6R-BH4 pulmonális artériás hipertónia vizsgálat

Bevételi kritériumok:

• A PAH dokumentált diagnózisa, mint 25 Hgmm feletti átlagos pulmonális artériás nyomás (katéterrel mérve).
• A PAH elsődleges (idiopátiás) vagy másodlagos, és kollagén érbetegség, veleszületett szívbetegség vagy thromboemboliás betegség okozza.
• Módosított New York Heart Association (NYHA) I., II. vagy III. besorolás, amely a beiratkozás előtt legalább 8 hétig stabil volt.
• 6 MW távolság, a szűréskor vagy a szűrést megelőző három hónapon belül (12 hét) ≥ 200 és ≤ 500 méter.
• Egy vagy több, PAH kezelésére engedélyezett gyógyszer stabil dózisának vétele, kivéve a jelen protokoll által kifejezetten tiltott szereket, legalább 12 egymást követő héten keresztül a beiratkozás előtt. Megjegyzés: az antikoaguláns terápia az INR célértékének megfelelően módosítható.
• Stabil dózisú egyidejű gyógyszeres kezelés más állapotok kezelésére, kivéve a protokoll által kifejezetten tiltott szereket.
• Legalább 18 éves, és hajlandó és képes kitölteni egy tájékozott beleegyező nyilatkozatot.
• A szexuálisan aktív alanyoknak hajlandónak kell lenniük elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazására, amíg részt vesznek a vizsgálatban.
• A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor, és hajlandónak kell lenniük további terhességi tesztekre a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

• Korábbi kezelés a BH4 bármely formulájával.
• Ismert allergia vagy túlérzékenység a 6R BH4 bármely segédanyagával szemben.
• Az anamnézisben szereplő szisztémás hipotenzió, a szisztolés vérnyomás < 100 Hgmm és/vagy a diasztolés vérnyomás < 60 Hgmm.

• Kezelés a szűréskor vagy a vizsgálat során észlelt kezelési igény a következők bármelyikével:

  • intravénás epoprosztenol
  • inhalált iloproszt
  • szubkután treprostinil
  • levodopa
  • bármely PDE 3 inhibitor, például cilosztazol vagy milrinon
  • minden olyan gyógyszer, amelyről ismert, hogy gátolja a folsav-anyagcserét, mint például a metotrexát (pl. TrexallR), tomizin, trimetoprim, szulfanilamid, dezoxikoformicin
  • nitrátok
• Étrend-kiegészítés L-argininnel vagy L-citrullinnal a beiratkozást követő 30 napon belül.
• Étrend-kiegészítés nagy dózisú (az ajánlott napi bevitel > 3-szorosa) antioxidánsokkal, például C-vitaminnal.
• Bármely vizsgálati termék vagy eszköz használata a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy bármely vizsgálati szerrel kapcsolatos ismert követelmény az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt.
• Ismert, hogy pozitív a humán immundeficiencia vírusra (HIV).
• További egészségügyi állapot, súlyos interkurrens betegség vagy egyéb enyhítő körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentősen megzavarhatja a vizsgálat megfelelőségét, beleértve az összes előírt értékelést és nyomon követési tevékenységet. Az egyidejű betegségek vagy állapotok, amelyek megzavarhatják a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonságot, a következők: vérzési rendellenességek, szívritmuszavarok, szervátültetés (a tüdő kivételével), szervi elégtelenség, jelenlegi daganat, rosszul kontrollált diabetes mellitus és súlyos neurológiai rendellenességek.
• A szérum kreatininszintje > 2,0 mg/dl (180 μM/L) vagy a májenzim szintje több mint kétszerese a normál felső határának.
• Terhes vagy szoptató a szűréskor, vagy terhességet tervez (önmagával vagy partnerével) a vizsgálat során bármikor.