Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus INT-747:stä monoterapiana potilailla, joilla on primaarinen sappikirroosi (PBC)

perjantai 28. toukokuuta 2021 päivittänyt: Intercept Pharmaceuticals

Tutkimus INT-747 (6-ECDCA) monoterapiasta potilailla, joilla on primaarinen sappikirroosi

Ensisijainen hypoteesi oli, että obetikolihappo (OCA) alentaa alkalisen fosfataasin tasoja PBC-osallistujilla 12 viikon hoitojakson aikana lumelääkkeeseen verrattuna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus sisälsi 2 vaihetta: 3 kuukauden satunnaistettu kaksoissokko (DB), lumekontrolloitu rinnakkaisryhmävaihe, jota seurasi pitkäaikainen turvallisuuspidennys (LTSE). LTSE-vaiheen suunniteltu kesto oli maakohtainen ja vaihteli 108 kuukaudesta määräämättömään kestoon. Paikalla käytiin vähintään 6 kuukauden välein.

3 kuukauden DB-vaiheen päätyttyä osallistujille, jotka täyttivät edelleen protokollan vaatimukset, annettiin mahdollisuus ilmoittautua tutkimuksen LTSE-vaiheeseen valituissa tutkimuspaikoissa. LTSE-vaiheeseen ilmoittautuneet osallistujat aloittivat OCA:n annon aloitusannoksesta (10 tai 50 milligrammaa [mg]), joka perustui DB-vaiheessa saatuun OCA- tai lumelääkkeeseen tai LTSE-vaiheeseen siirtymisen ajoitukseen.

Koska LTSE-vaihetta ei suunniteltu alkuperäisessä tutkimussuunnitelmassa, osallistujilla oli vaihtelevia aukkoja DB-vaiheen lopun ja LTSE-vaiheen alun välillä. Lisäksi jotkut osallistujat aloittivat ursodeoksikoolihapon käytön tuon tauon aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Karls-Franzens University
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1K8
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 1S8
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 3R4
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Ranska
      • Lyon, Ranska, 69288
        • Hôpital de l'Hôtel Dieu
      • Paris, Ranska, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Saksa, 81377
        • University of Munich
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Jarrow, Yhdistynyt kuningaskunta, NE32 3DT
        • Sunderland Research Ethics Committee
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Yhdysvallat
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Virginia Mason Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Naispuolisten osallistujien on oltava postmenopausaalisia, kirurgisesti steriilejä tai, jos ne ovat premenopausaalisia, valmiita käyttämään yhtä tehokasta ehkäisymenetelmää kaikkien seksuaalikumppanien kanssa tutkimuksen aikana ja 14 päivän ajan annostelun päättymisen jälkeen.
  • Miesosallistujien on oltava valmiita käyttämään yhtä tehokasta ehkäisymenetelmää kaikkien seksuaalikumppanien kanssa tutkimuksen aikana tutkimuksen aikana, ellei heille ole aiemmin tehty vasektomiaa.
  • Todistettu tai todennäköinen PBC, jonka osallistuja osoittaa vähintään 2 seuraavista kolmesta diagnostisesta tekijästä:
  • Alkalisen fosfataasin (ALP) tason nousu historiassa vähintään 6 kuukauden ajan;
  • Positiivinen antimitokondriaalinen vasta-ainetiitteri (> 1:40 tiitteri immunofluoresenssilla tai M2-positiivinen entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä) tai PBC-spesifiset antinukleaariset vasta-aineet (antinukleaarinen piste- ja ydinreunuspositiivinen);
  • PBC:n mukainen maksabiopsia
  • Seulonta-ALP-taso välillä 1,5–10 × normaalin yläraja (ULN).

Poissulkemiskriteerit:

  • Seuraavien lääkkeiden antaminen milloin tahansa tutkimusta edeltävien 3 kuukauden aikana: ursodeoksikoolihappo, kolkisiini, metotreksaatti, atsatiopriini tai systeemiset kortikosteroidit.
  • Konjugoidun (suoran) bilirubiinin seulonta >2 × ULN.
  • Alaniiniaminotransferaasin tai aspartaattiaminotransferaasin seulonta >5 × ULN.
  • Seerumin kreatiniinin seulonta >133 mikromoolia/litra (1,5 mg/desilitra).

Maksan vajaatoiminnan historia tai esiintyminen (esimerkiksi suonikohjuverenvuoto, enkefalopatia tai huonosti hallittu askites).

  • Muiden samanaikaisten maksasairauksien historia tai esiintyminen, mukaan lukien hepatiitti B- tai C-virusinfektiosta johtuva hepatiitti, primaarinen sklerosoiva kolangiitti, alkoholiperäinen maksasairaus, selvä autoimmuuni maksasairaus tai biopsialla todistettu alkoholiton steatohepatiitti.
  • Raskaus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DB OCA 10 mg
OCA 10 mg 3 kuukauden ajan DB-vaiheen aikana.
Lääke: Obetikolihappo (OCA)
Aloitusannos 10 tai 50 mg suun kautta kerran vuorokaudessa, jota seuraa annoksen titraus 10 mg:sta 25 mg:aan 50 mg:aan kerran vuorokaudessa, jota voidaan muuttaa turvallisuus- ja siedettävyysongelmien tai riittävän terapeuttisen vasteen saavuttamiseksi.
Muut nimet:
  • INT-747
  • 6a-etyylikenodeoksikoolihappo (6-ECDCA)
Kokeellinen: DB OCA 50 mg
OCA 50 mg 3 kuukauden ajan DB-vaiheen aikana.
Lääke: Obetikolihappo (OCA)
Aloitusannos 10 tai 50 mg suun kautta kerran vuorokaudessa, jota seuraa annoksen titraus 10 mg:sta 25 mg:aan 50 mg:aan kerran vuorokaudessa, jota voidaan muuttaa turvallisuus- ja siedettävyysongelmien tai riittävän terapeuttisen vasteen saavuttamiseksi.
Muut nimet:
  • INT-747
  • 6a-etyylikenodeoksikoolihappo (6-ECDCA)
Placebo Comparator: DB OCA Placebo
Vastaava lumelääke 3 kuukauden ajan DB-vaiheen aikana.
Lääke: Plasebo
Vastaavia lumetabletteja annettiin suun kautta kerran päivässä.
Kokeellinen: LTSE OCA Yhteensä
Kolmen kuukauden DB-vaiheen päätyttyä kaikille osallistujille tarjottiin mahdollisuus osallistua avoimeen LTSE:hen enintään 96 kuukauden ajaksi alkaen 10 mg:n OCA:sta. Annokset 50 mg:aan asti arvioitiin.
Lääke: Obetikolihappo (OCA)
Aloitusannos 10 tai 50 mg suun kautta kerran vuorokaudessa, jota seuraa annoksen titraus 10 mg:sta 25 mg:aan 50 mg:aan kerran vuorokaudessa, jota voidaan muuttaa turvallisuus- ja siedettävyysongelmien tai riittävän terapeuttisen vasteen saavuttamiseksi.
Muut nimet:
  • INT-747
  • 6a-etyylikenodeoksikoolihappo (6-ECDCA)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DB-vaihe: Seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) keskimääräinen prosenttimuutos lähtötasosta päivään 85
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 85
Seerumin ALP:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 85 on raportoitu. Käytetty perusarvo oli hoitoa edeltävän seulonnan ja päivän 0 arvioiden keskiarvo.
Lähtötilanne, päivä 85

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DB-vaihe: Gamma-glutamyylitransferaasin (GGT) keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 85
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 85
Maksasoluvaurion ja maksan toiminnan merkkinä raportoidaan GGT:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 85.
Lähtötilanne, päivä 85
DB-vaihe: Alaniinitransaminaasien (ALT) keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 85
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 85
Maksasoluvaurion ja maksan toiminnan merkkinä ALAT-arvon prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 85 on raportoitu.
Lähtötilanne, päivä 85
DB: OCA:n ja sen tärkeimpien tunnettujen aineenvaihduntatuotteiden plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: 12 viikkoa
12 viikkoa
DB-vaihe: Konjugoidun bilirubiinin keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 85
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 85
Maksasoluvaurion ja maksan toiminnan merkkinä ilmoitetaan konjugoidun bilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 85.
Lähtötilanne, päivä 85
LTSE-vaihe: Seerumin ALP-arvon mediaaniprosenttimuutos lähtötasosta kuukauteen 24, kuukauteen 48, kuukauteen 72 ja viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne (DB), kuukausi 24, kuukausi 48, kuukausi 72, viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
Seerumin ALP:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin raportoidaan. Perustasona käytettiin DB-perusarvoa.
Lähtötilanne (DB), kuukausi 24, kuukausi 48, kuukausi 72, viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
LTSE-vaihe: Seerumin ALP:n keskimääräinen prosenttimuutos lähtötasosta kuukauteen 24, kuukauteen 48, kuukauteen 72 ja viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne (DB), kuukausi 24, kuukausi 48, kuukausi 72, viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
Seerumin ALP:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin raportoidaan. Perustasona käytettiin DB-perusarvoa.
Lähtötilanne (DB), kuukausi 24, kuukausi 48, kuukausi 72, viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
LTSE: Keskimääräinen prosentuaalinen muutos GGT:ssä lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
Maksasoluvaurion ja maksan toiminnan merkkinä raportoidaan GGT:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin. Perustasona käytettiin DB-perusarvoa.
Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
LTSE: Keskimääräinen prosentuaalinen muutos GGT:ssä lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
Maksasoluvaurion ja maksan toiminnan merkkinä raportoidaan GGT:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin. Perustasona käytettiin DB-perusarvoa.
Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
LTSE: ALT-arvon mediaaniprosenttimuutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
Maksasoluvaurion ja maksan toiminnan merkkinä raportoidaan ALAT-arvon prosentuaalinen muutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin. Perustasona käytettiin DB-perusarvoa.
Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
LTSE: ALT-arvon keskimääräinen prosenttimuutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
Maksasoluvaurion ja maksan toiminnan merkkinä raportoidaan ALAT-arvon prosentuaalinen muutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin. Perustasona käytettiin DB-perusarvoa.
Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
LTSE: Konjugoidun bilirubiinin mediaaniprosenttimuutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
Maksasoluvaurion ja maksan toiminnan merkkinä raportoidaan konjugoidun bilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin. Perustasona käytettiin DB-perusarvoa.
Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
LTSE: Konjugoidun bilirubiinin keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
Maksasoluvaurion ja maksan toiminnan merkkinä raportoidaan konjugoidun bilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin. Perustasona käytettiin DB-perusarvoa.
Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
LTSE: Kokonaisbilirubiinin prosentuaalisen muutoksen mediaani perustasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
Maksasoluvaurion ja maksan toiminnan merkkinä raportoidaan kokonaisbilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin. Perustasona käytettiin DB-perusarvoa.
Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
LTSE: Kokonaisbilirubiinin keskimääräinen prosenttimuutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)
Maksasoluvaurion ja maksan toiminnan merkkinä raportoidaan kokonaisbilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin. Perustasona käytettiin DB-perusarvoa.
Lähtötilanne (DB), viimeinen käytettävissä oleva käynti (enintään 96 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Intercept Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Christian Weyer, MD, Intercept Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 17. tammikuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. syyskuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 25. syyskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 7. joulukuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. joulukuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 11. joulukuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 22. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 747-201
  • 2007-001424-12 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Maksakirroosi, sappi

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa