Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

UCMSC-Exo per la mielosoppressione indotta dalla chemioterapia nella leucemia mieloide acuta

6 febbraio 2024 aggiornato da: Qiubai Li, Wuhan Union Hospital, China

Uno studio prospettico monocentrico sulla sicurezza e l'efficacia di UCMSC-Exo nel consolidamento della mielosoppressione indotta dalla chemioterapia in pazienti con leucemia mieloide acuta dopo aver raggiunto la remissione completa

Lo scopo dello studio è esplorare la sicurezza e l'efficacia di UCMSC-Exo nella mielosoppressione indotta dalla chemioterapia di consolidamento in pazienti con leucemia mieloide acuta dopo aver raggiunto la remissione completa.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Nonostante il miglioramento della prognosi dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta, quasi tutti i pazienti andranno incontro a una grave mielosoppressione indotta dalla chemioterapia, che porterà a una serie di complicazioni quali infezioni dovute a neutropenia, sanguinamento dovuto a trombocitopenia e/o compromissione della funzione degli organi principali come la funzione cardiaca a causa dell’anemia, che sono le ragioni principali della riduzione della dose, dell’interruzione della dose della chemioterapia e anche della morte correlata al trattamento. È di significativa importanza clinica ed è urgentemente necessario promuovere il recupero precoce della mielosoppressione e ridurre i rischi di complicanze correlate e gli oneri medici. Gli esosomi di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UCMSC-Exo), come effettore chiave delle cellule staminali multipotenziali, possono agire ampiamente sulle unità cellulari funzionali del microambiente del midollo osseo e promuovere la riparazione e la rigenerazione di cellule chiave come le cellule staminali ematopoietiche , cellule staminali mesenchimali e cellule endoteliali, rendendolo quindi un mezzo ideale per promuovere efficacemente il recupero della mielosoppressione. I pazienti con leucemia mieloide acuta che hanno raggiunto la remissione completa (CR) e che riceveranno chemioterapia di consolidamento saranno invitati a partecipare allo studio, a ricevere l'infusione endovenosa di UCMSC-Exo e visite di follow-up fino a 1 anno dopo l'arruolamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età compresa tra i 18 ed i 60 anni;
  2. Leucemia mieloide acuta (LMA, sottotipo M3 escluso) diagnosticata secondo la revisione del 2016 della classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità delle neoplasie mieloidi e della leucemia acuta, che hanno raggiunto la remissione completa (CR) con chemioterapia di induzione con citarabina e daunorubicina/citarabina e idarubicina e sono riceverà chemioterapia di consolidamento con citarabina;
  3. Il partecipante o il suo tutore legale è adeguatamente informato sulla natura e sui rischi dello studio, partecipa volontariamente allo studio con consenso informato firmato;
  4. Maschio o femmina;
  5. Peso compreso tra 55 e 75 kg;
  6. Performance status (PS) dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) da 0 a 2 (entro il giorno in cui viene iniziata la chemioterapia)
  7. Sopravvivenza stimata di almeno 3 mesi;
  8. Funzione adeguata degli organi principali:

    1. Funzione respiratoria: saturazione di ossigeno interna di almeno il 95%;
    2. Funzione cardiaca: frazione di eiezione del ventricolo sinistro almeno del 45%;
    3. Funzionalità epatica: alanina aminotransferasi/aspartato aminotransferasi pari ad un massimo di 2,5 volte/limite superiore del valore normale e bilirubina totale sierica pari ad un massimo di 1,5 volte/limite superiore del valore normale;
    4. Funzione renale: creatinina sierica al massimo 1,5 volte/limite superiore del valore normale;
  9. I partecipanti che non hanno ricevuto alcun tipo di terapia antitumorale entro 2 settimane prima dell'arruolamento (radioterapia, chemioterapia e/o terapia immunitaria, et al.) e le tossicità associate al trattamento indotte dalla terapia precedente sono guarite al Grado 1 o inferiore ( ad eccezione delle tossicità di basso grado come l'alopecia).
  10. Le partecipanti di sesso femminile devono essere sterilizzate chirurgicamente o in post-menopausa o accettare di utilizzare un metodo contraccettivo riconosciuto dal punto di vista medico (come dispositivo intrauterino, preservativo) durante il periodo di trattamento dello studio ed entro 6 mesi dalla fine del periodo di trattamento del studio; I partecipanti di sesso maschile devono essere sterilizzati chirurgicamente o accettare di utilizzare un metodo contraccettivo riconosciuto dal punto di vista medico (come dispositivo intrauterino, preservativo) durante il periodo di trattamento dello studio ed entro 6 mesi dalla fine del periodo di trattamento dello studio;

Criteri di esclusione:

  1. Manifestazioni del sistema nervoso centrale della leucemia mieloide acuta alla diagnosi;
  2. Leucemia mieloide acuta secondaria;
  3. Mielosoppressione indotta da condizioni diverse dalla terapia antitumorale;
  4. Precedente radioterapia eseguita sullo sterno o sul bacino;
  5. Infezione specificatamente diagnosticata e non controllata al momento dell'arruolamento (per non controllata si intende la presenza di segni e sintomi di infezione in corso senza miglioramento nonostante gli agenti antinfettivi);
  6. Sanguinamento attivo incontrollato al momento dell'arruolamento;
  7. Gravi comorbilità sottostanti che influiscono sulla sopravvivenza, tra cui cachessia, grave malnutrizione, ecc.;
  8. Sopravvivenza stimata di massimo 48 ore;
  9. Infezione attiva da virus dell’epatite B (HBV) o da virus dell’epatite C (HCV);
  10. Storia o attuale infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV);
  11. Infezione da sifilide;
  12. Uso continuativo di immunosoppressori o trapianto di organi ricevuto negli ultimi 6 mesi;
  13. Partecipazione a studi clinici su altri farmaci entro 6 settimane prima dell'arruolamento;
  14. Precedente partecipazione a ricerche cliniche sulle cellule staminali o sugli esosomi;
  15. Ricevere qualsiasi agente in concomitanza con l'infusione di UCMSC-Exo che inibisce la divisione cellulare (idrossiurea, citarabina a basso dosaggio o metotrexato, ecc.);
  16. Costituzione allergica grave o allergia nota o sospetta al farmaco in studio e ai suoi componenti;
  17. Controindicazione nota alla somministrazione di fattori di crescita ematopoietici, trasfusione di componenti del sangue, agenti antinfettivi;
  18. Partecipanti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento;
  19. Partecipanti affetti da malattie mentali;
  20. Presenza di abuso/dipendenza da sostanze stupefacenti;
  21. Storia di altre neoplasie diverse dalle neoplasie ematologiche entro 3 anni;
  22. Partecipanti senza consenso informato firmato;
  23. Partecipanti con scarsa compliance e incapaci di completare l'intero corso dello studio;
  24. Partecipanti con circostanze che, a giudizio dello sperimentatore, possono aumentare il rischio dei partecipanti o interferire con lo svolgimento della sperimentazione clinica e il giudizio dei risultati (tensione eccessiva, sensibilità o deterioramento cognitivo, ecc.);
  25. Partecipanti con altre circostanze che, a giudizio dello sperimentatore, non sono idonei per l'iscrizione a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Intervento dell'UCMSC-Exo
UCMSC-Exo sarà preimpostato con 3 livelli di dose incrementale in un'unica infusione.
UCMSC-Exo verrà infuso per via endovenosa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno in cui UCMSC-Exo viene infuso fino a 28 giorni (follow-up di sicurezza a breve termine) e 1 anno (follow-up di sicurezza a lungo termine)
Per indagare le caratteristiche di sicurezza, verranno calcolate le percentuali e verrà valutato il grado.
Dal giorno in cui UCMSC-Exo viene infuso fino a 28 giorni (follow-up di sicurezza a breve termine) e 1 anno (follow-up di sicurezza a lungo termine)
Tossicità dose-limitanti (DLT)
Lasso di tempo: Dal giorno in cui UCMSC-Exo viene infuso fino a 14 giorni
Durante il periodo di osservazione della DLT, il soggetto presenta un evento avverso ragionevolmente correlato all'infusione di UCMSC-Exo (possibilmente, probabile o sicuramente correlato).
Dal giorno in cui UCMSC-Exo viene infuso fino a 14 giorni
Dose massima tollerata (MTD)
Lasso di tempo: Dal giorno in cui UCMSC-Exo viene infuso fino a 14 giorni
Durante l'incremento della dose, la dose più alta di tossicità dose-limitante per i soggetti non superiore a 1/6 nel gruppo di dosaggio di almeno 6 soggetti valutabili del farmaco in studio.
Dal giorno in cui UCMSC-Exo viene infuso fino a 14 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo necessario al recupero assoluto della conta dei neutrofili
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per studiare le caratteristiche di efficacia, il tempo sarà misurato in giorni.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Incidenza della neutropenia febbrile
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per indagare le caratteristiche di efficacia, verranno calcolate le percentuali.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Durata della neutropenia febbrile
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per indagare le caratteristiche di efficacia, la durata sarà misurata in giorni.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Incidenza di trombocitopenia grave
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per indagare le caratteristiche di efficacia, verranno calcolate le percentuali.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
È tempo di recuperare dalla trombocitopenia grave
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per studiare le caratteristiche di efficacia, il tempo sarà misurato in giorni.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Incidenza di anemia grave
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per indagare le caratteristiche di efficacia, verranno calcolate le percentuali.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
È tempo di guarire dall'anemia grave
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per studiare le caratteristiche di efficacia, il tempo sarà misurato in giorni.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Incidenza di sanguinamento
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per indagare le caratteristiche di efficacia, verranno calcolate le percentuali.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Durata del sanguinamento
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per indagare le caratteristiche di efficacia, la durata sarà misurata in giorni.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Tasso di applicazione della trasfusione di sangue
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per indagare le caratteristiche di efficacia, verranno calcolate le percentuali.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Tasso di applicazione degli agenti antinfettivi
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per indagare le caratteristiche di efficacia, verranno calcolate le percentuali.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Incidenza dell'infezione
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per indagare le caratteristiche di efficacia, verranno calcolate le percentuali.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Durata dell'infezione
Lasso di tempo: Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni
Per indagare le caratteristiche di efficacia, la durata sarà misurata in giorni.
Dall'inizio della chemioterapia fino a 42 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Qiubai Li, Professor, Wuhan Union Hospital, China

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

7 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

3
Sottoscrivi