Prednisolone per 12 contro 6 mesi per trattare la sarcoidosi polmonare (DURASARC)
Prednisolone per 12 mesi contro 6 per il trattamento della sarcoidosi polmonare: uno studio randomizzato
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La sarcoidosi è una malattia idiopatica che si manifesta con un'infiammazione granulomatosa che colpisce diversi organi, ma più comunemente i polmoni e i linfonodi mediastinici. Quando è asintomatica o minimamente sintomatica, non richiede un trattamento farmacologico regolare. La disfunzione d'organo o la compromissione della qualità della vita innescano l'introduzione della terapia immunosoppressiva. I glucocorticoidi sono i farmaci di prima scelta a questo scopo. In passato sono stati studiati diversi glucocorticoidi, ma il prednisone/prednisolone è l’agente più utilizzato. Le prove sul regime di glucocorticoidi ideale per il trattamento dei pazienti con sarcoidosi sono scarse. Un recente studio randomizzato e controllato (RCT) denominato studio SARCORT ha rilevato che un regime di prednisolone per 6 mesi utilizzando una dose iniziale di 40 mg/giorno non era superiore a quello iniziato con una dose giornaliera di 20 mg. La durata appropriata del trattamento con glucocorticoidi per il trattamento di pazienti con sarcoidosi di nuova diagnosi non è nota.
La durata del trattamento di 6 mesi nello studio SARCORT si collocava al limite più breve dell’intervallo suggerito (6-24 mesi). Si è verificata un'incidenza complessiva di recidive elevata (45%) che si ritiene sia dovuta alla durata più breve del trattamento. Al contrario, uno studio con un trattamento con glucocorticoidi della durata di un anno ha descritto un tasso di recidiva del 13%. In un altro studio, sono stati osservati risultati significativamente migliori nei pazienti che avevano ricevuto un trattamento prolungato per 4 anni o più.
In questo studio, lo scopo è confrontare l'efficacia e la sicurezza del trattamento della sarcoidosi polmonare con 12 mesi rispetto a 6 mesi di prednisolone. L’ipotesi è che una DURATA del trattamento più lunga sarebbe più efficace nel prevenire il fallimento del trattamento o la recidiva precoce nella SARCoidosi (studio DURASARC). La premessa di questa ipotesi è che anche piccole dosi di prednisolone somministrate per periodi più lunghi possono sopprimere efficacemente l’attività della malattia nella sarcoidosi senza un aumento significativo degli effetti avversi.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Sahajal Dhooria, MD, DM
- Numero di telefono: +917087002015
- Email: sahajal@gmail.com
Luoghi di studio
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Chandigarh, India, 160012
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
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Contatto:
- Sahajal Dhooria, MD, DM
- Numero di telefono: +917087002015
- Email: sahajal@gmail.com
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età compresa tra 18 e 65 anni
- Tomografia computerizzata del torace compatibile con una diagnosi di sarcoidosi dei linfonodi polmonari/mediastinici
- Diagnosi di sarcoidosi effettuata su campioni citologici o istologici
- Avere sintomi significativi che richiedono un trattamento immunosoppressivo e/o una ridotta funzionalità polmonare (definita come capacità vitale forzata o volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) inferiore all'80% del previsto) o una manifestazione extrapolmonare della malattia che richiede un trattamento con glucocorticoidi a dosaggio medio-basso
- Insorgenza dei sintomi entro due anni dall'ingresso nello studio
Criteri di esclusione:
- Donne in gravidanza o in allattamento
- Soggetti con qualsiasi manifestazione che richieda un trattamento con steroidi ad alte dosi (questo include neurosarcoidosi sintomatica, sarcoidosi cardiaca pericolosa per la vita, uveite posteriore pericolosa per la vista o altre forme di sarcoidosi oculare pericolosa per la vista)
- Avere controindicazioni assolute per il prednisone (questo include glaucoma non trattato, diabete mellito non controllato, infezioni non trattate, disturbi psichiatrici gravi non trattati)
- Non disposto a partecipare allo studio
- Aver ricevuto glucocorticoidi (equivalente di prednisolone >15 mg/die) per più di tre settimane nell'anno precedente
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Breve durata
Prednisolone 6 mesi (trattamento più breve)
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Verrà somministrata una dose iniziale di 40 mg/giorno per 1 settimana, seguita da 30 mg/giorno per 1 settimana, 20 mg/giorno per 6 settimane, 15 mg/giorno per 4 settimane, 10 mg/giorno per 8 settimane, 5 mg/die per 4 settimane, 2,5 mg/die per 2 settimane, dopo le quali il farmaco verrà sospeso (dose cumulativa di prednisolone, 2485 mg).
Verrà somministrata una dose iniziale di 40 mg/giorno per 1 settimana, seguita da 30 mg/giorno per 1 settimana, 20 mg/giorno per 6 settimane, 15 mg/giorno per 4 settimane, 10 mg/giorno per 14 settimane, 5 mg/giorno per 24 settimane, 2,5 mg/giorno per 2 settimane, dopo le quali il farmaco verrà sospeso (dose cumulativa di prednisolone, 3.605 mg).
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Comparatore attivo: Lunga durata
Prednisolone 12 mesi (trattamento più lungo)
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Verrà somministrata una dose iniziale di 40 mg/giorno per 1 settimana, seguita da 30 mg/giorno per 1 settimana, 20 mg/giorno per 6 settimane, 15 mg/giorno per 4 settimane, 10 mg/giorno per 8 settimane, 5 mg/die per 4 settimane, 2,5 mg/die per 2 settimane, dopo le quali il farmaco verrà sospeso (dose cumulativa di prednisolone, 2485 mg).
Verrà somministrata una dose iniziale di 40 mg/giorno per 1 settimana, seguita da 30 mg/giorno per 1 settimana, 20 mg/giorno per 6 settimane, 15 mg/giorno per 4 settimane, 10 mg/giorno per 14 settimane, 5 mg/giorno per 24 settimane, 2,5 mg/giorno per 2 settimane, dopo le quali il farmaco verrà sospeso (dose cumulativa di prednisolone, 3.605 mg).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Recidiva o fallimento del trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi
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Proporzione di soggetti con recidiva (peggioramento dopo 4 settimane dall’interruzione del trattamento) o fallimento del trattamento (peggioramento durante il trattamento o entro 4 settimane dall’interruzione del trattamento richiedendo un aumento dell’intensità del trattamento) nei gruppi di studio.
Il peggioramento è definito come peggioramento persistente (≥2 settimane) della tosse e/o della dispnea e uno o più dei seguenti: a) peggioramento della funzione polmonare (riduzione ≥5 punti della percentuale prevista di FVC o FEV1), oppure b) aumento delle anomalie della radiografia del torace dovute alla sarcoidosi.
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta al trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi
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Proporzione di soggetti con risposta al trattamento buona o discreta tra i gruppi di studio definita come: Buona risposta: risoluzione (nessun sintomo attribuibile alla sarcoidosi, una radiografia del torace normale e una funzione polmonare normale con parametri di laboratorio normali correlati all'indicazione iniziale che richiedeva il trattamento) o miglioramento (miglioramento dei sintomi respiratori con (a) diminuzione delle anomalie radiologiche, o (b) un aumento ≥ 5 punti della percentuale prevista di FVC o FEV1 rispetto al basale, o (c) entrambi, senza peggioramento dell'imaging o della spirometria insieme a parametri di laboratorio normali/stabili correlati all'indicazione iniziale che richiedeva il trattamento ) con trattamento. Risposta discreta: stabilizzazione (qualsiasi riduzione dei sintomi insieme ad anomalie radiologiche stabili e una variazione inferiore a 5 punti nella percentuale prevista di FVC e FEV1 insieme a parametri di laboratorio normali/stabili) della malattia durante il trattamento. |
12 mesi
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Qualità della vita correlata alla salute della sarcoidosi
Lasso di tempo: 12 mesi
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La qualità della vita correlata alla salute della sarcoidosi sarà valutata utilizzando il King's Sarcoidosis Questionnaire (KSQ).
KSQ è uno strumento multidominio validato utilizzato per valutare la qualità della vita dei pazienti con sarcoidosi.
I domini includono: salute generale (GH), polmoni, farmaci, pelle e occhi.
Il questionario è composto da 29 item (salute generale: 10, polmone: 6, farmaci: 3, pelle: 3, occhi: 7) che valutano la disabilità che i sintomi in vari ambiti hanno posto sulle attività quotidiane del paziente in la settimana scorsa.
Ogni item è valutato su una scala Likert a 7 punti da 1 (sempre) a 7 (nessuno).
Il modulo KSQ e i punteggi complessivi (totali) vengono infine trasformati in un intervallo compreso tra 0 e 100 [(punteggio effettivo - punteggio/intervallo più basso possibile) ×100], dove i punteggi più alti rappresentano uno stato di salute migliore.
In uno studio su 271 soggetti è stata proposta una differenza minima clinicamente importante (MCID) di 8 per il KSQ GH e di 4 per il KSQ polmonare.
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12 mesi
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Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione media della capacità vitale forzata valutata mediante spirometria tra i gruppi di studio.
La spirometria sarà eseguita secondo le linee guida ATS/ERS utilizzando uno spirometro con sensore di flusso a ultrasuoni (NDD Medizintechnik AG, Zurigo, Svizzera) e sarà espressa in litri.
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12 mesi
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Effetti avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Verrà registrata la percentuale di soggetti che presentano effetti avversi correlati ai glucocorticoidi, tra cui aumento di peso, caratteristiche cushingoidi, infezioni, assottigliamento della pelle, ecchimosi, cataratta, aumento della pressione intraoculare, ipertensione, gastrite, osteoporosi, miopatia, disturbi dell'umore, psicosi, disturbi della memoria, iperglicemia, e altri.
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12 mesi
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Tempo necessario alla ricaduta o al fallimento del trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi
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Tempo medio alla recidiva (peggioramento dopo 4 settimane dall’interruzione del trattamento) o al fallimento del trattamento (peggioramento durante il trattamento o entro 4 settimane dall’interruzione del trattamento richiedendo un aumento dell’intensità del trattamento) nei gruppi di studio.
Il peggioramento è definito come peggioramento persistente (≥2 settimane) della tosse e/o della dispnea e uno o più dei seguenti: a) peggioramento della funzione polmonare (riduzione ≥5 punti della percentuale prevista di FVC o FEV1), oppure b) aumento delle anomalie della radiografia del torace dovute alla sarcoidosi
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12 mesi
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Affaticamento associato alla sarcoidosi
Lasso di tempo: 12 mesi
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L'affaticamento associato alla sarcoidosi sarà valutato utilizzando la scala di valutazione della fatica (FAS).
FAS è un questionario con dieci elementi, con cinque domande sull'affaticamento fisico e cinque domande che riflettono l'affaticamento mentale.25
Il questionario viene compilato autonomamente dai pazienti e tutti gli elementi del questionario sono valutati su una scala Likert a cinque punti (da 1, mai a 5, sempre).
I punteggi delle risposte vengono sommati per ottenere un punteggio totale, che varia da 10 a 50.
I punteggi FAS ≥22 e ≥35 implicano rispettivamente affaticamento e affaticamento grave.26
Una variazione di quattro punti nei punteggi FAS dopo il trattamento è considerata clinicamente significativa.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Ipersensibilità
- Malattie linfatiche
- Malattie linfoproliferative
- Malattie polmonari, interstiziale
- Ipersensibilità, ritardata
- Sarcoidosi, polmonare
- Sarcoidosi
- Agenti antineoplastici
- Effetti fisiologici dei farmaci
- Agenti antinfiammatori
- Antiemetici
- Agenti autonomi
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti gastrointestinali
- Glucocorticoidi
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agenti antineoplastici, ormonali
- Agenti protettivi
- Agenti neuroprotettivi
- Acetato di metilprednisolone
- Prednisolone
- Metilprednisolone
- Metilprednisolone emisuccinato
- Acetato di prednisolone
- Prednisolone emisuccinato
- Prednisolone fosfato
Altri numeri di identificazione dello studio
- Pulm-962
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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Prove cliniche su Prednisolone
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