Duchenne 근이영양증(DMD) 소년의 NS-065/NCNP-01 확장 연구

본 연구 202에 등록할 때 해결되지 않은 연구 201(NCT02740972)에서 시작된 부작용(AE)의 경우, 연구 201에서 결과 또는 관련성의 변화가 보고되었습니다.

연구 201에서 시작하여 본 연구 202에 등록한 후 중증도가 증가하거나 심각해지는 AE의 경우, 새로운 AE가 이 연구에서 보고되었습니다.

치료-응급 AE(TEAE)를 용량 수준별로 요약하였다. 코딩은 시스템 기관 클래스 및 선호 용어(MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activities) 사용)별로 수행되었습니다. 심각도 수준은 CTCAE 등급 시스템을 사용하여 평가되었습니다.

2차 효능 종점은 연구 201의 기준선(NCT02740972): 10미터 달리기/보행 시간(TTRW) 속도와 비교되었습니다.

결과는 속도(미터/시간)로 변환되었습니다.

2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다: North Star Ambulatory Assessment(NSAA) 점수

NSAA는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 걸을 수 있는 어린이에게 사용하기 위해 고안된 기능적 척도입니다.

0(수행 불가), 1(수정하여 수행), 2(정상 동작)로 등급이 매겨진 17개의 활동으로 구성됩니다. 그것은 베커 근이영양증과 같은 다른 근이영양증뿐만 아니라 치료받지 않은 DMD 환자에서 점진적으로 악화되는 것으로 밝혀진 보행을 유지하는 데 필요한 능력을 평가합니다. NSAA 총점의 범위는 0에서 34까지이며 34점은 정상적인 기능을 암시합니다.

2차 효능 종점은 연구 201의 기준선(NCT02740972): 핸드그립을 위한 정량적 근육 검사(QMT)와 비교했습니다. QMT 검사의 경우, 각 방문 시 각 근육 그룹에 대해 기록된 양측 점수 중 더 높은 점수를 분석했습니다. QMT 검사는 우세/비우세로 분석하였다.

QMT는 신경근 질환에서 근육 약화를 측정하기 위한 잘 확립된 방법입니다. 환자는 수동 등 안정화의 필요성을 없애기 위해 등 지지 시스템이 있는 검사 테이블에 배치됩니다. 단일 진료 관리 후, 각 환자는 채점된 QMT 평가를 완료합니다(2개 테스트 수행, 데이터 분석에 사용되는 2개 값 중 높은 값 사용). QMT는 스트레인 게이지와 직접 컴퓨터 인터페이스를 통해 파운드 단위로 힘을 기록하여 수행됩니다.

2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다: 팔꿈치 굴근에 대한 정량적 근육 검사(QMT) QMT 검사의 경우, 각 방문 시 각 근육 그룹에 대해 기록된 양측 점수 중 더 높은 점수를 분석했습니다. QMT 검사는 우세/비우세로 분석하였다.

QMT는 신경근 질환에서 근육 약화를 측정하기 위한 잘 확립된 방법입니다. 환자는 수동 등 안정화의 필요성을 없애기 위해 등 지지 시스템이 있는 검사 테이블에 배치됩니다. 단일 진료 관리 후, 각 환자는 채점된 QMT 평가를 완료합니다(2개 테스트 수행, 데이터 분석에 사용되는 2개 값 중 높은 값 사용). QMT는 스트레인 게이지와 직접 컴퓨터 인터페이스를 통해 파운드 단위로 힘을 기록하여 수행됩니다.

2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다: 팔꿈치 신전근에 대한 정량적 근육 검사(QMT) QMT 검사의 경우, 각 방문 시 각 근육 그룹에 대해 기록된 양측 점수 중 더 높은 점수를 분석했습니다. QMT 검사는 우세/비우세로 분석하였다.

QMT는 신경근 질환에서 근육 약화를 측정하기 위한 잘 확립된 방법입니다. 환자는 수동 등 안정화의 필요성을 없애기 위해 등 지지 시스템이 있는 검사 테이블에 배치됩니다. 단일 진료 관리 후, 각 환자는 채점된 QMT 평가를 완료합니다(2개 테스트 수행, 데이터 분석에 사용되는 2개 값 중 높은 값 사용). QMT는 스트레인 게이지와 직접 컴퓨터 인터페이스를 통해 파운드 단위로 힘을 기록하여 수행됩니다.

2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다: 무릎 굴근에 대한 정량적 근육 검사(QMT) QMT 검사의 경우, 각 방문 시 각 근육 그룹에 대해 기록된 양측 점수 중 더 높은 점수를 분석했습니다. QMT 검사는 우세/비우세로 분석하였다.

QMT는 신경근 질환에서 근육 약화를 측정하기 위한 잘 확립된 방법입니다. 환자는 수동 등 안정화의 필요성을 없애기 위해 등 지지 시스템이 있는 검사 테이블에 배치됩니다. 단일 진료 관리 후, 각 환자는 채점된 QMT 평가를 완료합니다(2개 테스트 수행, 데이터 분석에 사용되는 2개 값 중 높은 값 사용). QMT는 스트레인 게이지와 직접 컴퓨터 인터페이스를 통해 파운드 단위로 힘을 기록하여 수행됩니다.

2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다: 무릎 신전근에 대한 정량적 근육 검사(QMT) QMT 검사의 경우, 각 방문 시 각 근육 그룹에 대해 기록된 양측 점수 중 더 높은 점수를 분석했습니다. QMT 검사는 우세/비우세로 분석하였다.

QMT는 신경근 질환에서 근육 약화를 측정하기 위한 잘 확립된 방법입니다. 환자는 수동 등 안정화의 필요성을 없애기 위해 등 지지 시스템이 있는 검사 테이블에 배치됩니다. 단일 진료 관리 후, 각 환자는 채점된 QMT 평가를 완료합니다(2개 테스트 수행, 데이터 분석에 사용되는 2개 값 중 높은 값 사용). QMT는 스트레인 게이지와 직접 컴퓨터 인터페이스를 통해 파운드 단위로 힘을 기록하여 수행됩니다.