Pimavanserina per i sintomi rigido-compulsivi nel disturbo dello spettro autistico

Criterio di inclusione:

• Il partecipante deve avere almeno 16 anni e non più di 40 anni.
• I partecipanti di età pari o superiore a 18 anni o un rappresentante legalmente riconosciuto devono essere in grado e disposti a firmare un documento di consenso informato che indichi la comprensione del protocollo e delle procedure e la volontà di partecipare pienamente. Per i partecipanti adulti, anche un genitore, un tutore o un altro informatore adulto deve firmare un documento di consenso informato che indichi la comprensione dei requisiti per completare la loro parte dello studio e la loro disponibilità a partecipare. Per un partecipante di età inferiore ai 18 anni, un genitore o tutore deve firmare un documento di consenso informato indicando di aver compreso il protocollo e le procedure e la volontà di partecipare in pieno. Ai partecipanti di età inferiore ai 18 anni è richiesto il consenso firmato che indichi la comprensione e la volontà di partecipare.
• Il partecipante deve avere una diagnosi di Disturbo dello spettro autistico, secondo i criteri del DSM-5, fatta da uno psichiatra o psicologo dello studio autorizzato e supportata dall'Autism Diagnostic Observation Schedule 2 (ADOS-2) completata durante lo screening o negli ultimi 12 mesi prima di screening da parte di un professionista adeguatamente formato.
• Il partecipante deve avere un'impressione clinica globale di gravità per comportamento ripetitivo di 4 o superiore, come valutato dallo psichiatra o dallo psicologo dello studio allo screening e al basale
• Il partecipante deve avere un QI non verbale maggiore o uguale a 70 come determinato dalla scala di intelligenza abbreviata di Wechsler a 4 subtest.
• Il partecipante deve essere in grado di parlare e comprendere l'inglese per completare le misure di studio.
• Il partecipante deve vivere con un genitore, un tutore primario o un altro informatore adulto che possa completare le misure di studio sulla base di una media di almeno 4 ore al giorno trascorse con il partecipante
• Genitore, tutore primario o altro informatore adulto deve parlare e comprendere l'inglese per completare le misure di studio.
• Il partecipante deve essere in grado di auto-somministrarsi il farmaco oggetto dello studio o avere un genitore/tutore in grado di somministrare il farmaco oggetto dello studio.
• Il partecipante deve essere in grado di deglutire il farmaco in studio intero con liquido.
• Il partecipante o un rappresentante legalmente riconosciuto deve essere disposto a continuare i farmaci e gli interventi comportamentali in corso e a non aggiungere o modificare i farmaci o gli interventi comportamentali durante l'intero corso dello studio.

Criteri di esclusione:

• Il partecipante è giudicato dallo sperimentatore incapace di eseguire o soddisfare tutti i requisiti specifici dello studio.
• Il partecipante è un dipendente di un ricercatore con coinvolgimento diretto nello studio proposto o in altri studi sotto la direzione di un ricercatore dello studio, o è un familiare di un ricercatore.
• - Il partecipante ha una storia di qualsiasi condizione psichiatrica grave o instabile (ad esempio, schizofrenia o altro disturbo psicotico, disturbo bipolare, disturbo depressivo maggiore) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere il partecipante in indebito rischio. Un episodio acuto di disturbo dell'umore sarà considerato di esclusione; un partecipante con una storia di disturbo dell'umore da lieve a moderato può essere incluso nello studio a discrezione dello sperimentatore. Altre condizioni psichiatriche stabili sono consentite a discrezione dell'Investigatore (ad esempio, disturbo da deficit di attenzione e iperattività, disturbo d'ansia generalizzato, ecc.).
• Il partecipante ha una storia attuale o recente di ideazione suicidaria clinicamente significativa negli ultimi 6 mesi, corrispondente a un punteggio di 3 o superiore (ideazione suicidaria attiva con qualche intenzione di agire, senza un piano specifico) sulla Columbia Suicide Severity Rating Scale (C- SSRS), o una storia di comportamento suicidario nell'ultimo anno, come convalidato dal C-SSRS allo screening o al giorno 1.
• - Il partecipante ha soddisfatto i criteri del DSM-5 per un disturbo da abuso di sostanze negli ultimi 6 mesi prima dello screening, ad eccezione dei disturbi correlati alla caffeina o alla nicotina.
• Il partecipante ha un test positivo per una droga illecita o cannabis allo Screening o al Baseline. I partecipanti che risultano positivi alla cannabis e che hanno una prescrizione valida possono essere sottoposti a un nuovo screening se accettano di astenersi dalla cannabis per la durata della loro partecipazione allo studio. Il test ripetuto deve essere negativo affinché possano partecipare allo studio.
• Il partecipante sta assumendo un inibitore della ricaptazione della serotonina o un farmaco antipsicotico.
• Il partecipante è passato ai farmaci psicotropi negli ultimi 2 mesi
• - Il partecipante ha ricevuto terapia elettroconvulsivante (ECT) negli ultimi 6 mesi.
• - Il partecipante ha ricevuto una psicoterapia di nuova insorgenza o ha subito un cambiamento nell'intensità della psicoterapia nei 2 mesi precedenti lo screening.
• Il partecipante ha allergie note, ipersensibilità o intolleranza alla pimavanserina o ai suoi eccipienti.
• - Il partecipante ha ricevuto un farmaco sperimentale o ha utilizzato un dispositivo medico sperimentale entro 3 mesi prima dell'inizio pianificato dello studio o è attualmente iscritto a uno studio sperimentale.
• Il partecipante ha un indice di massa corporea (BMI) <17 o >40 allo screening.
• - Il partecipante ha una storia nota di sindrome del QT lungo o storia familiare di morte improvvisa.
• - Il partecipante ha una storia di infarto del miocardio, angina instabile, sindrome coronarica acuta o incidente cerebrovascolare (CVA) negli ultimi 4 mesi. Soffre di insufficienza cardiaca congestizia di classe NYHA 2 o angina pectoris di classe 2, tachicardia ventricolare sostenuta (TV), fibrillazione ventricolare, torsione di punta o sincope dovuta ad aritmia.
• - Il partecipante ha una storia di sindrome neurolettica maligna/sindrome serotoninergica.
• Il partecipante ha avuto un attacco epilettico negli ultimi 12 mesi. Gli individui con disturbi convulsivi che assumono farmaci per convulsioni stabili (ovvero senza convulsioni negli ultimi 12 mesi) sono ammessi a discrezione dell'investigatore.
• - Il partecipante è in stato di gravidanza o allattamento o sta pianificando una gravidanza o l'allattamento durante l'arruolamento in questo studio o entro 3 mesi dall'ultima dose del farmaco in studio.
• - Il partecipante ha prove attuali, o una storia nei 3 mesi precedenti lo screening, di un disturbo neurologico, cardiovascolare, respiratorio, gastrointestinale, renale, epatico, ematologico o di altro tipo grave e/o instabile, che, a parere del Investigatore, metterebbe a repentaglio la sicura partecipazione del Partecipante allo studio.
• - Il partecipante ha una storia di tumore maligno entro 5 anni prima dello screening (le eccezioni sono carcinomi a cellule squamose e basocellulari della pelle e carcinoma in situ della cervice, o tumore maligno che, a parere dello sperimentatore, è considerato curato con un rischio minimo di recidiva).
• - Il partecipante ha una storia nota di test positivo per il virus dell'epatite C (HCV) o per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
• - Il partecipante ha un ECG di screening o di base con un QTcF>450 ms quando la durata del QRS è <120 ms o ha un ECG di screening o di base con un QTcF>470 ms quando la durata del QRS è >120 ms.
• - Il partecipante ha prove di laboratorio di ipotiroidismo allo screening, come misurato dall'ormone stimolante la tiroide (TSH) e dalla tiroxina libera riflessa (T4). Se il TSH è anormale e il T4 libero riflesso è normale, il partecipante può essere arruolato.
• - Il partecipante ha un diabete instabile attuale o emoglobina glicosilata (HbAIc) >8% allo screening.
• - Il partecipante presenta altre anomalie di laboratorio clinicamente significative che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbero a repentaglio la partecipazione sicura del partecipante allo studio.