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デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児におけるNS-065 / NCNP-01の拡張研究

2022年12月1日 更新者：NS Pharma, Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児におけるNS-065 / NCNP-01の安全性と有効性を評価するための第II相、非盲検、延長試験

これは、NS-065/NCNP-01-201 試験を完了した DMD の男児に NS-065/NCNP-01 を週 1 回、さらに 192 週間静脈内投与する非盲検の延長試験です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、試験 NS-065/NCNP-01-201 を完了した DMD の男児に、NS-065/NCNP-01 を週 1 回、さらに 192 週間静脈内投与する第 II 相、多施設、非盲検、延長試験です。 この研究では、NS-065/NCNP-01 の安全性、忍容性、および臨床効果を評価します。最大 80 mg/kg/週の用量レベルで、192 週間の追加治療期間にわたって、またはNS-065/NCNP-01 の個別の長期フォローアップ プログラムのいずれか早い方。

第II相用量設定研究NS-065 / NCNP-01-201を完了した患者は、登録する資格があります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
16

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ
        • Alberta Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

4年～10年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. 試験 NS-065/NCNP-01-201 を 25 週目まで完了。
  2. -予定された訪問、治験薬投与計画、および研究手順を喜んで順守できる。
  3. -グルココルチコイド（GC）の安定した用量、および研究期間中、安定した用量を維持することが期待されています。

除外基準:

  1. NS-065/NCNP-01-201試験において、NS-065/NCNP-01の安全な使用を妨げる重篤または重篤な有害事象。
  2. 患者は、NS-065/NCNP-01-201 試験の完了後に、ジストロフィンまたはその関連タンパク質の誘導を目的として行われた治療を受けました。
  3. NS-065/NCNP-01-201試験終了後、患者は他の治験薬を服用した。
  4. -患者は、治験責任医師および/または治験依頼者によって、他の理由で延長試験に参加することが適切ではないと判断されました。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：NS-065/NCNP-01 40mg/kg
NS-065-NCNP-201 試験で 40mg/kg を投与された患者は、さらに 192 週間、または NS-065/NCNP-01 の別の長期フォローアップ プログラムに登録されるまでのいずれか早い方まで、現在の用量を継続します。
薬：NS-065/NCNP-01
毎週の静脈内注入中に受け取ります
実験的：NS-065/NCNP-01 80mg/kg
NS-065-NCNP-201 試験で 80mg/kg を投与された患者は、さらに 192 週間、または NS-065/NCNP-01 の別の長期フォローアップ プログラムに登録されるまでのいずれか早い方まで、現在の用量を継続します。
薬：NS-065/NCNP-01
毎週の静脈内注入中に受け取ります

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
タイム トゥ スタンド (TTSTAND) のベースラインからの変化と一致した過去のコントロールの比較
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
主要有効性エンドポイントは、試験 201 (NCT02740972) のベースラインと比較されました: 立ち上がり時間 (TTSTAND)
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
ベースラインからスタンドまでの時間の変化 (TTSTAND) 速度と一致した履歴コントロール
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
主要な有効性エンドポイントは、研究 201 (NCT02740972) のベースラインと比較されました: 立ち上がり時間 (TTSTAND) 速度
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
CTCAE v4.0によって評価された、治療に関連する有害事象のある参加者の数。
時間枠：最大192週間の治療

研究 201 (NCT02740972) で開始され、この研究 202 への登録時に解決されていない有害事象 (AE) については、結果または関連性の変化が研究 201 で報告されました。

試験 201 で開始した AE のうち、この試験 202 への登録後に重症化または重篤化したものについては、この試験で新たな AE が報告されました。

治療に起因する AE (TEAE) は、用量レベル別に要約されました。 コーディングは、システム臓器クラスと優先用語によって行われました（Medical Dictionary for Regulatory Activities（MedDRA）を使用）。 重症度は、CTCAE グレーディング システムを使用して評価されました。
最大192週間の治療

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
10 メートル走/歩行テスト (TTRW) と一致する履歴対照の時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
副次有効性評価項目は、試験 201 (NCT02740972) のベースラインと比較されました: 10 メートル走/歩行時間テスト (TTRW)
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
10 メートル走/歩行テスト (TTRW) の速度のベースラインからの変化と一致した歴史的対照
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週

有効性に関する副次的評価項目は、研究 201 (NCT02740972) のベースラインである 10 メートル走/歩行試験 (TTRW) 速度と比較されました。

結果は速度（メートル/時間）に変換されました。
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
4 段を登るまでの時間 (TTCLIMB) のベースラインからの変化と一致した履歴コントロール
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
副次的有効性評価項目は、研究 201 (NCT02740972) のベースラインと比較されました: 4 階段を上る時間 (TTCLIMB)
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
ベースラインから 4 段を登るまでの時間の変化 (TTCLIMB) 速度と一致した履歴コントロール
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
有効性に関する副次的評価項目は、研究 201 (NCT02740972) のベースラインである 4 段階の階段を上る時間 (TTCLIMB) の速度と比較されました。 結果は速度（メートル/時間）に変換されました。
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) スコアと一致した歴史的対照のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157 週

有効性の副次的評価項目は、研究 201 (NCT02740972) のベースラインと比較されました: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) スコア

NSAA は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の歩行可能な子供に使用するために考案された機能尺度です。

0（実行できない）、1（修正して実行できる）、2（通常の動作）の 17 のアクティビティで構成されます。 これは、ベッカー筋ジストロフィーなどの他の筋ジストロフィーと同様に、未治療のDMD患者で次第に悪化することがわかっている歩行を維持するために必要な能力を評価します. NSAA 合計スコアの範囲は 0 ～ 34 で、スコア 34 は正常な機能を意味します。
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157 週
6 分間歩行テスト (6MWT) と一致した履歴コントロールのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157 週
副次有効性評価項目は、研究 201 (NCT02740972) のベースラインと比較されました: 6 分間歩行テスト (6MWT)
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157 週
ハンドグリップ対一致した歴史的対照の定量的筋肉テスト（QMT）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週

副次有効性評価項目は、スタディ 201 (NCT02740972) のベースラインと比較されました: ハンドグリップの定量的筋肉テスト (QMT) QMT テストでは、各来院時に各筋肉群について記録された両側スコアの高い方が分析されました。 QMTテストは、支配的/非支配的な側で分析されました。

QMT は、神経筋疾患における筋力低下を測定するための確立された方法です。 患者は、手動で背中を安定させる必要がないように、背中サポート システムを備えた検査台に置かれます。 1回の実践管理の後、各患者は採点されたQMT評価を完了します（2つのテストを実行します。2つの値のうち高い方をデータ分析に使用します）。 QMTは、ひずみゲージを備えた直接コンピューターインターフェースを介してポンド単位で力を記録することによって実行されます。
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
肘屈筋に対する定量的筋力テスト (QMT) のベースラインからの変化と一致した歴史的対照群
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週

副次的有効性評価項目は、スタディ 201 (NCT02740972) のベースラインと比較されました: 肘屈筋の定量的筋肉テスト (QMT) QMT テストでは、各来院時に各筋肉群について記録された両側スコアの高い方が分析されました。 QMTテストは、支配的/非支配的な側で分析されました。

QMT は、神経筋疾患における筋力低下を測定するための確立された方法です。 患者は、手動で背中を安定させる必要がないように、背中サポート システムを備えた検査台に置かれます。 1回の実践管理の後、各患者は採点されたQMT評価を完了します（2つのテストを実行します。2つの値のうち高い方をデータ分析に使用します）。 QMTは、ひずみゲージを備えた直接コンピューターインターフェースを介してポンド単位で力を記録することによって実行されます。
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
肘伸筋の定量的筋力テスト (QMT) におけるベースラインからの変化と一致した歴史的対照群
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週

副次的有効性評価項目は、スタディ 201 (NCT02740972) のベースラインと比較されました: 肘伸筋の定量的筋肉テスト (QMT) QMT テストでは、各来院時に各筋肉群について記録された両側スコアの高い方が分析されました。 QMTテストは、支配的/非支配的な側で分析されました。

QMT は、神経筋疾患における筋力低下を測定するための確立された方法です。 患者は、手動で背中を安定させる必要がないように、背中サポート システムを備えた検査台に置かれます。 1回の実践管理の後、各患者は採点されたQMT評価を完了します（2つのテストを実行します。2つの値のうち高い方をデータ分析に使用します）。 QMTは、ひずみゲージを備えた直接コンピューターインターフェースを介してポンド単位で力を記録することによって実行されます。
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
ヒストリカルコントロールと比較した膝屈筋の定量的筋力テスト (QMT) におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週

副次的有効性評価項目は、スタディ 201 (NCT02740972) のベースラインと比較されました: 膝屈筋の定量的筋肉テスト (QMT) QMT テストでは、各来院時に各筋肉群について記録された両側スコアの高い方が分析されました。 QMTテストは、支配的/非支配的な側で分析されました。

QMT は、神経筋疾患における筋力低下を測定するための確立された方法です。 患者は、手動で背中を安定させる必要がないように、背中サポート システムを備えた検査台に置かれます。 1回の実践管理の後、各患者は採点されたQMT評価を完了します（2つのテストを実行します。2つの値のうち高い方をデータ分析に使用します）。 QMTは、ひずみゲージを備えた直接コンピューターインターフェースを介してポンド単位で力を記録することによって実行されます。
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週
ヒストリカル コントロールと比較した膝伸筋の定量的筋力テスト (QMT) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週

副次的有効性評価項目は、スタディ 201 (NCT02740972) のベースラインと比較されました。 QMTテストは、支配的/非支配的な側で分析されました。

QMT は、神経筋疾患における筋力低下を測定するための確立された方法です。 患者は、手動で背中を安定させる必要がないように、背中サポート システムを備えた検査台に置かれます。 1回の実践管理の後、各患者は採点されたQMT評価を完了します（2つのテストを実行します。2つの値のうち高い方をデータ分析に使用します）。 QMTは、ひずみゲージを備えた直接コンピューターインターフェースを介してポンド単位で力を記録することによって実行されます。
ベースライン 201、研究 202 の 37、49、73、109、157、205 週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
NS Pharma, Inc.

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Cooperative International Neuromuscular Research Group
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディチェア：Paula R. Clemens, MD、University of Pittsburgh

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年7月6日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年10月20日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年11月15日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年5月22日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年5月23日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年5月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年12月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年12月1日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • NS-065/NCNP-01-202

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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