Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NS-065/NCNP-01:n laajennustutkimus pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

torstai 1. joulukuuta 2022 päivittänyt: NS Pharma, Inc.

Vaihe II, avoin, laajennustutkimus NS-065/NCNP-01:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

Tämä on avoin, jatkotutkimus NS-065/NCNP-01:stä annettuna suonensisäisesti kerran viikossa vielä 192 viikon ajan DMD:tä sairastaville pojille, jotka suorittavat tutkimuksen NS-065/NCNP-01-201.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen II, monikeskus, avoin, jatkotutkimus NS-065/NCNP-01:stä, joka annetaan suonensisäisesti kerran viikossa vielä 192 viikon ajan DMD-pojille, jotka suorittavat tutkimuksen NS-065/NCNP-01-201. Tässä tutkimuksessa arvioidaan NS-065/NCNP-01:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja kliinistä tehoa enintään 80 mg/kg/viikko annostasoilla annettuna viikoittaisena IV-infuusiona 192 viikon lisähoitojakson aikana tai siihen saakka, kunnes se rekisteröidään. erillinen NS-065/NCNP-01 pitkän aikavälin seurantaohjelma sen mukaan, kumpi on aikaisempi.

Potilaat, jotka suorittavat vaiheen II annoksenmääritystutkimuksen NS-065/NCNP-01-201, voivat ilmoittautua.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
16

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Suoritettu tutkimus NS-065/NCNP-01-201 viikkoon 25 asti.
  2. Haluaa ja pystyä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, tutkittavan tuotteen hallintosuunnitelmaa ja tutkimusmenettelyjä.
  3. Vakaa glukokortikoidiannos (GC), ja sen odotetaan pysyvän vakaana annoksena tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vakava tai vakava haittatapahtuma tutkimuksessa NS-065/NCNP-01-201, joka estää NS-065/NCNP-01:n turvallisen käytön.
  2. Potilaalla oli hoito, joka tehtiin dystrofiinin tai siihen liittyvän proteiinin indusoimiseksi tutkimuksen NS-065/NCNP-01-201 päätyttyä.
  3. Potilas otti muita tutkimuslääkkeitä tutkimuksen NS-065/NCNP-01-201 päätyttyä.
  4. Tutkija ja/tai sponsori arvioi potilaan, että jatkotutkimukseen ei ollut tarkoituksenmukaista osallistua muista syistä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: NS-065/NCNP-01 40 mg/kg
Potilaat, jotka saivat 40 mg/kg NS-065-NCNP-201-tutkimuksessa, jatkavat nykyistä annostaan ​​vielä 192 viikon ajan tai siihen asti, kunnes he ovat ilmoittautuneet erilliseen pitkäaikaiseen NS-065/NCNP-01-seurantaohjelmaan sen mukaan, kumpi on aikaisempi.
Lääke: NS-065/NCNP-01
Saatu viikoittaisten suonensisäisten infuusioiden aikana
Kokeellinen: NS-065/NCNP-01 80 mg/kg
Potilaat, jotka saivat 80 mg/kg NS-065-NCNP-201-tutkimuksessa, jatkavat nykyistä annostaan ​​vielä 192 viikon ajan tai siihen asti, kunnes he ovat ilmoittautuneet erilliseen pitkäaikaiseen NS-065/NCNP-01-seurantaohjelmaan sen mukaan, kumpi on aikaisempi.
Lääke: NS-065/NCNP-01
Saatu viikoittaisten suonensisäisten infuusioiden aikana

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta ajassa seisomaan (TTSTAND) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Ensisijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 (NCT02740972) lähtötilanteeseen: Seisoitumisaika (TTSTAND)
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötilanteesta ajassa seisomaan (TTSTAND) nopeus vs. vastaavat historialliset kontrollit
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Ensisijaista tehon päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 (NCT02740972) lähtötilanteeseen: Seisomisen nopeus (TTSTAND)
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia, CTCAE v4.0:n arvioimana.
Aikaikkuna: Jopa 192 viikkoa hoitoa

Tutkimuksessa 201 (NCT02740972) alkaneiden haittatapahtumien (NCT02740972) osalta, joita ei ole ratkaistu tähän tutkimukseen 202 ilmoittautumisen yhteydessä, tutkimuksessa 201 ilmoitettiin kaikki muutokset tuloksessa tai sukulaisuussuhteessa.

Tutkimuksessa 201 alkavien haittavaikutusten osalta, jotka pahenevat tai muuttuvat vakaviksi tähän tutkimukseen 202 ilmoittautumisen jälkeen, raportoitiin tässä tutkimuksessa uusi haittavaikutus.

Hoidon yhteydessä ilmenevät AE:t (TEAE) koottiin annostason mukaan. Koodaus tehtiin elinjärjestelmän ja ensisijaisen termin mukaan (käyttäen Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) -sanakirjaa). Vakavuuden taso arvioitiin käyttämällä CTCAE-luokitusjärjestelmää.
Jopa 192 viikkoa hoitoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta ajassa juoksu/kävely 10 metrin testiin (TTRW) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Toissijaista tehon päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Aika juosta/kävellä 10 metrin testi (TTRW)
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta ajassa juoksu/kävely 10 metrin testiin (TTRW) nopeuteen verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolliin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Time to Run/Walk 10 metrin testi (TTRW) -nopeus.

Tulokset muunnettiin nopeuksiksi (metri/aika).
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötilanteesta ajassa 4 portaiden kiipeämiseen (TTCLIMB) verrattuna vastaaviin historiallisiin ohjaimiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Aika kiivetä 4 portaita (TTCLIMB)
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötilanteesta ajassa 4 portaita kiipeämiseen (TTCLIMB) nopeuden verrattuna vastaaviin historiallisiin ohjaimiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Time to Climb 4 stairs (TTCLIMB) -nopeus. Tulokset muunnettiin nopeuksiksi (metri/aika).
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -pisteissä verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehon päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -pisteisiin.

NSAA on toiminnallinen asteikko, joka on suunniteltu käytettäväksi ambulanssilla oleville lapsille, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD).

Se koostuu 17 toiminnosta, joiden arvosanat ovat 0 (ei pysty suorittamaan), 1 (suorittaa muutoksilla), 2 (normaali liike). Se arvioi kykyjä pysyä ambulanssissa ja joiden on havaittu heikkenevän asteittain hoitamattomilla DMD-potilailla sekä muissa lihasdystrofioissa, kuten Beckerin lihasdystrofia. NSAA:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–34, ja pistemäärä 34 tarkoittaa normaalia toimintaa.
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157 tutkimuksessa 202
Toissijaista tehon päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 (NCT02740972) lähtötilanteeseen: kuuden minuutin kävelytesti (6MWT)
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta kädensijan kvantitatiivisessa lihastestauksessa (QMT) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) kädensijalle QMT-testeissä analysoitiin korkeampi kustakin kummastakin lihasryhmästä kullakin käynnillä kirjatuista molemmista pisteistä. QMT-testit analysoitiin hallitsevan/ei-dominoivan puolen mukaan.

QMT on vakiintunut menetelmä lihasheikkouden mittaamiseen hermo-lihassairauksissa. Potilaat asetetaan tutkimuspöydälle, jossa on selkätukijärjestelmä, jotta manuaalista selän stabilointia ei tarvita. Yhden harjoittelun jälkeen jokainen potilas suorittaa pisteytetyn QMT-arvioinnin (suorita 2 testiä; data-analyysiin käytetään kahdesta arvosta korkeampaa). QMT suoritetaan tallentamalla voima punoissa suoran tietokoneliitännän kautta venymämittarilla.
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta kyynärpään taipujien kvantitatiivisessa lihastestauksessa (QMT) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) kyynärpään joustajille QMT-testeissä analysoitiin jokaisella käynnillä kullakin lihasryhmällä kirjatuista molemmista molemmista pisteistä korkeampi. QMT-testit analysoitiin hallitsevan/ei-dominoivan puolen mukaan.

QMT on vakiintunut menetelmä lihasheikkouden mittaamiseen hermo-lihassairauksissa. Potilaat asetetaan tutkimuspöydälle, jossa on selkätukijärjestelmä, jotta manuaalista selän stabilointia ei tarvita. Yhden harjoittelun jälkeen jokainen potilas suorittaa pisteytetyn QMT-arvioinnin (suorita 2 testiä; data-analyysiin käytetään kahdesta arvosta korkeampaa). QMT suoritetaan tallentamalla voima punoissa suoran tietokoneliitännän kautta venymämittarilla.
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta kyynärpään ojentajien kvantitatiivisessa lihastestauksessa (QMT) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) kyynärpään ojentajia varten QMT-testeissä analysoitiin jokaisella käynnillä kullekin lihasryhmälle kirjatuista molemmista molemmista pisteistä korkeampi. QMT-testit analysoitiin hallitsevan/ei-dominoivan puolen mukaan.

QMT on vakiintunut menetelmä lihasheikkouden mittaamiseen hermo-lihassairauksissa. Potilaat asetetaan tutkimuspöydälle, jossa on selkätukijärjestelmä, jotta manuaalista selän stabilointia ei tarvita. Yhden harjoittelun jälkeen jokainen potilas suorittaa pisteytetyn QMT-arvioinnin (suorita 2 testiä; data-analyysiin käytetään kahdesta arvosta korkeampaa). QMT suoritetaan tallentamalla voima punoissa suoran tietokoneliitännän kautta venymämittarilla.
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta polven taivuttajien kvantitatiivisessa lihastestauksessa (QMT) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) polven taivuttajien osalta QMT-testeissä analysoitiin jokaisella käynnillä kullakin lihasryhmällä kirjatuista molemmista molemmista pisteistä korkeampi. QMT-testit analysoitiin hallitsevan/ei-dominoivan puolen mukaan.

QMT on vakiintunut menetelmä lihasheikkouden mittaamiseen hermo-lihassairauksissa. Potilaat asetetaan tutkimuspöydälle, jossa on selkätukijärjestelmä, jotta manuaalista selän stabilointia ei tarvita. Yhden harjoittelun jälkeen jokainen potilas suorittaa pisteytetyn QMT-arvioinnin (suorita 2 testiä; data-analyysiin käytetään kahdesta arvosta korkeampaa). QMT suoritetaan tallentamalla voima punoissa suoran tietokoneliitännän kautta venymämittarilla.
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta polven ojentajien kvantitatiivisessa lihastestauksessa (QMT) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) polven ojentajia varten QMT-testeissä analysoitiin jokaisella käynnillä kullekin lihasryhmälle kirjatuista molemmista pisteistä korkeampi. QMT-testit analysoitiin hallitsevan/ei-dominoivan puolen mukaan.

QMT on vakiintunut menetelmä lihasheikkouden mittaamiseen hermo-lihassairauksissa. Potilaat asetetaan tutkimuspöydälle, jossa on selkätukijärjestelmä, jotta manuaalista selän stabilointia ei tarvita. Yhden harjoittelun jälkeen jokainen potilas suorittaa pisteytetyn QMT-arvioinnin (suorita 2 testiä; data-analyysiin käytetään kahdesta arvosta korkeampaa). QMT suoritetaan tallentamalla voima punoissa suoran tietokoneliitännän kautta venymämittarilla.
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
NS Pharma, Inc.

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Cooperative International Neuromuscular Research Group
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojen puheenjohtaja: Paula R. Clemens, MD, University of Pittsburgh

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 6. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 20. lokakuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 15. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 22. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 23. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 25. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 28. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 1. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • NS-065/NCNP-01-202

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset NS-065/NCNP-01

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia