Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

6R-BH4 Keuhkovaltimoverenpainetutkimus

maanantai 17. kesäkuuta 2013 päivittänyt: Ivan Robbins, Vanderbilt University

Vaihe 1, monikeskus, avoin, annoskorotustutkimus 6R-BH4:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on keuhkovaltimohypertensio

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko sapropteriinidihydrokloridin (6R-BH4) lisäämisellä olemassa olevaan hoitoon mitään vaikutusta potilaisiin, joilla on keuhkoverenpainetauti (PAH). PAH-potilailla on vähän typpioksidiksi (NO) kutsuttua ainetta. Tetrahydrobiopteriini (BH4) on kehon tuottama aine, joka on olennainen vaatimus NO:n muodostuksessa. NO:n uskotaan auttavan pitämään keuhkojen verisuonet terveinä. 6R-BH4 on kokeellinen (todistamaton) laboratoriossa valmistettu lääke, joka on hyvin samanlainen kuin oma kehomme valmistama BH4. Tutkijat tutkivat, voidaanko 6R-BH4:ää lisätä turvallisesti nykyiseen PAH:n hoitoon ja onko sen käytöstä näyttöä hyötyä. Tutkimuksen valmistuminen kestää noin vuoden rekrytoinnin alkamisesta.

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida oraalisen 6R-BH4:n turvallisuutta tavanomaisen hoidon lisäksi nousevina annoksina keuhkoverenpainetautia (PAH) sairastaville henkilöille.

Tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on arvioida muutoksia endoteelin toimintahäiriön ja typpioksidisyntetaasin aktiivisuuden biokemiallisissa markkereissa (kytkettynä ja irrallaan) PAH-potilailla, jotka saavat tavanomaisen hoidon lisäksi kasvavia annoksia oraalista 6R-BH4:ää.

Tutkimuksen kolmas tavoite on arvioida muutoksia taudin etenemisen biomarkkereissa, 6 minuutin kävelymatkassa (6 MW), Borgin hengenahdistuspisteissä ja elämänlaadun (QOL) mittauksissa PAH-potilailla, jotka saavat kasvavia annoksia oraalista 6R-BH4:ää lisänä tavalliseen hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida oraalisen 6R-BH4:n turvallisuutta tavanomaisen hoidon lisäksi nousevina annoksina keuhkoverenpainetautia (PAH) sairastaville henkilöille.

Tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on arvioida muutoksia endoteelin toimintahäiriön ja typpioksidisyntetaasin aktiivisuuden biokemiallisissa markkereissa (kytkettynä ja irrallaan) PAH-potilailla, jotka saavat tavanomaisen hoidon lisäksi kasvavia annoksia oraalista 6R-BH4:ää.

Tutkimuksen kolmas tavoite on arvioida muutoksia taudin etenemisen biomarkkereissa, 6 minuutin kävelymatkassa (6 MW), Borgin hengenahdistuspisteissä ja elämänlaadun (QOL) mittauksissa PAH-potilailla, jotka saavat kasvavia annoksia oraalista 6R-BH4:ää lisänä tavalliseen hoitoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu PAH-diagnoosi, joka määritellään keskimääräiseksi keuhkovaltimopaineeksi > 25 mm Hg (katetterilla mitattuna).
  • PAH on primaarinen (idiopaattinen) tai sekundaarinen ja sen aiheuttaa kollageeniverisuonitauti, synnynnäinen sydänsairaus tai tromboembolinen sairaus.
  • Muutettu New York Heart Associationin (NYHA) luokitus I, II tai III, joka on pysynyt vakaana vähintään 8 viikkoa ennen ilmoittautumista.
  • 6 MW:n etäisyys seulonnassa tai kolmen kuukauden (12 viikon) sisällä ennen seulontaa, ≥ 200 ja ≤ 500 metriä.
  • Saat vakaat annokset yhtä tai useampaa PAH:n hoitoon hyväksyttyä lääkettä, lukuun ottamatta tämän protokollan nimenomaisesti kiellettyjä aineita, vähintään 12 peräkkäisen viikon ajan ennen ilmoittautumista. Huomautus: antikoagulanttihoitoa voidaan säätää tavoite-INR:n mukaan.
  • Vakaiden annosten saaminen samanaikaista lääkitystä muihin sairauksiin, lukuun ottamatta lääkkeitä, jotka on erityisesti kielletty protokollassa.
  • Vähintään 18-vuotias ja halukas ja kykenevä täyttämään tietoisen suostumuslomakkeen.
  • Seksuaalisesti aktiivisten koehenkilöiden on oltava valmiita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistuessaan.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heillä on oltava valmiudet tehdä lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi käsittely millä tahansa BH4-formulaatiolla.
  • Tunnettu allergia tai yliherkkyys jollekin 6R BH4:n apuaineelle.
  • Systolinen verenpaine < 100 mm Hg ja/tai diastolinen verenpaine < 60 mm Hg.

  • Hoito seulonnassa tai havaittu hoidontarve tutkimuksen aikana jollakin seuraavista:

    • suonensisäinen epoprostenoli
    • hengitettynä iloprostia
    • ihonalainen treprostiniili
    • levodopa
    • mikä tahansa PDE 3 -estäjä, kuten silostatsoli tai milrinoni
    • kaikki lääkkeet, joiden tiedetään estävän folaattiaineenvaihduntaa, kuten metotreksaatti (esim. TrexallR), tomitsiini, trimetopriimi, sulfanilamidi, deoksikoformysiini
    • nitraatit
  • Ruokavalion täydennys L-arginiinilla tai L-sitrulliinilla 30 päivän sisällä ilmoittautumisesta.
  • Ravintolisä suurilla annoksilla (> 3 kertaa suositeltu päiväannos) antioksidantteja, kuten C-vitamiinia.
  • Minkä tahansa tutkimustuotteen tai laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai minkä tahansa tutkimusaineen tunnettu vaatimus ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
  • Tiedetään olevan positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV).
  • Ylimääräinen lääketieteellinen tila, vakava väliaikainen sairaus tai muu lieventävä seikka, joka voi tutkijan mielestä merkittävästi häiritä tutkimuksen noudattamista, mukaan lukien kaikki määrätyt arvioinnit ja seurantatoimet. Samanaikainen sairaus tai tila, joka voi häiritä tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta, sisältää verenvuotohäiriöt, rytmihäiriöt, elinsiirrot (muut kuin keuhkot), elimen vajaatoiminta, nykyinen kasvain, huonosti hallinnassa oleva diabetes mellitus ja vakavat neurologiset häiriöt.
  • Seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl (180 μM/L) tai maksaentsyymitasot yli 2 kertaa normaalin ylärajan.
  • Raskaana tai imettävänä seulonnassa tai suunnittelemassa raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1
Avaa Label
Lääke: sapropteriinidihydrokloridi (6R-BH4)
2,5 mg/kg/vrk kahden viikon ajan, 5 mg/kg/vrk kahden viikon ajan, 10 mg/kg/vrk neljän viikon ajan, sitten 20 mg/kg/vrk kahden päivän ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioida oraalisen 6R-BH4:n turvallisuutta, kun sitä annetaan kasvavina annoksina tavanomaisen hoidon lisäksi potilailla, joilla on keuhkoverenpainetauti (PAH).
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos endoteelin toimintahäiriön ja typpioksidisyntetaasiaktiivisuuden biokemiallisissa markkereissa (kytketyt ja kytkemättömät).
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Muutokset taudin etenemisen biomarkkereissa, 6 minuutin kävelymatkan (6 MW) matkassa, Borgin hengenahdistuspisteissä ja elämänlaadun (QOL) mittauksissa.
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vanderbilt University

Yhteistyökumppanit

National Institutes of Health (NIH)
BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Päätutkija: Ivan M. Robbins, MD, Vanderbilt University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. maaliskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. helmikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. helmikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 14. helmikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 19. kesäkuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. kesäkuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WILK1

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Keuhkovaltimon hypertensio

Kliiniset tutkimukset sapropteriinidihydrokloridi (6R-BH4)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Netherlands

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa