Fattori prognostici per la sopravvivenza nei pazienti con colangiocarcinoma

SFONDO

Il colangiocarcinoma (CCA) è una neoplasia altamente aggressiva ed è considerato il secondo tumore primitivo del fegato più comune (1). La sua mortalità globale ha mostrato una tendenza al rialzo negli ultimi due decenni (2), con un tasso di sopravvivenza a 5 anni inferiore al 5%. La prognosi sfavorevole è correlata al rilevamento in fase avanzata poiché il CCA può essere asintomatico nelle sue fasi iniziali (3). In Danimarca, il rischio cumulativo stimato di mortalità dovuta al CCA era pari a 0,74 per gli uomini (al 20° posto in tutta Europa) e a 0,34 per le donne (al 6° posto in Europa) (4).

Il CCA è classificato anatomicamente in tre gruppi: CCA intraepatico, perilare e distale (1,2). Inoltre, il CCA può essere classificato come formante massa, infiltrante periduttale e intraduttale in base alla localizzazione del tumore, che può essere associato alla morfologia del tumore (3). Una classificazione anatomica precisa della CCA in ciascun caso è essenziale per valutare accuratamente le potenziali complicanze (1).

La diagnosi, la stadiazione e il trattamento della CCA possono essere impegnativi e vengono generalmente eseguiti da un team multidisciplinare (MDT) di specialisti. Gli incontri MDT sono una pratica comune nella cura del cancro volta a migliorare la sopravvivenza. Tuttavia, è importante notare che attualmente non esistono raccomandazioni standardizzate per le pratiche MDT nel CCA (2). Recentemente, gli autori hanno compiuto sforzi per identificare aree di miglioramento e stabilire linee guida standard per le decisioni MDT basate sulle pratiche attuali di team europei specializzati con esperienza in CCA. Secondo le raccomandazioni della Rete europea per lo studio del colangiocarcinoma, le linee guida internazionali dovrebbero essere utilizzate per le decisioni MDT. Tuttavia, dovrebbe essere data la preferenza alle linee guida nazionali (2). Tuttavia, al momento, in Danimarca non esistono linee guida nazionali per determinare il trattamento ottimale per i pazienti con CCA sulla base delle statistiche locali.

Pertanto, l’obiettivo di questo studio retrospettivo era determinare i tassi di sopravvivenza dei pazienti con CCA sulla base di diversi approcci terapeutici. Inoltre, abbiamo mirato a studiare i fattori di rischio associati alla scarsa sopravvivenza all’interno di una coorte di pazienti trattati per un periodo di sette anni in quattro ospedali danesi. Prevediamo che i nostri risultati potrebbero fornire ulteriori prove per il processo decisionale clinico, migliorare i risultati dei pazienti e contribuire alla conoscenza sul campo.

OBIETTIVI E IPOTESI

Obiettivo I Determinare i tassi di sopravvivenza dei pazienti con CCA sulla base di vari approcci terapeutici a seguito della decisione dell'MDT.

Obiettivo II Determinare i fattori di rischio associati alla sopravvivenza globale sfavorevole nei pazienti con CCA.

Ipotesi L'età avanzata, il sesso maschile, lo scarso performance status, la non operabilità, la mancanza di resecabilità del tumore e il trattamento in un ospedale in cui viene presa la decisione sull'MDT rappresentano tutti fattori di rischio di sopravvivenza scarsi per i pazienti con CCA. Al contrario, prevediamo una prognosi migliore per i pazienti sottoposti a trattamento curativo (intervento chirurgico) rispetto ai trattamenti non chirurgici. Infine, la nostra ipotesi suggerisce che la chemioterapia fornisce una prognosi migliore rispetto a nessun trattamento nei pazienti con CCA.

PRINCIPALI FONTI DI DATI

Fonti di dati primarie I pazienti saranno identificati nel database danese sui tumori del fegato e delle vie biliari e i dati saranno recuperati retrospettivamente dalle cartelle cliniche dei singoli centri. L'Agenzia danese per la protezione dei dati (p-2023-14848) ha approvato lo studio.

Criteri di inclusione L'ammissibilità dei pazienti per questo studio è subordinata a una diagnosi di CCA confermata dal MDT dell'Aalborg Universitetshospital, dell'Aarhus Universitetshospital, dell'Odense Universitetshospital e del Rigshospitalet in Danimarca dal 2013 al 2020.

Criteri di esclusione Escluderemo dall'analisi tutti i record risultanti da più di un intervento (sullo stesso paziente). Inoltre, sono stati esclusi anche tutti i pazienti la cui diagnosi di colangiocarcinoma è stata annullata in seguito alla riunione dell'MDT, nonché quelli con dati incoerenti relativi alla data di riferimento dell'MDT.

DEFINIZIONE DEGLI ESITI PRIMARI La sopravvivenza globale sarà definita come il periodo dalla diagnosi iniziale della malattia alla data registrata della morte, indipendentemente dalla causa. La diagnosi della malattia sarà determinata dalla data di riferimento dell'MDT e la data di morte si baserà sulle informazioni fornite nel numero di registrazione civile danese (CPR).

ANALISI STATISTICA Le caratteristiche basali dei pazienti sono state descritte utilizzando la media e la deviazione standard (DS) per i dati continui e la frequenza e la percentuale per i dati categorici. Le differenze tra i gruppi del piano di trattamento nelle variabili con una distribuzione normale sono state analizzate con un test ANOVA. I dati distribuiti in modo non normale sono stati analizzati con il test Kruskal-Wallis e presentati come mediane e intervalli interquartili. La sopravvivenza globale è stata calcolata dalla data di riferimento al MDT alla data di morte riportata nel numero di registrazione civile danese (CPR). L'analisi della sopravvivenza è stata condotta utilizzando lo stimatore di Kaplan-Meier con un intervallo di confidenza del 95%. L'analisi dei fattori di rischio associati alla sopravvivenza dei pazienti con CCA è stata eseguita utilizzando l'analisi di regressione di Cox univariata. La significatività è stata considerata quando il valore P era <0,05. Tutte le analisi sono state condotte utilizzando la versione SPSS 29.0.01.1 (171).