Von Willebrand 인자 관련 혈소판 기능 장애 환자에서 ARC1779 주사
Von Willebrand 인자 관련 혈소판 기능 장애 환자에서 ARC1779 주사의 안전성, 약동학 및 약력학에 대한 2상 파일럿 연구
연구 개요
상태
상세 설명
ARC1779 주입은 TTP 환자의 4개 코호트에서 통제되지 않은 공개 라벨 연구로 조사될 것입니다. vWD-2b 환자는 무작위, 맹검, 이중 더미 및 위약 대조 연구의 추가 코호트에 등록됩니다.
총체적으로, 3개의 상이한 vWF 관련 혈소판 기능 장애를 나타내는 환자: 완화된 TTP, 급성 TTP 및 vWD-2b는 총 5개의 코호트에서 치료될 것이다. 3개의 코호트는 TTP("TTP 완화 코호트")의 에피소드 후 상태인 환자로 구성될 것이며 용량- 및 기간-증가 설계에서 ARC1779 주사로 치료될 것이다. 동시에, 급성 TTP 환자의 단일 코호트("급성 TTP 코호트")는 개별 환자 적정-반응 패러다임에 따라 치료될 것이다. 이 코호트는 연구 시작 시 등록을 위해 열리고 다른 모든 코호트가 완료되면 닫힙니다. 또한 동시에, vWD-2b 환자의 단일 코호트("vWD-2b 코호트")는 연구 개시 시 등록을 시작하고 TTP 완화 코호트 과정과 독립적으로 계속할 것입니다. 최대 4명의 환자가 각 TTP 코호트에 포함될 것입니다. vWD-2b 코호트는 최대 12명의 vWD-2b 환자로 구성될 것으로 예상됩니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Vienna, 오스트리아, A-1090
- Archemix Investigational Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성;
- 18-75세;
- vWD-2b - 확인된 진단, 또는
- TTP 완화 - 원발성 급성 TTP의 이전 에피소드, 또는;
급성 TTP - 다음이 모두 존재하는 첫 번째 또는 재발의 모든 에피소드:
- 미세혈관병성 용혈성 빈혈(주혈구증가증 있음, Coombs 시험 음성);
- 심한 혈소판감소증;
- TTP의 1차 또는 2차 형태의 임상 진단:(1) 1차 TTP: 예를 들어 가족성 TTP(Upshaw-Schulman 증후군) 또는 후천성 특발성 TTP 또는 "비정형 HUS"; (2) 2차 TTP: 예를 들어, 골수 이식 후 발생하는 TTP, 약물 유발 TTP, 루푸스 관련 TTP 등;
- 스크리닝 시 음성 정성적 소변 약물 검사, 알코올 또는 약물 남용 이력 없음;
- 연구 기간 동안 임의의 수술 절차를 고려하거나 예정하지 않음;
- 스크리닝 방문 전 30일 이내에 헌혈하지 않았거나 1단위 이상의 혈액을 손실하지 않았습니다.
- 스크리닝 전 30일 이내에 실험 약물을 받지 않았음;
- 여성 환자는 비임신이어야 합니다[TTP 관해 및 vWD-2b 코호트의 경우, 스크리닝 시 혈청 임신 검사 및 투여 전 1일째 소변 임신 검사는 음성이어야 합니다. 급성 TTP 코호트의 경우, 투약 전 1일째 혈청 임신 검사가 음성이어야 함], 연구 기간 내내 그리고 최소 30일 동안 효과적이고 중복적인 피임 방법(즉, 자신과 남성 파트너 모두에 대해)을 사용할 의향이 있음 참여 후. 가능하면 이전 생리 기간이 끝난 후 5일 이내에 치료를 시작합니다.
- 남성 환자는 연구 기간 내내 그리고 참여 후 최소 30일 동안 의학적으로 허용되는 피임법(절제 또는 살정제 함유 콘돔 사용)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 환자는 프로토콜을 이해하고 준수할 수 있어야 하며 연구 관련 절차를 수행하기 전에 사전 동의 문서에 서명해야 합니다.
제외 기준:
- 최근 수술 또는 외상의 병력;
- 연구 참여 기간 동안 환자를 의학적으로 불안정하게 만들 수 있는 암이나 심장병과 같은 주요 활성 건강 문제.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TTP 완화 코호트 1
환자는 6mcg/mL의 목표 혈장 농도를 달성하기 위해 4시간 동안 0.47mg/kg의 ARC1779를 투여받게 됩니다.
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처음에는 0.23mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후에는 0.001mg/kg/분의 속도로 4시간에 걸쳐 0.24mg/kg을 추가로 연속 주입합니다.
처음에는 0.23mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후에는 0.001mg/kg/분의 속도로 24시간에 걸쳐 1.44mg/kg을 추가로 연속 주입합니다.
처음에는 0.46mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후 2.88mg/kg을 추가로 0.002mg/kg/분의 속도로 24시간에 걸쳐 지속적으로 주입합니다.
30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 초기 단계적 주입과 6mcg/mL의 목표 혈장 농도를 생성하기 위해 0.001mg/kg/min의 속도로 24시간에 걸쳐 추가 1.44mg/kg의 후속 연속 주입. ARC1779 주사제의 지속적인 주입은 ≤ 14일 동안 계속될 수 있습니다. 최초 24시간 후 투여량은 임상 및 실험실 데이터에 기초하여 필요에 따라 12mcg/mL의 목표 혈장 농도를 달성하도록 적정될 수 있으며, 연구자의 판단에 따라 결정될 수 있습니다.
시퀀스의 한 주기에서 ARC1779는 30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 단계적 주입으로 모든 피험자에게 투여되고 이후 0.001mg/kg/의 속도로 4시간에 걸쳐 추가로 0.24mg/kg이 연속 주입됩니다. 가짜 30분 위약 주입과 함께 분.
다른 기간에 피험자들은 더미 30분 단계적 주입과 4시간 연속 위약 주입과 함께 30분에 걸쳐 0.4mcg/kg의 용량으로 데스모프레신을 단일 주입받게 됩니다.
다른 하나의 기간에 피험자는 30분에 걸쳐 0.4mcg/kg 용량의 데스모프레신과 30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 단계적 주입으로 제공되는 ARC1779의 조합을 받은 후 추가로 0.24mg/kg을 연속 주입합니다. 0.001 mg/kg/min의 속도로 4시간 동안 kg을 투여했습니다.
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실험적: TTP 완화 코호트 2
환자는 6mcg/mL의 목표 혈장 농도를 달성하기 위해 24시간 동안 총 1.67mg/kg의 ARC1779 용량을 투여받게 됩니다.
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처음에는 0.23mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후에는 0.001mg/kg/분의 속도로 4시간에 걸쳐 0.24mg/kg을 추가로 연속 주입합니다.
처음에는 0.23mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후에는 0.001mg/kg/분의 속도로 24시간에 걸쳐 1.44mg/kg을 추가로 연속 주입합니다.
처음에는 0.46mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후 2.88mg/kg을 추가로 0.002mg/kg/분의 속도로 24시간에 걸쳐 지속적으로 주입합니다.
30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 초기 단계적 주입과 6mcg/mL의 목표 혈장 농도를 생성하기 위해 0.001mg/kg/min의 속도로 24시간에 걸쳐 추가 1.44mg/kg의 후속 연속 주입. ARC1779 주사제의 지속적인 주입은 ≤ 14일 동안 계속될 수 있습니다. 최초 24시간 후 투여량은 임상 및 실험실 데이터에 기초하여 필요에 따라 12mcg/mL의 목표 혈장 농도를 달성하도록 적정될 수 있으며, 연구자의 판단에 따라 결정될 수 있습니다.
시퀀스의 한 주기에서 ARC1779는 30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 단계적 주입으로 모든 피험자에게 투여되고 이후 0.001mg/kg/의 속도로 4시간에 걸쳐 추가로 0.24mg/kg이 연속 주입됩니다. 가짜 30분 위약 주입과 함께 분.
다른 기간에 피험자들은 더미 30분 단계적 주입과 4시간 연속 위약 주입과 함께 30분에 걸쳐 0.4mcg/kg의 용량으로 데스모프레신을 단일 주입받게 됩니다.
다른 하나의 기간에 피험자는 30분에 걸쳐 0.4mcg/kg 용량의 데스모프레신과 30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 단계적 주입으로 제공되는 ARC1779의 조합을 받은 후 추가로 0.24mg/kg을 연속 주입합니다. 0.001 mg/kg/min의 속도로 4시간 동안 kg을 투여했습니다.
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실험적: TTP 완화 코호트 3
환자는 12mcg/mL의 목표 혈장 농도를 달성하기 위해 24시간 동안 총 3.34mg/kg의 ARC1779 용량을 투여받게 됩니다.
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처음에는 0.23mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후에는 0.001mg/kg/분의 속도로 4시간에 걸쳐 0.24mg/kg을 추가로 연속 주입합니다.
처음에는 0.23mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후에는 0.001mg/kg/분의 속도로 24시간에 걸쳐 1.44mg/kg을 추가로 연속 주입합니다.
처음에는 0.46mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후 2.88mg/kg을 추가로 0.002mg/kg/분의 속도로 24시간에 걸쳐 지속적으로 주입합니다.
30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 초기 단계적 주입과 6mcg/mL의 목표 혈장 농도를 생성하기 위해 0.001mg/kg/min의 속도로 24시간에 걸쳐 추가 1.44mg/kg의 후속 연속 주입. ARC1779 주사제의 지속적인 주입은 ≤ 14일 동안 계속될 수 있습니다. 최초 24시간 후 투여량은 임상 및 실험실 데이터에 기초하여 필요에 따라 12mcg/mL의 목표 혈장 농도를 달성하도록 적정될 수 있으며, 연구자의 판단에 따라 결정될 수 있습니다.
시퀀스의 한 주기에서 ARC1779는 30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 단계적 주입으로 모든 피험자에게 투여되고 이후 0.001mg/kg/의 속도로 4시간에 걸쳐 추가로 0.24mg/kg이 연속 주입됩니다. 가짜 30분 위약 주입과 함께 분.
다른 기간에 피험자들은 더미 30분 단계적 주입과 4시간 연속 위약 주입과 함께 30분에 걸쳐 0.4mcg/kg의 용량으로 데스모프레신을 단일 주입받게 됩니다.
다른 하나의 기간에 피험자는 30분에 걸쳐 0.4mcg/kg 용량의 데스모프레신과 30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 단계적 주입으로 제공되는 ARC1779의 조합을 받은 후 추가로 0.24mg/kg을 연속 주입합니다. 0.001 mg/kg/min의 속도로 4시간 동안 kg을 투여했습니다.
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실험적: 급성 TTP 코호트 4
환자는 12mcg/mL의 목표 혈장 농도를 달성하기 위해 ≤ 14일 동안 최대 40.78mg/kg의 ARC1779를 투여받습니다.
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처음에는 0.23mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후에는 0.001mg/kg/분의 속도로 4시간에 걸쳐 0.24mg/kg을 추가로 연속 주입합니다.
처음에는 0.23mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후에는 0.001mg/kg/분의 속도로 24시간에 걸쳐 1.44mg/kg을 추가로 연속 주입합니다.
처음에는 0.46mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후 2.88mg/kg을 추가로 0.002mg/kg/분의 속도로 24시간에 걸쳐 지속적으로 주입합니다.
30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 초기 단계적 주입과 6mcg/mL의 목표 혈장 농도를 생성하기 위해 0.001mg/kg/min의 속도로 24시간에 걸쳐 추가 1.44mg/kg의 후속 연속 주입. ARC1779 주사제의 지속적인 주입은 ≤ 14일 동안 계속될 수 있습니다. 최초 24시간 후 투여량은 임상 및 실험실 데이터에 기초하여 필요에 따라 12mcg/mL의 목표 혈장 농도를 달성하도록 적정될 수 있으며, 연구자의 판단에 따라 결정될 수 있습니다.
시퀀스의 한 주기에서 ARC1779는 30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 단계적 주입으로 모든 피험자에게 투여되고 이후 0.001mg/kg/의 속도로 4시간에 걸쳐 추가로 0.24mg/kg이 연속 주입됩니다. 가짜 30분 위약 주입과 함께 분.
다른 기간에 피험자들은 더미 30분 단계적 주입과 4시간 연속 위약 주입과 함께 30분에 걸쳐 0.4mcg/kg의 용량으로 데스모프레신을 단일 주입받게 됩니다.
다른 하나의 기간에 피험자는 30분에 걸쳐 0.4mcg/kg 용량의 데스모프레신과 30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 단계적 주입으로 제공되는 ARC1779의 조합을 받은 후 추가로 0.24mg/kg을 연속 주입합니다. 0.001 mg/kg/min의 속도로 4시간 동안 kg을 투여했습니다.
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실험적: vWD-Type2b 코호트 5
피험자는 ARC1779, 데스모프레신 또는 ARC1779와 데스모프레신의 조합을 3주기 교차 설계로 받게 됩니다.
ARC1779의 최대 용량은 6mcg/mL의 목표 혈장 농도를 달성하기 위한 0.47mg/kg입니다.
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처음에는 0.23mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후에는 0.001mg/kg/분의 속도로 4시간에 걸쳐 0.24mg/kg을 추가로 연속 주입합니다.
처음에는 0.23mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후에는 0.001mg/kg/분의 속도로 24시간에 걸쳐 1.44mg/kg을 추가로 연속 주입합니다.
처음에는 0.46mg/kg을 30분에 걸쳐 단계적으로 주입하고 이후 2.88mg/kg을 추가로 0.002mg/kg/분의 속도로 24시간에 걸쳐 지속적으로 주입합니다.
30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 초기 단계적 주입과 6mcg/mL의 목표 혈장 농도를 생성하기 위해 0.001mg/kg/min의 속도로 24시간에 걸쳐 추가 1.44mg/kg의 후속 연속 주입. ARC1779 주사제의 지속적인 주입은 ≤ 14일 동안 계속될 수 있습니다. 최초 24시간 후 투여량은 임상 및 실험실 데이터에 기초하여 필요에 따라 12mcg/mL의 목표 혈장 농도를 달성하도록 적정될 수 있으며, 연구자의 판단에 따라 결정될 수 있습니다.
시퀀스의 한 주기에서 ARC1779는 30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 단계적 주입으로 모든 피험자에게 투여되고 이후 0.001mg/kg/의 속도로 4시간에 걸쳐 추가로 0.24mg/kg이 연속 주입됩니다. 가짜 30분 위약 주입과 함께 분.
다른 기간에 피험자들은 더미 30분 단계적 주입과 4시간 연속 위약 주입과 함께 30분에 걸쳐 0.4mcg/kg의 용량으로 데스모프레신을 단일 주입받게 됩니다.
다른 하나의 기간에 피험자는 30분에 걸쳐 0.4mcg/kg 용량의 데스모프레신과 30분에 걸쳐 0.23mg/kg의 단계적 주입으로 제공되는 ARC1779의 조합을 받은 후 추가로 0.24mg/kg을 연속 주입합니다. 0.001 mg/kg/min의 속도로 4시간 동안 kg을 투여했습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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3가지 von Willebrand Factor(vWF) 관련 혈소판 기능 장애에 대한 ARC1779의 전반적인 안전성 및 내약성 확립
기간: 28일
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28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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환자 그룹에서 ARC1779 정맥내(IV) 주입의 약동학(PK) 프로필을 특성화하기 위해
기간: 28일
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28일
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혈소판 기능 및 vWF 활성의 매개변수와 관련하여 vWF 관련 혈소판 기능 장애가 있는 환자에서 ARC1779의 약력학(PD) 프로필을 특성화합니다.
기간: 28일
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28일
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ARC1779 PK 및 PD 매개변수 간의 농도 및 용량 반응 관계를 평가합니다.
기간: 28일
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28일
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
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추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARC1779-004
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ARC1779에 대한 임상 시험
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Archemix Corp.종료됨
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Archemix Corp.St George's, University of London종료됨