Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение варианта рекомбинантного фактора IX следующего поколения у взрослых субъектов с гемофилией B

6 августа 2021 г. обновлено: Catalyst Biosciences

Исследование фазы 2b для оценки фармакокинетики, фармакодинамики, эффективности и безопасности схемы подкожного профилактического лечения CB2679d у взрослых субъектов с гемофилией B

Фаза 2b, одноцентровое открытое исследование, предназначенное для оценки фармакокинетики, фармакодинамики, эффективности и безопасности схем подкожного (п/к) профилактического лечения с помощью CB2679d у 6 взрослых мужчин с тяжелой врожденной гемофилией B.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Одноцентровое открытое исследование фазы 2b будет оценивать параметры фармакокинетики, фармакодинамики, эффективности и безопасности схем профилактического лечения подкожной клетчатки с помощью CB2679d у взрослых субъектов с гемофилией B. В исследование будет включено и введено подкожное введение дозы, в общей сложности 6 взрослым мужчинам. с тяжелой врожденной гемофилией B.

В течение периода лечения субъект будет получать внутривенно дозу 50 МЕ/кг, а затем через 35 ± 5 минут подкожно дозу 100 МЕ/кг. Ежедневные подкожные дозы 100 МЕ/кг будут вводиться до 28-го дня (всего 28 подкожных доз). В 1-й день фармакокинетика, фармакодинамика и оценка безопасности будут проводиться для дозы, предшествующей внутривенному введению, и повторяться через 35 (± 5) минут до введения подкожной дозы. Последующие оценки ФК, ФД и безопасности будут проводиться до введения дозы на 2, 3, 7, 14, 21 и 28 дни.

В течение периода вымывания оценка ФК, ФД и безопасности будет проводиться в дни 29, 30, 31, 32 и 33. Будут измеряться ежедневные уровни активности FIX, за исключением случаев, когда известно, что уровень активности FIX составляет < 5% по данным местной лаборатории.

Визит в конце исследования состоится через 30 дней (± 2 дня) после последней дозы исследуемого препарата.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
6

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз тяжелой (<2%) врожденной гемофилии B.
  • Мужчина от 18 лет и старше.
  • Согласие на использование высокоэффективных противозачаточных средств на протяжении всего исследования.
  • Подтверждение информированного согласия с подтверждением подписи перед любыми действиями, связанными с исследованием.
  • Заявленная готовность соблюдать все процедуры исследования и доступность на время исследования.

Критерий исключения:

  • История или семейная история ингибиторов FIX.
  • Положительные антитела к FIX, обнаруженные центральной лабораторией при скрининге.
  • Предыдущее участие и последующее лечение в клиническом исследовании в течение предшествующих 30 дней или 3 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, или отсутствие клинического эффекта.
  • Имеют нарушение свертывания крови, отличное от врожденной гемофилии B.
  • Мутация гена фактора IX 128G>A.
  • Существенные противопоказания к участию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Внутривенная доза
Вариант фактора свертывания крови IX, 50 МЕ/кг внутривенно
Биологический: Вариант фактора свертывания крови IX
Однократная внутривенная инъекция CB2679d/Dalcinonacog alfa
Биологический: Вариант фактора свертывания крови IX
Ежедневные подкожные инъекции CB2679d/Dalcinonacog alfa в течение 28 дней.
Экспериментальный: Подкожное дозирование
Вариант фактора свертывания IX, 100 МЕ/кг подкожно
Биологический: Вариант фактора свертывания крови IX
Однократная внутривенная инъекция CB2679d/Dalcinonacog alfa
Биологический: Вариант фактора свертывания крови IX
Ежедневные подкожные инъекции CB2679d/Dalcinonacog alfa в течение 28 дней.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество субъектов, достигших уровня FIX ≥12%
Временное ограничение: Дни 7, 14, 21, 28, 29
Субъекты, достигшие уровня активности FIX ≥12% в течение периода лечения в популяции ПК.
Дни 7, 14, 21, 28, 29

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровни активности FIX (фактические и измененные по сравнению с базовыми) во всех субъектах
Временное ограничение: Скрининг, день 1 (внутривенно перед введением, подкожно), дни 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 и конец исследования. Конец исследования — это среднее значение последней записанной оценки каждого субъекта (между 29-м и 33-м днями).

Уровни активности FIX измеряются процентной активностью.

Исходный уровень определяли как самую низкую оценку перед первым введением исследуемого препарата. Максимальное изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали как максимальное изменение по сравнению с исходным уровнем за все посещения в течение периода лечения. Уровень активности FIX ниже предела количественного определения (BLQ) устанавливали равным нулю. В случае повторного тестирования для итогового анализа учитывалось среднее значение различных результатов тестирования.

1 субъект получил более высокую дозу внутривенно, чем разрешено протоколом (150 МЕ/кг) в День 1, таким образом, значения этого субъекта в День 1 (доза подкожно), День 2 и День 3 были исключены из этого анализа, а общее количество участников было снижен на 1 в эти моменты времени. Кроме того, среднее значение (стандартное отклонение) для максимального изменения уровня активности FIX (%) по сравнению с исходным уровнем при подкожном введении было рассчитано путем исключения фактических значений при внутривенной дозе в 1-й день, подкожной дозе в 1-й день, 2-м и 3-м днях для всех 6 субъектов. .
Скрининг, день 1 (внутривенно перед введением, подкожно), дни 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 и конец исследования. Конец исследования — это среднее значение последней записанной оценки каждого субъекта (между 29-м и 33-м днями).
Фармакокинетический (ФК) анализ - AUC
Временное ограничение: С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения. Отбор проб фармакокинетики был проведен в 1-й день (в/в до введения -5 мин, подкожно через 30 мин после в/в введения, час 7+/). - 1 час) и День 2 (24 часа +/- 1 час).
Резюме фармакокинетических параметров — AUC Infinity Observation и AUC до последней ненулевой концентрации
С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения. Отбор проб фармакокинетики был проведен в 1-й день (в/в до введения -5 мин, подкожно через 30 мин после в/в введения, час 7+/). - 1 час) и День 2 (24 часа +/- 1 час).
PK-анализ — клиренс
Временное ограничение: С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения. Отбор проб фармакокинетики был проведен в 1-й день (в/в до введения -5 мин, подкожно через 30 мин после в/в введения, час 7+/). - 1 час) и День 2 (24 часа +/- 1 час).
Сводка параметров PK - зазор
С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения. Отбор проб фармакокинетики был проведен в 1-й день (в/в до введения -5 мин, подкожно через 30 мин после в/в введения, час 7+/). - 1 час) и День 2 (24 часа +/- 1 час).
ФК-анализ — максимальная концентрация при подкожном дозировании
Временное ограничение: С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения. Отбор проб фармакокинетики был проведен в 1-й день (в/в до введения -5 мин, подкожно через 30 мин после в/в введения, час 7+/). - 1 час) и День 2 (24 часа +/- 1 час).
Сводка ФК параметров - максимальная концентрация при п/к дозировании
С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения. Отбор проб фармакокинетики был проведен в 1-й день (в/в до введения -5 мин, подкожно через 30 мин после в/в введения, час 7+/). - 1 час) и День 2 (24 часа +/- 1 час).
PK-анализ - период полувыведения и время пребывания
Временное ограничение: С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения. Отбор проб фармакокинетики был проведен в 1-й день (в/в до введения -5 мин, подкожно через 30 мин после в/в введения, час 7+/). - 1 час) и День 2 (24 часа +/- 1 час).
Сводка ФК-параметров — период полураспада-1 (альфа), период полураспада-1 (бета) и среднее время пребывания
С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения. Отбор проб фармакокинетики был проведен в 1-й день (в/в до введения -5 мин, подкожно через 30 мин после в/в введения, час 7+/). - 1 час) и День 2 (24 часа +/- 1 час).
PK-анализ — наблюдаемый объем распределения в стационарном состоянии
Временное ограничение: С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения. Отбор проб фармакокинетики был проведен в 1-й день (в/в до введения -5 мин, подкожно через 30 мин после в/в введения, час 7+/). - 1 час) и День 2 (24 часа +/- 1 час).
Сводка параметров PK - объем распределения в наблюдаемом стационарном состоянии
С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения. Отбор проб фармакокинетики был проведен в 1-й день (в/в до введения -5 мин, подкожно через 30 мин после в/в введения, час 7+/). - 1 час) и День 2 (24 часа +/- 1 час).
Возникновение клинического тромботического события
Временное ограничение: С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения.
Частота возникновения клинических тромботических событий, не связанных с другой причиной
С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения.
Возникновение ответа антител
Временное ограничение: С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения.
Частота возникновения гуморального ответа на CB2679d и перекрестной реакции с рекомбинантным FIX коагуляции дикого типа
С даты первой дозы CB2679d до даты первого возникновения клинического явления, оцененного до 28-го дня лечения.
Оценка тромбогенности - фибриноген
Временное ограничение: Скрининг, день 1 (внутривенно перед введением, подкожно), дни 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 и конец исследования. Конец исследования — это среднее значение последней записанной оценки каждого субъекта (между 29-м и 33-м днями).
Оценка уровней маркеров тромбогенности при подкожном введении CB2679d
Скрининг, день 1 (внутривенно перед введением, подкожно), дни 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 и конец исследования. Конец исследования — это среднее значение последней записанной оценки каждого субъекта (между 29-м и 33-м днями).
Оценка тромбогенности - D-димер
Временное ограничение: Скрининг, день 1 (внутривенно перед введением, подкожно), дни 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 и конец исследования. Конец исследования — это среднее значение последней записанной оценки каждого субъекта (между 29-м и 33-м днями).
Оценка уровней маркеров тромбогенности при подкожном введении CB2679d
Скрининг, день 1 (внутривенно перед введением, подкожно), дни 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 и конец исследования. Конец исследования — это среднее значение последней записанной оценки каждого субъекта (между 29-м и 33-м днями).
Оценка тромбогенности - Фрагменты протромбина 1 + 2
Временное ограничение: Скрининг, день 1 (внутривенно перед введением, подкожно), дни 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 и конец исследования. Конец исследования — это среднее значение последней записанной оценки каждого субъекта (между 29-м и 33-м днями).
Оценка уровней маркеров тромбогенности при подкожном введении CB2679d
Скрининг, день 1 (внутривенно перед введением, подкожно), дни 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 и конец исследования. Конец исследования — это среднее значение последней записанной оценки каждого субъекта (между 29-м и 33-м днями).
Оценка тромбогенности - тромбин/антитромбин
Временное ограничение: Скрининг, день 1 (внутривенно перед введением, подкожно), дни 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 и конец исследования. Конец исследования — это среднее значение последней записанной оценки каждого субъекта (между 29-м и 33-м днями).
Оценка уровней маркеров тромбогенности при подкожном введении CB2679d
Скрининг, день 1 (внутривенно перед введением, подкожно), дни 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 и конец исследования. Конец исследования — это среднее значение последней записанной оценки каждого субъекта (между 29-м и 33-м днями).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Catalyst Biosciences

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
18 июня 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
28 февраля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 апреля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
19 июня 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
20 июня 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
24 июня 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
9 августа 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
6 августа 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • DLZ-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Это одноцентровое открытое исследование, поэтому исследователь будет иметь полный доступ ко всем данным об испытуемом.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия В

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками