Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitetsevaluering af Fx-1006a hos patienter med V122i eller vildtype transthyretin (TTR) amyloid kardiomyopati

9. december 2020 opdateret af: Pfizer

Open-label sikkerheds- og effektivitetsevaluering af Fx-1006a hos patienter med V122i eller vildtype transthyretin (TTR) amyloid kardiomyopati

Open-label sikkerheds- og effektevaluering af Fx-1006a hos patienter med V122i eller vildtype transthyretin (ttr) amyloid kardiomyopati.

Patienter, der med succes fuldfører Fx1B-201, vil rapportere til den kliniske enhed på dag 0 for at underskrive den informerede samtykkeformular og bestemme berettigelse til protokol Fx1B-303. Derudover vil patienterne på dag 0 få gennemgået deres indgangskriterier og opnået sygehistorie og demografiske karakteristika.

Den fysiske undersøgelse (inklusive vægt og vitale tegn) og de relevante kliniske laboratorietests ved slutningen af ​​undersøgelsen (alkalisk fosfatase, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, blodurinstofnitrogen, gamma-glutamyltransferase, kreatinin, total bilirubin, internationalt normaliseret forhold, troponin I, troponin T og aminoterminalt B-type natriuretisk peptid) fra protokol Fx1B-201 vil blive brugt til protokol Fx1B-303. Hvis der er gået mere end 30 dage mellem det endelige studiebesøg i protokol Fx1B-201 og dag 0 i protokol Fx1B-303, skal der udføres en forkortet fysisk undersøgelse (inklusive vægt og vitale tegn) og kliniske laboratorievurderinger på dag 0.

Kvalificerede patienter vil begynde at dosere én gang dagligt med 20 mg Fx-1006A hjemme på dag 1 (dvs. den første dosis) og vil vende tilbage til den kliniske enhed til undersøgelsesbesøg hver 6. måned.

Bivirkninger (AE'er) og samtidig brug af medicin vil blive indsamlet ved hvert 6-måneders besøg på den kliniske enhed. Blodudtagninger til kliniske sikkerhedslaboratorietest og forkortede fysiske undersøgelser (inklusive vægt og vitale tegn) vil også blive udført ved hvert 6-måneders klinikbesøg. EKG'er vil blive udført hver 12. måned på årsbasis. Et telefonopkald vil blive foretaget med 3-måneders intervaller mellem klinikbesøg for at vurdere sikkerheden og brugen af ​​samtidig medicin.

Til evaluering af effektivitet vil Patient Global Assessment, NYHA-klassifikation, KCCQ, 6-minutters gangtest og effektivitetsrelaterede kliniske laboratorietests (serumniveauer af troponin T, troponin I og NT-pro-BNP) blive bestemt hver gang 6 måneder. Derudover vil der blive udført ekkokardiogram hver 12. måned på årsbasis.

Et afslutning af studiebesøg inklusive alle sikkerheds- og effektivitetsvurderinger vil finde sted efter patientens afslutning af undersøgelsen, for tidlig tilbagetrækning (uanset grund) eller i tilfælde af programafbrydelse af sponsoren.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322-4510
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10034-1159
        • Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly (CCRLE)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten har gennemført protokol Fx1B-201.
  • Hvis kvindelig; patienten er postmenopausal. Hvis en mandlig, kvindelig partner er postmenopausal. Hvis kvinden er i den fødedygtige alder, villig til at bruge acceptabel præventionsmetode op til 3 måneder efter sidste dosis (inklusive kvindelige partnere til mandlige deltagere).
  • Patienten er villig til at overholde protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten gennemførte ikke Fx1B-201 med succes.
  • Kronisk brug af NSAID.
  • Patienten har en klinisk signifikant medicintilstand, der øger risikoen for studiedeltagelse.
  • Patienten har fået hjerte- eller levertransplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Open-Label
Medicin: tafamidis
En gang dagligt 20 mg oral tafamidis (blød gelatinekapsel)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med kategorier af patientens globale vurdering (PGA) til opfølgningsbesøg: 12. måned
Tidsramme: Måned 12
Deltagernes overordnede livskvalitet blev målt ved PGA. Ved opfølgningsbesøg blev deltagerne spurgt: "Hvordan har du det i dag sammenlignet med, da vi talte med dig ved dit sidste klinikbesøg til denne undersøgelse?" og deltagerne reagerede på et af følgende: markant forbedret, moderat forbedret, let forbedret, uændret, let forværret, moderat forværret eller markant forværret.
Måned 12
Procentdel af deltagere med kategorier af Patient Global Assessment (PGA) til opfølgningsbesøg: Måned 60
Tidsramme: Måned 60
Deltagernes overordnede livskvalitet blev målt ved PGA. Ved opfølgningsbesøg blev deltagerne spurgt: "Hvordan har du det i dag sammenlignet med, da vi talte med dig ved dit sidste klinikbesøg til denne undersøgelse?" og deltagerne reagerede på et af følgende: markant forbedret, moderat forbedret, let forbedret, uændret, let forværret, moderat forværret eller markant forværret.
Måned 60
Antal deltagere klassificeret på grundlag af New York Heart Association (NYHA) klassifikation ved baseline
Tidsramme: Baseline
NYHA klassificerede deltagere i 4 klasser. Klasse I inkluderede deltagere med hjertesygdom uden begrænsninger af fysisk aktivitet. Almindelig fysisk aktivitet forårsagede ikke unødig træthed, hjertebanken, dyspnø eller anginasmerter. Klasse II inkluderede deltagere med hjertesygdom med let begrænsning af fysisk aktivitet. De var komfortable i hvile. Almindelig fysisk aktivitet resulterede i træthed, hjertebanken, dyspnø eller anginasmerter. Klasse III inkluderede deltagere med hjertesygdom med markant begrænsning af fysisk aktivitet. De var komfortable i hvile. Mindre end almindelig fysisk aktivitet forårsagede træthed, hjertebanken, dyspnø eller anginasmerter. Klasse IV inkluderede deltagere med hjertesygdomme med manglende evne til at udføre fysisk aktivitet uden ubehag. Symptomer på hjerteinsufficiens eller anginasyndrom kan være til stede selv i hvile. Hvis der blev udført fysisk aktivitet, blev ubehaget øget.
Baseline
Antal deltagere med ændring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) klassifikation ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
NYHA klassificerede deltagere i 4 klasser: Klasse I: hjertesygdom uden begrænsninger af fysisk aktivitet. Almindelig fysisk aktivitet forårsagede ingen unødig træthed, hjertebanken, dyspnø eller angina smerter. Klasse II: hjertesygdom med let begrænsning af fysisk aktivitet, behagelig i hvile. Almindelig fysisk aktivitet resulterede i træthed, hjertebanken, dyspnø eller angina smerter. Klasse III: hjertesygdom med markant begrænsning af fysisk aktivitet, behagelig i hvile. Mindre end almindelig fysisk aktivitet forårsagede træthed, hjertebanken, dyspnø eller angina smerter. Klasse IV: hjertesygdom med manglende evne til at udføre fysisk aktivitet uden ubehag. Symptomer på hjerteinsufficiens eller angina syndrom kan være til stede selv i hvile. Hvis der blev udført fysisk aktivitet, blev ubehaget øget. Deltagere med ændring fra baseline blev klassificeret som forbedret (skiftet fra højere til lavere klasse), uændret (ingen ændring i klasse) eller forværrede (skiftet fra lavere til højere klasse).
Baseline, måned 12
Antal deltagere med ændring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) klassifikation ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
NYHA klassificerede deltagere i 4 klasser: Klasse I: hjertesygdom uden begrænsninger af fysisk aktivitet. Almindelig fysisk aktivitet forårsagede ingen unødig træthed, hjertebanken, dyspnø eller angina smerter. Klasse II: hjertesygdom med let begrænsning af fysisk aktivitet, behagelig i hvile. Almindelig fysisk aktivitet resulterede i træthed, hjertebanken, dyspnø eller angina smerter. Klasse III: hjertesygdom med markant begrænsning af fysisk aktivitet, behagelig i hvile. Mindre end almindelig fysisk aktivitet forårsagede træthed, hjertebanken, dyspnø eller angina smerter. Klasse IV: hjertesygdom med manglende evne til at udføre fysisk aktivitet uden ubehag. Symptomer på hjerteinsufficiens eller angina syndrom kan være til stede selv i hvile. Hvis der blev udført fysisk aktivitet, blev ubehaget øget. Deltagere med ændring fra baseline blev klassificeret som forbedret (skiftet fra højere til lavere klasse), uændret (ingen ændring i klasse) eller forværrede (skiftet fra lavere til højere klasse).
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i total gået distance under 6 minutters gangtest (6MWT) ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
6MWT er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Deltagerne blev bedt om at gå så langt som muligt i 6 minutter i et tempo, der var behageligt for dem, og fik lov til at sætte farten ned, stoppe og hvile efter behov. I dette resultatmål blev den samlede distance, som en deltager kunne gå på 6 minutter, evalueret.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i total gået distance under 6 minutters gangtest (6MWT) ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
6MWT er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Deltagerne blev bedt om at gå så langt som muligt i 6 minutter i et tempo, der var behageligt for dem, og fik lov til at sætte farten ned, stoppe og hvile efter behov. I dette resultatmål blev den samlede distance, som en deltager kunne gå på 6 minutter, evalueret.
Baseline, måned 60
Antal deltagere kategoriseret baseret på samlet distance gået under 6 minutters gangtest (6MWT) i måned 12
Tidsramme: Måned 12
6MWT er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Deltagerne blev bedt om at gå så langt som muligt i 6 minutter i et tempo, der var behageligt for dem, og fik lov til at sætte farten ned, stoppe og hvile efter behov. I dette resultatmål blev deltagerne kategoriseret baseret på den samlede gåafstand som niveau 1 = den samlede gåafstand mindre end (<) 300 meter; Niveau 2 = samlet distance gået mellem 300 og 374,9 meter; Niveau 3 = samlet distance gået mellem 375 og 449,9 meter; Niveau 4 = samlet distance gået større end eller lig med (>=) 450 meter.
Måned 12
Antal deltagere kategoriseret baseret på samlet distance gået under 6 minutters gangtest (6MWT) ved måned 60
Tidsramme: Måned 60
6MWT er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Deltagerne blev bedt om at gå så langt som muligt i 6 minutter i et tempo, der var behageligt for dem, og fik lov til at sætte farten ned, stoppe og hvile efter behov. I dette resultatmål blev deltagerne kategoriseret baseret på den samlede gåafstand som niveau 1 = total gået distance < 300 meter; Niveau 2 = samlet distance gået mellem 300 og 374,9 meter; Niveau 3 = samlet distance gået mellem 375 og 449,9 meter; Niveau 4 = samlet distance gået >=450 meter.
Måned 60
Ændring fra baseline i dyspnø- og træthedsscore under 6 minutters gangtest (6MWT) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
6MWT er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Deltagerne blev bedt om at gå så langt som muligt i 6 minutter i et tempo, der var behageligt for dem, og fik lov til at sætte farten ned, stoppe og hvile efter behov. Åndenød: Deltagerne blev bedt om at vurdere deres vejrtrækningsbesvær, før og efter gåtur ved hvert besøg på en skala fra 0 (ingen åndenød overhovedet) til 10 (maksimal åndenød). Højere score indikerede mere alvorlighed. Træthed: Deltagerne blev bedt om at vurdere, hvor trætte de følte sig før og efter gåtur ved hvert besøg på en skala fra 0 (slet ikke) til 10 (maksimalt). Højere score indikerede mere træthed. Ved hvert besøg blev scores for pre-walk test, post-walk test og inden for besøg forskel (forskel fra post-walk til pre-walk) evalueret. Ændring fra baseline blev beregnet for hver før-gang-test, post-walk-test og inden for besøgsforskel ved måned 12.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i dyspnø- og træthedsscore under 6 minutters gangtest (6MWT) ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
6MWT er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Deltagerne blev bedt om at gå så langt som muligt i 6 minutter i et tempo, der var behageligt for dem, og fik lov til at sætte farten ned, stoppe og hvile efter behov. Åndenød: Deltagerne blev bedt om at vurdere deres vejrtrækningsbesvær, før og efter gåtur ved hvert besøg på en skala fra 0 (ingen åndenød overhovedet) til 10 (maksimal åndenød). Højere score indikerede mere alvorlighed. Træthed: Deltagerne blev bedt om at vurdere, hvor trætte de følte sig før og efter gåtur ved hvert besøg på en skala fra 0 (slet ikke) til 10 (maksimalt). Højere score indikerede mere træthed. Ved hvert besøg blev scores for pre-walk test, post-walk test og inden for besøg forskel (forskel fra post-walk til pre-walk) evalueret. Ændring fra baseline blev beregnet for hver test før gang, test efter gang og inden for besøgsforskel ved måned 60.
Baseline, måned 60
Antal deltagere kategoriseret på grundlag af ændring fra baseline i total gået distance under 6 minutters gangtest (6MWT) ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
6MWT er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Deltagerne blev bedt om at gå så langt som muligt i 6 minutter i et tempo, der var behageligt for dem, og fik lov til at sætte farten ned, stoppe og hvile efter behov. I dette resultatmål blev deltagere på grundlag af ændring fra baseline i den samlede gåafstand kategoriseret som forværret, uændret eller forbedret. Hvis den gåede afstand ved et besøg var større end den gåede afstand ved baseline, så kategoriseret som 'forbedret'. Hvis gået afstand ved et besøg var lig med gået afstand ved baseline, så kategoriseret som 'uændret'. Hvis den gåede afstand ved et besøg var mindre end den gåede afstand ved baseline, så kategoriseret som 'forværret'.
Baseline, måned 12
Antal deltagere kategoriseret på grundlag af ændring fra baseline i total gået distance under 6 minutters gangtest (6MWT) ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
6MWT er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Deltagerne blev bedt om at gå så langt som muligt i 6 minutter i et tempo, der var behageligt for dem, og fik lov til at sætte farten ned, stoppe og hvile efter behov. I dette resultatmål blev deltagere på grundlag af ændring fra baseline i den samlede gåafstand kategoriseret som forværret, uændret eller forbedret. Hvis den gåede afstand ved et besøg var større end den gåede afstand ved baseline, så kategoriseret som 'forbedret'. Hvis gået afstand ved et besøg var lig med gået afstand ved baseline, så kategoriseret som 'uændret'. Hvis den gåede afstand ved et besøg var mindre end den gåede afstand ved baseline, så kategoriseret som 'forværret'.
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) oversigtsresultat ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
KCCQ er et deltagerudfyldt spørgeskema med 23 punkter, der vurderer sundhedstilstand og sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere med hjertesvigt. Otte domænescores blev beregnet for KCCQ: fysisk begrænsning, social begrænsning, livskvalitet, self-efficacy, symptomstabilitet, symptomfrekvens, symptombyrde og samlede symptomer (beregnet som gennemsnittet af symptomfrekvens og symptombyrdescore). To summariske scores blev beregnet: klinisk oversigt (beregnet som gennemsnit af fysisk begrænsning og total symptomscore) og samlet oversigt (beregnet som gennemsnit af fysisk begrænsning, social begrænsning, samlede symptomer og livskvalitetsscore). Hvert domæne og begge resuméscorer blev skaleret til at variere fra 0 (værre sundhedstilstand) til 100 (bedste sundhedsstatus); højere score repræsenterede bedre sundhedstilstand.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) oversigtsresultat ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
KCCQ er et deltagerudfyldt spørgeskema med 23 punkter, der vurderer sundhedstilstand og sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere med hjertesvigt. Otte domænescores blev beregnet for KCCQ: fysisk begrænsning, social begrænsning, livskvalitet, self-efficacy, symptomstabilitet, symptomfrekvens, symptombyrde og samlede symptomer (beregnet som gennemsnittet af symptomfrekvens og symptombyrdescore). To summariske scores blev beregnet: klinisk oversigt (beregnet som gennemsnit af fysisk begrænsning og total symptomscore) og samlet oversigt (beregnet som gennemsnit af fysisk begrænsning, social begrænsning, samlede symptomer og livskvalitetsscore). Hvert domæne og begge resuméscorer blev skaleret til at variere fra 0 (værre sundhedstilstand) til 100 (bedste sundhedsstatus); højere score repræsenterede bedre sundhedstilstand.
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i Troponin I og Troponin T serumniveauer ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
Troponin I og troponin T er hjertemarkørerne. Troponin I og troponin T er en del af troponinkomplekset, hvor troponin I er bundet til actin i tynde myofilamenter, og troponin T er bundet til tropomyosin. Højere niveau af disse markører er tegn på hjerteskade.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i Troponin I og Troponin T serumniveauer ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Troponin I og troponin T er hjertemarkørerne. Troponin I og troponin T er en del af troponinkomplekset, hvor troponin I er bundet til actin i tynde myofilamenter, og troponin T er bundet til tropomyosin. Højere niveau af disse markører er tegn på hjerteskade.
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i aminoterminal B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) serumniveau ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
NT-proBNP er biomarkør for hjertestress (myokardienekrose og øget fyldningstryk/venstre ventrikulær [LV] vægstress).
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i serumniveauer af aminoterminal B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
NT-proBNP er biomarkør for hjertestress (myokardienekrose og øget fyldningstryk/ LV-vægstress).
Baseline, måned 60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med kategorier af Patient Global Assessment (PGA) til opfølgningsbesøg: Måneder 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108 , 114, 120, 126 og 132
Tidsramme: Måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Deltagernes overordnede livskvalitet blev målt ved PGA. Ved hvert opfølgningsbesøg blev deltagerne spurgt: "Hvordan har du det i dag sammenlignet med, da vi talte med dig ved dit sidste klinikbesøg for denne undersøgelse?" og deltagerne reagerede på et af følgende: markant forbedret, moderat forbedret, let forbedret, uændret, let forværret, moderat forværret eller markant forværret.
Måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Antal deltagere med ændring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) klassifikation ved 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, måneder, 114, 120, 126 og 132
Tidsramme: Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
NYHA klassificerede deltagere i 4 klasser: Klasse I: hjertesygdom uden begrænsninger af fysisk aktivitet. Almindelig fysisk aktivitet forårsagede ingen unødig træthed, hjertebanken, dyspnø eller angina smerter. Klasse II: hjertesygdom med let begrænsning af fysisk aktivitet, behagelig i hvile. Almindelig fysisk aktivitet resulterede i træthed, hjertebanken, dyspnø eller angina smerter. Klasse III: hjertesygdom med markant begrænsning af fysisk aktivitet, behagelig i hvile. Mindre end almindelig fysisk aktivitet forårsagede træthed, hjertebanken, dyspnø eller angina smerter. Klasse IV: hjertesygdom med manglende evne til at udføre fysisk aktivitet uden ubehag. Symptomer på hjerteinsufficiens eller angina syndrom kan være til stede selv i hvile. Hvis der blev udført fysisk aktivitet, blev ubehaget øget. Deltagere med ændring fra baseline blev klassificeret som forbedret (skiftet fra højere til lavere klasse), uændret (ingen ændring i klasse) eller forværrede (skiftet fra lavere til højere klasse).
Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Ændring fra baseline i total gået distance under 6 minutters gangtest (6MWT) ved 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114 måneder , 120 og 132
Tidsramme: Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Deltagerne blev bedt om at gå så langt som muligt i 6 minutter i et tempo, der var behageligt for dem, og fik lov til at sætte farten ned, stoppe og hvile efter behov. I dette resultatmål blev den samlede distance, som en deltager kunne gå på 6 minutter, evalueret.
Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Antal deltagere kategoriseret baseret på total gået distance under 6 minutters gangtest (6MWT) ved baseline, 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120, 126 og 132
Tidsramme: Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
6MWT er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Deltagerne blev bedt om at gå så langt som muligt i 6 minutter i et tempo, der var behageligt for dem, og fik lov til at sætte farten ned, stoppe og hvile efter behov. I dette resultatmål blev deltagerne kategoriseret baseret på den samlede gåafstand som niveau 1 = total gået distance < 300 meter; Niveau 2 = samlet distance gået mellem 300 og 374,9 meter; Niveau 3 = samlet distance gået mellem 375 og 449,9 meter; Niveau 4 = samlet distance gået >=450 meter.
Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Ændring fra baseline i dyspnø og træthedsscore under 6 minutters gangtest (6MWT) ved 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, måneder. 114, 120 og 132
Tidsramme: Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Deltagerne blev bedt om at gå så langt som muligt i 6 minutter i et tempo, der var behageligt for dem, og fik lov til at sætte farten ned, stoppe og hvile efter behov. Åndenød: Deltagerne blev bedt om at vurdere deres vejrtrækningsbesvær, før og efter gåtur ved hvert besøg på en skala fra 0 (ingen åndenød overhovedet) til 10 (maksimal åndenød). Højere score indikerede mere alvorlighed. Træthed: Deltagerne blev bedt om at vurdere, hvor trætte de følte sig før og efter gåtur ved hvert besøg på en skala fra 0 (slet ikke) til 10 (maksimalt). Højere score indikerede mere træthed. Ved hvert besøg blev scores for pre-walk test, post-walk test og inden for besøg forskel (forskel fra post-walk til pre-walk) evalueret. Ændring fra baseline blev beregnet for hver før-gang-test, post-walk-test og inden for besøgsforskel ved specificerede besøg.
Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Antal deltagere kategoriseret på basis af ændring fra baseline i total gået distance under 6 minutters gangtest (6MWT) på 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, måneder, 96, 102, 108, 114, 120 og 132
Tidsramme: Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Deltagerne blev bedt om at gå så langt som muligt i 6 minutter i et tempo, der var behageligt for dem, og fik lov til at sætte farten ned, stoppe og hvile efter behov. I dette resultatmål blev deltagere på grundlag af ændring fra baseline i den samlede gåafstand kategoriseret som forværret, uændret eller forbedret. Hvis den gåede afstand ved et besøg var større end den gåede afstand ved baseline, så kategoriseret som 'forbedret'. Hvis gået afstand ved et besøg var lig med gået afstand ved baseline, så kategoriseret som 'uændret'. Hvis den gåede afstand ved et besøg var mindre end den gåede afstand ved baseline, så kategoriseret som 'forværret'.
Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Sammenfatningsscore på måneder 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 110, 110, 110, 110 , 126 og 132
Tidsramme: Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
KCCQ er et deltagerudfyldt spørgeskema med 23 punkter, der vurderer sundhedstilstand og sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere med hjertesvigt. Otte domænescores blev beregnet for KCCQ: fysisk begrænsning, social begrænsning, livskvalitet, self-efficacy, symptomstabilitet, symptomfrekvens, symptombyrde og samlede symptomer (beregnet som gennemsnittet af symptomfrekvens og symptombyrdescore). To summariske scores blev beregnet: klinisk oversigt (beregnet som gennemsnit af fysisk begrænsning og total symptomscore) og samlet oversigt (beregnet som gennemsnit af fysisk begrænsning, social begrænsning, samlede symptomer og livskvalitetsscore). Hvert domæne og begge resuméscorer blev skaleret til at variere fra 0 (værre sundhedstilstand) til 100 (bedste sundhedsstatus); højere score repræsenterede bedre sundhedstilstand.
Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Antal deltagere med abnormiteter i ekkokardiografi
Tidsramme: Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Ekkokardiografi-abnormiteter inkluderede: manglende respiratorisk variation af inferior vena cava, enhver klapfortykkelse, aortaklapfortykkelse, nedsat respiratorisk variation af inferior vena cava, dilateret inferior vena cava, E-decelerationstid mindre end eller lig med (<=) 150 millisekund, E-bølge /A Wave (E/A) ratio >=2, ejektionsfraktion < 50 %, isovolumisk afslapningstid (IVRT) <=70 millisekund, venstre ventrikels bageste vægtykkelse >=13 millimeter (mm), venstre ventrikulær septaltykkelse >= 13 mm, mitralklapfortykkelse, perikardiel effusion, pulmonalklapfortykkelse, højre ventrikulær tykkelse >=7 mm, trikuspidalklapfortykkelse, forhold mellem tidlig mitral indstrømningshastighed og mitral ringformet tidlig diastolisk hastighed (e/e') Lateral større end (>) 15 , e/e' Septal >15.
Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Ændring fra baseline i Troponin I- og Troponin T-serumniveauer ved måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 1260 og 1260 måneder
Tidsramme: Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 og 126
Troponin I og troponin T er hjertemarkørerne. Troponin I og troponin T er en del af troponinkomplekset, hvor troponin I er bundet til actin i tynde myofilamenter, og troponin T er bundet til tropomyosin. Højere niveau af disse markører er tegn på hjerteskade.
Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 og 126
Ændring fra baseline i aminoterminal B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) serumniveau ved 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 måneder , 108, 114, 120 og 126
Tidsramme: Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
NT-proBNP var biomarkør for hjertestress (myokardienekrose og øget fyldningstryk/ LV-vægstress).
Baseline, måned 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
Antal deltagere med indlæggelse af alle årsager og hjerterelaterede indlæggelseshændelser
Tidsramme: Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Alle årsager indlæggelse blev defineret som enhver alvorlig bivirkning, som resulterede i indlæggelse. Hjerterelateret hospitalsindlæggelse var enhver indlæggelse, der opfylder følgende kriterier: hjertesygdomme eller AE foretrukket udtryk som ubehag i brystet, brystsmerter, død, cerebrovaskulær ulykke, embolisk slagtilfælde, sygdomsprogression.
Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Tid til dødelighed af alle årsager og hjerterelateret dødelighed
Tidsramme: Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Tid til død for alle deltagere med en dødsdato i Clinical Database, eller censureret ved sidste dosisdato + 28 dage for de deltagere, der var i live ved afslutningen af ​​undersøgelsen, rapporteres.
Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (AE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog forsøgsprodukt uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali; medicinsk vigtige begivenheder. En behandlingsfremkaldende AE ​​blev defineret som en hændelse, der opstod i behandlingsperioden, og som var fraværende før behandling, eller forværredes i behandlingsperioden i forhold til forbehandlingstilstanden. Bivirkninger omfattede både alvorlige og alle ikke-alvorlige bivirkninger.
Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Antal deltagere med behandlingsrelateret behandling Emergent Adverse Events (AE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Behandlingsrelateret AE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der tilskrives undersøgelseslægemidlet hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet. SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. En behandlingsfremkaldende AE ​​blev defineret som en hændelse, der opstod i behandlingsperioden, og som var fraværende før behandling, eller forværredes i behandlingsperioden i forhold til forbehandlingstilstanden. Bivirkninger omfattede både alvorlige og alle ikke-alvorlige bivirkninger. Relation til undersøgelseslægemidlet blev vurderet af investigator som (Ja/Nej).
Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Antal deltagere med klinisk signifikante fysiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Fysisk undersøgelse omfattede undersøgelse af generelt udseende, endokrin, hoved og hals, kardiovaskulær, øjne, mave, ører, hud, næse, muskuloskeletale, hals, neurologiske, respiratoriske, immunologiske/allergier, genitourinære, hæmatologiske/lymfatiske. Den kliniske betydning af ethvert fysisk undersøgelsesfund blev vurderet af investigator.
Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Antal deltagere med eventuel samtidig medicin
Tidsramme: Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Antallet af deltagere, der brugte anden medicin end undersøgelseslægemidlet, blev rapporteret.
Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Antal deltagere med klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) fund
Tidsramme: Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
EKG-parametre inkluderede PR-interval (millisekunder), RR-interval (millisekunder), QRS-interval (millisekunder), QT- og QTc-interval (millisekund) og hjertefrekvens (slag pr. minut). Den kliniske betydning af ethvert EKG-fund blev vurderet af investigator.
Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Antal deltagere med laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303
Laboratorieparametre omfattede hæmatologi og biokemi: alkalisk fosfatase (ALP), alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), urinstofnitrogen i blodet, gammaglutamyltransferase (GGT), kreatinin, total bilirubin, internationalt normaliseret forhold (INR), troponin I , troponin T, protrombintid, natrium, globulinkalium, chlorid, bicarbonat, kolesterol, calcium, urinsyre, uorganisk fosfor, thyreoidea-stimulerende hormon, glucose, total thyroxin (T4), fri T4, total proteiner, præalbumin (transthyretin), albumin, hæmoglobin, blodplader, hæmatokrit, antal hvide blodlegemer, antal røde blodlegemer, neutrofiler, volumen af ​​pakket celler, lymfocytter, gennemsnitlig korpuskulært volumen, monocytter, gennemsnitlig korpuskulær hæmoglobin, eosinofiler, gennemsnitlig korpuskulær hæmoglobinkoncentration, basofiler, retinolbindende protein, Urinalyse: bilirubin, pH, blod (frit Hb), protein, nitrit, glukose, urobilinogen, ketoner, vægtfylde.
Post-måned 12 op til måned 132 (ca. 10 år) af undersøgelse FX1B-303

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. november 2019

Studieafslutning (Faktiske)

20. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juli 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juli 2009

Først opslået (Skøn)

8. juli 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. december 2020

Sidst verificeret

1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FX1B-303
  • B3461026 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ATTR-CM

Kliniske forsøg med tafamidis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner