Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie INT-747 jako monoterapii u uczestników z pierwotną żółciową marskością wątroby (PBC)

28 maja 2021 zaktualizowane przez: Intercept Pharmaceuticals

Badanie monoterapii INT-747 (6-ECDCA) u pacjentów z pierwotną żółciową marskością wątroby

Pierwotna hipoteza była taka, że ​​kwas obetycholowy (OCA) spowoduje zmniejszenie poziomu fosfatazy alkalicznej u uczestników PBC w ciągu 12-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmowało 2 fazy: 3-miesięczną randomizowaną, podwójnie ślepą próbę (DB), kontrolowaną placebo, fazę grup równoległych, po której nastąpiło długoterminowe przedłużenie bezpieczeństwa (LTSE). Planowany czas trwania fazy LTSE był uzależniony od kraju i wynosił od 108 miesięcy do nieskończoności. Wizyty na miejscu odbywały się co najmniej raz na 6 miesięcy.

Po zakończeniu 3-miesięcznej fazy DB uczestnicy, którzy nadal spełniali wymagania protokołu, mieli możliwość zapisania się do fazy LTSE badania w wybranych ośrodkach badawczych. Uczestnicy, którzy zostali włączeni do fazy LTSE, rozpoczęli podawanie OCA od dawki początkowej (10 lub 50 miligramów [mg]) w oparciu o dawkę OCA lub placebo otrzymaną w fazie DB lub czas wejścia do fazy LTSE.

Ponieważ faza LTSE nie była planowana w pierwotnym projekcie badania, uczestnicy mieli różne przerwy między końcem fazy DB a początkiem fazy LTSE. Ponadto niektórzy uczestnicy w trakcie tej przerwy inicjowali kwas ursodeoksycholowy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Karls-Franzens University
  • Francja
      • Lyon, Francja, 69288
        • Hôpital de l'Hôtel Dieu
      • Paris, Francja, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1K8
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 1S8
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 3R4
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Niemcy, 81377
        • University of Munich
  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Virginia Mason Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Jarrow, Zjednoczone Królestwo, NE32 3DT
        • Sunderland Research Ethics Committee
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestniczki muszą być po menopauzie, sterylne chirurgicznie lub, jeśli są przed menopauzą, być przygotowane do stosowania 1 skutecznej metody antykoncepcji ze wszystkimi partnerami seksualnymi podczas badania i przez 14 dni po zakończeniu dawkowania.
  • Uczestnicy płci męskiej muszą być przygotowani do stosowania 1 skutecznej metody antykoncepcji ze wszystkimi partnerami seksualnymi podczas badania w trakcie badania, chyba że przeszli wcześniej wazektomię.
  • Udowodniona lub prawdopodobna PBC, wykazana przez uczestnika z co najmniej 2 z następujących 3 czynników diagnostycznych:
  • Historia podwyższonego poziomu fosfatazy alkalicznej (ALP) przez co najmniej 6 miesięcy;
  • Dodatnie miano przeciwciał przeciwmitochondrialnych (miano >1:40 w badaniu immunofluorescencyjnym lub M2 dodatnie w teście immunoenzymatycznym) lub przeciwciała przeciwjądrowe swoiste dla PBC (dodatnie plamki przeciwjądrowe i brzegi jądra);
  • Biopsja wątroby zgodna z PBC
  • Badanie przesiewowe poziomu ALP między 1,5 a 10 × górna granica normy (ULN).

Kryteria wyłączenia:

  • Podawanie następujących leków w dowolnym momencie w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym: kwas ursodeoksycholowy, kolchicyna, metotreksat, azatiopryna lub ogólnoustrojowe kortykosteroidy.
  • Badanie przesiewowe bilirubiny sprzężonej (bezpośredniej) >2 × GGN.
  • Badanie przesiewowe aminotransferazy alaninowej lub aminotransferazy asparaginianowej >5 × GGN.
  • Stężenie kreatyniny w surowicy >133 mikromole/litr (1,5 mg/dl).

Historia lub obecność dekompensacji czynności wątroby (na przykład krwawienia z żylaków, encefalopatia lub źle kontrolowane wodobrzusze).

  • Historia lub obecność innych współistniejących chorób wątroby, w tym zapalenia wątroby spowodowanego zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B lub C, pierwotnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych, alkoholowej choroby wątroby, określonej autoimmunologicznej choroby wątroby lub niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby potwierdzonego biopsją.
  • Ciąża.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DB OCA 10 mg
OCA 10 mg przez 3 miesiące w fazie DB.
Lek: Kwas obetycholowy (OCA)
Dawka początkowa 10 mg lub 50 mg podawana doustnie raz na dobę, a następnie planowane stopniowe zwiększanie dawki od 10 mg do 25 mg do 50 mg raz na dobę, które można zmodyfikować ze względów bezpieczeństwa i tolerancji lub w celu uzyskania odpowiedniej odpowiedzi terapeutycznej.
Inne nazwy:
  • INT-747
  • Kwas 6α-etylo-chenodezoksycholowy (6-ECDCA)
Eksperymentalny: DB OCA 50 mg
OCA 50 mg przez 3 miesiące w fazie DB.
Lek: Kwas obetycholowy (OCA)
Dawka początkowa 10 mg lub 50 mg podawana doustnie raz na dobę, a następnie planowane stopniowe zwiększanie dawki od 10 mg do 25 mg do 50 mg raz na dobę, które można zmodyfikować ze względów bezpieczeństwa i tolerancji lub w celu uzyskania odpowiedniej odpowiedzi terapeutycznej.
Inne nazwy:
  • INT-747
  • Kwas 6α-etylo-chenodezoksycholowy (6-ECDCA)
Komparator placebo: DB OCA Placebo
Dopasowane placebo przez 3 miesiące podczas fazy DB.
Lek: Placebo
Dopasowane tabletki placebo podawano doustnie raz dziennie.
Eksperymentalny: LTSE OCA Razem
Po zakończeniu 3-miesięcznej fazy DB wszystkim kwalifikującym się uczestnikom zaoferowano możliwość przystąpienia do otwartej próby LTSE na okres do 96 miesięcy, począwszy od dawki 10 mg OCA. Oceniano dawki do 50 mg na dobę.
Lek: Kwas obetycholowy (OCA)
Dawka początkowa 10 mg lub 50 mg podawana doustnie raz na dobę, a następnie planowane stopniowe zwiększanie dawki od 10 mg do 25 mg do 50 mg raz na dobę, które można zmodyfikować ze względów bezpieczeństwa i tolerancji lub w celu uzyskania odpowiedniej odpowiedzi terapeutycznej.
Inne nazwy:
  • INT-747
  • Kwas 6α-etylo-chenodezoksycholowy (6-ECDCA)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza DB: średnia procentowa zmiana fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy od wartości początkowej do dnia 85
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 85
Podano procentową zmianę ALP w surowicy od wartości początkowej do dnia 85. Stosowaną wartością wyjściową była średnia ocen przesiewowych przed leczeniem i dnia 0.
Wartość bazowa, dzień 85

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza DB: średnia procentowa zmiana transferazy gamma-glutamylowej (GGT) od wartości początkowej do dnia 85
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 85
Jako marker uszkodzenia komórek wątrobowych i funkcji wątroby podano procentową zmianę GGT od wartości początkowej do dnia 85.
Wartość bazowa, dzień 85
Faza DB: średnia procentowa zmiana transaminazy alaninowej (ALT) od wartości wyjściowej do dnia 85
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 85
Jako marker uszkodzenia komórek wątrobowych i funkcji wątroby podano procentową zmianę ALT od wartości początkowej do dnia 85.
Wartość bazowa, dzień 85
DB: Minimalne stężenie OCA i jego głównych, znanych metabolitów w osoczu
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Faza DB: średnia procentowa zmiana bilirubiny sprzężonej od wartości początkowej do dnia 85
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 85
Jako marker uszkodzenia komórek wątrobowych i funkcji wątroby podano procentową zmianę bilirubiny sprzężonej od wartości początkowej do dnia 85.
Wartość bazowa, dzień 85
Faza LTSE: Mediana procentowej zmiany ALP w surowicy od wartości początkowej do miesiąca 24, miesiąca 48, miesiąca 72 i ostatniej dostępnej wizyty
Ramy czasowe: Punkt odniesienia (DB), miesiąc 24, miesiąc 48, miesiąc 72, ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
Podaje się procentową zmianę ALP w surowicy od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty. Wartość linii bazowej DB została użyta jako linia bazowa.
Punkt odniesienia (DB), miesiąc 24, miesiąc 48, miesiąc 72, ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
Faza LTSE: średnia procentowa zmiana ALP w surowicy od wartości początkowej do miesiąca 24, miesiąca 48, miesiąca 72 i ostatniej dostępnej wizyty
Ramy czasowe: Punkt odniesienia (DB), miesiąc 24, miesiąc 48, miesiąc 72, ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
Podaje się procentową zmianę ALP w surowicy od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty. Wartość linii bazowej DB została użyta jako linia bazowa.
Punkt odniesienia (DB), miesiąc 24, miesiąc 48, miesiąc 72, ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
LTSE: Mediana procentowej zmiany GGT od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
Jako wskaźnik uszkodzenia komórek wątrobowych i funkcji wątroby podaje się procentową zmianę GGT od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty. Wartość linii bazowej DB została użyta jako linia bazowa.
Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
LTSE: Średnia procentowa zmiana GGT od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
Jako wskaźnik uszkodzenia komórek wątrobowych i funkcji wątroby podaje się procentową zmianę GGT od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty. Wartość linii bazowej DB została użyta jako linia bazowa.
Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
LTSE: Mediana procentowej zmiany ALT od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
Jako marker uszkodzenia komórek wątrobowych i funkcji wątroby podaje się procentową zmianę ALT od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty. Wartość linii bazowej DB została użyta jako linia bazowa.
Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
LTSE: Średnia procentowa zmiana ALT od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
Jako marker uszkodzenia komórek wątrobowych i funkcji wątroby podaje się procentową zmianę ALT od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty. Wartość linii bazowej DB została użyta jako linia bazowa.
Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
LTSE: Mediana procentowej zmiany bilirubiny sprzężonej od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
Jako wskaźnik uszkodzenia komórek wątrobowych i czynności wątroby podaje się procentową zmianę bilirubiny sprzężonej od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty. Wartość linii bazowej DB została użyta jako linia bazowa.
Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
LTSE: Średnia procentowa zmiana bilirubiny sprzężonej od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
Jako wskaźnik uszkodzenia komórek wątrobowych i czynności wątroby podaje się procentową zmianę bilirubiny sprzężonej od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty. Wartość linii bazowej DB została użyta jako linia bazowa.
Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
LTSE: Mediana procentowej zmiany całkowitej bilirubiny od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
Jako wskaźnik uszkodzenia komórek wątrobowych i czynności wątroby podaje się procentową zmianę bilirubiny całkowitej od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty. Wartość linii bazowej DB została użyta jako linia bazowa.
Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
LTSE: Średnia procentowa zmiana całkowitej bilirubiny od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)
Jako wskaźnik uszkodzenia komórek wątrobowych i czynności wątroby podaje się procentową zmianę bilirubiny całkowitej od wartości początkowej do ostatniej dostępnej wizyty. Wartość linii bazowej DB została użyta jako linia bazowa.
Linia bazowa (DB), ostatnia dostępna wizyta (do 96 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Christian Weyer, MD, Intercept Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 stycznia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 września 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 grudnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 grudnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 747-201
  • 2007-001424-12 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Marskość wątroby, drogi żółciowe

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj