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血友病 B の成人被験者における次世代組換え第 IX 因子バリアントの研究

2021年8月6日 更新者：Catalyst Biosciences

血友病 B の成人被験者における CB2679d の皮下予防治療レジメンの薬物動態、薬力学、有効性および安全性を評価するための第 2b 相試験

重症先天性血友病 B の成人男性被験者 6 人を対象に、CB2679d を用いた皮下（SC）予防治療レジメンの薬物動態、薬力学、有効性および安全性を評価するために設計された第 2b 相、単一施設、非盲検試験。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

単一施設の非盲検第 2b 相試験では、血友病 B の成人被験者を対象に、CB2679d による SC 予防治療レジメンの PK、PD、有効性、および安全性パラメータを評価します。この試験では、合計 6 人の成人男性被験者を登録し、皮下投与します。重度の先天性血友病 B.

治療期間中、被験者は 50 IU/kg の IV 投与を受け、35 ± 5 分後に 100 IU/kg の SC 投与を受けます。 100 IU/kg の毎日の SC 用量を 28 日目まで投与します (合計 28 回の SC 用量)。 1日目に、PK、PD、および安全性の評価は、IV前の投与で行われ、SC投与の35（±5）分後に繰り返されます。 その後のPK、PDおよび安全性評価は、2、3、7、14、21、および28日目に投与前に実行されます。

ウォッシュアウト期間中、PK、PD、および安全性評価は、29、30、31、32、および 33 日目に行われます。 FIX 活性レベルが 5% 未満であることがわかっている場合を除き、毎日の FIX 活性レベルが測定されます。

治験終了の訪問は、治験薬の最後の投与から30日後（±2日）に行われます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
6

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 南アフリカ
      • Johannesburg、南アフリカ
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • -重度の（<2％）先天性血友病Bの確定診断。
  • 18歳以上の男性。
  • -研究全体で非常に効果的な避妊を使用することに同意します。
  • 試験関連の活動の前に、署名の確認によるインフォームド コンセントの確認。
  • -研究期間中のすべての研究手順と利用可能性を遵守する意思を表明した。

除外基準:

  • FIX阻害剤の病歴または家族歴。
  • -スクリーニング時に中央研究所によって検出されたFIXに対する陽性抗体。
  • -過去30日または3半減期のいずれか長い方以内の臨床試験への以前の参加およびその後の治療、または臨床効果の欠如。
  • 先天性血友病B以外の凝固障害がある。
  • 第 IX 因子遺伝子変異 128G>A。
  • 参加に対する重大な禁忌。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：静脈内投与
凝固第 IX 因子バリアント、静脈内経路で 50 IU/kg
生物学的：凝固第IX因子バリアント
CB2679d/ダルシノナコグ アルファの単回静脈注射
生物学的：凝固第IX因子バリアント
CB2679d/ダルシノナコグ アルファを 28 日間毎日皮下注射
実験的：皮下投与
凝固第 IX 因子バリアント、皮下経路による 100 IU/kg
生物学的：凝固第IX因子バリアント
CB2679d/ダルシノナコグ アルファの単回静脈注射
生物学的：凝固第IX因子バリアント
CB2679d/ダルシノナコグ アルファを 28 日間毎日皮下注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
FIX レベル 12% 以上を達成した被験者の数
時間枠：7、14、21、28、29日目
-PK集団で治療期間中にFIX活性レベルが12％以上を達成した被験者
7、14、21、28、29日目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
すべての被験者のFIX活動レベル（実際およびベースラインからの変化）
時間枠：スクリーニング、1日目（IV投与前、SC投与）、2、3、7、14、21、28、29、30、31、32、33日、および研究終了。研究の終了は、各被験者の最後に記録された評価の平均です (29 日目から 33 日目の間)。

パーセント活動で測定されたFIX活動レベル。

ベースラインは、治験薬の最初の投与前の最低評価として定義されました。 ベースラインからの最大変化は、治療期間中のすべての訪問にわたるベースラインからの変化の最大値として計算されました。 定量限界 (BLQ) 未満の FIX 活性レベルはゼロに設定されました。 再テストの場合、さまざまなテスト結果の平均が要約分析のために考慮されました。

1 人の被験者が 1 日目にプロトコルで許可されているよりも高い IV 用量 (150 IU/kg) を投与されたため、この被験者の 1 日目 (SC 用量)、2 日目、および 3 日目の値はこの分析から除外され、参加者の総数はこれらの時点で 1 低下します。 さらに、SC 投与中の FIX 活性レベル (%) のベースラインからの最大変化の平均 (標準偏差) は、6 人のすべての被験者の 1 日目の IV 投与、1 日目の SC 投与、2 日目および 3 日目の実際の値を除外することによって計算されました。 .
スクリーニング、1日目（IV投与前、SC投与）、2、3、7、14、21、28、29、30、31、32、33日、および研究終了。研究の終了は、各被験者の最後に記録された評価の平均です (29 日目から 33 日目の間)。
薬物動態 (PK) 分析 - AUC
時間枠：CB2679d の初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療 28 日目まで評価した。PK サンプリングは 1 日目に実施した (IV 投与前 -5 分、SC IV 投与後 30 分、7 時間 +/ - 1 時間) および 2 日目 (24 時間 +/- 1 時間)。
薬物動態パラメーターのまとめ - AUC 無限観測と AUC to Last Non-zero Concentration
CB2679d の初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療 28 日目まで評価した。PK サンプリングは 1 日目に実施した (IV 投与前 -5 分、SC IV 投与後 30 分、7 時間 +/ - 1 時間) および 2 日目 (24 時間 +/- 1 時間)。
PK 分析 - クリアランス
時間枠：CB2679d の初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療 28 日目まで評価した。PK サンプリングは 1 日目に実施した (IV 投与前 -5 分、SC IV 投与後 30 分、7 時間 +/ - 1 時間) および 2 日目 (24 時間 +/- 1 時間)。
PK パラメータのまとめ - クリアランス
CB2679d の初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療 28 日目まで評価した。PK サンプリングは 1 日目に実施した (IV 投与前 -5 分、SC IV 投与後 30 分、7 時間 +/ - 1 時間) および 2 日目 (24 時間 +/- 1 時間)。
PK 分析 - SC 投与中の最大濃度
時間枠：CB2679d の初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療 28 日目まで評価した。PK サンプリングは 1 日目に実施した (IV 投与前 -5 分、SC IV 投与後 30 分、7 時間 +/ - 1 時間) および 2 日目 (24 時間 +/- 1 時間)。
PK パラメータの概要 - SC 投与中の最大濃度
CB2679d の初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療 28 日目まで評価した。PK サンプリングは 1 日目に実施した (IV 投与前 -5 分、SC IV 投与後 30 分、7 時間 +/ - 1 時間) および 2 日目 (24 時間 +/- 1 時間)。
PK 分析 - 半減期と滞留時間
時間枠：CB2679d の初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療 28 日目まで評価した。PK サンプリングは 1 日目に実施した (IV 投与前 -5 分、SC IV 投与後 30 分、7 時間 +/ - 1 時間) および 2 日目 (24 時間 +/- 1 時間)。
PK パラメーターの概要 - Half-Life-1(alpha)、Half-Life-1(beta)、および平均滞留時間
CB2679d の初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療 28 日目まで評価した。PK サンプリングは 1 日目に実施した (IV 投与前 -5 分、SC IV 投与後 30 分、7 時間 +/ - 1 時間) および 2 日目 (24 時間 +/- 1 時間)。
PK 分析 - 観察された定常状態での分布量
時間枠：CB2679d の初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療 28 日目まで評価した。PK サンプリングは 1 日目に実施した (IV 投与前 -5 分、SC IV 投与後 30 分、7 時間 +/ - 1 時間) および 2 日目 (24 時間 +/- 1 時間)。
PK パラメータのまとめ - 観測された定常状態での分布量
CB2679d の初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療 28 日目まで評価した。PK サンプリングは 1 日目に実施した (IV 投与前 -5 分、SC IV 投与後 30 分、7 時間 +/ - 1 時間) および 2 日目 (24 時間 +/- 1 時間)。
臨床血栓性イベントの発生
時間枠：CB2679dの初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療28日目まで評価
他の原因に起因しない臨床的血栓性イベントの発生率
CB2679dの初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療28日目まで評価
抗体反応の発生
時間枠：CB2679dの初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療28日目まで評価
CB2679dに対する抗体応答の発生率および野生型組換え凝固と交差反応する FIX
CB2679dの初回投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療28日目まで評価
血栓形成性の評価 - フィブリノーゲン
時間枠：スクリーニング、1日目（IV投与前、SC投与）、2、3、7、14、21、28、29、30、31、32、33日、および研究終了。研究の終了は、各被験者の最後に記録された評価の平均です (29 日目から 33 日目の間)。
CB2679dの皮下レジメンの血栓形成マーカーのレベルの評価
スクリーニング、1日目（IV投与前、SC投与）、2、3、7、14、21、28、29、30、31、32、33日、および研究終了。研究の終了は、各被験者の最後に記録された評価の平均です (29 日目から 33 日目の間)。
血栓形成性の評価 - D-ダイマー
時間枠：スクリーニング、1日目（IV投与前、SC投与）、2、3、7、14、21、28、29、30、31、32、33日、および研究終了。研究の終了は、各被験者の最後に記録された評価の平均です (29 日目から 33 日目の間)。
CB2679dの皮下レジメンの血栓形成マーカーのレベルの評価
スクリーニング、1日目（IV投与前、SC投与）、2、3、7、14、21、28、29、30、31、32、33日、および研究終了。研究の終了は、各被験者の最後に記録された評価の平均です (29 日目から 33 日目の間)。
血栓形成性の評価 - プロトロンビン フラグメント 1 + 2
時間枠：スクリーニング、1日目（IV投与前、SC投与）、2、3、7、14、21、28、29、30、31、32、33日、および研究終了。研究の終了は、各被験者の最後に記録された評価の平均です (29 日目から 33 日目の間)。
CB2679dの皮下レジメンの血栓形成マーカーのレベルの評価
スクリーニング、1日目（IV投与前、SC投与）、2、3、7、14、21、28、29、30、31、32、33日、および研究終了。研究の終了は、各被験者の最後に記録された評価の平均です (29 日目から 33 日目の間)。
血栓形成性の評価 - トロンビン/アンチトロンビン
時間枠：スクリーニング、1日目（IV投与前、SC投与）、2、3、7、14、21、28、29、30、31、32、33日、および研究終了。研究の終了は、各被験者の最後に記録された評価の平均です (29 日目から 33 日目の間)。
CB2679dの皮下レジメンの血栓形成マーカーのレベルの評価
スクリーニング、1日目（IV投与前、SC投与）、2、3、7、14、21、28、29、30、31、32、33日、および研究終了。研究の終了は、各被験者の最後に記録された評価の平均です (29 日目から 33 日目の間)。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Catalyst Biosciences

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Howard Levy, MD, PhD, MMM、Catalyst Biosciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年6月18日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年2月28日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年4月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年6月19日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年6月20日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年6月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年8月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年8月6日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • DLZ-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

これは単一施設の非盲検研究であるため、研究者はすべての研究対象データに完全にアクセスできます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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