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Studio di INT-747 come monoterapia nei partecipanti con cirrosi biliare primaria (PBC)

28 maggio 2021 aggiornato da: Intercept Pharmaceuticals

Uno studio sulla monoterapia con INT-747 (6-ECDCA) in pazienti con cirrosi biliare primitiva

L'ipotesi principale era che l'acido obeticolico (OCA) causerà una riduzione dei livelli di fosfatasi alcalina nei partecipanti PBC, per un periodo di trattamento di 12 settimane, rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio comprendeva 2 fasi: una fase di 3 mesi randomizzata, in doppio cieco (DB), controllata con placebo, a gruppi paralleli, seguita da un'estensione della sicurezza a lungo termine (LTSE). La durata prevista della fase LTSE era specifica per paese e andava da 108 mesi a tempo indeterminato. Le visite in loco sono avvenute almeno ogni 6 mesi.

Dopo il completamento della fase DB di 3 mesi, ai partecipanti che hanno continuato a soddisfare i requisiti del protocollo è stata data l'opportunità di iscriversi alla fase LTSE dello studio presso centri di studio selezionati. I partecipanti che si sono iscritti alla fase LTSE hanno iniziato la somministrazione di OCA, da una dose iniziale (10 o 50 milligrammi [mg]) basata sulla dose di OCA o placebo ricevuta nella fase DB o sulla tempistica di ingresso nella fase LTSE.

Poiché la fase LTSE non era stata pianificata nel disegno dello studio originale, i partecipanti presentavano vari divari tra la fine della fase DB e l'inizio della fase LTSE. Inoltre, alcuni partecipanti hanno iniziato l'acido ursodesossicolico nel corso di quella pausa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Karls-Franzens University
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1K8
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 1S8
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 3R4
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69288
        • Hopital de l'Hotel Dieu
      • Paris, Francia, 75012
        • Hopital Saint-Antoine
  • Germania
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Germania, 81377
        • University of Munich
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Jarrow, Regno Unito, NE32 3DT
        • Sunderland Research Ethics Committee
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial
  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Virginia Mason Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Le partecipanti di sesso femminile devono essere in postmenopausa, chirurgicamente sterili o, se in premenopausa, essere preparate a utilizzare 1 metodo contraccettivo efficace con tutti i partner sessuali durante lo studio e per 14 giorni dopo la fine della somministrazione.
  • I partecipanti di sesso maschile devono essere preparati a utilizzare 1 metodo contraccettivo efficace con tutti i partner sessuali durante lo studio durante lo studio, a meno che non abbiano subito una precedente vasectomia.
  • PBC provata o probabile, come dimostrato dal partecipante che presenta almeno 2 dei seguenti 3 fattori diagnostici:
  • Anamnesi di aumento dei livelli di fosfatasi alcalina (ALP) da almeno 6 mesi;
  • Titolo anticorpale antimitocondriale positivo (titolo >1:40 all'immunofluorescenza o M2 positivo mediante test di immunoassorbimento enzimatico) o anticorpi antinucleari specifici per PBC (punto antinucleare e bordo nucleare positivi);
  • Biopsia epatica compatibile con PBC
  • Screening del livello di ALP compreso tra 1,5 e 10 × limite superiore della norma (ULN).

Criteri di esclusione:

  • Somministrazione dei seguenti farmaci in qualsiasi momento durante i 3 mesi precedenti lo screening per lo studio: acido ursodesossicolico, colchicina, metotrexato, azatioprina o corticosteroidi sistemici.
  • Screening della bilirubina coniugata (diretta) >2 × ULN.
  • Screening alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi >5 × ULN.
  • Screening della creatinina sierica >133 micromoli/litro (1,5 mg/decilitro).

Anamnesi o presenza di scompenso epatico (ad esempio, sanguinamento da varici, encefalopatia o ascite scarsamente controllata).

  • Anamnesi o presenza di altre malattie epatiche concomitanti tra cui epatite dovuta a infezione da virus dell'epatite B o C, colangite sclerosante primitiva, malattia epatica alcolica, malattia epatica autoimmune definita o steatoepatite non alcolica dimostrata da biopsia.
  • Gravidanza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DB OCA 10 mg
OCA 10 mg per 3 mesi durante la fase DB.
Droga: Acido Obeticolico (OCA)
Dose iniziale di 10 o 50 mg somministrata per via orale una volta al giorno, seguita da una titolazione della dose pianificata da 10 mg a 25 mg a 50 mg una volta al giorno, che potrebbe essere modificata per problemi di sicurezza e tollerabilità o per ottenere un'adeguata risposta terapeutica.
Altri nomi:
  • INT-747
  • Acido 6α-etil-chenodesossicolico (6-ECDCA)
Sperimentale: DB OCA 50 mg
OCA 50 mg per 3 mesi durante la fase DB.
Droga: Acido Obeticolico (OCA)
Dose iniziale di 10 o 50 mg somministrata per via orale una volta al giorno, seguita da una titolazione della dose pianificata da 10 mg a 25 mg a 50 mg una volta al giorno, che potrebbe essere modificata per problemi di sicurezza e tollerabilità o per ottenere un'adeguata risposta terapeutica.
Altri nomi:
  • INT-747
  • Acido 6α-etil-chenodesossicolico (6-ECDCA)
Comparatore placebo: DBOCA Placebo
Placebo corrispondente per 3 mesi durante la fase DB.
Droga: Placebo
Le compresse placebo corrispondenti sono state somministrate per via orale una volta al giorno.
Sperimentale: LTSE OCA Totale
Dopo il completamento della fase DB di 3 mesi, a tutti i partecipanti idonei è stata offerta l'opportunità di entrare in un LTSE in aperto per un massimo di 96 mesi a partire da 10 mg di OCA. Sono state valutate dosi fino a 50 mg al giorno.
Droga: Acido Obeticolico (OCA)
Dose iniziale di 10 o 50 mg somministrata per via orale una volta al giorno, seguita da una titolazione della dose pianificata da 10 mg a 25 mg a 50 mg una volta al giorno, che potrebbe essere modificata per problemi di sicurezza e tollerabilità o per ottenere un'adeguata risposta terapeutica.
Altri nomi:
  • INT-747
  • Acido 6α-etil-chenodesossicolico (6-ECDCA)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase DB: variazione percentuale media della fosfatasi alcalina sierica (ALP) dal basale al giorno 85
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 85
Viene riportata la variazione percentuale dell'ALP sierica dal basale al giorno 85. Il valore basale utilizzato era la media delle valutazioni pretrattamento Screening e Day 0.
Linea di base, giorno 85

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase DB: variazione percentuale media della gamma-glutamil transferasi (GGT) dal basale al giorno 85
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 85
Come marker di danno epatocellulare e funzionalità epatica, viene riportata la variazione percentuale di GGT dal basale al giorno 85.
Linea di base, giorno 85
Fase DB: variazione percentuale media dell'alanina transaminasi (ALT) dal basale al giorno 85
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 85
Come marker di danno epatocellulare e funzionalità epatica, viene riportata la variazione percentuale di ALT dal basale al giorno 85.
Linea di base, giorno 85
DB: Concentrazioni minime plasmatiche di OCA e dei suoi principali metaboliti noti
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Fase DB: variazione percentuale media della bilirubina coniugata dal basale al giorno 85
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 85
Come marker di danno epatocellulare e funzionalità epatica, viene riportata la variazione percentuale della bilirubina coniugata dal basale al giorno 85.
Linea di base, giorno 85
Fase LTSE: variazione percentuale mediana dell'ALP sierica dal basale al mese 24, al mese 48, al mese 72 e all'ultima visita disponibile
Lasso di tempo: Baseline (DB), Mese 24, Mese 48, Mese 72, Ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
Viene riportata la variazione percentuale dell'ALP sierica dal basale all'ultima visita disponibile. Il valore di riferimento del database è stato utilizzato come riferimento.
Baseline (DB), Mese 24, Mese 48, Mese 72, Ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
Fase LTSE: variazione percentuale media dell'ALP sierica dal basale al mese 24, al mese 48, al mese 72 e all'ultima visita disponibile
Lasso di tempo: Baseline (DB), Mese 24, Mese 48, Mese 72, Ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
Viene riportata la variazione percentuale dell'ALP sierica dal basale all'ultima visita disponibile. Il valore di riferimento del database è stato utilizzato come riferimento.
Baseline (DB), Mese 24, Mese 48, Mese 72, Ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
LTSE: variazione percentuale mediana del GGT dal basale all'ultima visita disponibile
Lasso di tempo: Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
Come marker di danno epatocellulare e funzionalità epatica, viene riportata la variazione percentuale di GGT dal basale all'ultima visita disponibile. Il valore di riferimento del database è stato utilizzato come riferimento.
Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
LTSE: variazione percentuale media del GGT dal basale all'ultima visita disponibile
Lasso di tempo: Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
Come marker di danno epatocellulare e funzionalità epatica, viene riportata la variazione percentuale di GGT dal basale all'ultima visita disponibile. Il valore di riferimento del database è stato utilizzato come riferimento.
Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
LTSE: variazione percentuale mediana dell'ALT dal basale all'ultima visita disponibile
Lasso di tempo: Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
Come marker di danno epatocellulare e funzionalità epatica, viene riportata la variazione percentuale di ALT dal basale all'ultima visita disponibile. Il valore di riferimento del database è stato utilizzato come riferimento.
Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
LTSE: variazione percentuale media dell'ALT dal basale all'ultima visita disponibile
Lasso di tempo: Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
Come marker di danno epatocellulare e funzionalità epatica, viene riportata la variazione percentuale di ALT dal basale all'ultima visita disponibile. Il valore di riferimento del database è stato utilizzato come riferimento.
Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
LTSE: variazione percentuale mediana della bilirubina coniugata dal basale all'ultima visita disponibile
Lasso di tempo: Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
Come marker di danno epatocellulare e funzionalità epatica, viene riportata la variazione percentuale della bilirubina coniugata dal basale all'ultima visita disponibile. Il valore di riferimento del database è stato utilizzato come riferimento.
Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
LTSE: variazione percentuale media della bilirubina coniugata dal basale all'ultima visita disponibile
Lasso di tempo: Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
Come marker di danno epatocellulare e funzionalità epatica, viene riportata la variazione percentuale della bilirubina coniugata dal basale all'ultima visita disponibile. Il valore di riferimento del database è stato utilizzato come riferimento.
Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
LTSE: variazione percentuale mediana della bilirubina totale dal basale all'ultima visita disponibile
Lasso di tempo: Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
Come marker di danno epatocellulare e funzionalità epatica, viene riportata la variazione percentuale della bilirubina totale dal basale all'ultima visita disponibile. Il valore di riferimento del database è stato utilizzato come riferimento.
Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
LTSE: variazione percentuale media della bilirubina totale dal basale all'ultima visita disponibile
Lasso di tempo: Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)
Come marker di danno epatocellulare e funzionalità epatica, viene riportata la variazione percentuale della bilirubina totale dal basale all'ultima visita disponibile. Il valore di riferimento del database è stato utilizzato come riferimento.
Basale (DB), ultima visita disponibile (fino a 96 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Investigatori

  • Cattedra di studio: Christian Weyer, MD, Intercept Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 gennaio 2008

Completamento primario (Effettivo)

21 settembre 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

25 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 dicembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 dicembre 2007

Primo Inserito (Stima)

11 dicembre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 747-201
  • 2007-001424-12 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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