Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af INT-747 som monoterapi hos deltagere med primær biliær cirrhose (PBC)

28. maj 2021 opdateret af: Intercept Pharmaceuticals

En undersøgelse af INT-747 (6-ECDCA) monoterapi hos patienter med primær biliær cirrhose

Den primære hypotese var, at obeticholsyre (OCA) vil forårsage en reduktion i niveauet af alkalisk fosfatase hos PBC-deltagere over en 12-ugers behandlingsperiode sammenlignet med placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen omfattede 2 faser: en 3-måneders randomiseret, dobbeltblind (DB), placebokontrolleret, parallel gruppefase, efterfulgt af en langsigtet sikkerhedsforlængelse (LTSE). Den planlagte varighed af LTSE-fasen var landespecifik, varierende fra 108 måneder til ubestemt tid. Besøg på stedet fandt sted mindst hver 6. måned.

Efter afslutningen af ​​den 3-måneders DB-fase fik deltagere, der fortsatte med at opfylde protokolkravene, mulighed for at tilmelde sig LTSE-fasen af ​​undersøgelsen på udvalgte undersøgelsessteder. Deltagerne, der tilmeldte sig LTSE-fasen, startede OCA-administration fra en startdosis (10 eller 50 milligram [mg]) baseret på dosen af ​​OCA eller placebo modtaget i DB-fasen eller på tidspunktet for indtræden i LTSE-fasen.

Fordi LTSE-fasen ikke var planlagt i det oprindelige studiedesign, havde deltagerne forskellige huller mellem slutningen af ​​DB-fasen og starten af ​​LTSE-fasen. Desuden påbegyndte nogle deltagere ursodeoxycholsyre i løbet af den pause.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1K8
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 1S8
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 3R4
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Jarrow, Det Forenede Kongerige, NE32 3DT
        • Sunderland Research Ethics Committee
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Virginia Mason Medical Center
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69288
        • Hôpital de l'Hôtel Dieu
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Tyskland, 81377
        • University of Munich
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Karls-Franzens University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvindelige deltagere skal være postmenopausale, kirurgisk sterile eller, hvis de er præmenopausale, være forberedte på at bruge 1 effektiv præventionsmetode med alle seksuelle partnere under undersøgelsen og i 14 dage efter endt dosering.
  • Mandlige deltagere skal være forberedt på at bruge 1 effektiv præventionsmetode med alle seksuelle partnere under undersøgelsen under undersøgelsen, medmindre de tidligere har fået foretaget en vasektomi.
  • Påvist eller sandsynlig PBC, som påvist af deltageren med mindst 2 af følgende 3 diagnostiske faktorer:
  • Anamnese med forhøjede niveauer af alkalisk fosfatase (ALP) i mindst 6 måneder;
  • Positiv antimitokondriel antistoftiter (>1:40 titer på immunfluorescens eller M2-positiv ved enzymbundet immunosorbent-assay) eller PBC-specifikke antinukleære antistoffer (antinukleær prik og nuklear rand positive);
  • Leverbiopsi i overensstemmelse med PBC
  • Screening af ALP-niveau mellem 1,5 og 10 × øvre normalgrænse (ULN).

Ekskluderingskriterier:

  • Administration af følgende lægemidler på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af de 3 måneder forud for screening for undersøgelsen: ursodeoxycholsyre, colchicin, methotrexat, azathioprin eller systemiske kortikosteroider.
  • Screening af konjugeret (direkte) bilirubin >2 × ULN.
  • Screening af alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase >5 × ULN.
  • Screening af serumkreatinin >133 mikromol/liter (1,5 mg/deciliter).

Anamnese eller tilstedeværelse af leverdekompensation (for eksempel varicealblødninger, encefalopati eller dårligt kontrolleret ascites).

  • Anamnese eller tilstedeværelse af andre samtidige leversygdomme inklusive hepatitis på grund af hepatitis B- eller C-virusinfektion, primær skleroserende cholangitis, alkoholisk leversygdom, decideret autoimmun leversygdom eller biopsipåvist ikke-alkoholisk steatohepatitis.
  • Graviditet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DB OCA 10 mg
OCA 10 mg i 3 måneder i DB-fasen.
Medicin: Obeticholsyre (OCA)
Startdosis på 10 eller 50 mg administreret oralt én gang dagligt efterfulgt af dosistitrering planlagt fra 10 mg til 25 mg til 50 mg én gang dagligt, som kunne modificeres af hensyn til sikkerhed og tolerabilitet eller for at opnå tilstrækkelig terapeutisk respons.
Andre navne:
  • INT-747
  • 6α-ethyl-chenodeoxycholsyre (6-ECDCA)
Eksperimentel: DB OCA 50 mg
OCA 50 mg i 3 måneder i DB-fasen.
Medicin: Obeticholsyre (OCA)
Startdosis på 10 eller 50 mg administreret oralt én gang dagligt efterfulgt af dosistitrering planlagt fra 10 mg til 25 mg til 50 mg én gang dagligt, som kunne modificeres af hensyn til sikkerhed og tolerabilitet eller for at opnå tilstrækkelig terapeutisk respons.
Andre navne:
  • INT-747
  • 6α-ethyl-chenodeoxycholsyre (6-ECDCA)
Placebo komparator: DB OCA Placebo
Matchende placebo i 3 måneder i DB-fasen.
Medicin: Placebo
Matchende placebotabletter blev indgivet oralt én gang dagligt.
Eksperimentel: LTSE OCA I alt
Efter afslutningen af ​​den 3-måneders DB-fase blev alle kvalificerede deltagere tilbudt muligheden for at gå ind i en åben LTSE i op til 96 måneder begyndende ved 10 mg OCA. Doser op til 50 mg dagligt blev evalueret.
Medicin: Obeticholsyre (OCA)
Startdosis på 10 eller 50 mg administreret oralt én gang dagligt efterfulgt af dosistitrering planlagt fra 10 mg til 25 mg til 50 mg én gang dagligt, som kunne modificeres af hensyn til sikkerhed og tolerabilitet eller for at opnå tilstrækkelig terapeutisk respons.
Andre navne:
  • INT-747
  • 6α-ethyl-chenodeoxycholsyre (6-ECDCA)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-fase: Gennemsnitlig procentvis ændring i serum alkalisk fosfatase (ALP) fra baseline til dag 85
Tidsramme: Baseline, dag 85
Den procentvise ændring i serum-ALP fra baseline til dag 85 er rapporteret. Den anvendte basislinjeværdi var gennemsnittet af screeningen før behandling og dag 0-evalueringer.
Baseline, dag 85

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-fase: Gennemsnitlig procentvis ændring i gamma-glutamyltransferase (GGT) fra baseline til dag 85
Tidsramme: Baseline, dag 85
Som en markør for hepatocellulær skade og leverfunktion rapporteres den procentvise ændring i GGT fra baseline til dag 85.
Baseline, dag 85
DB-fase: Gennemsnitlig procentvis ændring i alanintransaminase (ALT) fra baseline til dag 85
Tidsramme: Baseline, dag 85
Som en markør for hepatocellulær skade og leverfunktion rapporteres den procentvise ændring i ALAT fra baseline til dag 85.
Baseline, dag 85
DB: Plasma-trough-koncentrationer af OCA og dets vigtigste, kendte metabolitter
Tidsramme: 12 uger
12 uger
DB-fase: Gennemsnitlig procentvis ændring i konjugeret bilirubin fra baseline til dag 85
Tidsramme: Baseline, dag 85
Som en markør for hepatocellulær skade og leverfunktion rapporteres den procentvise ændring i konjugeret bilirubin fra baseline til dag 85.
Baseline, dag 85
LTSE-fase: Median procentvis ændring i serum ALP fra baseline til måned 24, måned 48, måned 72 og sidste tilgængelige besøg
Tidsramme: Baseline (DB), måned 24, måned 48, måned 72, sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
Den procentvise ændring i serum ALP fra baseline til det sidste tilgængelige besøg rapporteres. DB-basislinjeværdien blev brugt som basislinje.
Baseline (DB), måned 24, måned 48, måned 72, sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
LTSE-fase: Gennemsnitlig procentvis ændring i serum-ALP fra baseline til måned 24, måned 48, måned 72 og sidste tilgængelige besøg
Tidsramme: Baseline (DB), måned 24, måned 48, måned 72, sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
Den procentvise ændring i serum ALP fra baseline til det sidste tilgængelige besøg rapporteres. DB-basislinjeværdien blev brugt som basislinje.
Baseline (DB), måned 24, måned 48, måned 72, sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
LTSE: Median procent ændring i GGT fra baseline til sidste tilgængelige besøg
Tidsramme: Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
Som en markør for hepatocellulær skade og leverfunktion rapporteres den procentvise ændring i GGT fra baseline til det sidste tilgængelige besøg. DB-basislinjeværdien blev brugt som basislinje.
Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
LTSE: Gennemsnitlig procentændring i GGT fra baseline til sidste tilgængelige besøg
Tidsramme: Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
Som en markør for hepatocellulær skade og leverfunktion rapporteres den procentvise ændring i GGT fra baseline til det sidste tilgængelige besøg. DB-basislinjeværdien blev brugt som basislinje.
Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
LTSE: Median procent ændring i ALT fra baseline til sidste tilgængelige besøg
Tidsramme: Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
Som en markør for hepatocellulær skade og leverfunktion rapporteres den procentvise ændring i ALAT fra baseline til det sidste tilgængelige besøg. DB-basislinjeværdien blev brugt som basislinje.
Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
LTSE: Gennemsnitlig procentændring i ALT fra baseline til sidste tilgængelige besøg
Tidsramme: Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
Som en markør for hepatocellulær skade og leverfunktion rapporteres den procentvise ændring i ALAT fra baseline til det sidste tilgængelige besøg. DB-basislinjeværdien blev brugt som basislinje.
Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
LTSE: Median procent ændring i konjugeret bilirubin fra baseline til sidste tilgængelige besøg
Tidsramme: Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
Som en markør for hepatocellulær skade og leverfunktion rapporteres den procentvise ændring i konjugeret bilirubin fra baseline til det sidste tilgængelige besøg. DB-basislinjeværdien blev brugt som basislinje.
Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
LTSE: Gennemsnitlig procentvis ændring i konjugeret bilirubin fra baseline til sidste tilgængelige besøg
Tidsramme: Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
Som en markør for hepatocellulær skade og leverfunktion rapporteres den procentvise ændring i konjugeret bilirubin fra baseline til det sidste tilgængelige besøg. DB-basislinjeværdien blev brugt som basislinje.
Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
LTSE: Median procent ændring i total bilirubin fra baseline til sidste tilgængelige besøg
Tidsramme: Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
Som en markør for hepatocellulær skade og leverfunktion rapporteres den procentvise ændring i total bilirubin fra baseline til det sidste tilgængelige besøg. DB-basislinjeværdien blev brugt som basislinje.
Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
LTSE: Gennemsnitlig procentvis ændring i total bilirubin fra baseline til sidste tilgængelige besøg
Tidsramme: Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)
Som en markør for hepatocellulær skade og leverfunktion rapporteres den procentvise ændring i total bilirubin fra baseline til det sidste tilgængelige besøg. DB-basislinjeværdien blev brugt som basislinje.
Baseline (DB), sidste tilgængelige besøg (op til 96 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studiestol: Christian Weyer, MD, Intercept Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. januar 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. september 2010

Studieafslutning (Faktiske)

25. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. december 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. december 2007

Først opslået (Skøn)

11. december 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 747-201
  • 2007-001424-12 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Levercirrhose, galdevejr

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner