS595@pitt.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Non ancora reclutamento
        • UCLA Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christina Charles-Schoeman, MD, MS
        • Investigatore principale:
          • Stephen Weigt, MD, MS
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • Non ancora reclutamento
        • National Jewish Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jeff Swigris, DO
        • Investigatore principale:
          • Joshua Solomon, MD
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Non ancora reclutamento
        • University of Florida
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jose Herazo-Maya, MD
        • Investigatore principale:
          • Debabrata Bandyopadhyay, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Non ancora reclutamento
        • University of Chicago
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Iazsmin Bauer Ventura, MD, MSC
        • Investigatore principale:
          • Renea Jablonski, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Non ancora reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Mark Hamblin, MD
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mazen Dimachkie, FAAN, FANA
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
        • Non ancora reclutamento
        • Johns Hopkins University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Julie Paik, MD, MHS
        • Investigatore principale:
          • Lisa Christopher-Stine, MD, MPH
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Non ancora reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert Hallowell, MD
        • Investigatore principale:
          • Sara Schoenfeld, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Non ancora reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elana Bernstein, MD
        • Investigatore principale:
          • David Zhang, MD
      • New York, New York, Stati Uniti, 11021
        • Non ancora reclutamento
        • Northwell Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Galina Marder, MD
        • Investigatore principale:
          • Arunabh Talwar, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Non ancora reclutamento
        • Cleveland Clinic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sameep Sehgal, MD
        • Investigatore principale:
          • Aditi Patel, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Non ancora reclutamento
        • University of Pennsylvania
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cheilonda Johnson, MD
        • Investigatore principale:
          • Michael George, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15216
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rohit Aggarwal, MD, MS
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Non ancora reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Erin Wilfong, MD
        • Investigatore principale:
          • Justin Hewlett, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Non ancora reclutamento
        • University of Utah Health Sciences Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dorota Odrobina, MD
        • Investigatore principale:
          • Mary Beth Scholand, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto ha fornito il consenso informato scritto
  2. Approvazione del medico curante locale (eseguita in fase di pre-screening solo per i pazienti remoti e per i pazienti del sito locale non gestiti attivamente presso il sito locale).
  3. Il soggetto vive negli Stati Uniti
  4. Adulto: Età ≥ 18 anni
  5. Il soggetto può parlare, leggere e comprendere l'inglese o lo spagnolo
  6. - Il soggetto è disposto e in grado di eseguire tutte le procedure dello studio.
  7. Validità/ripetibilità della spirometria domiciliare confermata dal tecnico di laboratorio PFT/MD attraverso la telemedicina secondo le linee guida dell'American Thoracic Society.
  8. Uomini e donne con potenziale riproduttivo devono accettare di utilizzare 2 metodi affidabili di controllo delle nascite durante il periodo di prova.

  9. Diagnosi confermata di miosite (criteri di classificazione 2017 dell'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism o presenza di uno dei seguenti autoanticorpi specifici o associati alla miosite).

    1. Autoanticorpo anti-sintetasi (Anti-Jo-1, -PL-7, -PL-12, -EJ, -OJ, -KS, -Tyr, -Zo)
    2. Anti-MDA5, TIF1-gamma, Mi-2, NXP2/MJ, SAE, HMGCR, SRP
    3. Anti-PM/Scl, Ku, U1RNP, Ro5,2/60 o SSA (in assenza di diagnosi clinica di sclerosi sistemica o sindrome di Sjogren primaria).

  10. Malattia polmonare interstiziale fibrosante (ILD):

    1. HRCT torace entro 12 mesi dalla visita di screening con ILD fibrosante (modifiche reticolari, bronchiectasie da trazione e/o a nido d'ape)
    2. Nessun'altra causa identificabile di fibrosi
    3. Sono attese e accettate le seguenti caratteristiche coesistenti: opacità a vetro smerigliato, predominanza del polmone superiore o peri-broncovascolare, attenuazione del mosaico, intrappolamento d'aria, consolidamento e noduli centrolobulari.

  11. ILD progressiva: definita come il soddisfacimento di ≥1 dei seguenti criteri entro 24 mesi dalla visita di screening.

    1. Declino relativo ≥10% della FVC% prevista (%pred)
    2. Diminuzione relativa ≥5 ma <10% della FVC %pred con peggioramento della dispnea.
    3. Declino relativo ≥5 ma <10% della FVC %pred con peggioramento delle alterazioni fibrotiche della HRCT toracica
    4. Peggioramento della dispnea con peggioramento della fibrosi toracica HRCT
  12. La gravità dell'ILD: FVC > 40% del previsto e ≤ 80% del previsto.

  13. Terapia standard di cura (SOC): (vedere: SOC immunosoppressione e washout nella sezione 6.2 per i dettagli)

    1. Il SOC consentito include un massimo di 2: 1 glucocorticoide (GC) e 1 farmaco immunosoppressore non GC (IS) o 2 farmaci immunosoppressori non GC.
    2. La componente IS consentita del regime SOC deve essere iniziata almeno 12 settimane prima ed essere stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening.
    3. La componente GC consentita del regime SOC deve essere iniziata almeno 4 settimane prima ed essere stabile per almeno 2 settimane prima della visita di screening.
    4. IS e GC consentiti:

    Glucocorticoidi (dose massima ≤20 mg/giorno; equivalente al prednisone). Micofenolato mofetile (dose massima 3 g/giorno) Acido micofenolico (dose massima 1440 mg/giorno) Azatioprina (dose massima 2,5 mg/kg/giorno) Metotrexato (dose massima 25 mg/settimana Tacrolimus (dose massima 10 mg/giorno) Ciclosporina ( dose massima 200 mg/giorno) Leflunomide (dose massima 20 mg/giorno) Sulfasalazina (dose massima 3 g/giorno) IVIG (immunoglobulina endovenosa) o SQIG (immunoglobulina sottocutanea) (dose massima 2 g/kg/mese). Il rituximab è consentito se somministrato ≥4 settimane prima dello screening L'idrossiclorochina è consentita e non è considerata come terapia SOC IS. I farmaci per via inalatoria per le malattie polmonari sono consentiti se iniziati > 4 settimane prima dello screening.

    Dovrebbe rimanere stabile per tutto lo studio.

  14. Test di gravidanza negativo

Criteri di esclusione:

  1. Interventi chirurgici importanti pianificati entro il periodo di prova di 24 settimane.
  2. Donne incinte, che allattano o che pianificano una gravidanza durante la sperimentazione.

  3. Donne in età fertile* non disposte o in grado di utilizzare almeno due metodi contraccettivi altamente efficaci.

    1. Per le donne con potenziale riproduttivo: uso di contraccettivi altamente efficaci per almeno 1 mese prima della somministrazione del farmaco in studio e accordo sull'uso di tale metodo durante la partecipazione allo studio e per ulteriori 28 giorni dopo la fine della somministrazione del farmaco in studio.
    2. Per i maschi in età riproduttiva: uso di preservativi o altri metodi per garantire un'efficace contraccezione con un partner

    Esempi di contraccezione altamente efficace sono:

    • Un contraccettivo ormonale approvato come contraccettivi orali, contraccezione d'emergenza usata come indicato, cerotti, impianti, iniezioni, anelli o dispositivo intrauterino impregnato di ormoni (IUD)

      • Una donna è considerata potenzialmente fertile, cioè fertile, dopo il menarca e fino a quando non diventa post-menopausa a meno che non sia permanentemente sterile. I metodi di sterilizzazione permanente comprendono l'isterectomia, la salpingectomia bilaterale e l'ooforectomia bilaterale.

  4. La malattia polmonare grave è definita da quanto segue negli ultimi 6 mesi prima dello screening:

    1. FVC ≤40 percento previsto
    2. DLCO <30% della percentuale prevista (corretta per Hb)
    3. Fabbisogno di O2 di ≥10 L a riposo in base alla prescrizione di ossigeno domiciliare.
    4. Paziente elencato per il trapianto di polmone o sottoposto attivamente a valutazione del trapianto di polmone.

  5. Malattia muscolare attiva da moderata a grave da miosite secondo uno qualsiasi dei criteri:

    1. Creatina chinasi (CK) > 1000 U/mL.
    2. Eruzioni cutanee da dermatomiosite da moderate a gravi secondo la valutazione dello sperimentatore (se presente eruzione cutanea)
    3. Artrite da moderata a grave secondo la valutazione dello sperimentatore
    4. Debolezza muscolare da moderata a grave come per Sit to Stand 30 secondi di < 7.
  6. Anamnesi o infezione grave attiva, cronica o ricorrente in corso entro 4 settimane dallo screening

  7. L'ipertensione polmonare significativa (PH) è definita da uno qualsiasi dei seguenti:

    1. Precedente diagnosi clinica di IP da moderata a grave o insufficienza cardiaca destra significativa.
    2. Anamnesi di evidenza ecocardiografica di insufficienza cardiaca destra significativa o PH da moderata a grave (TR jet >= 2,9 m/s e segni di disfunzione del ventricolo destro (RV); TR jet > 3,4; pressione sistolica del ventricolo destro (RVSP) > 40-55 con evidenza di ceppo o disfunzione del ventricolo destro e RVSP > 55 indipendentemente.
    3. Anamnesi di cateterizzazione del cuore destro che mostra un indice cardiaco ≤ 2,2 l/min/m² o gravità dell'ipertensione polmonare (mPAP) >40 millimetri di mercurio (mmHg) con una pressione di incuneamento capillare polmonare (PCWP) <15 mmHg
    4. IP che richiede terapia orale, EV o inalatoria (come epoprostenolo, treprostinil, iloprost, bosentan, ambrisentan, sildenafil e tadalafil).

  8. Aumento del rischio di sanguinamento, definito da uno qualsiasi dei seguenti:

    1. Pazienti che richiedono

      • Fibrinolisi, anticoagulazione terapeutica a dose piena (ad es. antagonisti della vitamina K, inibitori diretti della trombina, eparina, inibitori del fattore Xa, eparina a basso peso molecolare)
      • Terapia antipiastrinica ad alte dosi (>325 mg di acido acetilsalicilico o >75 mg di clopidogrel).
    2. Storia di evento emorragico del sistema nervoso centrale (SNC) entro 12 mesi dallo screening.

    3. Uno dei seguenti entro 3 mesi dallo screening:

      • Emottisi o ematuria
      • Sanguinamento gastrointestinale (GI) attivo o ulcere GI attive.
    4. Parametri della coagulazione: rapporto internazionale normalizzato (INR) >2, prolungamento del tempo di protrombina (PT) e tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) di >1,5 x ULN allo screening.
  9. Storia di un evento trombotico (inclusi ictus e attacco ischemico transitorio) entro 12 mesi dallo screening.

  10. Grave malattia cardiovascolare, una delle seguenti:

    1. Ipertensione grave, non controllata durante il trattamento (≥160/100 mmHg), entro 6 mesi dallo screening.
    2. Infarto del miocardio o angina cardiaca instabile entro 6 mesi dallo screening.
  11. Pazienti con sottostante malattia epatica cronica (Child-Pugh A, B o C compromissione epatica).
  12. Ipersensibilità nota al farmaco sperimentale o ai suoi componenti (ad es. lecitina di soia)
  13. Altre malattie che possono interferire con le procedure di test o, a giudizio dello sperimentatore, possono interferire con la partecipazione allo studio (come problemi gastrointestinali significativi come sindrome dell'intestino irritabile, malattia infiammatoria intestinale, chirurgia addominale recente, malattia diverticolare) o altre malattie polmonari significative (come come malattia polmonare ostruttiva grave come asma grave o malattia polmonare ostruttiva cronica grave, ecc.) o può mettere a rischio il paziente durante la partecipazione a questo studio.
  14. Aspettativa di vita per una malattia diversa da ILD <2,5 anni (valutazione dello sperimentatore).
  15. A giudizio dello sperimentatore, qualsiasi condizione che precluda la partecipazione e il completamento dello studio, compreso l'abuso attivo di alcol e droghe o pazienti non in grado di comprendere o seguire le procedure dello studio.
  16. Un'altra terapia sperimentale è stata ricevuta entro 1 mese o 6 emivite (qualunque fosse maggiore) prima della visita di screening.
  17. Precedente trattamento con nintedanib o pirfenidone (assunzione del farmaco per ≥ 1 mese o anamnesi di intolleranza/effetti collaterali)

  18. Uso attuale o recente di uno o più dei seguenti farmaci (vedere: SOC immunosoppressione e washout nella sezione 6.2 per i dettagli)

    1. Ciclofosfamide entro 3 mesi dal basale.
    2. Rituximab entro 4 settimane dal basale.
    3. Fattore di necrosi antitumorale (infliximab, golimumab o certolizumab) entro 8 settimane o adalimumab entro 4 settimane ed etanercept entro 2 settimane dal basale.
    4. Inibitori della Janus chinasi (tofacitinib, upadacitinib, baricitinib, altri) entro 4 settimane dal basale.
    5. Anakinra entro 1 settimana dal basale.
    6. Altri agenti biologici come tocilizumab, abatacept, ecc. entro 4 settimane dal basale.

  19. Anomalia del laboratorio di sicurezza come una delle seguenti

    1. Aspartato transferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) > 1,5 x ULN allo screening, a meno che non sia ritenuto dovuto a miosite attiva, nel qual caso anche CK è anormalmente elevato e il rapporto tra AST o ALT rispetto ai livelli di CK (aggiustato come x ULN) dovrebbe essere < 2,0 e gamma-glutamil transferasi < 2,0 x ULN.
    2. Bilirubina > 1,5 x ULN allo screening
    3. Clearance della creatinina <30 ml/min calcolata con la formula di Cockcroft-Gault allo screening.
    4. Hb < 9,0
    5. Conta piastrinica < 100.000/mm3

    6. Globuli bianchi < 3000/mm3

      -

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo più Standard of Care, poi Nintedanib più Standard of Care
Placebo due volte al giorno (BID) più Terapia immunosoppressiva standard di cura (SOC) per 12 settimane seguita da Nintedanib 150 mg BID in aperto + Terapia immunosoppressiva SOC per ulteriori 12 settimane.
Droga: Placebo
Comparatore placebo
Droga: Nintedanib
Nintedanib 150 mg BID
Altri nomi:
  • OFEV
Droga: Standard di sicurezza
Sono consentiti al massimo 2 farmaci immunosoppressori (IS) standard di cura, uno dei quali è un glucocorticoide (GC) e l'altro è un farmaco IS non GC OPPURE 2 farmaci IS non GC nel caso in cui il paziente non sia in terapia con GC) . Il paziente deve assumere il/i farmaco/i IS per almeno 12 settimane (almeno 4 settimane o più per GC) prima dello screening. Le dosi devono essere stabili per almeno 4 settimane (almeno 2 settimane per GC) prima della visita di screening.
Comparatore attivo: Nintedanib più standard di cura
Nintedanib 150 mg BID + SOC Terapia immunosoppressiva per 12 settimane seguita da Nintedanib 150 mg BID + SOC Terapia immunosoppressiva in aperto per ulteriori 12 settimane.
Droga: Nintedanib
Nintedanib 150 mg BID
Altri nomi:
  • OFEV
Droga: Standard di sicurezza
Sono consentiti al massimo 2 farmaci immunosoppressori (IS) standard di cura, uno dei quali è un glucocorticoide (GC) e l'altro è un farmaco IS non GC OPPURE 2 farmaci IS non GC nel caso in cui il paziente non sia in terapia con GC) . Il paziente deve assumere il/i farmaco/i IS per almeno 12 settimane (almeno 4 settimane o più per GC) prima dello screening. Le dosi devono essere stabili per almeno 4 settimane (almeno 2 settimane per GC) prima della visita di screening.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella convivenza con i sintomi della fibrosi polmonare e il punteggio della dispnea del questionario sull'impatto (L-PF).
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) a 12 settimane

Il questionario Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) è un questionario di 44 voci con due moduli: Sintomi (23 voci) e Impatti (21 voci).

Il modulo Sintomi produce tre punteggi di dominio: 1) dispnea, 2) tosse e 3) affaticamento, nonché un punteggio totale dei sintomi. Il modulo Impatti produce un singolo punteggio Impatti. I punteggi dei sintomi e degli impatti vengono sommati per ottenere un punteggio L-PF totale. Il punteggio viene eseguito come punteggio riepilogativo, la media delle valutazioni delle dimensioni moltiplicata per 100. Il punteggio di riepilogo va da 0 a 100, maggiore è il punteggio maggiore è la compromissione.
Basale (settimana 0) a 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio Living with Pulmonary Fibrosis Dyspnea
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 24

Il questionario Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) è un questionario di 44 voci con due moduli: Sintomi (23 voci) e Impatti (21 voci).

Il modulo Sintomi produce tre punteggi di dominio: 1) dispnea, 2) tosse e 3) affaticamento, nonché un punteggio totale dei sintomi. Il modulo Impatti produce un singolo punteggio Impatti. I punteggi dei sintomi e degli impatti vengono sommati per ottenere un punteggio L-PF totale. Il punteggio viene eseguito come punteggio riepilogativo, la media delle valutazioni delle dimensioni moltiplicata per 100. Il punteggio di riepilogo va da 0 a 100, maggiore è il punteggio maggiore è la compromissione.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Cambiamento in altri punteggi Living with Pulmonary Fibrosis
Lasso di tempo: Dalla settimana 12 alla settimana 24
I punteggi del questionario Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) includeranno punteggi totali, sintomi, tosse, energia e impatti. L'intervallo di punteggio va da 0 a 100, più alto è il punteggio, maggiore è la menomazione.
Dalla settimana 12 alla settimana 24
Modifica del regime immunosoppressivo (IS).
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Percentuale di pazienti che richiedono un aumento della dose o un cambiamento nel loro agente glucocorticoide (GC)/immunosoppressore (IS) per peggioramento clinico/riacutizzazione di MA-ILD
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Variazione assoluta e relativa della capacità vitale forzata (FVC) (mL) dal basale a 12 settimane
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
FVC (ml) è il parametro della capacità vitale forzata derivato da uno studio di funzionalità polmonare (PFT) in volume come ml.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Variazione assoluta e relativa della capacità vitale forzata (FVC) (mL) dal basale a 24 settimane
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
FVC (ml) è il parametro della capacità vitale forzata derivato da uno studio di funzionalità polmonare (PFT) in volume come ml.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Variazione assoluta e relativa della capacità vitale forzata FVC (%) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
FVC (%) è il parametro della capacità vitale forzata derivato da uno studio di funzionalità polmonare (PFT) come percentuale prevista di standard sani (in %), rispettivamente.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Variazione assoluta e relativa della capacità vitale forzata FVC (%) dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
FVC (%) è il parametro della capacità vitale forzata derivato da uno studio di funzionalità polmonare (PFT) come percentuale prevista di standard sani (in %), rispettivamente.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Percentuale di pazienti con un calo relativo rispetto al basale della FVC (mL) di ≥10%, ≥7,5% e ≥ 5%
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
FVC (ml) è il parametro della capacità vitale forzata derivato da uno studio di funzionalità polmonare (PFT) in volume come ml e come percentuale prevista di standard sani (in %), rispettivamente.
Settimane 12 e 24
Percentuale di pazienti con FVC stabile (+/- < 5%) o migliorata (≥ 5, ≥ 7,5, ≥ 10%) (mL) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: basale (settimana 0) alla settimana 12
FVC (ml) è il parametro della capacità vitale forzata derivato da uno studio di funzionalità polmonare (PFT) in volume come ml e come percentuale prevista di standard sani (in %), rispettivamente. La variazione percentuale viene calcolata in base alla variazione dal basale a una visita di follow-up.
basale (settimana 0) alla settimana 12
Percentuale di pazienti con FVC stabile (+/- < 5%) o migliorata (≥ 5, ≥ 7,5, ≥ 10%) (mL) dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: basale (settimana 0) alla settimana 24
FVC (ml) è il parametro della capacità vitale forzata derivato da uno studio di funzionalità polmonare (PFT) in volume come ml e come percentuale prevista di standard sani (in %), rispettivamente. La variazione percentuale viene calcolata in base alla variazione dal basale a una visita di follow-up.
basale (settimana 0) alla settimana 24
Tempo al miglioramento della FVC (mL) e declino rispetto al basale di (≥5%, 7,5%, 10%)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) a 24 settimane
FVC (ml) è il parametro della capacità vitale forzata derivato da uno studio di funzionalità polmonare (PFT) in volume come ml e come percentuale prevista di standard sani (in %), rispettivamente. Il tempo per il cambiamento designato viene calcolato in base al cambiamento dal basale a una visita di follow-up e al tempo trascorso dal basale.
Dal basale (settimana 0) a 24 settimane
Tempo di progressione
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Definito come tempo per l'evento a, b o c Evento a. Diminuzione ≥ 10% della FVC (mL) o decesso o trapianto Evento b. Definizione di peggioramento della ILD (per protocollo) o decesso o trapianto Evento c. ricovero non elettivo per peggioramento/riacutizzazione di ILD o decesso o trapianto di polmone
Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Percentuale di pazienti con FVC stabile (+/- < 5%) o migliorata (≥ 5, ≥ 7,5, ≥ 10%) (%) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: basale (settimana 0) alla settimana 12
FVC (%) è un parametro di capacità vitale forzata derivato da un polmone
basale (settimana 0) alla settimana 12
Percentuale di pazienti con FVC stabile (+/- < 5%) o migliorata (≥ 5, ≥ 7,5, ≥ 10%) (%) dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: basale (settimana 0) alla settimana 24
FVC (%) è un parametro di capacità vitale forzata derivato da un polmone
basale (settimana 0) alla settimana 24
Percentuale di pazienti con un calo relativo rispetto al basale della FVC (%) di ≥10%, ≥7,5% e ≥ 5%
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
FVC (%) è il parametro della capacità vitale forzata derivato da uno studio di funzionalità polmonare (PFT) in volume come ml e come percentuale prevista di standard sani (in %), rispettivamente.
Settimane 12 e 24
Tempo per FVC (%) miglioramento e declino rispetto al basale di (≥5%, 7,5%, 10%)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) a 24 settimane
FVC (%) è il parametro della capacità vitale forzata derivato da uno studio di funzionalità polmonare (PFT) in volume come ml e come percentuale prevista di standard sani (in %), rispettivamente. Il tempo per il cambiamento designato viene calcolato in base al cambiamento dal basale a una visita di follow-up e al tempo trascorso dal basale.
Dal basale (settimana 0) a 24 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di reclutamento, arruolamento, screening non riuscito e tassi di abbandono dei pazienti tra i siti locali (media per sito) e il sito remoto
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Confronta i tassi di reclutamento, arruolamento, fallimento dello screening e abbandono dei pazienti tra i pazienti reclutati attraverso i siti di sperimentazione clinica locali rispetto al sito di sperimentazione clinica remoto.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Misura di affidabilità della capacità vitale forzata (FVC) in ml misurata mediante spirometria domiciliare
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
L'affidabilità è misurata come correlazione test (basale) e re-test (settimana 1) di FVC in ml utilizzando la correlazione di Spearman.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Validità della Capacità Vitale Forzata (FVC) in ml mediante spirometria domiciliare
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
La validità di FVC (ml) mediante spirometria domiciliare è misurata come correlazione Spearman con FVC (ml) ottenuta mediante spirometria clinica gold standard.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Variazione assoluta e relativa del DLCO
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
DLCO è la capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO) derivata da uno studio di funzionalità polmonare (PFT) in volume come ml e come percentuale prevista di standard sani (in %), rispettivamente. Le variazioni dal basale al follow-up saranno calcolate e confrontate tra due bracci di trattamento.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: settimane 12 e 24
Esito della malattia del tessuto connettivo (CTD)-ILD come da Outcome Measures in Rheumatoid Arthritis Clinical Trials (OMERACT), che è definito come il verificarsi di uno qualsiasi dei seguenti: morte o trapianto di polmone o declino FVC ≥10% o declino FVC ≥5% con declino DLCO ≥15% Il peggioramento clinico è definito come decesso, trapianto di polmone o nuovo/peggioramento del fabbisogno di O2 a riposo (>2L) o ospedalizzazione non elettiva per peggioramento/riacutizzazione clinica di ILD o definizione di peggioramento di ILD (per protocollo) o fuori del protocollo di farmaci di salvataggio per il peggioramento/riacutizzazione clinica di ILD.
settimane 12 e 24
Uso di steroidi (calcolato utilizzando gli equivalenti di dose di prednisone)
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
Confrontando il cambiamento di steroidi dal basale al follow-up, tra 2 gruppi di trattamento
Settimane 12 e 24
Variazione del fabbisogno di ossigeno supplementare dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) a 12 settimane
Confrontando la variazione del fabbisogno di ossigeno dal basale al follow-up, tra 2 gruppi di trattamento
Basale (settimana 0) a 12 settimane
Variazione media del fabbisogno di ossigeno supplementare in ml dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) a 24 settimane
Confrontando la variazione del fabbisogno di ossigeno dal basale al follow-up, tra 2 gruppi di trattamento
Dal basale (settimana 0) a 24 settimane
Valutazione del cambiamento da parte del paziente
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
Valutazione del cambiamento del paziente (nota anche come Impressione globale del cambiamento del paziente): valutazione complessiva del cambiamento da parte del paziente. Valutazione complessiva del paziente del cambiamento dello stato della malattia rispetto al basale, riportata come scala ordinale a 7 punti: nessun cambiamento, peggioramento minimo, moderato e maggiore, nonché miglioramento minimo, moderato e maggiore.
Settimane 12 e 24
Valutazione del cambiamento da parte del medico
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
Valutazione generale del medico del cambiamento dello stato di malattia del paziente rispetto al basale, riportata come scala ordinale a 7 punti: nessun cambiamento, peggioramento minimo, moderato e maggiore, nonché miglioramento minimo, moderato e maggiore.
Settimane 12 e 24
Variazione della cadenza in base al monitoraggio dell'attività fisica alla settimana 12.
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) a 12 settimane

Cadenza: numero di passi più alto eseguito in un minuto per un dato giorno. Un valore più alto è migliore.

Variazione media della cadenza dal basale alla settimana 12.
Basale (settimana 0) a 12 settimane
Variazione del conteggio giornaliero medio dei passi in base al monitoraggio dell'attività fisica alla settimana 12.
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) a 12 settimane

Conteggio medio dei passi giornalieri misurato mediante il conteggio dei passi giornalieri per 7 giorni, dove i passi giornalieri contano in un giorno diviso per il tempo in cui il dispositivo è stato indossato. Un valore più alto è migliore.

Variazione media del numero medio di passi giornalieri dal basale alla settimana 12
Basale (settimana 0) a 12 settimane
Variazione della cadenza tramite il monitoraggio dell'attività fisica alla settimana 24.
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) a 24 settimane

Cadenza: numero di passi più alto eseguito in un minuto per un dato giorno. Un valore più alto è migliore.

Variazione media della cadenza dal basale alla settimana 24.
Dal basale (settimana 0) a 24 settimane
Variazione del conteggio giornaliero medio dei passi in base al monitoraggio dell'attività fisica alla settimana 24.
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) a 24 settimane

Conteggio medio dei passi giornalieri misurato mediante il conteggio dei passi giornalieri per 7 giorni, dove i passi giornalieri contano in un giorno diviso per il tempo in cui il dispositivo è stato indossato. Un valore più alto è migliore.

Variazione media del numero medio di passi giornalieri dal basale alla settimana 24.
Dal basale (settimana 0) a 24 settimane
Modifiche nel test Sit to Stand dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) a 12 settimane
Valutare i cambiamenti nel punteggio del test Sit to Stand dal basale al follow-up, tra due bracci di trattamento
Basale (settimana 0) a 12 settimane
Modifiche nel test Sit to Stand dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) a 24 settimane
Valutare i cambiamenti nel punteggio del test Sit to Stand dal basale al follow-up, tra due bracci di trattamento
Dal basale (settimana 0) a 24 settimane
Variazione del torace con tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) a 24 settimane
Il cambiamento nell'HRCT sarà analizzato utilizzando un punteggio basato su immagini semi-quantitativo e quantitativo. La variazione dal basale al follow-up sarà calcolata e confrontata tra due bracci di trattamento
Dal basale (settimana 0) a 24 settimane
Eventi avversi (EA) e tolleranza
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 24

Tutti gli eventi avversi e gli eventi di tolleranza saranno confrontati tra 2 bracci di trattamento

  • Percentuale di soggetti che interrompono il farmaco oggetto dello studio
  • Pazienti con qualsiasi evento avverso
  • Pazienti con eventi avversi gravi (SAE).
  • Pazienti con eventi avversi di particolare interesse (perforazione gastrointestinale e danno epatico)
Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Variazione assoluta e relativa del FEV1
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Il FEV1 è il volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) derivato da uno studio di funzionalità polmonare (PFT) in volume come ml e come percentuale prevista di standard sani (in %), rispettivamente. Le variazioni dal basale al follow-up saranno calcolate e confrontate tra due bracci di trattamento.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rohit Aggarwal, MD

Collaboratori

Boehringer Ingelheim

Investigatori

  • Investigatore principale: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

5 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY22090061

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

La condivisione dei dati dei singoli partecipanti richiederà l'approvazione scritta dello sponsor e del comitato direttivo.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di dati non saranno accettate prima della pubblicazione finale dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Tutte le richieste di dati richiederanno l'approvazione scritta dello sponsor e del comitato direttivo prima del rilascio dei dati

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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