6R-BH4 肺動脈性肺高血圧症の研究
肺動脈性肺高血圧症の被験者における6R-BH4の安全性と有効性を評価するためのフェーズ1、多施設、非盲検、用量漸増試験
この研究の目的は、既存の治療にサプロプテリン二塩酸塩 (6R-BH4) を追加することが、肺動脈性肺高血圧症 (PAH) 患者に何らかの効果があるかどうかを判断することです。 PAH 患者は、一酸化窒素 (NO) と呼ばれる物質のレベルが低くなります。 テトラヒドロビオプテリン (BH4) は、体内で生成される物質であり、NO の形成に不可欠な要件です。 NO は、肺の血管を健康に保つのに役立つと考えられています。 6R-BH4 は実験室で作られた実験的 (証明されていない) 薬で、私たち自身の体が作る BH4 と非常によく似ています。 研究者は、6R-BH4 を現在の PAH 治療に安全に追加できるかどうか、およびその使用による利益の証拠があるかどうかを調査しています。 募集開始から調査完了まで約1年かかります。
この研究の主な目的は、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の被験者において、標準治療に加えて漸増用量で投与される経口6R-BH4の安全性を評価することです。
この研究の第 2 の目的は、標準治療に加えて経口 6R-BH4 の漸増用量を受けている PAH 患者の内皮機能障害の生化学的マーカーと一酸化窒素合成酵素活性 (共役および非共役) の変化を評価することです。
この研究の 3 番目の目的は、経口 6R-BH4 の漸増用量を受けている PAH 患者の疾患進行、6 分歩行 (6MW) 距離、ボルグ呼吸困難スコア、および生活の質 (QOL) 測定値のバイオマーカーの変化を評価することです。標準ケアに追加。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の被験者において、標準治療に加えて漸増用量で投与される経口6R-BH4の安全性を評価することです。
この研究の第 2 の目的は、標準治療に加えて経口 6R-BH4 の漸増用量を受けている PAH 患者の内皮機能障害の生化学的マーカーと一酸化窒素合成酵素活性 (共役および非共役) の変化を評価することです。
この研究の 3 番目の目的は、経口 6R-BH4 の漸増用量を受けている PAH 患者の疾患進行、6 分歩行 (6MW) 距離、ボルグ呼吸困難スコア、および生活の質 (QOL) 測定値のバイオマーカーの変化を評価することです。標準ケアに追加。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt Medical Center
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -平均肺動脈圧> 25 mm Hgとして定義されるPAHの診断が記録されている（カテーテルで測定）。
- PAH は一次性 (特発性) または二次性であり、コラーゲン血管疾患、先天性心疾患、または血栓塞栓症によって引き起こされます。
- -修正されたニューヨーク心臓協会（NYHA）分類I、II、またはIIIは、登録前に少なくとも8週間安定しています。
- -スクリーニング時またはスクリーニング前の3か月（12週間）以内に実行された、200メートル以上500メートル以下の6MW距離。
- -このプロトコルで特に禁止されている薬剤を除き、PAHの治療が承認されている1つ以上の医薬品の安定した用量を、登録前の最低12週間連続して受けています。 注: 抗凝固療法は、目標 INR に従って調整できます。
- プロトコルで特に禁止されているエージェントを除いて、他の状態に対して安定した用量の併用薬を受け取る。
- -少なくとも18歳で、インフォームドコンセントフォームに記入する意思と能力があります。
- 性的に活発な被験者は、研究に参加している間、許容される避妊方法を喜んで使用する必要があります。
- -出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思があります。
除外基準:
- -BH4の任意の製剤による以前の治療。
- -6R BH4の賦形剤に対する既知のアレルギーまたは過敏症。
- -収縮期血圧<100 mm Hgおよび/または拡張期血圧<60 mm Hgとして定義される全身性低血圧の病歴。
-スクリーニング時の治療、または研究の過程での治療の必要性と認識されている 次のいずれかによる：
- 静脈内エポプロステノール
- 吸入イロプロスト
- 皮下トレプロスチニル
- レボドパ
- シロスタゾールやミルリノンなどの PDE 3 阻害剤
- メトトレキサート（例、TrexallR）、トミジン、トリメトプリム、スルファニルアミド、デオキシコホルマイシンなど、葉酸代謝を阻害することが知られている任意の薬物
- 硝酸塩
- -登録後30日以内のL-アルギニンまたはL-シトルリンの食事補給。
- ビタミン C などの抗酸化物質の高用量 (推奨される 1 日あたりの許容量の 3 倍以上) による食事補助。
- -スクリーニング前の30日以内の治験薬またはデバイスの使用、または予定されているすべての治験評価の完了前の治験薬の既知の要件。
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）に陽性であることが知られています。
- -追加の病状、重篤な併発疾患、またはその他の酌量すべき状況で、治験責任医師の意見では、処方されたすべての評価およびフォローアップ活動を含む、研究の遵守を著しく妨げる可能性があります。 研究への参加または安全性を妨げる可能性のある併発疾患または状態には、出血性疾患、不整脈、臓器移植（肺以外）、臓器不全、現在の新生物、制御不良の糖尿病、および重篤な神経障害が含まれます。
- -血清クレアチニン> 2.0 mg / dL（180μM / L）または肝酵素レベルが正常上限の2倍以上。
- -スクリーニングで妊娠中または授乳中、または研究中のいつでも妊娠する予定（自分またはパートナー）。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：1
オープンラベル
|
2.5 mg/kg/日を 2 週間、5 mg/kg/日を 2 週間、10 mg/kg/日を 4 週間、その後 20 mg/kg/日を 2 日間
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
肺動脈性肺高血圧症（PAH）の被験者において、標準治療に加えて漸増用量で投与される経口6R-BH4の安全性を評価すること。
時間枠：最長14週間
|
最長14週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
内皮機能不全および一酸化窒素シンテターゼ活性の生化学的マーカーの変化 (共役および非共役)。
時間枠：最長14週間
|
最長14週間
|
|
病気の進行、6 分歩行 (6MW) 距離、ボルグ呼吸困難スコア、生活の質 (QOL) 測定のバイオマーカーの変化。
時間枠：最長14週間
|
最長14週間
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Ivan M. Robbins, MD、Vanderbilt University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WILK1
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
肺動脈高血圧の臨床試験
-
University of Sao Paulo General Hospitalまだ募集していませんCOPD | 肺疾患および/または低酸素症に続発する肺高血圧症 | Pulmnary Hypertension
サプロプテリン二塩酸塩 (6R-BH4)の臨床試験
-
Johns Hopkins UniversityBioMarin Pharmaceutical終了しました
-
VA Office of Research and DevelopmentUniversity of Utah募集
-
Astellas Pharma Global Development, Inc.引きこもった固形腫瘍 | 上皮成長因子受容体 (EGFR) 変異
-
BioMarin Pharmaceutical完了
-
University of MichiganBioMarin Pharmaceutical完了