同種移植後の移植不全患者に対する幹細胞移植。同一またはほぼ同一のドナーを使用し、CAMPATH 1H による毒性の低いコンディショニングを使用

研究参加者は次の治療を受けます。

-5 ～ -2 日目...フルダラビン 30mg/m2* および CAMPATH** 1H 10mg IV

1日目……休息日

0日目……幹細胞移植（点滴）

可能であれば、患者には末梢血幹細胞が投与されます。 末梢幹細胞が入手できない場合（例：無関係のドナーセンターから）、または不足している場合は、骨髄が代用されます。 末梢血幹細胞の収集が行われる場合、ドナーはG-CSFで5日間刺激され、患者が治療を開始する前に幹細胞の目標数が得られるまで細胞が収集および凍結されます。 骨髄採取が行われる場合、これは 0 日目 (注入日) に行われます。 移植後、７日目から顆粒球＞１０００／μｌまで、Ｇ－ＣＳＦ ５μｇ／ｋｇ／日を皮下投与する。

CAMPATH-1H 注入は移植期間中持続レベルの抗体を提供するため、抗 GvHD 活性に寄与します。 追加の GVHD 予防は、2 日目から生着まで、または患者が経口摂取できるようになるまで、24 時間かけて 12 時間ごとに FK506 を連続点滴で IV 投与することで構成されます。 これは移植後6ヶ月まで続けられます。 その後、中止するまで 2 週間ごとに用量を減らしていきます。 すべての患者は、細胞および遺伝子治療の標準手術手順（SOP）に従って、支持療法（抗菌薬、抗ウイルス薬、抗真菌薬およびニューモシスチス肺炎の予防、血液製剤の輸血およびガンマグロブリンの静脈内投与、化学および全血球検査の定期的な臨床検査）を受けることになります。

ドナーの生着は、移植後 30、60、100、180、および 365 日目に標準的な骨髄研究 (キメラ現象に関する細胞遺伝学/DNA 研究) によって評価されます。 これらの研究で 2 回の連続した研究でドナー細胞の損失および/または疾患の再発の証拠が明らかになった場合、ドナーは G-CSF 刺激による末梢血幹細胞の採取を受けます。