Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du Fx-1006a chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine V122i ou de type sauvage (TTR)

9 décembre 2020 mis à jour par: Pfizer

Évaluation en ouvert de l'innocuité et de l'efficacité du Fx-1006a chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde V122i ou à transthyrétine de type sauvage (TTR)

Évaluation en ouvert de l'innocuité et de l'efficacité du Fx-1006a chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine V122i ou de type sauvage (ttr).

Les patients qui terminent avec succès Fx1B-201 se présenteront à l'unité clinique le jour 0 pour signer le formulaire de consentement éclairé et déterminer leur admissibilité au protocole Fx1B-303. De plus, le jour 0, les critères d'admission des patients seront examinés et les antécédents médicaux et les caractéristiques démographiques obtenus.

L'examen physique (y compris le poids et les signes vitaux) et les tests de laboratoire cliniques pertinents de fin d'étude (phosphatase alcaline, alanine aminotransférase, aspartate aminotransférase, azote uréique du sang, gamma glutamyl transférase, créatinine, bilirubine totale, rapport international normalisé, troponine I, troponine T, et peptide natriurétique de type B amino-terminal) du protocole Fx1B-201 seront utilisés pour le protocole Fx1B-303. Si plus de 30 jours se sont écoulés entre la visite d'étude finale du protocole Fx1B-201 et le jour 0 du protocole Fx1B-303, un examen physique abrégé (y compris le poids et les signes vitaux) et des évaluations de laboratoire clinique doivent être effectués le jour 0.

Les patients éligibles commenceront une dose quotidienne de 20 mg de Fx-1006A à domicile le jour 1 (c'est-à-dire la première dose) et retourneront à l'unité clinique pour des visites d'étude tous les 6 mois.

Les événements indésirables (EI) et l'utilisation concomitante de médicaments seront recueillis à chaque visite de 6 mois à l'unité clinique. Des prélèvements sanguins pour les tests de laboratoire de sécurité clinique et des examens physiques abrégés (y compris le poids et les signes vitaux) seront également effectués à chaque visite clinique de 6 mois. Les ECG seront effectués tous les 12 mois sur une base annuelle. Un appel téléphonique sera effectué tous les 3 mois entre les visites à la clinique pour évaluer la sécurité et l'utilisation des médicaments concomitants.

Pour l'évaluation de l'efficacité, l'évaluation globale du patient, la classification NYHA, le KCCQ, le test de marche de 6 minutes et les tests de laboratoire clinique liés à l'efficacité (taux sériques de troponine T, de troponine I et de NT-pro-BNP) seront déterminés chaque 6 mois. De plus, des échocardiogrammes seront effectués tous les 12 mois sur une base annuelle.

Une visite de fin d'étude comprenant toutes les évaluations d'innocuité et d'efficacité aura lieu à la fin de l'étude par le patient, en cas de retrait prématuré (pour quelque raison que ce soit) ou en cas d'arrêt du programme par le commanditaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

31

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322-4510
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10034-1159
        • Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly (CCRLE)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient a terminé avec succès le protocole Fx1B-201.
  • Si femme ; la patiente est ménopausée. S'il s'agit d'un homme, la partenaire féminine est ménopausée. Si la femme est en âge de procréer, disposée à utiliser une méthode de contraception acceptable jusqu'à 3 mois après la dernière dose (y compris les partenaires féminines des participants masculins).
  • Le patient est prêt à se conformer au protocole.

Critère d'exclusion:

  • Le patient n'a pas terminé avec succès Fx1B-201.
  • Utilisation chronique d'AINS.
  • Le patient a une condition médicamenteuse cliniquement significative qui augmente le risque de participation à l'étude.
  • Le patient a reçu une transplantation cardiaque ou hépatique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Étiquette ouverte
Médicament: tafamidis
Une fois par jour 20 mg de tafamidis oral (capsule de gélatine molle)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant des catégories d'évaluation globale du patient (PGA) pour la visite de suivi : mois 12
Délai: Mois 12
La qualité de vie globale des participants a été mesurée par PGA. Lors de la visite de suivi, on a demandé aux participants : " Comment vous sentez-vous aujourd'hui par rapport à la période où nous vous avons parlé lors de votre dernière visite à la clinique pour cette étude ? " et les participants ont répondu à l'un des éléments suivants : nettement amélioré, modérément amélioré, légèrement amélioré, inchangé, légèrement aggravé, modérément aggravé ou nettement aggravé.
Mois 12
Pourcentage de participants avec des catégories d'évaluation globale du patient (PGA) pour la visite de suivi : mois 60
Délai: Mois 60
La qualité de vie globale des participants a été mesurée par PGA. Lors de la visite de suivi, on a demandé aux participants : " Comment vous sentez-vous aujourd'hui par rapport à la période où nous vous avons parlé lors de votre dernière visite à la clinique pour cette étude ? " et les participants ont répondu à l'un des éléments suivants : nettement amélioré, modérément amélioré, légèrement amélioré, inchangé, légèrement aggravé, modérément aggravé ou nettement aggravé.
Mois 60
Nombre de participants classés sur la base de la classification de la New York Heart Association (NYHA) au départ
Délai: Ligne de base
NYHA a classé les participants en 4 classes. La classe I comprenait des participants atteints de maladie cardiaque sans limitation d'activité physique. L'activité physique ordinaire n'a pas causé de fatigue excessive, de palpitations, de dyspnée ou de douleur angineuse. La classe II comprenait des participants atteints de maladie cardiaque avec une légère limitation de l'activité physique. Ils étaient à l'aise au repos. L'activité physique ordinaire a entraîné de la fatigue, des palpitations, de la dyspnée ou des douleurs angineuses. La classe III comprenait des participants atteints de maladie cardiaque avec une limitation marquée de l'activité physique. Ils étaient à l'aise au repos. Une activité physique inférieure à l'ordinaire provoquait de la fatigue, des palpitations, de la dyspnée ou des douleurs angineuses. La classe IV comprenait des participants atteints de maladie cardiaque incapables de mener une activité physique sans inconfort. Les symptômes d'insuffisance cardiaque ou du syndrome angineux peuvent être présents même au repos. Si une activité physique était entreprise, l'inconfort était accru.
Ligne de base
Nombre de participants ayant changé par rapport au départ dans la classification de la New York Heart Association (NYHA) au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
La NYHA a classé les participants en 4 classes : Classe I : maladie cardiaque sans limitation d'activité physique. L'activité physique ordinaire n'a causé aucune fatigue excessive, palpitations, dyspnée ou douleur angineuse. Classe II : maladie cardiaque avec légère limitation de l'activité physique, confortable au repos. L'activité physique ordinaire entraînait de la fatigue, des palpitations, de la dyspnée ou des douleurs angineuses. Classe III : maladie cardiaque avec limitation marquée de l'activité physique, confortable au repos. Une activité physique inférieure à l'ordinaire provoquait de la fatigue, des palpitations, de la dyspnée ou des douleurs angineuses. Classe IV : maladie cardiaque avec incapacité à exercer une activité physique sans inconfort. Les symptômes d'insuffisance cardiaque ou de syndrome d'angine de poitrine peuvent être présents même au repos. Si une activité physique était entreprise, l'inconfort était accru. Les participants ayant changé par rapport au départ ont été classés comme améliorés (passés de la classe supérieure à la classe inférieure), inchangés (pas de changement de classe) ou aggravés (passés de la classe inférieure à la classe supérieure).
Base de référence, mois 12
Nombre de participants ayant changé par rapport au départ dans la classification de la New York Heart Association (NYHA) au mois 60
Délai: Base de référence, mois 60
La NYHA a classé les participants en 4 classes : Classe I : maladie cardiaque sans limitation d'activité physique. L'activité physique ordinaire n'a causé aucune fatigue excessive, palpitations, dyspnée ou douleur angineuse. Classe II : maladie cardiaque avec légère limitation de l'activité physique, confortable au repos. L'activité physique ordinaire entraînait de la fatigue, des palpitations, de la dyspnée ou des douleurs angineuses. Classe III : maladie cardiaque avec limitation marquée de l'activité physique, confortable au repos. Une activité physique inférieure à l'ordinaire provoquait de la fatigue, des palpitations, de la dyspnée ou des douleurs angineuses. Classe IV : maladie cardiaque avec incapacité à exercer une activité physique sans inconfort. Les symptômes d'insuffisance cardiaque ou de syndrome d'angine de poitrine peuvent être présents même au repos. Si une activité physique était entreprise, l'inconfort était accru. Les participants ayant changé par rapport au départ ont été classés comme améliorés (passés de la classe supérieure à la classe inférieure), inchangés (pas de changement de classe) ou aggravés (passés de la classe inférieure à la classe supérieure).
Base de référence, mois 60
Changement par rapport à la ligne de base de la distance totale parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
Le 6MWT est un test d'effort sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. Les participants ont été invités à marcher le plus loin possible pendant 6 minutes à un rythme qui leur était confortable, et ont été autorisés à ralentir, à s'arrêter et à se reposer si nécessaire. Dans cette mesure de résultat, la distance totale qu'un participant pouvait parcourir en 6 minutes a été évaluée.
Base de référence, mois 12
Changement par rapport à la ligne de base de la distance totale parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) au mois 60
Délai: Base de référence, mois 60
Le 6MWT est un test d'effort sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. Les participants ont été invités à marcher le plus loin possible pendant 6 minutes à un rythme qui leur était confortable, et ont été autorisés à ralentir, à s'arrêter et à se reposer si nécessaire. Dans cette mesure de résultat, la distance totale qu'un participant pouvait parcourir en 6 minutes a été évaluée.
Base de référence, mois 60
Nombre de participants classés en fonction de la distance totale parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) au mois 12
Délai: Mois 12
Le 6MWT est un test d'effort sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. Les participants ont été invités à marcher le plus loin possible pendant 6 minutes à un rythme qui leur était confortable, et ont été autorisés à ralentir, à s'arrêter et à se reposer si nécessaire. Dans cette mesure de résultat, les participants ont été classés en fonction de la distance totale parcourue comme niveau 1 = distance totale parcourue inférieure à (<) 300 mètres ; Niveau 2 = distance totale parcourue entre 300 et 374,9 mètres ; Niveau 3 = distance totale parcourue entre 375 et 449,9 mètres ; Niveau 4 = distance totale parcourue supérieure ou égale à (>=) 450 mètres.
Mois 12
Nombre de participants classés en fonction de la distance totale parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) au mois 60
Délai: Mois 60
Le 6MWT est un test d'effort sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. Les participants ont été invités à marcher le plus loin possible pendant 6 minutes à un rythme qui leur était confortable, et ont été autorisés à ralentir, à s'arrêter et à se reposer si nécessaire. Dans cette mesure de résultat, les participants ont été classés en fonction de la distance totale parcourue comme Niveau 1 = distance totale parcourue < 300 mètres ; Niveau 2 = distance totale parcourue entre 300 et 374,9 mètres ; Niveau 3 = distance totale parcourue entre 375 et 449,9 mètres ; Niveau 4 = distance totale parcourue >=450 mètres.
Mois 60
Changement par rapport au départ des scores de dyspnée et de fatigue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
Le 6MWT est un test d'effort sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. Les participants ont été invités à marcher le plus loin possible pendant 6 minutes à un rythme qui leur était confortable, et ont été autorisés à ralentir, à s'arrêter et à se reposer si nécessaire. Dyspnée : les participants ont été invités à évaluer la difficulté de leur respiration, avant et après la marche à chaque visite, sur une échelle de 0 (pas d'essoufflement du tout) à 10 (essoufflement maximal). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité. Fatigue : les participants ont été invités à évaluer leur niveau de fatigue, avant et après la marche à chaque visite, sur une échelle de 0 (pas du tout) à 10 (maximum). Les scores les plus élevés indiquaient plus de fatigue. À chaque visite, les scores du test pré-marche, du test post-marche et de la différence intra-visite (différence entre post-marche et pré-marche) ont été évalués. Le changement par rapport au départ a été calculé pour chaque test de marche avant, test de marche après et différence intra-visite au mois 12.
Base de référence, mois 12
Changement par rapport au départ des scores de dyspnée et de fatigue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) au mois 60
Délai: Base de référence, mois 60
Le 6MWT est un test d'effort sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. Les participants ont été invités à marcher le plus loin possible pendant 6 minutes à un rythme qui leur était confortable, et ont été autorisés à ralentir, à s'arrêter et à se reposer si nécessaire. Dyspnée : les participants ont été invités à évaluer la difficulté de leur respiration, avant et après la marche à chaque visite, sur une échelle de 0 (pas d'essoufflement du tout) à 10 (essoufflement maximal). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité. Fatigue : les participants ont été invités à évaluer leur niveau de fatigue, avant et après la marche à chaque visite, sur une échelle de 0 (pas du tout) à 10 (maximum). Les scores les plus élevés indiquaient plus de fatigue. À chaque visite, les scores du test pré-marche, du test post-marche et de la différence intra-visite (différence entre post-marche et pré-marche) ont été évalués. Le changement par rapport au départ a été calculé pour chaque test de marche avant, test de marche après et différence intra-visite au mois 60.
Base de référence, mois 60
Nombre de participants classés sur la base du changement par rapport au départ dans la distance totale parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
Le 6MWT est un test d'effort sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. Les participants ont été invités à marcher le plus loin possible pendant 6 minutes à un rythme qui leur était confortable, et ont été autorisés à ralentir, à s'arrêter et à se reposer si nécessaire. Dans cette mesure de résultat, les participants sur la base du changement par rapport au départ de la distance totale parcourue ont été classés comme aggravés, inchangés ou améliorés. Si la distance parcourue lors d'une visite était supérieure à la distance parcourue au départ, elle est alors classée comme « améliorée ». Si la distance parcourue lors d'une visite était égale à la distance parcourue au départ, alors classée comme "inchangée". Si la distance parcourue lors d'une visite était inférieure à la distance parcourue au départ, elle est alors classée comme « aggravée ».
Base de référence, mois 12
Nombre de participants classés sur la base du changement par rapport au départ dans la distance totale parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) au mois 60
Délai: Base de référence, mois 60
Le 6MWT est un test d'effort sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. Les participants ont été invités à marcher le plus loin possible pendant 6 minutes à un rythme qui leur était confortable, et ont été autorisés à ralentir, à s'arrêter et à se reposer si nécessaire. Dans cette mesure de résultat, les participants sur la base du changement par rapport au départ de la distance totale parcourue ont été classés comme aggravés, inchangés ou améliorés. Si la distance parcourue lors d'une visite était supérieure à la distance parcourue au départ, elle est alors classée comme « améliorée ». Si la distance parcourue lors d'une visite était égale à la distance parcourue au départ, alors classée comme "inchangée". Si la distance parcourue lors d'une visite était inférieure à la distance parcourue au départ, elle est alors classée comme « aggravée ».
Base de référence, mois 60
Changement par rapport à la valeur initiale dans le score récapitulatif du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ) au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
Le KCCQ est un questionnaire de 23 items rempli par les participants qui évalue l'état de santé et la qualité de vie liée à la santé des participants souffrant d'insuffisance cardiaque. Huit scores de domaine ont été calculés pour le KCCQ : limitation physique, limitation sociale, qualité de vie, auto-efficacité, stabilité des symptômes, fréquence des symptômes, charge des symptômes et symptômes totaux (calculés comme la moyenne des scores de fréquence des symptômes et de charge des symptômes). Deux scores récapitulatifs ont été calculés : le résumé clinique (calculé comme la moyenne des scores de limitation physique et le total des symptômes) et le résumé global (calculé comme la moyenne des scores de limitation physique, de limitation sociale, de symptômes totaux et de qualité de vie). Chaque domaine et les deux scores récapitulatifs ont été échelonnés pour aller de 0 (pire état de santé) à 100 (meilleur état de santé) ; des scores plus élevés représentaient un meilleur état de santé.
Base de référence, mois 12
Changement par rapport à la ligne de base dans le score récapitulatif du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ) au mois 60
Délai: Base de référence, mois 60
Le KCCQ est un questionnaire de 23 items rempli par les participants qui évalue l'état de santé et la qualité de vie liée à la santé des participants souffrant d'insuffisance cardiaque. Huit scores de domaine ont été calculés pour le KCCQ : limitation physique, limitation sociale, qualité de vie, auto-efficacité, stabilité des symptômes, fréquence des symptômes, charge des symptômes et symptômes totaux (calculés comme la moyenne des scores de fréquence des symptômes et de charge des symptômes). Deux scores récapitulatifs ont été calculés : le résumé clinique (calculé comme la moyenne des scores de limitation physique et le total des symptômes) et le résumé global (calculé comme la moyenne des scores de limitation physique, de limitation sociale, de symptômes totaux et de qualité de vie). Chaque domaine et les deux scores récapitulatifs ont été échelonnés pour aller de 0 (pire état de santé) à 100 (meilleur état de santé) ; des scores plus élevés représentaient un meilleur état de santé.
Base de référence, mois 60
Changement par rapport au départ des taux sériques de troponine I et de troponine T au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
La troponine I et la troponine T sont les marqueurs cardiaques. La troponine I et la troponine T font partie du complexe de la troponine, où la troponine I est liée à l'actine dans les myofilaments minces et la troponine T est liée à la tropomyosine. Un niveau plus élevé de ces marqueurs indique des lésions cardiaques.
Base de référence, mois 12
Changement par rapport au départ des taux sériques de troponine I et de troponine T au mois 60
Délai: Base de référence, mois 60
La troponine I et la troponine T sont les marqueurs cardiaques. La troponine I et la troponine T font partie du complexe de la troponine, où la troponine I est liée à l'actine dans les myofilaments minces et la troponine T est liée à la tropomyosine. Un niveau plus élevé de ces marqueurs indique des lésions cardiaques.
Base de référence, mois 60
Changement par rapport à la ligne de base du taux sérique du peptide natriurétique de type B amino-terminal (NT-proBNP) au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
Le NT-proBNP est un biomarqueur du stress cardiaque (nécrose du myocarde et augmentation des pressions de remplissage/contrainte de la paroi ventriculaire gauche [LV]).
Base de référence, mois 12
Changement par rapport au départ des taux sériques de peptide natriurétique de type B amino-terminal (NT-proBNP) au mois 60
Délai: Base de référence, mois 60
Le NT-proBNP est un biomarqueur du stress cardiaque (nécrose myocardique et augmentation des pressions de remplissage/contrainte de la paroi VG).
Base de référence, mois 60

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec catégories d'évaluation globale du patient (PGA) pour la visite de suivi : mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108 , 114, 120, 126 et 132
Délai: Mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
La qualité de vie globale des participants a été mesurée par PGA. Lors de chaque visite de suivi, on a demandé aux participants : " Comment vous sentez-vous aujourd'hui par rapport au moment où nous vous avons parlé lors de votre dernière visite à la clinique pour cette étude ? " et les participants ont répondu à l'un des éléments suivants : nettement amélioré, modérément amélioré, légèrement amélioré, inchangé, légèrement aggravé, modérément aggravé ou nettement aggravé.
Mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Nombre de participants ayant changé par rapport au départ dans la classification de la New York Heart Association (NYHA) aux mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126 et 132
Délai: Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
La NYHA a classé les participants en 4 classes : Classe I : maladie cardiaque sans limitation d'activité physique. L'activité physique ordinaire n'a causé aucune fatigue excessive, palpitations, dyspnée ou douleur angineuse. Classe II : maladie cardiaque avec légère limitation de l'activité physique, confortable au repos. L'activité physique ordinaire entraînait de la fatigue, des palpitations, de la dyspnée ou des douleurs angineuses. Classe III : maladie cardiaque avec limitation marquée de l'activité physique, confortable au repos. Une activité physique inférieure à l'ordinaire provoquait de la fatigue, des palpitations, de la dyspnée ou des douleurs angineuses. Classe IV : maladie cardiaque avec incapacité à exercer une activité physique sans inconfort. Les symptômes d'insuffisance cardiaque ou de syndrome d'angine de poitrine peuvent être présents même au repos. Si une activité physique était entreprise, l'inconfort était accru. Les participants ayant changé par rapport au départ ont été classés comme améliorés (passés de la classe supérieure à la classe inférieure), inchangés (pas de changement de classe) ou aggravés (passés de la classe inférieure à la classe supérieure).
Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Changement par rapport au départ de la distance totale parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) aux mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114 , 120 et 132
Délai: Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Le 6MWT est un test d'effort sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. Les participants ont été invités à marcher le plus loin possible pendant 6 minutes à un rythme qui leur était confortable, et ont été autorisés à ralentir, à s'arrêter et à se reposer si nécessaire. Dans cette mesure de résultat, la distance totale qu'un participant pouvait parcourir en 6 minutes a été évaluée.
Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Nombre de participants classés en fonction de la distance totale parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120, 126 et 132
Délai: Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Le 6MWT est un test d'effort sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. Les participants ont été invités à marcher le plus loin possible pendant 6 minutes à un rythme qui leur était confortable, et ont été autorisés à ralentir, à s'arrêter et à se reposer si nécessaire. Dans cette mesure de résultat, les participants ont été classés en fonction de la distance totale parcourue comme Niveau 1 = distance totale parcourue < 300 mètres ; Niveau 2 = distance totale parcourue entre 300 et 374,9 mètres ; Niveau 3 = distance totale parcourue entre 375 et 449,9 mètres ; Niveau 4 = distance totale parcourue >=450 mètres.
Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Changement par rapport au départ des scores de dyspnée et de fatigue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) aux mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 et 132
Délai: Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Le 6MWT est un test d'effort sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. Les participants ont été invités à marcher le plus loin possible pendant 6 minutes à un rythme qui leur était confortable, et ont été autorisés à ralentir, à s'arrêter et à se reposer si nécessaire. Dyspnée : les participants ont été invités à évaluer la difficulté de leur respiration, avant et après la marche à chaque visite, sur une échelle de 0 (pas d'essoufflement du tout) à 10 (essoufflement maximal). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité. Fatigue : les participants ont été invités à évaluer leur niveau de fatigue, avant et après la marche à chaque visite, sur une échelle de 0 (pas du tout) à 10 (maximum). Les scores les plus élevés indiquaient plus de fatigue. À chaque visite, les scores du test pré-marche, du test post-marche et de la différence intra-visite (différence entre post-marche et pré-marche) ont été évalués. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé pour chaque test de pré-marche, test de post-marche et différence intra-visite lors de visites spécifiées.
Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Nombre de participants classés sur la base du changement par rapport au départ dans la distance totale parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) aux mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 et 132
Délai: Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Le 6MWT est un test d'effort sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. Les participants ont été invités à marcher le plus loin possible pendant 6 minutes à un rythme qui leur était confortable, et ont été autorisés à ralentir, à s'arrêter et à se reposer si nécessaire. Dans cette mesure de résultat, les participants sur la base du changement par rapport au départ de la distance totale parcourue ont été classés comme aggravés, inchangés ou améliorés. Si la distance parcourue lors d'une visite était supérieure à la distance parcourue au départ, elle est alors classée comme « améliorée ». Si la distance parcourue lors d'une visite était égale à la distance parcourue au départ, alors classée comme "inchangée". Si la distance parcourue lors d'une visite était inférieure à la distance parcourue au départ, elle est alors classée comme « aggravée ».
Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Changement par rapport à la valeur initiale dans le score récapitulatif du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ) aux mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 , 126 et 132
Délai: Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Le KCCQ est un questionnaire de 23 items rempli par les participants qui évalue l'état de santé et la qualité de vie liée à la santé des participants souffrant d'insuffisance cardiaque. Huit scores de domaine ont été calculés pour le KCCQ : limitation physique, limitation sociale, qualité de vie, auto-efficacité, stabilité des symptômes, fréquence des symptômes, charge des symptômes et symptômes totaux (calculés comme la moyenne des scores de fréquence des symptômes et de charge des symptômes). Deux scores récapitulatifs ont été calculés : le résumé clinique (calculé comme la moyenne des scores de limitation physique et le total des symptômes) et le résumé global (calculé comme la moyenne des scores de limitation physique, de limitation sociale, de symptômes totaux et de qualité de vie). Chaque domaine et les deux scores récapitulatifs ont été échelonnés pour aller de 0 (pire état de santé) à 100 (meilleur état de santé) ; des scores plus élevés représentaient un meilleur état de santé.
Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Nombre de participants présentant des anomalies en échocardiographie
Délai: Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Anomalies de l'échocardiographie : absence de variation respiratoire de la veine cave inférieure, tout épaississement de la valve, épaississement de la valve aortique, diminution de la variation respiratoire de la veine cave inférieure, dilatation de la veine cave inférieure, temps de décélération E inférieur ou égal à (<=) 150 ms, onde E /A Wave (E/A) ratio >=2, fraction d'éjection < 50%, temps de relaxation isovolumique (IVRT) <=70 milliseconde, épaisseur de paroi postérieure ventriculaire gauche >=13 millimètre (mm), épaisseur septale ventriculaire gauche >= 13 mm, épaississement de la valve mitrale, épanchement péricardique, épaississement de la valve pulmonaire, épaisseur ventriculaire droite >=7 mm, épaississement de la valve tricuspide, rapport entre la vitesse d'entrée mitrale précoce et la vitesse diastolique précoce annulaire mitrale (e/e') Latéral supérieur à (>) 15 , e/e' Septal >15.
Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Changement par rapport au départ des taux sériques de troponine I et de troponine T aux mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 et 126
Délai: Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 et 126
La troponine I et la troponine T sont les marqueurs cardiaques. La troponine I et la troponine T font partie du complexe de la troponine, où la troponine I est liée à l'actine dans les myofilaments minces et la troponine T est liée à la tropomyosine. Un niveau plus élevé de ces marqueurs indique des lésions cardiaques.
Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 et 126
Changement par rapport à la ligne de base du taux sérique du peptide natriurétique de type B amino-terminal (NT-proBNP) aux mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120 et 126
Délai: Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
Le NT-proBNP était un biomarqueur du stress cardiaque (nécrose du myocarde et augmentation des pressions de remplissage/contrainte de la paroi VG).
Au départ, mois 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
Nombre de participants avec une hospitalisation toutes causes confondues et des événements d'hospitalisation liés au cœur
Délai: Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
L'hospitalisation toutes causes confondues était définie comme tout événement indésirable grave ayant entraîné une hospitalisation. L'hospitalisation liée au cœur était toute hospitalisation répondant aux critères suivants : troubles cardiaques ou terme préféré d'EI comme gêne thoracique, douleur thoracique, décès, accident vasculaire cérébral, accident vasculaire cérébral embolique, progression de la maladie.
Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Délai avant la mortalité toutes causes confondues et la mortalité d'origine cardiaque
Délai: Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Le délai de décès pour tous les participants avec une date de décès dans la base de données clinique, ou censuré à la date de la dernière dose + 28 jours pour les participants qui étaient vivants à la fin de l'étude est rapporté.
Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) survenus sous traitement
Délai: Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un produit expérimental sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. L'EIG était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale; événements médicalement importants. Un EI survenu pendant le traitement a été défini comme un événement survenu pendant la période de traitement qui était absent avant le traitement ou s'est aggravé pendant la période de traitement par rapport à l'état avant le traitement. Les EI comprenaient à la fois les événements indésirables graves et tous les événements indésirables non graves.
Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
L'EI lié au traitement était tout événement médical indésirable attribué au médicament à l'étude chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude. L'EIG était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale. Un EI survenu pendant le traitement a été défini comme un événement survenu pendant la période de traitement qui était absent avant le traitement ou s'est aggravé pendant la période de traitement par rapport à l'état avant le traitement. Les EI comprenaient à la fois les événements indésirables graves et tous les événements indésirables non graves. La parenté avec le médicament à l'étude a été évaluée par l'investigateur comme (Oui/Non).
Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Nombre de participants présentant des résultats d'examen physique cliniquement significatifs
Délai: Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
L'examen physique comprenait l'examen de l'aspect général, endocrinien, tête et cou, cardiovasculaire, yeux, abdomen, oreilles, peau, nez, musculosquelettique, gorge, neurologique, respiratoire, immunologique/allergies, génito-urinaire, hématologique/lymphatique. La signification clinique de tout résultat d'examen physique a été jugée par l'investigateur.
Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Nombre de participants avec des médicaments concomitants
Délai: Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Le nombre de participants qui ont utilisé des médicaments autres que le médicament à l'étude a été signalé.
Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Nombre de participants présentant des résultats d'électrocardiogramme (ECG) cliniquement significatifs
Délai: Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Les paramètres ECG comprenaient l'intervalle PR (milliseconde), l'intervalle RR (milliseconde), l'intervalle QRS (milliseconde), l'intervalle QT et QTc (milliseconde) et la fréquence cardiaque (battements par minute). La signification clinique de tout résultat ECG a été jugée par l'investigateur.
Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire
Délai: Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303
Les paramètres de laboratoire comprenaient l'hématologie et la biochimie : phosphatase alcaline (ALP), alanine aminotransférase (ALT), aspartate aminotransférase (AST), azote uréique du sang, gamma glutamyl transférase (GGT), créatinine, bilirubine totale, rapport international normalisé (INR), troponine I , troponine T, temps de prothrombine, sodium, globuline potassique, chlorure, bicarbonate, cholestérol, calcium, acide urique, phosphore inorganique, thyréostimuline, glucose, thyroxine totale (T4), T4 libre, protéines totales, préalbumine (transthyrétine), albumine, hémoglobine, plaquettes, hématocrite, numération des globules blancs, numération des globules rouges, neutrophiles, hématocrite, lymphocytes, volume corpusculaire moyen, monocytes, hémoglobine corpusculaire moyenne, éosinophiles, concentration corpusculaire moyenne en hémoglobine, basophiles, protéine de liaison au rétinol, Analyse d'urine : bilirubine, pH, sang (Hb libre), protéines, nitrite, glucose, urobilinogène, cétones, gravité spécifique.
Post-mois 12 jusqu'au mois 132 (environ 10 ans) de l'étude FX1B-303

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 septembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

20 novembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

20 novembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juillet 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2009

Première publication (Estimation)

8 juillet 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 décembre 2020

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FX1B-303
  • B3461026 (Autre identifiant: Alias Study Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur ATTR-CM

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner