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Studio di Farmacocinetica e Sicurezza di Pelabresib in Pazienti con Neoplasie Maligne Avanzate e Compromissione Epatica

5 giugno 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di Fase 1b, in aperto, multicentrico per valutare il profilo farmacocinetico di Pelabresib (DAK539/CPI-0610) in pazienti con neoplasie maligne avanzate e compromissione epatica

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'impatto della funzione epatica sul profilo farmacocinetico (PK) del pelabresib in partecipanti con neoplasie maligne avanzate che presentano alterazione della funzionalità epatica (HI) o funzionalità epatica normale. Per ridurre il carico sui partecipanti e massimizzare il beneficio, il PK del pelabresib sarà valutato allo stato stazionario piuttosto che dopo una singola dose, evitando periodi di washout senza trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio consiste di 2 parti principali: la Parte 1 valuterà le caratteristiche farmacocinetiche (PK) del pelabresib in partecipanti con compromissione epatica rispetto a partecipanti con funzionalità epatica normale, e durante la Parte 2, potrebbe essere offerto un trattamento esteso con pelabresib in caso di beneficio clinico, come valutato dallo sperimentatore.

Un partecipante è considerato aver iniziato lo studio e aver iniziato il periodo di screening al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF). L'arruolamento avviene quando il partecipante riceve la prima dose del trattamento di studio tramite il sistema IRT. Un partecipante è considerato aver completato lo studio se ha completato tutte le fasi dello studio, inclusa la fine del trattamento (EOT) e le visite di follow-up di sicurezza a 30 giorni. I partecipanti con neoplasie ematologiche saranno seguiti ogni 3 mesi oltre l'EOT.

Parte 1: Impatto della compromissione epatica sulla PK del pelabresib

Nella Parte 1, le caratteristiche PK del pelabresib saranno investigate in partecipanti con neoplasie avanzate, suddivisi in 2 diversi gruppi di studio in base alla loro funzionalità epatica:

  • Il Gruppo 1 include partecipanti con funzionalità epatica normale
  • Il Gruppo 2 include partecipanti con compromissione epatica moderata o grave

Al termine della Parte 1, i partecipanti possono procedere direttamente alla Parte 2

Parte 2: Trattamento continuato Dopo aver completato la Parte 1, in caso di beneficio clinico, i partecipanti possono continuare con il trattamento con pelabresib nella Parte 2 fino al raggiungimento della fine dello studio (EOS), fino a quando il partecipante soddisfa i criteri di interruzione, o fino a quando riceve il trattamento con pelabresib tramite mezzi di accesso alternativi, a seconda di quale si verifichi per primo. Il beneficio clinico è determinato dallo sperimentatore.

Visita di fine del trattamento Una visita EOT è richiesta per tutti i partecipanti entro 7 giorni dall'ultima dose di trattamento con pelabresib (o entro 7 giorni dalla decisione di interrompere il trattamento, se la decisione è stata presa > 7 giorni dopo l'ultima dose).

Follow-up di sicurezza a 30 giorni Tutti i partecipanti saranno seguiti per eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE) per 30 giorni (±3 giorni) dopo l'ultima dose di pelabresib. Se il partecipante inizia un altro trattamento antitumorale o passa al trattamento con pelabresib tramite una fonte alternativa (ad esempio, in uno studio di estensione o con pelabresib disponibile commercialmente), il follow-up di sicurezza terminerà al momento della prima somministrazione del rispettivo trattamento.

Follow-up per trasformazione leucemica per partecipanti con neoplasie ematologiche Dopo la visita EOT e la visita di follow-up di sicurezza a 30 giorni, i partecipanti con neoplasie ematologiche saranno seguiti ogni 3 mesi per trasformazione leucemica fino alla fine complessiva dello studio, conferma di leucemia mieloide acuta (LMA), ritiro del consenso, perdita al follow-up o decesso, a seconda di quale si verifichi per primo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33075
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • TO
      • Candiolo, TO, Italia, 10060
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28050
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Avere almeno 18 anni e non più di 75 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Solo Gruppo 1: È presente un partecipante corrispondente nel Gruppo 2 ed è disponibile un posto di arruolamento per il partecipante del Gruppo 1.
  • Avere una diagnosi documentata confermata di una neoplasia maligna avanzata per la quale non sono disponibili opzioni di trattamento standard e/o curative.

  • Avere i seguenti accettabili esami di laboratorio prima della prima dose del trattamento in studio:

    1. Conta piastrinica ≥ 150 × 109/L in assenza di fattori trombopoietici o trasfusioni entro 2 settimane dalla valutazione di screening
    2. Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1 × 109/L in assenza di fattori di crescita dei granulociti
    3. Funzione renale adeguata (clearance della creatinina ≥30 mL/min, calcolata utilizzando la formula di Cockcroft-Gault)
    4. Conta blasti nel sangue periferico < 5%. La valutazione dei blasti nel midollo osseo non è obbligatoria allo screening, tuttavia, i blasti devono essere <5% se la valutazione viene eseguita.
  • Avere un'aspettativa di vita ≥3 mesi.
  • Essersi completamente ripreso da un intervento chirurgico maggiore e dagli effetti tossici acuti di precedenti chemioterapie e radioterapie.

  • Funzione epatica:

    1. Appartiene al Gruppo 1 ed è classificato come avente una funzione epatica normale in base ai criteri NCI-ODWG (cioè, bilirubina totale ≤ limite superiore del normale (ULN) e aspartato aminotransferasi (AST) ≤ ULN); oppure

    2. Appartiene al Gruppo 2 e ha una compromissione epatica (HI) moderata o grave stabile come definito dai criteri NCI ODWG:

      • HI moderata: bilirubina totale >1,5 × a 3 × ULN, e qualsiasi valore di AST
      • HI grave: bilirubina totale > 3 × ULN, e qualsiasi valore di AST

Criteri chiave di esclusione:

  • Avere una storia di ipersensibilità al trattamento in studio o ai suoi eccipienti o a farmaci di classe chimica simile.
  • Avere qualsiasi altra condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renda il partecipante non idoneo per lo studio.
  • Essere una partecipante di sesso femminile che è incinta (confermato da un test di gravidanza allo screening) o sta allattando.
  • Essere una donna in età fertile (WOCBP) che non accetta di seguire le linee guida contraccettive durante il periodo di trattamento e per almeno 184 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio, e che non accetta di astenersi dalla donazione di ovuli durante questo periodo.
  • Avere avuto un sanguinamento da varici esofagee entro i 2 mesi precedenti alla prima dose di pelabresib.
  • Avere un'infezione clinicamente significativa attiva.
  • Avere una funzione cardiaca compromessa o malattie cardiache clinicamente significative
  • Avere un tumore gastrointestinale (GI), una funzione GI compromessa, una malattia GI o una significativa resezione dello stomaco o di un'altra parte del tratto GI che potrebbe alterare l'assorbimento di pelabresib, inclusi nausea, vomito o diarrea non risolti.

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1 (funzione epatica normale)

Parte 1: I partecipanti ricevono pelabresib 125 mg per via orale (PO) una volta al giorno (QD) per 14 giorni, seguiti da un'interruzione di 7 giorni (1 ciclo = 21 giorni).

Se si osserva un beneficio clinico, il trattamento continua nella Parte 2 fino alla fine dello studio (EOS), ai criteri di interruzione o all'accesso alternativo.
Droga: pelabresib
pelabresib 125 mg per via orale (PO) una volta al giorno (QD) per 14 giorni, seguito da una pausa di 7 giorni
Altri nomi:
  • DAK539 (precedentemente CPI-0610)
Sperimentale: Gruppo 2 (HI moderata o grave)

Parte 1: I partecipanti ricevono 125 mg di pelabresib per via orale (PO) una volta al giorno (QD) per 14 giorni, seguiti da una pausa di 7 giorni (1 ciclo = 21 giorni).

Se si osserva un beneficio clinico, il trattamento continua nella Parte 2 fino alla fine dello studio (EOS), ai criteri di interruzione o all'accesso alternativo.
Droga: pelabresib
pelabresib 125 mg per via orale (PO) una volta al giorno (QD) per 14 giorni, seguito da una pausa di 7 giorni
Altri nomi:
  • DAK539 (precedentemente CPI-0610)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva da 0 a 24 ore al Giorno 14 (AUC₀-24h,D14) di pelabresib allo stato stazionario per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 14: 0, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 ore dopo la dose (1 ciclo = 21 giorni)
Saranno raccolti campioni di sangue venoso intero per la caratterizzazione farmacocinetica. L'AUC₀-24h,D14 di pelabresib allo stato stazionario per gruppo di studio sarà elencata e riassunta utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 14: 0, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 ore dopo la dose (1 ciclo = 21 giorni)
Massima concentrazione plasmatica al Giorno 14 (Cmax,D14) di pelabresib allo stato stazionario per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
Verranno raccolti campioni di sangue venoso intero per la caratterizzazione farmacocinetica. Cmax,D14 di pelabresib allo stato stazionario per gruppo di studio sarà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
Clearance apparente (CL/F) di pelabresib allo stato stazionario per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
Saranno raccolti campioni di sangue venoso intero per la caratterizzazione farmacocinetica. Il CL/F di pelabresib allo stato stazionario per gruppo di studio sarà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
Volume apparente di distribuzione (V/F) di pelabresib allo stato stazionario per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
I campioni di sangue intero venoso saranno raccolti per la caratterizzazione farmacocinetica. V/F di pelabresib allo stato stazionario per gruppo di studio sarà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
Emivita terminale (T½) del pelabresib allo stato stazionario per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
Verranno raccolti campioni di sangue intero venoso per la caratterizzazione farmacocinetica. T½ del pelabresib allo stato stazionario per gruppo di studio sarà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima nel Giorno 1 (Cmax,D1) di pelabresib per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 1 (1 ciclo = 21 giorni)
Per la caratterizzazione farmacocinetica verranno prelevati campioni di sangue venoso intero. Il Cmax,D1 del pelabresib per gruppo di studio verrà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 1 (1 ciclo = 21 giorni)
Area Under the Curve da 0 a 24 ore nel Giorno 1 (AUC₀-24h,D1) di pelabresib per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 1: 0, 0.5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 ore dopo la dose (1 ciclo = 21 giorni)
Verranno prelevati campioni di sangue venoso intero per la caratterizzazione farmacocinetica. L'AUC₀-24h, D1 di pelabresib per gruppo di studio sarà elencata e riassunta utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 1: 0, 0.5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 ore dopo la dose (1 ciclo = 21 giorni)
Concentrazione minima al giorno 14 (Ctrough,D14) di pelabresib per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 14: predose (1 ciclo = 21 giorni)
Saranno raccolti campioni di sangue venoso intero per la caratterizzazione farmacocinetica. Il Ctrough,D14 di pelabresib per gruppo di studio sarà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 14: predose (1 ciclo = 21 giorni)
Rapporto di accumulazione (Rac) di pelabresib per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1: Giorno 14 rispetto al Giorno 1 (1 ciclo = 21 giorni)
Verranno raccolti campioni di sangue venoso intero per la caratterizzazione farmacocinetica. Il Rac del pelabresib per gruppo di studio sarà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1: Giorno 14 rispetto al Giorno 1 (1 ciclo = 21 giorni)
Tempo per la Concentrazione Massima (Tmax) di pelabresib per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1: Giorno 1 e Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
Verranno prelevati campioni di sangue venoso intero per la caratterizzazione farmacocinetica. Il Tmax del pelabresib per gruppo di studio verrà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1: Giorno 1 e Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
Emivita terminale (T½) del pelabresib per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 1 (1 ciclo = 21 giorni)
Verranno prelevati campioni di sangue venoso intero per la caratterizzazione farmacocinetica. L'emivita (T½) di pelabresib per gruppo di studio sarà elencata e riassunta utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 1 (1 ciclo = 21 giorni)
Frazione non legata (fu) di pelabresib per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 14: 0, 2 e 8 ore dopo la dose (1 ciclo = 21 giorni)
Campioni di sangue venoso intero verranno prelevati per la caratterizzazione farmacocinetica. fu di pelabresib per gruppo di studio sarà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 14: 0, 2 e 8 ore dopo la dose (1 ciclo = 21 giorni)
AUC aggiustata per follow-up di pelabresib per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1: Giorno 1 e Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
Saranno prelevati campioni di sangue intero venoso per la caratterizzazione farmacocinetica. L'AUC aggiustata per fu del pelabresib per gruppo di studio sarà elencata e riassunta utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1: Giorno 1 e Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
Cmax aggiustato per la frazione libera di pelabresib per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1: Giorno 1 e Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
I campioni di sangue intero venoso saranno raccolti per la caratterizzazione farmacocinetica. Il Cmax aggiustato per fu di pelabresib per gruppo di studio sarà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1: Giorno 1 e Giorno 14 (1 ciclo = 21 giorni)
Ctrough aggiustato per follow-up di pelabresib per gruppo di studio
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 1 e Giorno 14: predose (1 ciclo = 21 giorni)
Campioni di sangue venoso intero saranno raccolti per la caratterizzazione farmacocinetica.
Il Ctrough corretto per fu del pelabresib per gruppo di studio sarà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 1 e Giorno 14: predose (1 ciclo = 21 giorni)
Numero di partecipanti con eventi avversi (AEs), eventi avversi gravi (SAEs)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, in media 28 mesi
Incidenza degli eventi avversi per tipo, frequenza e gravità, classificati secondo la versione 5.0 del NCI CTCAE.
Fino al completamento dello studio, in media 28 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

28 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

2 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

20 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CDAK539A12103
  • 2025-521001-40-00 (Identificatore di registro: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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