Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av INT-747 som monoterapi hos deltagare med primär biliär cirros (PBC)

28 maj 2021 uppdaterad av: Intercept Pharmaceuticals

En studie av INT-747 (6-ECDCA) monoterapi hos patienter med primär biliär cirros

Den primära hypotesen var att obetikolsyra (OCA) kommer att orsaka en minskning av nivåerna av alkaliskt fosfatas hos PBC-deltagare, under en 12-veckors behandlingsperiod, jämfört med placebo.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien inkluderade 2 faser: en 3-månaders randomiserad, dubbelblind (DB), placebokontrollerad, parallell gruppfas, följt av en långsiktig säkerhetsförlängning (LTSE). Den planerade varaktigheten av LTSE-fasen var landsspecifik, från 108 månader till obestämd tid. Besök på plats gjordes minst var sjätte månad.

Efter slutförandet av den 3-månaders DB-fasen gavs deltagare som fortsatte att uppfylla protokollkraven möjlighet att registrera sig i LTSE-fasen av studien på utvalda studieplatser. Deltagarna som registrerade sig i LTSE-fasen började administrera OCA, från en startdos (10 eller 50 milligram [mg]) baserad på dosen av OCA eller placebo som erhölls i DB-fasen eller på tidpunkten för inträde i LTSE-fasen.

Eftersom LTSE-fasen inte var planerad i den ursprungliga studiedesignen hade deltagarna olika luckor mellan slutet av DB-fasen och starten av LTSE-fasen. Dessutom initierade några deltagare ursodeoxicholsyra under den pausen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69288
        • Hopital de l'Hotel Dieu
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Hopital Saint-Antoine
  • Förenta staterna
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Henry Ford
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Virginia Mason Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1K8
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 1S8
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 3R4
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Jarrow, Storbritannien, NE32 3DT
        • Sunderland Research Ethics Committee
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Tyskland, 81377
        • University of Munich
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Karls-Franzens University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kvinnliga deltagare måste vara postmenopausala, kirurgiskt sterila, eller om premenopausala, vara beredda att använda en effektiv preventivmetod med alla sexpartners under studien och i 14 dagar efter avslutad dosering.
  • Manliga deltagare måste vara beredda att använda en effektiv preventivmetod med alla sexpartners under studien under studien, såvida de inte tidigare har genomgått en vasektomi.
  • Beprövad eller sannolikt PBC, som visas av att deltagaren uppvisar minst 2 av följande 3 diagnostiska faktorer:
  • Historik med ökade nivåer av alkaliskt fosfatas (ALP) i minst 6 månader;
  • Positiv antimitokondriell antikroppstiter (>1:40 titer på immunfluorescens eller M2-positiv genom enzymkopplad immunosorbentanalys) eller PBC-specifika antinukleära antikroppar (antinukleär punkt och nukleär kant positiva);
  • Leverbiopsi överensstämmer med PBC
  • Screening av ALP-nivå mellan 1,5 och 10 × övre normalgräns (ULN).

Exklusions kriterier:

  • Administrering av följande läkemedel när som helst under de 3 månaderna före screening för studien: ursodeoxicholsyra, kolchicin, metotrexat, azatioprin eller systemiska kortikosteroider.
  • Screening av konjugerat (direkt) bilirubin >2 × ULN.
  • Screening av alaninaminotransferas eller aspartataminotransferas >5 × ULN.
  • Screening av serumkreatinin >133 mikromol/liter (1,5 mg/deciliter).

Historik eller förekomst av leverdekompensation (till exempel varicealblödningar, encefalopati eller dåligt kontrollerad ascites).

  • Historik eller förekomst av andra samtidiga leversjukdomar inklusive hepatit på grund av hepatit B- eller C-virusinfektion, primär skleroserande kolangit, alkoholisk leversjukdom, definitiv autoimmun leversjukdom eller biopsibeprövad icke-alkoholisk steatohepatit.
  • Graviditet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: DB OCA 10 mg
OCA 10 mg i 3 månader under DB-fasen.
Läkemedel: Obetikolsyra (OCA)
Startdos på 10 eller 50 mg administrerad oralt en gång dagligen, följt av dostitrering planerad från 10 mg till 25 mg till 50 mg en gång dagligen, vilket kan modifieras för säkerhets- och tolerabilitetsproblem eller för att uppnå adekvat terapeutiskt svar.
Andra namn:
  • INT-747
  • 6a-etyl-kenodeoxicholsyra (6-ECDCA)
Experimentell: DB OCA 50 mg
OCA 50 mg i 3 månader under DB-fasen.
Läkemedel: Obetikolsyra (OCA)
Startdos på 10 eller 50 mg administrerad oralt en gång dagligen, följt av dostitrering planerad från 10 mg till 25 mg till 50 mg en gång dagligen, vilket kan modifieras för säkerhets- och tolerabilitetsproblem eller för att uppnå adekvat terapeutiskt svar.
Andra namn:
  • INT-747
  • 6a-etyl-kenodeoxicholsyra (6-ECDCA)
Placebo-jämförare: DB OCA Placebo
Matchande placebo i 3 månader under DB-fasen.
Läkemedel: Placebo
Matchande placebotabletter administrerades oralt en gång dagligen.
Experimentell: LTSE OCA Totalt
Efter slutförandet av den 3-månaders DB-fasen erbjöds alla kvalificerade deltagare möjligheten att gå in i en öppen LTSE i upp till 96 månader med början vid 10 mg OCA. Doser upp till 50 mg dagligen utvärderades.
Läkemedel: Obetikolsyra (OCA)
Startdos på 10 eller 50 mg administrerad oralt en gång dagligen, följt av dostitrering planerad från 10 mg till 25 mg till 50 mg en gång dagligen, vilket kan modifieras för säkerhets- och tolerabilitetsproblem eller för att uppnå adekvat terapeutiskt svar.
Andra namn:
  • INT-747
  • 6a-etyl-kenodeoxicholsyra (6-ECDCA)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
DB-fas: Genomsnittlig procentuell förändring i serum alkaliskt fosfatas (ALP) från baslinje till dag 85
Tidsram: Baslinje, dag 85
Den procentuella förändringen i serum-ALP från baslinjen till dag 85 rapporteras. Baslinjevärdet som användes var medelvärdet av förbehandlingsscreeningen och Dag 0-utvärderingarna.
Baslinje, dag 85

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
DB-fas: Genomsnittlig procentuell förändring i gamma-glutamyltransferas (GGT) från baslinje till dag 85
Tidsram: Baslinje, dag 85
Som en markör för hepatocellulär skada och leverfunktion rapporteras den procentuella förändringen i GGT från baslinjen till dag 85.
Baslinje, dag 85
DB-fas: Genomsnittlig procentuell förändring i alanintransaminas (ALT) från baslinje till dag 85
Tidsram: Baslinje, dag 85
Som en markör för hepatocellulär skada och leverfunktion rapporteras den procentuella förändringen i ALAT från baslinjen till dag 85.
Baslinje, dag 85
DB: Plasma dalkoncentrationer av OCA och dess större, kända metaboliter
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
DB-fas: Genomsnittlig procentuell förändring i konjugerat bilirubin från baslinje till dag 85
Tidsram: Baslinje, dag 85
Som en markör för hepatocellulär skada och leverfunktion rapporteras den procentuella förändringen i konjugerat bilirubin från baslinjen till dag 85.
Baslinje, dag 85
LTSE-fas: Medianprocentig förändring i serum-ALP från baslinje till månad 24, månad 48, månad 72 och senaste tillgängliga besök
Tidsram: Baslinje (DB), månad 24, månad 48, månad 72, senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
Den procentuella förändringen i serum-ALP från baslinjen till det senaste tillgängliga besöket rapporteras. DB-baslinjevärdet användes som baslinje.
Baslinje (DB), månad 24, månad 48, månad 72, senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
LTSE-fas: Genomsnittlig procentuell förändring i serum-ALP från baslinje till månad 24, månad 48, månad 72 och senaste tillgängliga besök
Tidsram: Baslinje (DB), månad 24, månad 48, månad 72, senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
Den procentuella förändringen i serum-ALP från baslinjen till det senaste tillgängliga besöket rapporteras. DB-baslinjevärdet användes som baslinje.
Baslinje (DB), månad 24, månad 48, månad 72, senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
LTSE: Median procentuell förändring i GGT från baslinje till sista tillgängliga besök
Tidsram: Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
Som en markör för hepatocellulär skada och leverfunktion rapporteras den procentuella förändringen i GGT från baslinjen till det sista tillgängliga besöket. DB-baslinjevärdet användes som baslinje.
Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
LTSE: Genomsnittlig procentuell förändring i GGT från baslinje till sista tillgängliga besök
Tidsram: Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
Som en markör för hepatocellulär skada och leverfunktion rapporteras den procentuella förändringen i GGT från baslinjen till det sista tillgängliga besöket. DB-baslinjevärdet användes som baslinje.
Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
LTSE: Median procentuell förändring i ALT från baslinje till sista tillgängliga besök
Tidsram: Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
Som en markör för hepatocellulär skada och leverfunktion rapporteras den procentuella förändringen i ALAT från baslinjen till det sista tillgängliga besöket. DB-baslinjevärdet användes som baslinje.
Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
LTSE: Genomsnittlig procentuell förändring i ALT från baslinje till sista tillgängliga besök
Tidsram: Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
Som en markör för hepatocellulär skada och leverfunktion rapporteras den procentuella förändringen i ALAT från baslinjen till det sista tillgängliga besöket. DB-baslinjevärdet användes som baslinje.
Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
LTSE: Median procentuell förändring i konjugerat bilirubin från baslinje till sista tillgängliga besök
Tidsram: Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
Som en markör för hepatocellulär skada och leverfunktion rapporteras den procentuella förändringen i konjugerat bilirubin från baslinjen till det sista tillgängliga besöket. DB-baslinjevärdet användes som baslinje.
Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
LTSE: Genomsnittlig procentuell förändring i konjugerat bilirubin från baslinje till sista tillgängliga besök
Tidsram: Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
Som en markör för hepatocellulär skada och leverfunktion rapporteras den procentuella förändringen i konjugerat bilirubin från baslinjen till det sista tillgängliga besöket. DB-baslinjevärdet användes som baslinje.
Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
LTSE: Median procentuell förändring av total bilirubin från baslinje till sista tillgängliga besök
Tidsram: Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
Som en markör för hepatocellulär skada och leverfunktion rapporteras den procentuella förändringen i total bilirubin från baslinjen till det sista tillgängliga besöket. DB-baslinjevärdet användes som baslinje.
Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
LTSE: Genomsnittlig procentuell förändring i total bilirubin från baslinje till sista tillgängliga besök
Tidsram: Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)
Som en markör för hepatocellulär skada och leverfunktion rapporteras den procentuella förändringen i total bilirubin från baslinjen till det sista tillgängliga besöket. DB-baslinjevärdet användes som baslinje.
Baslinje (DB), senaste tillgängliga besök (upp till 96 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Utredare

  • Studiestol: Christian Weyer, MD, Intercept Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 januari 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

21 september 2010

Avslutad studie (Faktisk)

25 september 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 december 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 december 2007

Första postat (Uppskatta)

11 december 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 747-201
  • 2007-001424-12 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Levercirros, gallvägar

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera