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Uno Studio di Fase 3 su Pelabresib (DAK539) e Ruxolitinib nella Mielofibrosi (MF) (MANIFEST-3)

3 giugno 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio di Fase 3, Randomizzato, in Doppio Cieco, con Controllo Attivo di Pelabresib (DAK539) e Ruxolitinib vs. Placebo e Ruxolitinib in Pazienti Adulti con Mielofibrosi Naive agli Inibitori di JAK

Lo scopo di questo studio clinico è valutare se il trattamento con pelabresib in combinazione con ruxolitinib comporti esiti clinici migliori rispetto al solo ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (PPV-MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (PET-MF) che non hanno precedentemente ricevuto terapia con inibitori di Janus chinasi (JAK).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio per ciascun partecipante è composto da diversi periodi distinti: un periodo di screening, un periodo di trattamento dello studio e una fase di follow-up post-trattamento.

  1. Periodo di screening:

    Il periodo di screening dura fino a 28 giorni prima del Giorno 1 del Ciclo 1, che segna l'inizio del trattamento. Durante questo periodo, viene confermata l'idoneità del partecipante allo studio, viene ottenuto il consenso informato e vengono completate tutte le valutazioni basali richieste.

  2. Periodo di trattamento:

    Il periodo di trattamento inizia il Giorno 1 del Ciclo 1, che è il punto di randomizzazione e l'inizio del trattamento dello studio. Questo periodo continua fino a quando il partecipante interrompe definitivamente il trattamento dello studio, il che può verificarsi a causa della progressione della malattia, tossicità inaccettabile, ritiro del partecipante o altri motivi specificati nel protocollo. Durante questo periodo, i partecipanti ricevono i farmaci dello studio in cicli di 21 giorni, con pelabresib o placebo somministrato per 14 giorni e ruxolitinib somministrato continuativamente. Le visite e le valutazioni in sede vengono effettuate regolarmente secondo il Calendario delle Attività.

  3. Periodo di follow-up per la sicurezza:

    Il periodo di follow-up per la sicurezza si estende per 30 giorni (con una finestra di più o meno 3 giorni) dopo che il partecipante ha ricevuto l'ultima dose di pelabresib o placebo. Durante questo periodo, i partecipanti vengono monitorati per eventuali eventi avversi a insorgenza tardiva o preoccupazioni di sicurezza che possano insorgere dopo l'interruzione del trattamento dello studio.

  4. Periodo di follow-up per l'efficacia:

    Dopo il follow-up per la sicurezza, le visite di follow-up per l'efficacia sono programmate ogni 12 settimane per i partecipanti che non hanno mostrato evidenza di progressione della malattia, il che significa che non vi è progressione documentata di splenomegalia o trasformazione leucemica e non è stata avviata una nuova terapia per la mielofibrosi. Lo scopo di questo follow-up è continuare a monitorare gli endpoint di efficacia, come l'imaging della milza, le valutazioni di laboratorio e le biopsie del midollo osseo, fino a quando si verifica la progressione della malattia o viene avviata una nuova terapia.

  5. Periodo di follow-up per la sopravvivenza:

Una volta che un partecipante entra nella fase di follow-up per la sopravvivenza, le visite di follow-up vengono condotte ogni 12 settimane e possono essere eseguite a distanza. Questa fase si applica ai partecipanti che hanno subito una progressione documentata della malattia o hanno iniziato una nuova terapia per la mielofibrosi. L'obiettivo del follow-up per la sopravvivenza è monitorare la sopravvivenza globale e raccogliere dati in corso sullo stato della malattia e su eventuali terapie successive che il partecipante possa ricevere.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

460

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 05505
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06591
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Corea del Sud, 442-723
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Yangcheon Gu
      • Seoul, Yangcheon Gu, Corea del Sud, 07985
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • Berkeley Heights, New Jersey, Stati Uniti, 07922
        • Reclutamento
        • Summit Medical Group
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lalitha Anand
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4058
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Genolier, Svizzera, 1272
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • I partecipanti hanno una diagnosi di mielofibrosi primaria (PMF) o mielofibrosi post-policitemia vera (post-PV MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (post-ET MF) secondo la Classificazione di Consenso Internazionale (ICC) delle Neoplasie Mieloidi e Leucemie Acute 2022
  • Categoria di rischio DIPSS intermedio-1, intermedio-2 o ad alto rischio
  • Volume della milza ≥ 450 cm3 mediante scansione TC o RM (lettura locale sufficiente se non è disponibile una lettura centrale)
  • Avere un punteggio TSS medio di ≥15 entro 7 giorni prima della randomizzazione, utilizzando MFSAF v. 4.0 (sono richieste almeno 4 valutazioni TSS su 7 per il calcolo della media)
  • Partecipanti con un punteggio dello stato di performance dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0, 1 o 2
  • Blasti <5% nel sangue periferico. La valutazione dei blasti nel sangue periferico è obbligatoria allo screening
  • Conta piastrinica ≥ 100 x 10^9/L in assenza di fattori di crescita o trasfusioni nelle precedenti 4 settimane

Criteri di esclusione chiave:

  • Splenectomia precedente in qualsiasi momento o irradiazione splenica nei precedenti 6 mesi
  • Trapianto di cellule ematopoietiche precedente o partecipante che si prevede riceverà un trapianto di cellule ematopoietiche entro 24 settimane dalla data di randomizzazione
  • Blasti ≥ 5% nel midollo osseo se i risultati sono disponibili allo screening o anamnesi di fase accelerata (AP) o trasformazione leucemica
  • Anamnesi di una neoplasia maligna (diversa da MF, PPV-MF o PET-MF) negli ultimi 3 anni che richiedeva trattamento sistemico
  • Ricezione di qualsiasi agente approvato o sperimentale diverso da idrossiurea o anagrelide per il trattamento della MF entro 14 giorni dalla prima dose del trattamento dello studio o entro 5 emivite dell'agente approvato o sperimentale, a seconda di quale sia più lungo
  • Trattamento precedente con qualsiasi inibitore di JAK o inibitore del dominio Bromodomain e extraterminal (BET)

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio 1: Pelabresib + Ruxolitinib
I partecipanti in questo braccio ricevono pelabresib (DAK539) per via orale una volta al giorno per 14 giorni di ogni ciclo di 21 giorni, in combinazione con ruxolitinib, che viene assunto per via orale due volte al giorno durante l'intero ciclo. I partecipanti possono continuare a ricevere il trattamento dello studio fino a quando non manifestano tossicità inaccettabile, progressione della malattia, o fino a quando l'investigatore o il partecipante decidono di interrompere il trattamento.
Droga: Pelabresib
Pelabresib compresse monoidrato
Altri nomi:
  • DAK539
Droga: Ruxolitinib
Compresse di fosfato di ruxolitinib
Altri nomi:
  • INC424
Comparatore placebo: Gruppo 2: Placebo + Ruxolitinib

I partecipanti in questo braccio ricevono un placebo corrispondente per via orale una volta al giorno per 14 giorni di ogni ciclo di 21 giorni, insieme a ruxolitinib, che viene assunto anch'esso per via orale due volte al giorno durante l'intero ciclo.

I partecipanti possono continuare a ricevere il trattamento dello studio fino a quando non sperimentano una tossicità inaccettabile, una progressione della malattia, o fino a quando l'investigatore o il partecipante decidono di interrompere il trattamento.
Droga: Ruxolitinib
Compresse di fosfato di ruxolitinib
Altri nomi:
  • INC424
Droga: Placebo
Corrisponde al pelabresib

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con risposta splenica (SVR35) secondo le valutazioni radiologiche centrali alla Settimana 24 nei partecipanti con punteggio totale dei sintomi (TSS) basale ≥ 25
Lasso di tempo: Settimana 24
La Risposta della Milza (SVR35) è definita come il raggiungimento di una riduzione di almeno il 35 percento del volume della milza dal basale alla Settimana 24, misurata mediante risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (TC), e valutata da una revisione radiologica centralizzata nei partecipanti con TSS basale ≥ 25.
Settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio totale dei sintomi (TSS) alla Settimana 24 nei partecipanti con TSS basale ≥ 25
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 24
Il miglioramento dei sintomi alla Settimana 24 è definito come la variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio totale dei sintomi (TSS) alla Settimana 24, misurato tramite il Modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi versione 4.0 (MFSAF v4.0) nei partecipanti con TSS basale ≥ 25.
Baseline, Settimana 24
Numero di partecipanti con risposta splenica (SVR35) valutata da letture radiologiche centrali alla settimana 24 in partecipanti con TSS basale ≥ 15
Lasso di tempo: Settimana 24
La Risposta Splenica (SVR35) è definita come il raggiungimento di una riduzione di almeno il 35 percento del volume della milza dal basale alla Settimana 24, misurata mediante risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (TC), e valutata da una revisione radiologica centralizzata nei partecipanti con TSS basale ≥ 15.
Settimana 24
Cambiamento assoluto rispetto al basale nel punteggio totale dei sintomi (TSS) alla Settimana 24 nei partecipanti con TSS basale ≥ 15
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 24
Il miglioramento dei sintomi alla Settimana 24 è definito come la variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio totale dei sintomi (TSS) alla Settimana 24, misurata mediante il Modulo di Valutazione dei Sintomi della Mielofibrosi versione 4.0 (MFSAF v4.0) nei partecipanti con TSS basale ≥ 15.
Baseline, Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con risposta splenica (SVR35) secondo le valutazioni radiologiche centrali nel tempo
Lasso di tempo: Settimana 12, Settimana 36, Settimana 48 e ogni 12 settimane successive fino alla Fine dello Studio (una media di 3 anni)
La risposta della milza (SVR35) nel tempo è definita come il raggiungimento di una riduzione di almeno il 35 percento del volume della milza dal basale alla settimana 12, alla settimana 36, alla settimana 48 e successivamente, misurata mediante risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (TC) e valutata da una revisione radiologica centralizzata.
Settimana 12, Settimana 36, Settimana 48 e ogni 12 settimane successive fino alla Fine dello Studio (una media di 3 anni)
Variazione assoluta rispetto al basale e variazione percentuale rispetto al basale del volume della milza nel tempo
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48, e ogni 12 settimane successive fino alla Fine dello Studio (una media di 3 anni)
La variazione assoluta e percentuale rispetto al basale del volume della milza nel tempo sarà riassunta utilizzando statistiche descrittive di sintesi
Baseline, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48, e ogni 12 settimane successive fino alla Fine dello Studio (una media di 3 anni)
Tempo alla prima risposta SVR35
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla data della prima risposta SVR35, valutata fino a circa 3 anni
Il tempo fino alla prima risposta SVR35, definito come il tempo dalla data di randomizzazione alla data della prima risposta SVR35 misurata tramite risonanza magnetica (o tomografia computerizzata), verrà riassunto per braccio di trattamento.
Dalla data di randomizzazione alla data della prima risposta SVR35, valutata fino a circa 3 anni
Durata della prima risposta SVR35
Lasso di tempo: Dal primo raggiungimento di SVR35 alla perdita di risposta, valutato fino a circa 3 anni
Durata della prima risposta SVR35 definita come il tempo dalla prima risposta SVR35 alla perdita della risposta per qualsiasi partecipante che raggiunge SVR35 in qualsiasi momento.
Dal primo raggiungimento di SVR35 alla perdita di risposta, valutato fino a circa 3 anni
Numero di partecipanti con risposta TSS50 alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Risposta ai sintomi definita come il raggiungimento di una riduzione ≥ 50% del punteggio totale dei sintomi (TSS50) dal basale alla Settimana 24, misurata tramite il MFSAF v4.0
Settimana 24
Numero di partecipanti con risposta TSS50 nel tempo
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e ogni 12 settimane successive fino alla Fine dello Studio (in media 3 anni)
Risposta sintomatologica definita come raggiungimento di una riduzione ≥ 50% del punteggio totale dei sintomi (TSS50) dal basale alla Settimana 12, Settimana 36, Settimana 48 e successivamente, misurata tramite MFSAF v4.0
Baseline, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e ogni 12 settimane successive fino alla Fine dello Studio (in media 3 anni)
Variazione assoluta e percentuale rispetto al basale nel punteggio totale dei sintomi nel tempo
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e ogni 12 settimane successive fino alla Fine dello Studio (in media 3 anni)
Variazione assoluta rispetto al basale e variazione percentuale rispetto al basale nel TSS nel tempo
Baseline, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e ogni 12 settimane successive fino alla Fine dello Studio (in media 3 anni)
Tempo alla prima risposta TSS50
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla data della prima risposta TSS50, valutata fino a circa 3 anni
Tempo alla prima risposta TSS50 definito come il tempo dalla data di randomizzazione alla data della prima risposta TSS50 misurata dal MFSAF v4.0.
Dalla data di randomizzazione fino alla data della prima risposta TSS50, valutata fino a circa 3 anni
Durata della risposta TSS50
Lasso di tempo: Dal primo TSS50 alla perdita di risposta, valutato fino a circa 3 anni
Durata della risposta TSS50 definita come il tempo dalla prima risposta TSS50 alla perdita della risposta per qualsiasi partecipante che raggiunge TSS50 in qualsiasi momento.
Dal primo TSS50 alla perdita di risposta, valutato fino a circa 3 anni
Risposta Doppia (SVR35 + TSS50)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e ogni 12 settimane successive fino alla Fine dello Studio (in media 3 anni)
La risposta duale è definita come il raggiungimento di una riduzione ≥ 35% del volume della milza (SVR35) e di una riduzione ≥ 50% del punteggio totale dei sintomi (TSS50) dal basale alla settimana 12, 24, 36, 48 e ogni 12 settimane successivamente, con SVR misurata mediante risonanza magnetica (o tomografia computerizzata) e valutata da una lettura radiologica centralizzata e TSS misurata mediante MFSAF v4.0.
Baseline, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e ogni 12 settimane successive fino alla Fine dello Studio (in media 3 anni)
Risposta dell'emoglobina
Lasso di tempo: 12 settimane consecutive (finestra scorrevole) fino a 7 giorni dopo l'ultima dose di pelabresib/placebo
Risposta dell'emoglobina definita come un aumento medio dell'emoglobina ≥1,5 g/dL rispetto al basale in qualsiasi concentrazione media di emoglobina di 12 settimane.
12 settimane consecutive (finestra scorrevole) fino a 7 giorni dopo l'ultima dose di pelabresib/placebo
Variazione dell'emoglobina rispetto al basale nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni dopo l'ultima dose di pelabresib/placebo
La variazione rispetto al basale dell'emoglobina nel tempo sarà riassunta utilizzando statistiche descrittive di sintesi.
Fino a 7 giorni dopo l'ultima dose di pelabresib/placebo
Risposta all'anemia nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni dopo l'ultima dose di pelabresib/placebo
Risposta all'anemia (risposta maggiore, risposta minore, anemia stabile, anemia progressiva) secondo i criteri IWG-ELN 2024 proposti in partecipanti con anemia trasfusione-dipendente e non trasfusione-dipendente (Tefferi et al 2024).
Fino a 7 giorni dopo l'ultima dose di pelabresib/placebo
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte per qualsiasi causa, valutato fino a circa 3 anni
Sopravvivenza globale (OS) definita come il tempo dalla data di randomizzazione alla data di morte per qualsiasi causa.
Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte per qualsiasi causa, valutato fino a circa 3 anni
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Dalla data della randomizzazione fino alla data di progressione documentata della malattia, o decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per primo, valutato fino a circa 3 anni
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) definita come il tempo dalla data di randomizzazione alla data di progressione documentata della malattia o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima.
Dalla data della randomizzazione fino alla data di progressione documentata della malattia, o decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per primo, valutato fino a circa 3 anni
Sopravvivenza libera da leucemia (LFS)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla data di trasformazione leucemica, o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima, valutata fino a circa 3 anni
La sopravvivenza libera da leucemia (LFS) è definita come il tempo dalla data di randomizzazione alla data di trasformazione leucemica, o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima.
Dalla data di randomizzazione fino alla data di trasformazione leucemica, o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima, valutata fino a circa 3 anni
Tasso di incidenza aggiustato per l'esposizione (EAIR) dei partecipanti con trasformazione leucemica
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio (in media 3 anni)
L'EAIR dei partecipanti con trasformazione leucemica è il tasso al quale si verifica questo evento, corretto per il tempo effettivo in cui i partecipanti sono stati esposti al/i farmaco/i dello studio.
Per tutta la durata dello studio (in media 3 anni)
Numero di partecipanti con Eventi Avversi (EA) ed Eventi Avversi Gravi (EAG)
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni successivi all'ultima dose di pelabresib/placebo
Incidenza degli eventi avversi per tipo, frequenza e gravità, come classificati dal NCI CTCAE versione 5.0.
Fino a 30 giorni successivi all'ultima dose di pelabresib/placebo
Concentrazioni plasmatiche di pelabresib
Lasso di tempo: Ciclo 1: Giorno 1 (0/Pre-dose e 0.5 post-dose), Giorno 7 (0/Pre-dose), Giorno 14 (0/Pre-dose, 2 e 5 ore post-dose). 1 ciclo = 21 giorni.
I campioni di sangue per la farmacocinetica (PK) del pelabresib saranno prelevati e valutati in tutti i partecipanti a tutti i livelli di dosaggio e riassunti utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1: Giorno 1 (0/Pre-dose e 0.5 post-dose), Giorno 7 (0/Pre-dose), Giorno 14 (0/Pre-dose, 2 e 5 ore post-dose). 1 ciclo = 21 giorni.
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di pelabresib nei partecipanti arruolati in Cina e Giappone
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 14 (0/Pre-dose, 0.5, 1, 2, 4 e 6 ore dopo la dose). 1 ciclo = 21 giorni.
Campioni di sangue intero venoso saranno raccolti per la caratterizzazione farmacocinetica in un sottogruppo di partecipanti arruolati in Cina e Giappone. Cmax sarà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 14 (0/Pre-dose, 0.5, 1, 2, 4 e 6 ore dopo la dose). 1 ciclo = 21 giorni.
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di pelabresib nei partecipanti arruolati in Cina e Giappone
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 14 (0/Pre-dose, 0.5, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose). 1 ciclo = 21 giorni.
I campioni di sangue venoso intero saranno raccolti per la caratterizzazione farmacocinetica in un sottogruppo di partecipanti arruolati in Cina e Giappone. Il Tmax sarà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 14 (0/Pre-dose, 0.5, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose). 1 ciclo = 21 giorni.
Area Under the Concentration-Time Curve over a dosing interval (AUCtau) di pelabresib nei partecipanti arruolati in Cina e Giappone
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 14 (0/Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore dopo la dose). 1 ciclo = 21 giorni.
I campioni di sangue venoso intero saranno raccolti per la caratterizzazione farmacocinetica in un sottogruppo di partecipanti arruolati in Cina e Giappone.
AUCtau sarà elencato e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Ciclo 1 Giorno 14 (0/Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore dopo la dose). 1 ciclo = 21 giorni.
Variazione rispetto al basale nel tempo della fatica misurata mediante PROMIS SF v1.0 Fatigue 7a
Lasso di tempo: Baseline, una volta alla settimana dal Ciclo 1 al 9 (ogni ciclo è di 21 giorni), giorno 1 di ogni ciclo dispari successivo, entro 7 giorni dall'ultima dose di pelabresib/placebo e a 12 settimane dall'ultima dose di pelabresib/placebo

Il PROMIS Short Form versione 1.0 Fatigue 7a è un questionario di sette domande che misura quanto la fatica ha influenzato una persona nell'ultima settimana. Ogni domanda è valutata da "Mai" a "Sempre" su una scala a cinque punti. Il punteggio totale viene convertito in un punteggio standardizzato, dove la media è 50 e la deviazione standard è 10.

Un punteggio più basso significa meno fatica e un impatto minimo sulla vita quotidiana, mentre un punteggio più alto indica una fatica più grave e una maggiore interruzione delle attività quotidiane.
Baseline, una volta alla settimana dal Ciclo 1 al 9 (ogni ciclo è di 21 giorni), giorno 1 di ogni ciclo dispari successivo, entro 7 giorni dall'ultima dose di pelabresib/placebo e a 12 settimane dall'ultima dose di pelabresib/placebo
Variazione rispetto al basale nel tempo nelle scale complessive di QOL e funzionali misurate tramite l'EORTC QLQ-C30
Lasso di tempo: Baseline, giorno 1 di ogni ciclo dal Ciclo 1 al 9 (ogni ciclo è di 21 giorni), giorno 1 di ogni ciclo dispari successivo, entro 7 giorni dall'ultima dose di pelabresib/placebo e a 12 settimane dall'ultima dose di pelabresib/placebo

L'European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire Core 30 (EORTC QLQ-C30) misura la qualità della vita complessiva e le aree funzionali chiave nelle persone affette da cancro, inclusi il funzionamento fisico, di ruolo, emotivo, cognitivo e sociale.

Gli item sono valutati da 1 (per niente) a 4 (molto), ad eccezione della scala globale della qualità della vita, che utilizza una scala da 1 a 7.

I punteggi vengono convertiti in una scala da 0 a 100.

Punteggi più alti indicano un migliore funzionamento e qualità della vita, mentre punteggi più bassi riflettono un funzionamento e un benessere peggiori.
Baseline, giorno 1 di ogni ciclo dal Ciclo 1 al 9 (ogni ciclo è di 21 giorni), giorno 1 di ogni ciclo dispari successivo, entro 7 giorni dall'ultima dose di pelabresib/placebo e a 12 settimane dall'ultima dose di pelabresib/placebo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

17 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

27 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

22 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CDAK539A12303
  • 2025-523555-66-00 (Identificatore di registro: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso a dati a livello di paziente e documenti clinici di supporto provenienti da studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente in base al merito scientifico. Tutti i dati forniti sono anonimizzati per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione, in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili.

La disponibilità dei dati di questa sperimentazione è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mielofibrosi primaria (PMF)

Prove cliniche su Pelabresib

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