原発性胆汁性肝硬変（PBC）の参加者における単剤療法としてのINT-747の研究
2021年5月28日 更新者：Intercept Pharmaceuticals
原発性胆汁性肝硬変患者におけるINT-747（6-ECDCA）単剤療法の研究
主な仮説は、プラセボと比較して、オベチコール酸 (OCA) が 12 週間の治療期間にわたって PBC 参加者のアルカリホスファターゼレベルを低下させるというものでした。
調査の概要
詳細な説明
この研究には 2 つのフェーズが含まれていました。3 か月の無作為化二重盲検 (DB) プラセボ対照並行群フェーズと、その後の長期安全性延長 (LTSE) です。 LTSE フェーズの計画期間は国によって異なり、108 か月から無期限まで幅がありました。 オンサイト訪問は、少なくとも 6 か月ごとに行われました。
3 か月の DB フェーズの完了後、プロトコル要件を引き続き満たしている参加者には、選択された研究施設での研究の LTSE フェーズに登録する機会が与えられました。 LTSE 段階に登録した参加者は、DB 段階で受けた OCA またはプラセボの投与量、または LTSE 段階への移行のタイミングに基づいて、開始用量 (10 または 50 ミリグラム [mg]) から OCA の投与を開始しました。
LTSE フェーズは当初の研究デザインでは計画されていなかったため、参加者は DB フェーズの終了と LTSE フェーズの開始の間にさまざまなギャップがありました。 さらに、一部の参加者は、その休憩中にウルソデオキシコール酸を開始しました.
研究の種類
介入
入学 (実際)
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Virginia Mason Medical Center
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Edinburgh、イギリス、EH16 4SA
- Royal Infirmary
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Jarrow、イギリス、NE32 3DT
- Sunderland Research Ethics Committee
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Newcastle Upon Tyne、イギリス、NE2 4HH
- University Upon Tyne/Newcastle
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Birmingham
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Edgbaston、Birmingham、イギリス、B15 2TH
- Queen Elizabeth Medical Center
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London
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Hampstead、London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Oxford
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Headington、Oxford、イギリス、OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Graz、オーストリア、8036
- Karls-Franzens University
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1K8
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5T 1S8
- University of Toronto
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H2L 3R4
- Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clínic i Provincial
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Frankfurt、ドイツ、60590
- Johann Wolfgang Goethe University
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Hamburg、ドイツ、20246
- University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
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Hannover、ドイツ、30625
- Medical School of Hannover
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Munich、ドイツ、81377
- University of Munich
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Lyon、フランス、69288
- Hôpital de l'Hôtel Dieu
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Paris、フランス、75012
- Hopital Saint-Antoine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 女性参加者は、閉経後、外科的に無菌であるか、閉経前の場合は、研究中および投与終了後14日間、すべての性的パートナーと1つの効果的な避妊方法を使用する準備ができている必要があります。
- 男性参加者は、以前に精管切除を受けていない限り、研究中のすべての性的パートナーとの1つの効果的な避妊方法を使用する準備ができている必要があります。
- 次の3つの診断要因のうち少なくとも2つを提示する参加者によって実証されるように、証明された、または可能性のあるPBC：
- -少なくとも6か月間、アルカリホスファターゼ（ALP）レベルが上昇した病歴;
- -抗ミトコンドリア抗体価が陽性（免疫蛍光法で> 1:40力価または酵素結合免疫吸着アッセイでM2陽性）またはPBC特異的抗核抗体（抗核ドットおよび核縁陽性）;
- PBCと一致する肝生検
- -1.5〜10×正常上限（ULN）のALPレベルのスクリーニング。
除外基準:
- -研究のスクリーニング前の3か月間の任意の時点での次の薬物の投与：ウルソデオキシコール酸、コルヒチン、メトトレキサート、アザチオプリン、または全身性コルチコステロイド。
- 2×ULNを超える共役（直接）ビリルビンのスクリーニング。
- -アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼのスクリーニング> 5×ULN。
- 血清クレアチニン > 133 マイクロモル/リットル (1.5 mg/デシリットル) のスクリーニング。
-肝代償不全の病歴または存在（例えば、静脈瘤出血、脳症、または制御不良の腹水）。
- -B型肝炎またはC型肝炎ウイルス感染による肝炎、原発性硬化性胆管炎、アルコール性肝疾患、明確な自己免疫性肝疾患、または生検で証明された非アルコール性脂肪性肝炎を含む他の付随する肝疾患の病歴または存在。
- 妊娠。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：DB OCA 10mg
DB 期に OCA 10 mg を 3 か月間。
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10 mg または 50 mg を 1 日 1 回経口投与する開始用量に続いて、1 日 1 回 10 mg から 25 mg、50 mg に用量漸増を計画します。これは、安全性と忍容性の問題、または十分な治療反応を達成するために変更することができます。
他の名前：
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実験的：DB OCA 50mg
DB 期に OCA 50 mg を 3 か月間。
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10 mg または 50 mg を 1 日 1 回経口投与する開始用量に続いて、1 日 1 回 10 mg から 25 mg、50 mg に用量漸増を計画します。これは、安全性と忍容性の問題、または十分な治療反応を達成するために変更することができます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：DB OCA プラセボ
DB フェーズ中の 3 か月間のプラセボのマッチング。
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対応するプラセボ錠剤を 1 日 1 回経口投与しました。
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実験的：LTSE OCA合計
3 か月の DB フェーズの完了後、資格のあるすべての参加者は、10 mg OCA から開始して最大 96 か月間、非盲検 LTSE に入る機会を提供されました。
1 日 50 mg までの用量が評価されました。
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10 mg または 50 mg を 1 日 1 回経口投与する開始用量に続いて、1 日 1 回 10 mg から 25 mg、50 mg に用量漸増を計画します。これは、安全性と忍容性の問題、または十分な治療反応を達成するために変更することができます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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DBフェーズ：ベースラインから85日目までの血清アルカリホスファターゼ（ALP）の平均変化率
時間枠：ベースライン、85日目
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ベースラインから85日目までの血清ALPの変化率を報告する。
使用したベースライン値は、治療前のスクリーニングと 0 日目の評価の平均でした。
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ベースライン、85日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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DB期：ベースラインから85日目までのガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）の平均変化率
時間枠：ベースライン、85日目
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肝細胞損傷および肝機能のマーカーとして、ベースラインから 85 日目までの GGT のパーセント変化が報告されています。
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ベースライン、85日目
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DB期：ベースラインから85日目までのアラニントランスアミナーゼ（ALT）の平均変化率
時間枠：ベースライン、85日目
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肝細胞損傷および肝機能のマーカーとして、ベースラインから 85 日目までの ALT の変化率を報告します。
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ベースライン、85日目
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DB: OCA およびその主要な既知の代謝物の血漿トラフ濃度
時間枠：12週間
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12週間
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DBフェーズ：ベースラインから85日目までの抱合型ビリルビンの平均変化率
時間枠：ベースライン、85日目
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肝細胞障害および肝機能のマーカーとして、ベースラインから 85 日目までの抱合型ビリルビンの変化率が報告されています。
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ベースライン、85日目
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LTSEフェーズ：ベースラインから24か月、48か月、72か月、および利用可能な最後の訪問までの血清ALPの中央値変化率
時間枠：ベースライン (DB)、24 か月、48 か月、72 か月、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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ベースラインから最後の利用可能な訪問までの血清ALPの変化率が報告されます。
DB ベースライン値がベースラインとして使用されました。
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ベースライン (DB)、24 か月、48 か月、72 か月、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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LTSE フェーズ: ベースラインから 24 か月、48 か月、72 か月、および利用可能な最後の訪問までの血清 ALP の平均変化率
時間枠：ベースライン (DB)、24 か月、48 か月、72 か月、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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ベースラインから最後の利用可能な訪問までの血清ALPの変化率が報告されます。
DB ベースライン値がベースラインとして使用されました。
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ベースライン (DB)、24 か月、48 か月、72 か月、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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LTSE: ベースラインから利用可能な最後の訪問までの GGT の中央値変化率
時間枠：ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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肝細胞損傷および肝機能のマーカーとして、ベースラインから利用可能な最後の訪問までの GGT のパーセント変化が報告されます。
DB ベースライン値がベースラインとして使用されました。
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ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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LTSE: ベースラインから利用可能な最後の訪問までの GGT の平均変化率
時間枠：ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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肝細胞損傷および肝機能のマーカーとして、ベースラインから利用可能な最後の訪問までの GGT のパーセント変化が報告されます。
DB ベースライン値がベースラインとして使用されました。
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ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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LTSE: ベースラインから利用可能な最後の訪問までの ALT の中央値変化率
時間枠：ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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肝細胞損傷および肝機能のマーカーとして、ベースラインから利用可能な最後の来院までの ALT のパーセント変化が報告されます。
DB ベースライン値がベースラインとして使用されました。
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ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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LTSE: ベースラインから利用可能な最後の訪問までの ALT の平均変化率
時間枠：ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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肝細胞損傷および肝機能のマーカーとして、ベースラインから利用可能な最後の来院までの ALT のパーセント変化が報告されます。
DB ベースライン値がベースラインとして使用されました。
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ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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LTSE：ベースラインから利用可能な最後の訪問までの抱合型ビリルビンの変化率の中央値
時間枠：ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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肝細胞損傷および肝機能のマーカーとして、ベースラインから利用可能な最後の訪問までの抱合型ビリルビンの変化率が報告されます。
DB ベースライン値がベースラインとして使用されました。
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ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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LTSE: ベースラインから利用可能な最後の訪問までの抱合型ビリルビンの平均変化率
時間枠：ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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肝細胞損傷および肝機能のマーカーとして、ベースラインから利用可能な最後の訪問までの抱合型ビリルビンの変化率が報告されます。
DB ベースライン値がベースラインとして使用されました。
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ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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LTSE: ベースラインから利用可能な最後の訪問までの総ビリルビンの変化率の中央値
時間枠：ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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肝細胞損傷および肝機能のマーカーとして、ベースラインから利用可能な最後の訪問までの総ビリルビンの変化率が報告されます。
DB ベースライン値がベースラインとして使用されました。
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ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
|
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LTSE: ベースラインから利用可能な最後の訪問までの総ビリルビンの平均変化率
時間枠：ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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肝細胞損傷および肝機能のマーカーとして、ベースラインから利用可能な最後の訪問までの総ビリルビンの変化率が報告されます。
DB ベースライン値がベースラインとして使用されました。
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ベースライン (DB)、利用可能な最後の訪問 (最大 96 か月)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Christian Weyer, MD、Intercept Pharmaceuticals, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2008年1月17日
一次修了 (実際)
2010年9月21日
研究の完了 (実際)
2017年9月25日
試験登録日
最初に提出
2007年12月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年12月7日
最初の投稿 (見積もり)
2007年12月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月28日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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