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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia dell'Fx-1006a nei pazienti con V122i o cardiomiopatia amiloide da transtiretina wild-type (TTR)

9 dicembre 2020 aggiornato da: Pfizer

Valutazione in aperto della sicurezza e dell'efficacia dell'Fx-1006a nei pazienti con V122i o cardiomiopatia amiloide da transtiretina wild-type (TTR)

Valutazione in aperto della sicurezza e dell'efficacia di Fx-1006a in pazienti con cardiomiopatia amiloide V122i o transtiretina di tipo selvaggio (ttr).

I pazienti che completano con successo Fx1B-201 si presenteranno all'unità clinica il giorno 0 per firmare il modulo di consenso informato e determinare l'idoneità per il protocollo Fx1B-303. Inoltre, il giorno 0, ai pazienti verranno rivisti i criteri di ammissione e verranno ottenute le anamnesi e le caratteristiche demografiche.

L'esame fisico (inclusi peso e segni vitali) e i relativi test clinici di laboratorio di fine studio (fosfatasi alcalina, alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi, azoto ureico nel sangue, gamma glutamil transferasi, creatinina, bilirubina totale, rapporto internazionale normalizzato, troponina I, troponina T e il peptide natriuretico di tipo B ammino-terminale) del protocollo Fx1B-201 saranno utilizzati per il protocollo Fx1B-303. Se sono trascorsi più di 30 giorni tra la visita di studio finale del Protocollo Fx1B-201 e il Giorno 0 del Protocollo Fx1B-303, il Giorno 0 devono essere eseguiti un esame fisico abbreviato (inclusi peso e segni vitali) e valutazioni cliniche di laboratorio.

I pazienti idonei inizieranno la somministrazione una volta al giorno con 20 mg di Fx-1006A a casa il giorno 1 (ovvero la prima dose) e torneranno all'unità clinica per le visite di studio ogni 6 mesi.

Gli eventi avversi (EA) e l'uso concomitante di farmaci saranno raccolti ad ogni visita di 6 mesi all'unità clinica. Ad ogni visita clinica di 6 mesi verranno eseguiti anche i prelievi di sangue per i test di laboratorio di sicurezza clinica e gli esami fisici abbreviati (inclusi peso e segni vitali). Gli ECG verranno eseguiti ogni 12 mesi su base annuale. Verrà effettuata una telefonata a intervalli di 3 mesi tra le visite cliniche per valutare la sicurezza e l'uso di farmaci concomitanti.

Per la valutazione dell'efficacia, il Patient Global Assessment, la classificazione NYHA, il KCCQ, il 6-minute walk test e i test clinici di laboratorio correlati all'efficacia (livelli sierici di troponina T, troponina I e NT-pro-BNP) saranno determinati ogni 6 mesi. Inoltre, gli ecocardiogrammi verranno eseguiti ogni 12 mesi su base annuale.

Una visita di fine studio, comprese tutte le valutazioni di sicurezza ed efficacia, si verificherà al completamento dello studio da parte del paziente, al ritiro anticipato (per qualsiasi motivo) o in caso di interruzione del programma da parte dello Sponsor.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322-4510
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10034-1159
        • Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly (CCRLE)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha completato con successo il protocollo Fx1B-201.
  • Se femmina; paziente è in post menopausa. Se maschio, la partner femminile è in post-menopausa. Se la femmina è in età fertile, disposta a utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile fino a 3 mesi dopo l'ultima dose (comprese le partner femminili dei partecipanti maschi).
  • Il paziente è disposto a rispettare il protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente non ha completato con successo Fx1B-201.
  • Uso cronico di FANS.
  • - Il paziente ha una condizione farmacologica clinicamente significativa che aumenta il rischio di partecipazione allo studio.
  • Il paziente ha ricevuto un trapianto di cuore o fegato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etichetta aperta
Droga: tafamidis
Una volta al giorno 20 mg di tafamidis per via orale (capsule di gelatina molle)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con categorie di valutazione globale del paziente (PGA) per la visita di follow-up: mese 12
Lasso di tempo: Mese 12
La qualità complessiva della vita dei partecipanti è stata misurata mediante PGA. Alla visita di follow-up, ai partecipanti è stato chiesto: "Come ti senti oggi rispetto a quando abbiamo parlato con te durante la tua ultima visita clinica per questo studio?" e i partecipanti hanno risposto a uno qualsiasi dei seguenti: marcatamente migliorato, moderatamente migliorato, leggermente migliorato, invariato, leggermente peggiorato, moderatamente peggiorato o marcatamente peggiorato.
Mese 12
Percentuale di partecipanti con categorie di valutazione globale del paziente (PGA) per la visita di follow-up: mese 60
Lasso di tempo: Mese 60
La qualità complessiva della vita dei partecipanti è stata misurata mediante PGA. Alla visita di follow-up, ai partecipanti è stato chiesto: "Come ti senti oggi rispetto a quando abbiamo parlato con te durante la tua ultima visita clinica per questo studio?" e i partecipanti hanno risposto a uno qualsiasi dei seguenti: marcatamente migliorato, moderatamente migliorato, leggermente migliorato, invariato, leggermente peggiorato, moderatamente peggiorato o marcatamente peggiorato.
Mese 60
Numero di partecipanti classificati sulla base della classificazione della New York Heart Association (NYHA) al basale
Lasso di tempo: Linea di base
NYHA ha classificato i partecipanti in 4 classi. La classe I includeva partecipanti con malattie cardiache senza limitazioni dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria non ha causato eccessivo affaticamento, palpitazioni, dispnea o dolore anginoso. La classe II includeva partecipanti con malattie cardiache con lieve limitazione dell'attività fisica. Stavano bene a riposo. L'attività fisica ordinaria ha provocato affaticamento, palpitazioni, dispnea o dolore anginoso. La classe III includeva partecipanti con malattie cardiache con marcata limitazione dell'attività fisica. Stavano bene a riposo. Un'attività fisica inferiore al normale ha causato affaticamento, palpitazioni, dispnea o dolore anginoso. La classe IV includeva partecipanti con malattie cardiache con l'incapacità di svolgere qualsiasi attività fisica senza disagio. I sintomi dell'insufficienza cardiaca o della sindrome anginosa possono essere presenti anche a riposo. Se veniva intrapresa qualsiasi attività fisica, il disagio aumentava.
Linea di base
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nella classificazione della New York Heart Association (NYHA) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
NYHA ha classificato i partecipanti in 4 classi: Classe I: malattie cardiache senza limitazioni dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria non ha causato eccessivo affaticamento, palpitazioni, dispnea o dolore anginoso. Classe II: malattia cardiaca con lieve limitazione dell'attività fisica, confortevole a riposo. L'attività fisica ordinaria ha provocato affaticamento, palpitazioni, dispnea o dolore anginoso. Classe III: malattia cardiaca con marcata limitazione dell'attività fisica, confortevole a riposo. Un'attività fisica inferiore al normale ha causato affaticamento, palpitazioni, dispnea o dolore anginoso. Classe IV: malattia cardiaca con incapacità di svolgere qualsiasi attività fisica senza disagio. Sintomi di insufficienza cardiaca o sindrome anginosa possono essere presenti anche a riposo. Se veniva intrapresa qualsiasi attività fisica, il disagio aumentava. I partecipanti con cambiamento rispetto al basale sono stati classificati come migliorati (spostati dalla classe superiore a quella inferiore), invariati (nessun cambiamento nella classe) o peggiorati (spostati dalla classe inferiore a quella superiore).
Basale, mese 12
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nella classificazione della New York Heart Association (NYHA) al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
NYHA ha classificato i partecipanti in 4 classi: Classe I: malattie cardiache senza limitazioni dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria non ha causato eccessivo affaticamento, palpitazioni, dispnea o dolore anginoso. Classe II: malattia cardiaca con lieve limitazione dell'attività fisica, confortevole a riposo. L'attività fisica ordinaria ha provocato affaticamento, palpitazioni, dispnea o dolore anginoso. Classe III: malattia cardiaca con marcata limitazione dell'attività fisica, confortevole a riposo. Un'attività fisica inferiore al normale ha causato affaticamento, palpitazioni, dispnea o dolore anginoso. Classe IV: malattia cardiaca con incapacità di svolgere qualsiasi attività fisica senza disagio. Sintomi di insufficienza cardiaca o sindrome anginosa possono essere presenti anche a riposo. Se veniva intrapresa qualsiasi attività fisica, il disagio aumentava. I partecipanti con cambiamento rispetto al basale sono stati classificati come migliorati (spostati dalla classe superiore a quella inferiore), invariati (nessun cambiamento nella classe) o peggiorati (spostati dalla classe inferiore a quella superiore).
Basale, mese 60
Variazione rispetto al basale della distanza totale percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
6MWT è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile per 6 minuti a un ritmo che fosse loro comodo e gli è stato permesso di rallentare, fermarsi e riposare se necessario. In questa misura dei risultati, è stata valutata la distanza totale che un partecipante poteva percorrere in 6 minuti.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale della distanza totale percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
6MWT è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile per 6 minuti a un ritmo che fosse loro comodo e gli è stato permesso di rallentare, fermarsi e riposare se necessario. In questa misura dei risultati, è stata valutata la distanza totale che un partecipante poteva percorrere in 6 minuti.
Basale, mese 60
Numero di partecipanti classificati in base alla distanza totale percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) al mese 12
Lasso di tempo: Mese 12
6MWT è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile per 6 minuti a un ritmo che fosse loro comodo e gli è stato permesso di rallentare, fermarsi e riposare se necessario. In questa misura dei risultati, i partecipanti sono stati classificati in base alla distanza totale percorsa come Livello 1 = distanza totale percorsa inferiore a (<) 300 metri; Livello 2 = distanza totale percorsa tra 300 e 374,9 metri; Livello 3 = distanza totale percorsa tra 375 e 449,9 metri; Livello 4 = distanza totale percorsa maggiore o uguale a (>=) 450 metri.
Mese 12
Numero di partecipanti classificati in base alla distanza totale percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) al mese 60
Lasso di tempo: Mese 60
6MWT è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile per 6 minuti a un ritmo che fosse loro comodo e gli è stato permesso di rallentare, fermarsi e riposare se necessario. In questa misura dei risultati, i partecipanti sono stati classificati in base alla distanza totale percorsa come Livello 1 = distanza totale percorsa <300 metri; Livello 2 = distanza totale percorsa tra 300 e 374,9 metri; Livello 3 = distanza totale percorsa tra 375 e 449,9 metri; Livello 4 = distanza totale percorsa >=450 metri.
Mese 60
Variazione rispetto al basale nei punteggi di dispnea e affaticamento durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
6MWT è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile per 6 minuti a un ritmo che fosse loro comodo e gli è stato permesso di rallentare, fermarsi e riposare se necessario. Dispnea: ai partecipanti è stato chiesto di valutare la difficoltà della loro respirazione, pre-camminata e post-camminata ad ogni visita, su una scala da 0 (nessuna mancanza di respiro) a 10 (massima mancanza di respiro). Punteggi più alti indicavano maggiore gravità. Affaticamento: ai partecipanti è stato chiesto di valutare quanto si sentivano stanchi, prima e dopo la camminata ad ogni visita, su una scala da 0 (per niente) a 10 (massimo). Punteggi più alti indicavano più affaticamento. Ad ogni visita, sono stati valutati i punteggi per il pre-walk test, il post-walk test e la differenza all'interno della visita (differenza dal post-walk al pre-walk). La variazione rispetto al basale è stata calcolata per ogni pre-walk test, post-walk test e differenza all'interno della visita al mese 12.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale nei punteggi di dispnea e affaticamento durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
6MWT è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile per 6 minuti a un ritmo che fosse loro comodo e gli è stato permesso di rallentare, fermarsi e riposare se necessario. Dispnea: ai partecipanti è stato chiesto di valutare la difficoltà della loro respirazione, pre-camminata e post-camminata ad ogni visita, su una scala da 0 (nessuna mancanza di respiro) a 10 (massima mancanza di respiro). Punteggi più alti indicavano maggiore gravità. Affaticamento: ai partecipanti è stato chiesto di valutare quanto si sentivano stanchi, prima e dopo la camminata ad ogni visita, su una scala da 0 (per niente) a 10 (massimo). Punteggi più alti indicavano più affaticamento. Ad ogni visita, sono stati valutati i punteggi per il pre-walk test, il post-walk test e la differenza all'interno della visita (differenza dal post-walk al pre-walk). La variazione rispetto al basale è stata calcolata per ciascun pre-walk test, post-walk test e differenza all'interno della visita al mese 60.
Basale, mese 60
Numero di partecipanti classificati in base alla variazione rispetto al basale della distanza totale percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
6MWT è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile per 6 minuti a un ritmo che fosse loro comodo e gli è stato permesso di rallentare, fermarsi e riposare se necessario. In questa misura dei risultati, i partecipanti sulla base della variazione rispetto al basale nella distanza totale percorsa sono stati classificati come peggiorati, invariati o migliorati. Se la distanza percorsa durante una visita era maggiore della distanza percorsa al basale, classificata come "migliorata". Se la distanza percorsa durante una visita era uguale alla distanza percorsa al basale, quindi classificata come "invariata". Se la distanza percorsa durante una visita era inferiore alla distanza percorsa al basale, allora classificata come "peggiorata".
Basale, mese 12
Numero di partecipanti classificati in base alla variazione rispetto al basale della distanza totale percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
6MWT è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile per 6 minuti a un ritmo che fosse loro comodo e gli è stato permesso di rallentare, fermarsi e riposare se necessario. In questa misura dei risultati, i partecipanti sulla base della variazione rispetto al basale nella distanza totale percorsa sono stati classificati come peggiorati, invariati o migliorati. Se la distanza percorsa durante una visita era maggiore della distanza percorsa al basale, classificata come "migliorata". Se la distanza percorsa durante una visita era uguale alla distanza percorsa al basale, quindi classificata come "invariata". Se la distanza percorsa durante una visita era inferiore alla distanza percorsa al basale, allora classificata come "peggiorata".
Basale, mese 60
Variazione rispetto al basale nel punteggio riepilogativo del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
KCCQ è un questionario di 23 voci compilato dai partecipanti che valuta lo stato di salute e la qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti con insufficienza cardiaca. Sono stati calcolati otto punteggi di dominio per il KCCQ: limitazione fisica, limitazione sociale, qualità della vita, autoefficacia, stabilità dei sintomi, frequenza dei sintomi, carico dei sintomi e sintomi totali (calcolati come media dei punteggi della frequenza dei sintomi e del carico dei sintomi). Sono stati calcolati due punteggi riassuntivi: riepilogo clinico (calcolato come media della limitazione fisica e punteggi dei sintomi totali) e riepilogo generale (calcolato come media dei punteggi della limitazione fisica, della limitazione sociale, dei sintomi totali e della qualità della vita). Ciascun dominio ed entrambi i punteggi di riepilogo sono stati ridimensionati per variare da 0 (stato di salute peggiore) a 100 (stato di salute migliore); punteggi più alti rappresentavano un migliore stato di salute.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio riepilogativo del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
KCCQ è un questionario di 23 voci compilato dai partecipanti che valuta lo stato di salute e la qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti con insufficienza cardiaca. Sono stati calcolati otto punteggi di dominio per il KCCQ: limitazione fisica, limitazione sociale, qualità della vita, autoefficacia, stabilità dei sintomi, frequenza dei sintomi, carico dei sintomi e sintomi totali (calcolati come media dei punteggi della frequenza dei sintomi e del carico dei sintomi). Sono stati calcolati due punteggi riassuntivi: riepilogo clinico (calcolato come media della limitazione fisica e punteggi dei sintomi totali) e riepilogo generale (calcolato come media dei punteggi della limitazione fisica, della limitazione sociale, dei sintomi totali e della qualità della vita). Ciascun dominio ed entrambi i punteggi di riepilogo sono stati ridimensionati per variare da 0 (stato di salute peggiore) a 100 (stato di salute migliore); punteggi più alti rappresentavano un migliore stato di salute.
Basale, mese 60
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di troponina I e troponina T al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
La troponina I e la troponina T sono i marcatori cardiaci. La troponina I e la troponina T fanno parte del complesso della troponina, dove la troponina I è legata all'actina nei miofilamenti sottili e la troponina T è legata alla tropomiosina. Un livello più alto di questi marcatori è indicativo di danno cardiaco.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di troponina I e troponina T al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
La troponina I e la troponina T sono i marcatori cardiaci. La troponina I e la troponina T fanno parte del complesso della troponina, dove la troponina I è legata all'actina nei miofilamenti sottili e la troponina T è legata alla tropomiosina. Un livello più alto di questi marcatori è indicativo di danno cardiaco.
Basale, mese 60
Variazione rispetto al basale del livello sierico del peptide natriuretico di tipo B amino-terminale (NT-proBNP) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
NT-proBNP è un biomarcatore dello stress cardiaco (necrosi miocardica e aumento delle pressioni di riempimento/stress della parete del ventricolo sinistro [LV]).
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici del peptide natriuretico di tipo B amino-terminale (NT-proBNP) al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
NT-proBNP è un biomarcatore di stress cardiaco (necrosi miocardica e aumento della pressione di riempimento/stress della parete ventricolare sinistra).
Basale, mese 60

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con categorie di valutazione globale del paziente (PGA) per la visita di follow-up: Mesi 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108 , 114, 120, 126 e 132
Lasso di tempo: Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
La qualità complessiva della vita dei partecipanti è stata misurata mediante PGA. Ad ogni visita di follow-up, ai partecipanti è stato chiesto: "Come ti senti oggi rispetto a quando abbiamo parlato con te durante la tua ultima visita clinica per questo studio?" e i partecipanti hanno risposto a uno qualsiasi dei seguenti: marcatamente migliorato, moderatamente migliorato, leggermente migliorato, invariato, leggermente peggiorato, moderatamente peggiorato o marcatamente peggiorato.
Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nella classificazione della New York Heart Association (NYHA) ai mesi 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126 e 132
Lasso di tempo: Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
NYHA ha classificato i partecipanti in 4 classi: Classe I: malattie cardiache senza limitazioni dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria non ha causato eccessivo affaticamento, palpitazioni, dispnea o dolore anginoso. Classe II: malattia cardiaca con lieve limitazione dell'attività fisica, confortevole a riposo. L'attività fisica ordinaria ha provocato affaticamento, palpitazioni, dispnea o dolore anginoso. Classe III: malattia cardiaca con marcata limitazione dell'attività fisica, confortevole a riposo. Un'attività fisica inferiore al normale ha causato affaticamento, palpitazioni, dispnea o dolore anginoso. Classe IV: malattia cardiaca con incapacità di svolgere qualsiasi attività fisica senza disagio. Sintomi di insufficienza cardiaca o sindrome anginosa possono essere presenti anche a riposo. Se veniva intrapresa qualsiasi attività fisica, il disagio aumentava. I partecipanti con cambiamento rispetto al basale sono stati classificati come migliorati (spostati dalla classe superiore a quella inferiore), invariati (nessun cambiamento nella classe) o peggiorati (spostati dalla classe inferiore a quella superiore).
Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Variazione rispetto al basale della distanza totale percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) ai mesi 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114 , 120 e 132
Lasso di tempo: Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile per 6 minuti a un ritmo che fosse loro comodo e gli è stato permesso di rallentare, fermarsi e riposare se necessario. In questa misura dei risultati, è stata valutata la distanza totale che un partecipante poteva percorrere in 6 minuti.
Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Numero di partecipanti classificati in base alla distanza totale percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) al basale, mesi 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120, 126 e 132
Lasso di tempo: Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
6MWT è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile per 6 minuti a un ritmo che fosse loro comodo e gli è stato permesso di rallentare, fermarsi e riposare se necessario. In questa misura dei risultati, i partecipanti sono stati classificati in base alla distanza totale percorsa come Livello 1 = distanza totale percorsa <300 metri; Livello 2 = distanza totale percorsa tra 300 e 374,9 metri; Livello 3 = distanza totale percorsa tra 375 e 449,9 metri; Livello 4 = distanza totale percorsa >=450 metri.
Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Variazione rispetto al basale dei punteggi di dispnea e affaticamento durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) ai mesi 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 e 132
Lasso di tempo: Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile per 6 minuti a un ritmo che fosse loro comodo e gli è stato permesso di rallentare, fermarsi e riposare se necessario. Dispnea: ai partecipanti è stato chiesto di valutare la difficoltà della loro respirazione, pre-camminata e post-camminata ad ogni visita, su una scala da 0 (nessuna mancanza di respiro) a 10 (massima mancanza di respiro). Punteggi più alti indicavano maggiore gravità. Affaticamento: ai partecipanti è stato chiesto di valutare quanto si sentivano stanchi, prima e dopo la camminata ad ogni visita, su una scala da 0 (per niente) a 10 (massimo). Punteggi più alti indicavano più affaticamento. Ad ogni visita, sono stati valutati i punteggi per il pre-walk test, il post-walk test e la differenza all'interno della visita (differenza dal post-walk al pre-walk). La variazione rispetto al basale è stata calcolata per ciascun pre-walk test, post-walk test e differenza all'interno della visita alle visite specificate.
Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Numero di partecipanti classificati in base alla variazione rispetto al basale della distanza totale percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) ai mesi 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 e 132
Lasso di tempo: Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile per 6 minuti a un ritmo che fosse loro comodo e gli è stato permesso di rallentare, fermarsi e riposare se necessario. In questa misura dei risultati, i partecipanti sulla base della variazione rispetto al basale nella distanza totale percorsa sono stati classificati come peggiorati, invariati o migliorati. Se la distanza percorsa durante una visita era maggiore della distanza percorsa al basale, classificata come "migliorata". Se la distanza percorsa durante una visita era uguale alla distanza percorsa al basale, quindi classificata come "invariata". Se la distanza percorsa durante una visita era inferiore alla distanza percorsa al basale, allora classificata come "peggiorata".
Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Variazione rispetto al basale nel punteggio riassuntivo del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) ai mesi 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 , 126 e 132
Lasso di tempo: Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
KCCQ è un questionario di 23 voci compilato dai partecipanti che valuta lo stato di salute e la qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti con insufficienza cardiaca. Sono stati calcolati otto punteggi di dominio per il KCCQ: limitazione fisica, limitazione sociale, qualità della vita, autoefficacia, stabilità dei sintomi, frequenza dei sintomi, carico dei sintomi e sintomi totali (calcolati come media dei punteggi della frequenza dei sintomi e del carico dei sintomi). Sono stati calcolati due punteggi riassuntivi: riepilogo clinico (calcolato come media della limitazione fisica e punteggi dei sintomi totali) e riepilogo generale (calcolato come media dei punteggi della limitazione fisica, della limitazione sociale, dei sintomi totali e della qualità della vita). Ciascun dominio ed entrambi i punteggi di riepilogo sono stati ridimensionati per variare da 0 (stato di salute peggiore) a 100 (stato di salute migliore); punteggi più alti rappresentavano un migliore stato di salute.
Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Numero di partecipanti con anomalie nell'ecocardiografia
Lasso di tempo: Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
Le anomalie ecocardiografiche includevano: variazione respiratoria assente della vena cava inferiore, qualsiasi ispessimento della valvola, ispessimento della valvola aortica, diminuzione della variazione respiratoria della vena cava inferiore, vena cava inferiore dilatata, tempo di decelerazione E inferiore o uguale a (<=) 150 millisecondi, onda E /A Wave (E/A) ratio >=2, frazione di eiezione <50%, tempo di rilassamento isovolumico (IVRT) <=70 millisecondi, spessore della parete posteriore del ventricolo sinistro >=13 millimetri (mm), spessore del setto ventricolare sinistro >= 13 mm, ispessimento valvola mitrale, versamento pericardico, ispessimento valvola polmonare, spessore ventricolo destro >=7 mm, ispessimento valvola tricuspide, rapporto tra velocità di afflusso mitrale precoce e velocità diastolica mitralica anulare (e/e') Laterale maggiore di (>) 15 , e/e' settale >15.
Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di troponina I e troponina T ai mesi 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 e 126
Lasso di tempo: Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 e 126
La troponina I e la troponina T sono i marcatori cardiaci. La troponina I e la troponina T fanno parte del complesso della troponina, dove la troponina I è legata all'actina nei miofilamenti sottili e la troponina T è legata alla tropomiosina. Un livello più alto di questi marcatori è indicativo di danno cardiaco.
Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 e 126
Variazione rispetto al basale del livello sierico del peptide natriuretico di tipo B amino-terminale (NT-proBNP) ai mesi 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120 e 126
Lasso di tempo: Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
NT-proBNP era un biomarcatore di stress cardiaco (necrosi miocardica e aumento della pressione di riempimento/stress della parete ventricolare sinistra).
Basale, Mese 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
Numero di partecipanti con ricovero per tutte le cause ed eventi di ricovero per cause cardiache
Lasso di tempo: Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
L'ospedalizzazione per tutte le cause è stata definita come qualsiasi evento avverso grave, che ha comportato l'ospedalizzazione. L'ospedalizzazione correlata al cuore era qualsiasi ricovero che soddisfacesse i seguenti criteri: disturbi cardiaci o AE termine preferito come fastidio toracico, dolore toracico, decesso, accidente cerebrovascolare, ictus embolico, progressione della malattia.
Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
Tempo di mortalità per tutte le cause e mortalità correlata al cuore
Lasso di tempo: Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
Viene riportato il tempo alla morte per tutti i partecipanti con una data di morte nel database clinico o censurata alla data dell'ultima dose + 28 giorni per quei partecipanti che erano vivi alla fine dello studio.
Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il prodotto sperimentale senza tener conto della possibilità di una relazione causale. SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita; eventi importanti dal punto di vista medico. Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come un evento emerso durante il periodo di trattamento che era assente prima del trattamento o peggiorato durante il periodo di trattamento rispetto allo stato pretrattamento. Gli eventi avversi includevano eventi avversi sia gravi che non gravi.
Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti (EA) ed eventi avversi gravi (SAE) correlati al trattamento
Lasso di tempo: Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
L'evento avverso correlato al trattamento era qualsiasi evento medico sfavorevole attribuito al farmaco in studio in un partecipante che aveva ricevuto il farmaco in studio. SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come un evento emerso durante il periodo di trattamento che era assente prima del trattamento o peggiorato durante il periodo di trattamento rispetto allo stato pretrattamento. Gli eventi avversi includevano eventi avversi sia gravi che non gravi. La correlazione con il farmaco in studio è stata valutata dallo sperimentatore come (Sì/No).
Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
Numero di partecipanti con risultati dell'esame fisico clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
L'esame fisico comprendeva l'esame dell'aspetto generale, endocrino, testa e collo, cardiovascolare, occhi, addome, orecchie, pelle, naso, muscoloscheletrico, gola, neurologico, respiratorio, immunologico/allergie, genitourinario, ematologico/linfatico. Il significato clinico di qualsiasi risultato dell'esame fisico è stato giudicato dallo sperimentatore.
Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
Numero di partecipanti con eventuali farmaci concomitanti
Lasso di tempo: Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
È stato riportato il numero di partecipanti che hanno utilizzato farmaci diversi dal farmaco oggetto dello studio.
Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
I parametri ECG includevano intervallo PR (millisecondo), intervallo RR (millisecondo), intervallo QRS (millisecondo), intervallo QT e QTc (millisecondo) e frequenza cardiaca (battiti al minuto). Il significato clinico di qualsiasi risultato dell'ECG è stato giudicato dallo sperimentatore.
Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303
I parametri di laboratorio includevano ematologia e biochimica: fosfatasi alcalina (ALP), alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST), azoto ureico nel sangue, gamma glutamil transferasi (GGT), creatinina, bilirubina totale, rapporto internazionale normalizzato (INR), troponina I , troponina T, tempo di protrombina, sodio, globulina potassio, cloruro, bicarbonato, colesterolo, calcio, acido urico, fosforo inorganico, ormone stimolante la tiroide, glucosio, tiroxina totale (T4), T4 libero, proteine ​​totali, prealbumina (transtiretina), albumina, emoglobina, piastrine, ematocrito, conta dei globuli bianchi, conta dei globuli rossi, neutrofili, volume cellulare, linfociti, volume corpuscolare medio, monociti, emoglobina corpuscolare media, eosinofili, concentrazione corpuscolare media dell'emoglobina, basofili, proteina legante il retinolo, Analisi delle urine: bilirubina, pH, sangue (Hb libera), proteine, nitriti, glucosio, urobilinogeno, chetoni, peso specifico.
Dopo il mese 12 fino al mese 132 (circa 10 anni) dello studio FX1B-303

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

20 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

20 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 luglio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 luglio 2009

Primo Inserito (Stima)

8 luglio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FX1B-303
  • B3461026 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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