Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektevaluering av Fx-1006a hos pasienter med V122i eller villtype transthyretin (TTR) amyloid kardiomyopati

9. desember 2020 oppdatert av: Pfizer

Åpen sikkerhet og effektivitetsevaluering av Fx-1006a hos pasienter med V122i eller villtype transthyretin (TTR) amyloid kardiomyopati

Åpen sikkerhet og effektvurdering av Fx-1006a hos pasienter med V122i eller villtype transthyretin (ttr) amyloid kardiomyopati.

Pasienter som fullfører Fx1B-201, vil rapportere til den kliniske enheten på dag 0 for å signere skjemaet for informert samtykke og avgjøre kvalifisering for Protocol Fx1B-303. I tillegg vil pasienter på dag 0 få gjennomgått inngangskriterier, og sykehistorier og demografiske egenskaper innhentet.

Den fysiske undersøkelsen (inkludert vekt og vitale tegn) og relevante kliniske laboratorietester ved slutten av studien (alkalisk fosfatase, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, blodurea-nitrogen, gamma-glutamyltransferase, kreatinin, total bilirubin, internasjonalt normalisert forhold, troponin I, troponin T, og aminoterminalt B-type natriuretisk peptid) fra Protocol Fx1B-201 vil bli brukt for Protocol Fx1B-303. Hvis det har gått mer enn 30 dager mellom det endelige studiebesøket av protokoll Fx1B-201 og dag 0 i protokoll Fx1B-303, må en forkortet fysisk undersøkelse (inkludert vekt og vitale tegn) og kliniske laboratorievurderinger utføres på dag 0.

Kvalifiserte pasienter vil begynne å dosere én gang daglig med 20 mg Fx-1006A hjemme på dag 1 (dvs. første dose) og vil returnere til den kliniske enheten for studiebesøk hver 6. måned.

Bivirkninger (AE) og samtidig medisinbruk vil bli samlet inn ved hvert 6-måneders besøk til den kliniske enheten. Blodprøver for kliniske sikkerhetslaboratorietester og forkortede fysiske undersøkelser (inkludert vekt og vitale tegn) vil også bli utført ved hvert 6-måneders klinikkbesøk. EKG vil bli utført hver 12. måned på årsbasis. Det vil bli foretatt en telefonsamtale med 3 måneders mellomrom mellom klinikkbesøk for å vurdere sikkerhet og bruk av samtidig medisinering.

For evaluering av effekt vil Patient Global Assessment, NYHA-klassifisering, KCCQ, 6-minutters gangtest og effektivitetsrelaterte kliniske laboratorietester (serumnivåer av troponin T, troponin I og NT-pro-BNP) bli bestemt hver gang 6 måneder. I tillegg vil det bli utført ekkokardiogram hver 12. måned på årsbasis.

Et avsluttet studiebesøk, inkludert alle sikkerhets- og effektvurderinger, vil finne sted ved pasientens fullføring av studien, for tidlig tilbaketrekking (uansett grunn), eller i tilfelle programmet avbrytes av sponsoren.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322-4510
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10034-1159
        • Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly (CCRLE)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten fullførte Protocol Fx1B-201.
  • Hvis kvinnelig; pasienten er postmenopausal. Hvis mannlig, kvinnelig partner er postmenopausal. Hvis kvinnen er i fertil alder, villig til å bruke akseptabel prevensjonsmetode opp til 3 måneder etter siste dose (inkludert kvinnelige partnere til mannlige deltakere).
  • Pasienten er villig til å følge protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten fullførte ikke Fx1B-201.
  • Kronisk bruk av NSAID.
  • Pasienten har en klinisk signifikant medisintilstand som øker risikoen for studiedeltakelse.
  • Pasienten har fått hjerte- eller levertransplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Åpen etikett
Legemiddel: tafamidis
En gang daglig 20 mg oral tafamidis (myk gelatinkapsel)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med kategorier av pasientens globale vurdering (PGA) for oppfølgingsbesøk: måned 12
Tidsramme: Måned 12
Deltakernes generelle livskvalitet ble målt ved PGA. Ved oppfølgingsbesøket ble deltakerne spurt: "Hvordan føler du deg i dag sammenlignet med da vi snakket med deg ved ditt siste klinikkbesøk for denne studien?" og deltakerne svarte på noe av følgende: markant forbedret, moderat forbedret, mildt forbedret, uendret, lett forverret, moderat forverret eller markert forverret.
Måned 12
Prosentandel av deltakere med kategorier av pasientens globale vurdering (PGA) for oppfølgingsbesøk: måned 60
Tidsramme: Måned 60
Deltakernes generelle livskvalitet ble målt ved PGA. Ved oppfølgingsbesøket ble deltakerne spurt: "Hvordan føler du deg i dag sammenlignet med da vi snakket med deg ved ditt siste klinikkbesøk for denne studien?" og deltakerne svarte på noe av følgende: markant forbedret, moderat forbedret, mildt forbedret, uendret, lett forverret, moderat forverret eller markert forverret.
Måned 60
Antall deltakere klassifisert på grunnlag av New York Heart Association (NYHA) klassifisering ved baseline
Tidsramme: Grunnlinje
NYHA klassifiserte deltakere i 4 klasser. Klasse I inkluderte deltakere med hjertesykdom uten begrensninger av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet forårsaket ikke unødig tretthet, hjertebank, dyspné eller anginasmerter. Klasse II inkluderte deltakere med hjertesykdom med lett begrensning av fysisk aktivitet. De var komfortable i hvile. Vanlig fysisk aktivitet resulterte i tretthet, hjertebank, dyspné eller anginasmerter. Klasse III inkluderte deltakere med hjertesykdom med markert begrensning av fysisk aktivitet. De var komfortable i hvile. Mindre enn vanlig fysisk aktivitet forårsaket tretthet, hjertebank, dyspné eller anginasmerter. Klasse IV inkluderte deltakere med hjertesykdom med manglende evne til å utføre fysisk aktivitet uten ubehag. Symptomer på hjerteinsuffisiens eller anginasyndrom kan være tilstede selv i hvile. Hvis noen fysisk aktivitet ble utført, ble ubehaget økt.
Grunnlinje
Antall deltakere med endring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) klassifisering ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
NYHA klassifiserte deltakere i 4 klasser: Klasse I: hjertesykdom uten begrensninger av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet forårsaket ingen unødig tretthet, hjertebank, dyspné eller anginasmerter. Klasse II: hjertesykdom med lett begrensning av fysisk aktivitet, behagelig i hvile. Vanlig fysisk aktivitet resulterte i tretthet, hjertebank, dyspné eller anginasmerter. Klasse III: hjertesykdom med markert begrensning av fysisk aktivitet, komfortabel i hvile. Mindre enn vanlig fysisk aktivitet forårsaket tretthet, hjertebank, dyspné eller anginasmerter. Klasse IV: hjertesykdom med manglende evne til å utføre fysisk aktivitet uten ubehag. Symptomer på hjerteinsuffisiens eller angina syndrom kan være tilstede selv i hvile. Hvis noen fysisk aktivitet ble utført, ble ubehaget økt. Deltakere med endring fra baseline ble klassifisert som forbedret (skiftet fra høyere til lavere klasse), uendret (ingen endring i klasse) eller forverret (skiftet fra lavere til høyere klasse).
Grunnlinje, måned 12
Antall deltakere med endring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) klassifisering ved måned 60
Tidsramme: Grunnlinje, måned 60
NYHA klassifiserte deltakere i 4 klasser: Klasse I: hjertesykdom uten begrensninger av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet forårsaket ingen unødig tretthet, hjertebank, dyspné eller anginasmerter. Klasse II: hjertesykdom med lett begrensning av fysisk aktivitet, behagelig i hvile. Vanlig fysisk aktivitet resulterte i tretthet, hjertebank, dyspné eller anginasmerter. Klasse III: hjertesykdom med markert begrensning av fysisk aktivitet, komfortabel i hvile. Mindre enn vanlig fysisk aktivitet forårsaket tretthet, hjertebank, dyspné eller anginasmerter. Klasse IV: hjertesykdom med manglende evne til å utføre fysisk aktivitet uten ubehag. Symptomer på hjerteinsuffisiens eller angina syndrom kan være tilstede selv i hvile. Hvis noen fysisk aktivitet ble utført, ble ubehaget økt. Deltakere med endring fra baseline ble klassifisert som forbedret (skiftet fra høyere til lavere klasse), uendret (ingen endring i klasse) eller forverret (skiftet fra lavere til høyere klasse).
Grunnlinje, måned 60
Endring fra baseline i total avstand gått under 6 minutters gangtest (6MWT) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
6MWT er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Deltakerne ble bedt om å gå så langt som mulig i 6 minutter i et tempo som var behagelig for dem, og fikk lov til å bremse ned, stoppe og hvile etter behov. I dette utfallsmålet ble den totale distansen som en deltaker kunne gå på 6 minutter evaluert.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i total avstand gått under 6 minutters gangtest (6MWT) ved måned 60
Tidsramme: Grunnlinje, måned 60
6MWT er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Deltakerne ble bedt om å gå så langt som mulig i 6 minutter i et tempo som var behagelig for dem, og fikk lov til å bremse ned, stoppe og hvile etter behov. I dette utfallsmålet ble den totale distansen som en deltaker kunne gå på 6 minutter evaluert.
Grunnlinje, måned 60
Antall deltakere kategorisert basert på totalt gått avstand i løpet av 6 minutters gangetest (6MWT) i måned 12
Tidsramme: Måned 12
6MWT er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Deltakerne ble bedt om å gå så langt som mulig i 6 minutter i et tempo som var behagelig for dem, og fikk lov til å bremse ned, stoppe og hvile etter behov. I dette utfallsmålet ble deltakerne kategorisert basert på total distanse som gikk som Nivå 1 = total distanse som gikk mindre enn (<) 300 meter; Nivå 2 = total distanse gått mellom 300 til 374,9 meter; Nivå 3 = total distanse gått mellom 375 til 449,9 meter; Nivå 4 = total distanse som er gått større enn eller lik (>=) 450 meter.
Måned 12
Antall deltakere kategorisert basert på totalt gått avstand under 6 minutters gangtest (6MWT) ved måned 60
Tidsramme: Måned 60
6MWT er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Deltakerne ble bedt om å gå så langt som mulig i 6 minutter i et tempo som var behagelig for dem, og fikk lov til å bremse ned, stoppe og hvile etter behov. I dette utfallsmålet ble deltakerne kategorisert basert på total distanse som gikk som Nivå 1 = total distanse gått < 300 meter; Nivå 2 = total distanse gått mellom 300 til 374,9 meter; Nivå 3 = total distanse gått mellom 375 til 449,9 meter; Nivå 4 = totalt gått distanse >=450 meter.
Måned 60
Endring fra baseline i dyspné og tretthetspoeng under 6-minutters gangtest (6MWT) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
6MWT er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Deltakerne ble bedt om å gå så langt som mulig i 6 minutter i et tempo som var behagelig for dem, og fikk lov til å bremse ned, stoppe og hvile etter behov. Dyspné: Deltakerne ble bedt om å rangere pustevansker, før-gang og etter-gang ved hvert besøk, på en skala fra 0 (ingen åndenød i det hele tatt) til 10 (maksimal åndenød). Høyere skårer indikerte mer alvorlighetsgrad. Fatigue: Deltakerne ble bedt om å vurdere hvor trøtte de følte seg, før de gikk og etter de gikk ved hvert besøk, på en skala fra 0 (ikke i det hele tatt) til 10 (maksimalt). Høyere score indikerte mer tretthet. Ved hvert besøk ble skårer for pre-walk test, post-walk test og innenfor besøksforskjell (forskjell fra post-walk til pre-walk) evaluert. Endring fra baseline ble beregnet for hver pre-walk test, post-walk test og innenfor besøksforskjell ved måned 12.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i dyspné og tretthetspoeng under 6 minutters gangtest (6MWT) ved måned 60
Tidsramme: Grunnlinje, måned 60
6MWT er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Deltakerne ble bedt om å gå så langt som mulig i 6 minutter i et tempo som var behagelig for dem, og fikk lov til å bremse ned, stoppe og hvile etter behov. Dyspné: Deltakerne ble bedt om å rangere pustevansker, før-gang og etter-gang ved hvert besøk, på en skala fra 0 (ingen åndenød i det hele tatt) til 10 (maksimal åndenød). Høyere skårer indikerte mer alvorlighetsgrad. Fatigue: Deltakerne ble bedt om å vurdere hvor trøtte de følte seg, før de gikk og etter de gikk ved hvert besøk, på en skala fra 0 (ikke i det hele tatt) til 10 (maksimalt). Høyere score indikerte mer tretthet. Ved hvert besøk ble skårer for pre-walk test, post-walk test og innenfor besøksforskjell (forskjell fra post-walk til pre-walk) evaluert. Endring fra baseline ble beregnet for hver pre-walk test, post-walk test og innen besøksforskjell ved måned 60.
Grunnlinje, måned 60
Antall deltakere kategorisert på grunnlag av endring fra baseline i total avstand gått under 6-minutters gangtest (6MWT) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
6MWT er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Deltakerne ble bedt om å gå så langt som mulig i 6 minutter i et tempo som var behagelig for dem, og fikk lov til å bremse ned, stoppe og hvile etter behov. I dette utfallsmålet ble deltakere på grunnlag av endring fra baseline i totalt gått distanse kategorisert som forverret, uendret eller forbedret. Hvis avstanden som gikk ved et besøk var større enn avstanden som gikk ved baseline, kategoriseres som "forbedret". Hvis gått avstand ved et besøk var lik gått avstand ved baseline, så kategorisert som 'uendret'. Hvis avstanden som gikk ved et besøk var mindre enn avstanden som gikk ved baseline, kategoriseres som "forverret".
Grunnlinje, måned 12
Antall deltakere kategorisert på grunnlag av endring fra baseline i total avstand gått under 6-minutters gangtest (6MWT) ved måned 60
Tidsramme: Grunnlinje, måned 60
6MWT er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Deltakerne ble bedt om å gå så langt som mulig i 6 minutter i et tempo som var behagelig for dem, og fikk lov til å bremse ned, stoppe og hvile etter behov. I dette utfallsmålet ble deltakere på grunnlag av endring fra baseline i totalt gått distanse kategorisert som forverret, uendret eller forbedret. Hvis avstanden som gikk ved et besøk var større enn avstanden som gikk ved baseline, kategoriseres som "forbedret". Hvis gått avstand ved et besøk var lik gått avstand ved baseline, så kategorisert som 'uendret'. Hvis avstanden som gikk ved et besøk var mindre enn avstanden som gikk ved baseline, kategoriseres som "forverret".
Grunnlinje, måned 60
Endring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) sammendragspoeng etter måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
KCCQ er et 23-elements deltakerutfylt spørreskjema som vurderer helsestatus og helserelatert livskvalitet hos deltakere med hjertesvikt. Åtte domene-skårer ble beregnet for KCCQ: fysisk begrensning, sosial begrensning, livskvalitet, egeneffektivitet, symptomstabilitet, symptomfrekvens, symptombyrde og totale symptomer (beregnet som gjennomsnittet av symptomfrekvens og symptombyrdescore). To oppsummeringsskårer ble beregnet: klinisk oppsummering (beregnet som gjennomsnitt av fysisk begrensning og total symptomskår) og samlet oppsummering (beregnet som gjennomsnitt av fysisk begrensning, sosial begrensning, totale symptomer og livskvalitetsskår). Hvert domene og begge oppsummeringsskårene ble skalert til å variere fra 0 (verre helsestatus) til 100 (beste helsestatus); høyere skårer representerte bedre helsetilstand.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) sammendragspoeng ved måned 60
Tidsramme: Grunnlinje, måned 60
KCCQ er et 23-elements deltakerutfylt spørreskjema som vurderer helsestatus og helserelatert livskvalitet hos deltakere med hjertesvikt. Åtte domene-skårer ble beregnet for KCCQ: fysisk begrensning, sosial begrensning, livskvalitet, egeneffektivitet, symptomstabilitet, symptomfrekvens, symptombyrde og totale symptomer (beregnet som gjennomsnittet av symptomfrekvens og symptombyrdescore). To oppsummeringsskårer ble beregnet: klinisk oppsummering (beregnet som gjennomsnitt av fysisk begrensning og total symptomskår) og samlet oppsummering (beregnet som gjennomsnitt av fysisk begrensning, sosial begrensning, totale symptomer og livskvalitetsskår). Hvert domene og begge oppsummeringsskårene ble skalert til å variere fra 0 (verre helsestatus) til 100 (beste helsestatus); høyere skårer representerte bedre helsetilstand.
Grunnlinje, måned 60
Endring fra baseline i Troponin I og Troponin T serumnivåer ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Troponin I og troponin T er hjertemarkørene. Troponin I og troponin T er en del av troponinkomplekset, hvor troponin I er bundet til aktin i tynne myofilamenter og troponin T er bundet til tropomyosin. Høyere nivå av disse markørene indikerer hjerteskade.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i Troponin I og Troponin T serumnivåer ved måned 60
Tidsramme: Grunnlinje, måned 60
Troponin I og troponin T er hjertemarkørene. Troponin I og troponin T er en del av troponinkomplekset, hvor troponin I er bundet til aktin i tynne myofilamenter og troponin T er bundet til tropomyosin. Høyere nivå av disse markørene indikerer hjerteskade.
Grunnlinje, måned 60
Endring fra baseline i aminoterminal B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) serumnivå ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
NT-proBNP er biomarkør for hjertestress (myokardnekrose og økt fyllingstrykk/ venstre ventrikkel [LV] veggstress).
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i serumnivåer av aminoterminal B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) ved måned 60
Tidsramme: Grunnlinje, måned 60
NT-proBNP er biomarkør for hjertestress (myokardnekrose og økt fyllingstrykk/ LV veggstress).
Grunnlinje, måned 60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med kategorier av pasientens globale vurdering (PGA) for oppfølgingsbesøk: Måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108 , 114, 120, 126 og 132
Tidsramme: Måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Deltakernes generelle livskvalitet ble målt ved PGA. Ved hvert oppfølgingsbesøk ble deltakerne spurt: "Hvordan føler du deg i dag sammenlignet med da vi snakket med deg ved ditt siste klinikkbesøk for denne studien?" og deltakerne svarte på noe av følgende: markant forbedret, moderat forbedret, mildt forbedret, uendret, lett forverret, moderat forverret eller markert forverret.
Måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Antall deltakere med endring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) klassifisering ved månedene 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126 og 132
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
NYHA klassifiserte deltakere i 4 klasser: Klasse I: hjertesykdom uten begrensninger av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet forårsaket ingen unødig tretthet, hjertebank, dyspné eller anginasmerter. Klasse II: hjertesykdom med lett begrensning av fysisk aktivitet, behagelig i hvile. Vanlig fysisk aktivitet resulterte i tretthet, hjertebank, dyspné eller anginasmerter. Klasse III: hjertesykdom med markert begrensning av fysisk aktivitet, komfortabel i hvile. Mindre enn vanlig fysisk aktivitet forårsaket tretthet, hjertebank, dyspné eller anginasmerter. Klasse IV: hjertesykdom med manglende evne til å utføre fysisk aktivitet uten ubehag. Symptomer på hjerteinsuffisiens eller angina syndrom kan være tilstede selv i hvile. Hvis noen fysisk aktivitet ble utført, ble ubehaget økt. Deltakere med endring fra baseline ble klassifisert som forbedret (skiftet fra høyere til lavere klasse), uendret (ingen endring i klasse) eller forverret (skiftet fra lavere til høyere klasse).
Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Endring fra baseline i total avstand gått under 6 minutters gangtest (6MWT) ved månedene 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114 , 120 og 132
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Deltakerne ble bedt om å gå så langt som mulig i 6 minutter i et tempo som var behagelig for dem, og fikk lov til å bremse ned, stoppe og hvile etter behov. I dette utfallsmålet ble den totale distansen som en deltaker kunne gå på 6 minutter evaluert.
Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Antall deltakere kategorisert basert på totalt gått avstand under 6 minutters gangtest (6MWT) ved baseline, 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120, 126 og 132
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
6MWT er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Deltakerne ble bedt om å gå så langt som mulig i 6 minutter i et tempo som var behagelig for dem, og fikk lov til å bremse ned, stoppe og hvile etter behov. I dette utfallsmålet ble deltakerne kategorisert basert på total distanse som gikk som Nivå 1 = total distanse gått < 300 meter; Nivå 2 = total distanse gått mellom 300 til 374,9 meter; Nivå 3 = total distanse gått mellom 375 til 449,9 meter; Nivå 4 = totalt gått distanse >=450 meter.
Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Endring fra baseline i dyspné og tretthetspoeng under 6 minutters gangtest (6MWT) ved månedene 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 og 132
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Deltakerne ble bedt om å gå så langt som mulig i 6 minutter i et tempo som var behagelig for dem, og fikk lov til å bremse ned, stoppe og hvile etter behov. Dyspné: Deltakerne ble bedt om å rangere pustevansker, før-gang og etter-gang ved hvert besøk, på en skala fra 0 (ingen åndenød i det hele tatt) til 10 (maksimal åndenød). Høyere skårer indikerte mer alvorlighetsgrad. Fatigue: Deltakerne ble bedt om å vurdere hvor trøtte de følte seg, før de gikk og etter de gikk ved hvert besøk, på en skala fra 0 (ikke i det hele tatt) til 10 (maksimalt). Høyere score indikerte mer tretthet. Ved hvert besøk ble skårer for pre-walk test, post-walk test og innenfor besøksforskjell (forskjell fra post-walk til pre-walk) evaluert. Endring fra baseline ble beregnet for hver pre-walk test, post-walk test og innenfor besøksforskjell ved spesifiserte besøk.
Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Antall deltakere kategorisert på grunnlag av endring fra baseline i total distanse som gikk under 6 minutters gangtest (6MWT) ved månedene 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 og 132
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Deltakerne ble bedt om å gå så langt som mulig i 6 minutter i et tempo som var behagelig for dem, og fikk lov til å bremse ned, stoppe og hvile etter behov. I dette utfallsmålet ble deltakere på grunnlag av endring fra baseline i totalt gått distanse kategorisert som forverret, uendret eller forbedret. Hvis avstanden som gikk ved et besøk var større enn avstanden som gikk ved baseline, kategoriseres som "forbedret". Hvis gått avstand ved et besøk var lik gått avstand ved baseline, så kategorisert som 'uendret'. Hvis avstanden som gikk ved et besøk var mindre enn avstanden som gikk ved baseline, kategoriseres som "forverret".
Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Endring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) sammendragspoeng etter månedene 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 102, 110, 110, 110 , 126 og 132
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
KCCQ er et 23-elements deltakerutfylt spørreskjema som vurderer helsestatus og helserelatert livskvalitet hos deltakere med hjertesvikt. Åtte domene-skårer ble beregnet for KCCQ: fysisk begrensning, sosial begrensning, livskvalitet, egeneffektivitet, symptomstabilitet, symptomfrekvens, symptombyrde og totale symptomer (beregnet som gjennomsnittet av symptomfrekvens og symptombyrdescore). To oppsummeringsskårer ble beregnet: klinisk oppsummering (beregnet som gjennomsnitt av fysisk begrensning og total symptomskår) og samlet oppsummering (beregnet som gjennomsnitt av fysisk begrensning, sosial begrensning, totale symptomer og livskvalitetsskår). Hvert domene og begge oppsummeringsskårene ble skalert til å variere fra 0 (verre helsestatus) til 100 (beste helsestatus); høyere skårer representerte bedre helsetilstand.
Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Antall deltakere med abnormiteter i ekkokardiografi
Tidsramme: Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Ekkokardiografiavvik inkluderte: fraværende respirasjonsvariasjon av vena cava inferior, eventuell ventilfortykkelse, aortaklafffortykkelse, redusert respirasjonsvariasjon i inferior vena cava, utvidet inferior vena cava, E retardasjonstid mindre enn eller lik (<=) 150 millisekund, E-bølge /A Wave (E/A) ratio >=2, ejeksjonsfraksjon < 50 %, isovolumisk relaksasjonstid (IVRT) <=70 millisekund, venstre ventrikkel bakre veggtykkelse >=13 millimeter (mm), venstre ventrikkels septaltykkelse >= 13 mm, mitralklaff fortykkelse, perikardial effusjon, pulmonal klaffe fortykkelse, høyre ventrikkeltykkelse >=7 mm, trikuspidalklaff fortykkelse, forhold mellom tidlig mitral innstrømningshastighet og mitral ringformet tidlig diastolisk hastighet (e/e') Lateral større enn (>) 15 , e/e' Septal >15.
Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Endring fra baseline i Troponin I og Troponin T serumnivåer ved månedene 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 og 122
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 og 126
Troponin I og troponin T er hjertemarkørene. Troponin I og troponin T er en del av troponinkomplekset, hvor troponin I er bundet til aktin i tynne myofilamenter og troponin T er bundet til tropomyosin. Høyere nivå av disse markørene indikerer hjerteskade.
Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 og 126
Endring fra baseline i aminoterminal B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) serumnivå ved månedene 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120 og 126
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
NT-proBNP var biomarkør for hjertestress (myokardnekrose og økt fyllingstrykk/ LV veggstress).
Grunnlinje, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
Antall deltakere med sykehusinnleggelse av alle årsaker og hjerterelaterte sykehusinnleggelseshendelser
Tidsramme: Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
All årsak sykehusinnleggelse ble definert som enhver alvorlig bivirkning som resulterte i sykehusinnleggelse. Hjerterelatert sykehusinnleggelse var enhver sykehusinnleggelse som tilfredsstilte følgende kriterier: hjertelidelser eller AE foretrukket betegnelse som ubehag i brystet, brystsmerter, død, cerebrovaskulær ulykke, embolisk hjerneslag, sykdomsprogresjon.
Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Tid til dødelighet av alle årsaker og hjerterelatert dødelighet
Tidsramme: Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Tid til død for alle deltakere med en dødsdato i Clinical Database, eller sensurert ved siste dosedato + 28 dager for de deltakerne som var i live ved slutten av studien, rapporteres.
Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (AEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som mottok undersøkelsesprodukt uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. SAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali; medisinsk viktige hendelser. En behandlingsfremkallende AE ​​ble definert som en hendelse som dukket opp i løpet av behandlingsperioden som var fraværende før behandling, eller som ble forverret i løpet av behandlingsperioden i forhold til tilstanden før behandling. Bivirkninger inkluderte både alvorlige og alle ikke-alvorlige bivirkninger.
Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Antall deltakere med behandlingsrelatert behandling Emergent Adverse Events (AEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Behandlingsrelatert AE var enhver uheldig medisinsk hendelse som ble tilskrevet studiemedikamentet hos en deltaker som mottok studiemedikamentet. SAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. En behandlingsfremkallende AE ​​ble definert som en hendelse som dukket opp i løpet av behandlingsperioden som var fraværende før behandling, eller som ble forverret i løpet av behandlingsperioden i forhold til tilstanden før behandling. Bivirkninger inkluderte både alvorlige og alle ikke-alvorlige bivirkninger. Relasjon til studiemedikament ble vurdert av etterforskeren som (Ja/Nei).
Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Antall deltakere med klinisk signifikante fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Fysisk undersøkelse inkluderte undersøkelse av generelt utseende, endokrine, hode og nakke, kardiovaskulær, øyne, mage, ører, hud, nese, muskel-skjelett, hals, nevrologisk, respiratorisk, immunologisk/allergi, genitourinær, hematologisk/lymfatisk. Den kliniske betydningen av ethvert fysisk undersøkelsesfunn ble vurdert av etterforskeren.
Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Antall deltakere med eventuelle samtidige medisiner
Tidsramme: Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Antall deltakere som brukte andre medisiner enn studiemedisin ble rapportert.
Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Antall deltakere med klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) funn
Tidsramme: Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
EKG-parametere inkluderte PR-intervall (millisekunder), RR-intervall (millisekunder), QRS-intervall (millisekunder), QT- og QTc-intervall (millisekunder) og hjertefrekvens (slag per minutt). Den kliniske betydningen av ethvert EKG-funn ble vurdert av etterforskeren.
Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Antall deltakere med laboratorieavvik
Tidsramme: Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303
Laboratorieparametere inkluderte hematologi og biokjemi: alkalisk fosfatase (ALP), alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), blodurea-nitrogen, gammaglutamyltransferase (GGT), kreatinin, total bilirubin, internasjonalt normalisert forhold (INR), troponin I , troponin T, protrombintid, natrium, globulinkalium, klorid, bikarbonat, kolesterol, kalsium, urinsyre, uorganisk fosfor, tyreoideastimulerende hormon, glukose, totalt tyroksin (T4), fritt T4, totalt proteiner, prealbumin (transthyretin), albumin, hemoglobin, blodplater, hematokrit, antall hvite blodlegemer, antall røde blodlegemer, nøytrofiler, pakket cellevolum, lymfocytter, gjennomsnittlig korpuskulært volum, monocytter, gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobin, eosinofiler, gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobinkonsentrasjon, basofiler, retinolbindende protein, Urinalyse: bilirubin, pH, blod (fritt Hb), protein, nitritt, glukose, urobilinogen, ketoner, egenvekt.
Post-måned 12 opp til måned 132 (omtrent 10 år) av studie FX1B-303

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2009

Primær fullføring (Faktiske)

20. november 2019

Studiet fullført (Faktiske)

20. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. juli 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2009

Først lagt ut (Anslag)

8. juli 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. desember 2020

Sist bekreftet

1. desember 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FX1B-303
  • B3461026 (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ATTR-CM

Kliniske studier på tafamidis

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uganda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere