此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Fx-1006a 在 V122i 或野生型转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样变性心肌病患者中的安全性和有效性评估

2020年12月9日 更新者：Pfizer

Fx-1006a 在 V122i 或野生型转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样变性心肌病患者中的开放标签安全性和疗效评估

Fx-1006a 在 V122i 或野生型转甲状腺素蛋白 (ttr) 淀粉样变性心肌病患者中的开放标签安全性和有效性评估。

成功完成 Fx1B-201 的患者将在第 0 天向临床单位报告以签署知情同意书并确定 Fx1B-303 协议的资格。 此外，在第 0 天，将审查患者的入组标准，并获得病史和人口统计特征。

身体检查（包括体重和生命体征）和相关的研究结束临床实验室测试（碱性磷酸酶、谷丙转氨酶、天冬氨酸转氨酶、血尿素氮、γ-谷氨酰转移酶、肌酐、总胆红素、国际标准化比值、肌钙蛋白 I、肌钙蛋白T 和氨基末端 B 型钠尿肽）来自方案 Fx1B-201 将用于方案 Fx1B-303。 如果方案 Fx1B-201 的最终研究访视与方案 Fx1B-303 的第 0 天之间已过去 30 天以上，则必须在第 0 天进行简短的身体检查（包括体重和生命体征）和临床实验室评估。

符合条件的患者将在第 1 天（即第一次给药）开始在家中每天一次服用 20 mg Fx-1006A，并将每 6 个月返回临床单位进行一次研究访问。

将在每 6 个月访问临床单位时收集不良事件 (AE) 和伴随用药情况。 还将在每 6 个月的门诊就诊时抽血进行临床安全实验室测试和简短的身体检查（包括体重和生命体征）。 每年每 12 个月进行一次心电图检查。 将在两次门诊之间每隔 3 个月打一次电话，以评估合并用药的安全性和使用情况。

为评估疗效，患者整体评估、NYHA 分类、KCCQ、6 分钟步行试验和疗效相关的临床实验室测试（肌钙蛋白 T、肌钙蛋白 I 和 NT-pro-BNP 的血清水平）将在每次确定6个月。 此外，超声心动图将每年每 12 个月进行一次。

包括所有安全性和有效性评估在内的研究结束访问将在患者完成研究、过早退出（出于任何原因）或主办方终止计划的情况下进行。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

31

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322-4510
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • New York、New York、美国、10034-1159
        • Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly (CCRLE)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 患者成功完成方案 Fx1B-201。
  • 如果是女性；患者已绝经。 如果是男性，则女性伴侣已绝经。 如果女性有生育潜力，愿意在最后一次给药后 3 个月内使用可接受的节育方法（包括男性参与者的女性伴侣）。
  • 患者愿意遵守协议。

排除标准：

  • 患者未成功完成 Fx1B-201。
  • 长期使用非甾体抗炎药。
  • 患者具有临床上显着的药物状况，会增加参与研究的风险。
  • 患者已接受心脏或肝脏移植。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：开放标签
药品：塔法米迪斯
每天一次 20 毫克口服 tafamidis（软明胶胶囊）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
随访访视患者总体评估 (PGA) 类别的参与者百分比：第 12 个月
大体时间：第 12 个月
参与者的整体生活质量由 PGA 衡量。 在后续访问中，参与者被问到，“与我们在您上次门诊访问时我们与您交谈时相比，您今天感觉如何？” 参与者对以下任何一项做出回应：显着改善、适度改善、轻度改善、无变化、轻度恶化、中度恶化或显着恶化。
第 12 个月
随访访视患者总体评估 (PGA) 类别的参与者百分比：第 60 个月
大体时间：60个月
参与者的整体生活质量由 PGA 衡量。 在后续访问中，参与者被问到，“与我们在您上次门诊访问时我们与您交谈时相比，您今天感觉如何？” 参与者对以下任何一项做出回应：显着改善、适度改善、轻度改善、无变化、轻度恶化、中度恶化或显着恶化。
60个月
基线时根据纽约心脏协会 (NYHA) 分类进行分类的参与者人数
大体时间：基线
NYHA 将参与者分为 4 个等级。 I 类包括患有心脏病但身体活动不受限制的参与者。 普通体力活动不会引起过度疲劳、心悸、呼吸困难或心绞痛。 II 类包括患有心脏病且身体活动轻微受限的参与者。 他们休息时很舒服。 普通体力活动导致疲劳、心悸、呼吸困难或心绞痛。 III 类包括患有心脏病且身体活动明显受限的参与者。 他们休息时很舒服。 少于普通体力活动引起疲劳、心悸、呼吸困难或心绞痛。 IV 级包括患有心脏病且无法进行任何身体活动而不会感到不适的参与者。 即使在休息时也可能出现心功能不全或心绞痛综合征的症状。 如果进行任何身体活动，不适感就会增加。
基线
第 12 个月时纽约心脏协会 (NYHA) 分类的基线发生变化的参与者人数
大体时间：基线，第 12 个月
NYHA 将参与者分为 4 类： I 类：没有身体活动限制的心脏病。 普通体力活动未引起过度疲劳、心悸、呼吸困难或心绞痛。 II级：心脏病，体力活动轻度受限，休息舒适。 普通体力活动会导致疲劳、心悸、呼吸困难或心绞痛。 III 级：心脏病，体力活动明显受限，休息时舒适。 日常体力活动不足引起乏力、心慌、呼吸困难或心绞痛。 IV 级：心脏病，无法进行任何体力活动而不会感到不适。 即使在休息时也可能出现心功能不全或心绞痛综合征的症状。 如果进行任何身体活动，不适感就会增加。 与基线相比发生变化的参与者被分类为改善（从较高等级转移到较低等级）、不变（等级没有变化）或恶化（从较低等级转移到较高等级）。
基线，第 12 个月
第 60 个月时纽约心脏协会 (NYHA) 分类与基线相比发生变化的参与者人数
大体时间：基线，第 60 个月
NYHA 将参与者分为 4 类： I 类：没有身体活动限制的心脏病。 普通体力活动未引起过度疲劳、心悸、呼吸困难或心绞痛。 II级：心脏病，体力活动轻度受限，休息舒适。 普通体力活动会导致疲劳、心悸、呼吸困难或心绞痛。 III 级：心脏病，体力活动明显受限，休息时舒适。 日常体力活动不足引起乏力、心慌、呼吸困难或心绞痛。 IV 级：心脏病，无法进行任何体力活动而不会感到不适。 即使在休息时也可能出现心功能不全或心绞痛综合征的症状。 如果进行任何身体活动，不适感就会增加。 与基线相比发生变化的参与者被分类为改善（从较高等级转移到较低等级）、不变（等级没有变化）或恶化（从较低等级转移到较高等级）。
基线，第 60 个月
第 12 个月 6 分钟步行测试 (6MWT) 期间总步行距离的基线变化
大体时间：基线，第 12 个月
6MWT 是一种次极量运动测试，用于评估有氧能力和耐力。 参与者被要求以他们感到舒适的速度尽可能远地步行 6 分钟，并允许在必要时放慢速度、停下来和休息。 在这个结果测量中，评估了参与者在 6 分钟内可以步行的总距离。
基线，第 12 个月
第 60 个月时 6 分钟步行测试 (6MWT) 期间步行总距离的基线变化
大体时间：基线，第 60 个月
6MWT 是一种次极量运动测试，用于评估有氧能力和耐力。 参与者被要求以他们感到舒适的速度尽可能远地步行 6 分钟，并允许在必要时放慢速度、停下来和休息。 在这个结果测量中，评估了参与者在 6 分钟内可以步行的总距离。
基线，第 60 个月
根据第 12 个月 6 分钟步行测试 (6MWT) 期间的总步行距离分类的参与者人数
大体时间：第 12 个月
6MWT 是一种次极量运动测试，用于评估有氧能力和耐力。 参与者被要求以他们感到舒适的速度尽可能远地步行 6 分钟，并允许在必要时放慢速度、停下来和休息。 在此结果测量中，参与者根据步行总距离进行分类，一级 = 步行总距离小于 (<) 300 米；级别 2 = 步行总距离在 300 到 374.9 米之间；级别 3 = 步行总距离在 375 至 449.9 米之间； 4 级 = 步行总距离大于或等于 (>=) 450 米。
第 12 个月
根据第 60 个月时 6 分钟步行测试 (6MWT) 的总步行距离分类的参与者人数
大体时间：60个月
6MWT 是一种次极量运动测试，用于评估有氧能力和耐力。 参与者被要求以他们感到舒适的速度尽可能远地步行 6 分钟，并允许在必要时放慢速度、停下来和休息。 在这个结果测量中，参与者根据步行的总距离被分类为 1 级 = 步行总距离 < 300 米；级别 2 = 步行总距离在 300 到 374.9 米之间；级别 3 = 步行总距离在 375 至 449.9 米之间； 4 级 = 步行总距离 >=450 米。
60个月
第 12 个月 6 分钟步行试验 (6MWT) 期间呼吸困难和疲劳评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
6MWT 是一种次极量运动测试，用于评估有氧能力和耐力。 参与者被要求以他们感到舒适的速度尽可能远地步行 6 分钟，并允许在必要时放慢速度、停下来和休息。 呼吸困难：参与者被要求在每次就诊时对他们的呼吸困难、步行前和步行后进行评分，评分范围为 0（完全没有呼吸困难）到 10（最大呼吸困难）。 分数越高表示越严重。 疲劳：参与者被要求在每次就诊时对步行前和步行后的疲劳程度进行评分，评分范围为 0（完全没有）到 10（最大）。分数越高表示越疲劳。 在每次访问时，评估步行前测试、步行后测试和访问差异（从步行后到步行前的差异）的分数。 计算每个步行前测试、步行后测试和第 12 个月访问差异内的基线变化。
基线，第 12 个月
第 60 个月时 6 分钟步行试验 (6MWT) 期间呼吸困难和疲劳评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 60 个月
6MWT 是一种次极量运动测试，用于评估有氧能力和耐力。 参与者被要求以他们感到舒适的速度尽可能远地步行 6 分钟，并允许在必要时放慢速度、停下来和休息。 呼吸困难：参与者被要求在每次就诊时对他们的呼吸困难、步行前和步行后进行评分，评分范围为 0（完全没有呼吸困难）到 10（最大呼吸困难）。 分数越高表示越严重。 疲劳：参与者被要求在每次就诊时对步行前和步行后的疲劳程度进行评分，评分范围为 0（完全没有）到 10（最大）。分数越高表示越疲劳。 在每次访问时，评估步行前测试、步行后测试和访问差异（从步行后到步行前的差异）的分数。 计算每项步行前测试、步行后测试和第 60 个月访问差异内的基线变化。
基线，第 60 个月
在第 12 个月的 6 分钟步行测试 (6MWT) 期间，根据基线步行总距离的变化对参与者人数进行分类
大体时间：基线，第 12 个月
6MWT 是一种次极量运动测试，用于评估有氧能力和耐力。 参与者被要求以他们感到舒适的速度尽可能远地步行 6 分钟，并允许在必要时放慢速度、停下来和休息。 在此结果测量中，根据步行总距离相对于基线的变化，参与者被分类为恶化、不变或改善。 如果访问时的步行距离大于基线时的步行距离，则归类为“改善”。 如果访问时的步行距离等于基线时的步行距离，则归类为“未改变”。 如果访问时的步行距离小于基线时的步行距离，则归类为“恶化”。
基线，第 12 个月
根据第 60 个月时 6 分钟步行测试 (6MWT) 期间步行总距离的基线变化对参与者人数进行分类
大体时间：基线，第 60 个月
6MWT 是一种次极量运动测试，用于评估有氧能力和耐力。 参与者被要求以他们感到舒适的速度尽可能远地步行 6 分钟，并允许在必要时放慢速度、停下来和休息。 在此结果测量中，根据步行总距离相对于基线的变化，参与者被分类为恶化、不变或改善。 如果访问时的步行距离大于基线时的步行距离，则归类为“改善”。 如果访问时的步行距离等于基线时的步行距离，则归类为“未改变”。 如果访问时的步行距离小于基线时的步行距离，则归类为“恶化”。
基线，第 60 个月
第 12 个月时堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
KCCQ 是一份包含 23 个项目的参与者完成的问卷，用于评估心力衰竭参与者的健康状况和与健康相关的生活质量。 计算了 KCCQ 的八个领域分数：身体限制、社会限制、生活质量、自我效能、症状稳定性、症状频率、症状负担和总症状（计算为症状频率和症状负担分数的平均值）。 计算了两个总结分数：临床总结（计算为身体限制和总症状评分的平均值）和总体总结（计算为身体限制、社会限制、总症状和生活质量评分的平均值）。 每个领域和两个汇总分数的范围从 0（最差的健康状况）到 100（最好的健康状况）；分数越高代表健康状况越好。
基线，第 12 个月
第 60 个月时堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 60 个月
KCCQ 是一份包含 23 个项目的参与者完成的问卷，用于评估心力衰竭参与者的健康状况和与健康相关的生活质量。 计算了 KCCQ 的八个领域分数：身体限制、社会限制、生活质量、自我效能、症状稳定性、症状频率、症状负担和总症状（计算为症状频率和症状负担分数的平均值）。 计算了两个总结分数：临床总结（计算为身体限制和总症状评分的平均值）和总体总结（计算为身体限制、社会限制、总症状和生活质量评分的平均值）。 每个领域和两个汇总分数的范围从 0（最差的健康状况）到 100（最好的健康状况）；分数越高代表健康状况越好。
基线，第 60 个月
第 12 个月肌钙蛋白 I 和肌钙蛋白 T 血清水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
肌钙蛋白 I 和肌钙蛋白 T 是心脏标志物。 肌钙蛋白 I 和肌钙蛋白 T 是肌钙蛋白复合物的一部分，其中肌钙蛋白 I 与细肌丝中的肌动蛋白结合，而肌钙蛋白 T 与原肌球蛋白结合。 这些标记物的水平较高表明心脏受损。
基线，第 12 个月
第 60 个月肌钙蛋白 I 和肌钙蛋白 T 血清水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 60 个月
肌钙蛋白 I 和肌钙蛋白 T 是心脏标志物。 肌钙蛋白 I 和肌钙蛋白 T 是肌钙蛋白复合物的一部分，其中肌钙蛋白 I 与细肌丝中的肌动蛋白结合，而肌钙蛋白 T 与原肌球蛋白结合。 这些标记物的水平较高表明心脏受损。
基线，第 60 个月
第 12 个月氨基末端 B 型钠尿肽 (NT-proBNP) 血清水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
NT-proBNP 是心脏压力（心肌坏死和充盈压增加/左心室 [LV] 壁压力）的生物标志物。
基线，第 12 个月
第 60 个月氨基末端 B 型钠尿肽 (NT-proBNP) 血清水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 60 个月
NT-proBNP 是心脏压力（心肌坏死和充盈压增加/左室壁压力）的生物标志物。
基线，第 60 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
具有随访访问患者整体评估 (PGA) 类别的参与者百分比：第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108 个月, 114, 120, 126 和 132
大体时间：第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132 个月
参与者的整体生活质量由 PGA 衡量。 在每次后续访问中，参与者都会被问到，“与我们在您上次门诊访问时我们与您交谈时相比，您今天感觉如何？” 参与者对以下任何一项做出回应：显着改善、适度改善、轻度改善、无变化、轻度恶化、中度恶化或显着恶化。
第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132 个月
第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108 个月时纽约心脏协会 (NYHA) 分类与基线相比发生变化的参与者人数114、120、126 和 132
大体时间：基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132 个月
NYHA 将参与者分为 4 类： I 类：没有身体活动限制的心脏病。 普通体力活动未引起过度疲劳、心悸、呼吸困难或心绞痛。 II级：心脏病，体力活动轻度受限，休息舒适。 普通体力活动会导致疲劳、心悸、呼吸困难或心绞痛。 III 级：心脏病，体力活动明显受限，休息时舒适。 日常体力活动不足引起乏力、心慌、呼吸困难或心绞痛。 IV 级：心脏病，无法进行任何体力活动而不会感到不适。 即使在休息时也可能出现心功能不全或心绞痛综合征的症状。 如果进行任何身体活动，不适感就会增加。 与基线相比发生变化的参与者被分类为改善（从较高等级转移到较低等级）、不变（等级没有变化）或恶化（从较低等级转移到较高等级）。
基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132 个月
在第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114 个月时，6 分钟步行测试 (6MWT) 期间步行总距离相对于基线的变化, 120 和 132
大体时间：基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、132 个月
6MWT 是一种次极量运动测试，用于评估有氧能力和耐力。 参与者被要求以他们感到舒适的速度尽可能远地步行 6 分钟，并允许在必要时放慢速度、停下来和休息。 在这个结果测量中，评估了参与者在 6 分钟内可以步行的总距离。
基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、132 个月
根据基线、第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102 个月时 6 分钟步行测试 (6MWT) 期间的总步行距离分类的参与者人数, 108, 114, 120, 126 和 132
大体时间：基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132 个月
6MWT 是一种次极量运动测试，用于评估有氧能力和耐力。 参与者被要求以他们感到舒适的速度尽可能远地步行 6 分钟，并允许在必要时放慢速度、停下来和休息。 在这个结果测量中，参与者根据步行的总距离被分类为 1 级 = 步行总距离 < 300 米；级别 2 = 步行总距离在 300 到 374.9 米之间；级别 3 = 步行总距离在 375 至 449.9 米之间； 4 级 = 步行总距离 >=450 米。
基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132 个月
在第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108 个月的 6 分钟步行测试 (6MWT) 期间，呼吸困难和疲劳评分相对于基线的变化， 114、120 和 132
大体时间：基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、132 个月
6MWT 是一种次极量运动测试，用于评估有氧能力和耐力。 参与者被要求以他们感到舒适的速度尽可能远地步行 6 分钟，并允许在必要时放慢速度、停下来和休息。 呼吸困难：参与者被要求在每次就诊时对他们的呼吸困难、步行前和步行后进行评分，评分范围为 0（完全没有呼吸困难）到 10（最大呼吸困难）。 分数越高表示越严重。 疲劳：参与者被要求在每次就诊时对步行前和步行后的疲劳程度进行评分，评分范围为 0（完全没有）到 10（最大）。分数越高表示越疲劳。 在每次访问时，评估步行前测试、步行后测试和访问差异（从步行后到步行前的差异）的分数。 计算每次步行前测试、步行后测试和指定访问的访问差异内相对于基线的变化。
基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、132 个月
在第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90 个月时，根据 6 分钟步行测试 (6MWT) 期间步行总距离的变化对参与者人数进行分类96、102、108、114、120 和 132
大体时间：基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、132 个月
6MWT 是一种次极量运动测试，用于评估有氧能力和耐力。 参与者被要求以他们感到舒适的速度尽可能远地步行 6 分钟，并允许在必要时放慢速度、停下来和休息。 在此结果测量中，根据步行总距离相对于基线的变化，参与者被分类为恶化、不变或改善。 如果访问时的步行距离大于基线时的步行距离，则归类为“改善”。 如果访问时的步行距离等于基线时的步行距离，则归类为“未改变”。 如果访问时的步行距离小于基线时的步行距离，则归类为“恶化”。
基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、132 个月
第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120 个月时堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 总分相对于基线的变化, 126 和 132
大体时间：基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132 个月
KCCQ 是一份包含 23 个项目的参与者完成的问卷，用于评估心力衰竭参与者的健康状况和与健康相关的生活质量。 计算了 KCCQ 的八个领域分数：身体限制、社会限制、生活质量、自我效能、症状稳定性、症状频率、症状负担和总症状（计算为症状频率和症状负担分数的平均值）。 计算了两个总结分数：临床总结（计算为身体限制和总症状评分的平均值）和总体总结（计算为身体限制、社会限制、总症状和生活质量评分的平均值）。 每个领域和两个汇总分数的范围从 0（最差的健康状况）到 100（最好的健康状况）；分数越高代表健康状况越好。
基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132 个月
超声心动图异常的参与者人数
大体时间：FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
超声心动图异常包括：无下腔静脉呼吸变异，任何瓣膜增厚，主动脉瓣增厚，下腔静脉呼吸变异减少，下腔静脉扩张，E减速时间小于或等于（<=）150毫秒，E波/A 波 (E/A) 比率 >=2，射血分数 < 50%，等容舒张时间 (IVRT) <=70 毫秒，左心室后壁厚度 >=13 毫米 (mm)，左心室间隔厚度 >= 13 mm，二尖瓣增厚，心包积液，肺动脉瓣增厚，右心室厚度>=7mm，三尖瓣增厚，二尖瓣早期流入速度与二尖瓣环早期舒张速度之比（e/e'）侧向大于（>）15 , e/e'隔膜>15。
FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120 和 126 个月肌钙蛋白 I 和肌钙蛋白 T 血清水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120 和 126 个月
肌钙蛋白 I 和肌钙蛋白 T 是心脏标志物。 肌钙蛋白 I 和肌钙蛋白 T 是肌钙蛋白复合物的一部分，其中肌钙蛋白 I 与细肌丝中的肌动蛋白结合，而肌钙蛋白 T 与原肌球蛋白结合。 这些标记物的水平较高表明心脏受损。
基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120 和 126 个月
第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102 个月氨基末端 B 型利钠肽 (NT-proBNP) 血清水平相对于基线的变化, 108, 114, 120 和 126
大体时间：基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126 个月
NT-proBNP 是心脏压力（心肌坏死和充盈压增加/左室壁压力）的生物标志物。
基线，第 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126 个月
全因住院和心脏相关住院事件的参与者人数
大体时间：FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
全因住院定义为导致住院的任何严重不良事件。 心脏相关住院是满足以下标准的任何住院：心脏疾病或 AE 首选术语，如胸部不适、胸痛、死亡、脑血管意外、栓塞性中风、疾病进展。
FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
全因死亡率和心脏相关死亡率的时间
大体时间：FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
报告了临床数据库中有死亡日期的所有参与者的死亡时间，或在研究结束时还活着的那些参与者的最后一次给药日期 + 28 天的截尾时间。
FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
出现紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 治疗的参与者人数
大体时间：FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
AE 是在接受研究产品的参与者中发生的任何不良医疗事件，而不考虑因果关系的可能性。 SAE 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常；医学上重要的事件。 治疗紧急 AE 被定义为在治疗期间出现的事件，该事件在治疗前不存在，或在治疗期间相对于治疗前状态恶化。 AE 包括严重和所有非严重不良事件。
FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
发生与治疗相关的治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
治疗相关的 AE 是在接受研究药物的参与者中归因于研究药物的任何不良医学事件。 SAE 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。 治疗紧急 AE 被定义为在治疗期间出现的事件，该事件在治疗前不存在，或在治疗期间相对于治疗前状态恶化。 AE 包括严重和所有非严重不良事件。 与研究药物的相关性由研究者评估为（是/否）。
FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
具有临床意义的体格检查结果的参与者人数
大体时间：FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
身体检查包括一般外观、内分泌、头颈、心血管、眼睛、腹部、耳朵、皮肤、鼻子、肌肉骨骼、喉咙、神经系统、呼吸系统、免疫系统/过敏、泌尿生殖系统、血液系统/淋巴系统的检查。 任何身体检查结果的临床意义由研究者判断。
FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
任何伴随药物的参与者人数
大体时间：FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
报告了使用研究药物以外药物的参与者人数。
FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
具有临床显着心电图 (ECG) 结果的参与者人数
大体时间：FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
ECG 参数包括 PR 间期（毫秒）、RR 间期（毫秒）、QRS 间期（毫秒）、QT 和 QTc 间期（毫秒）和心率（每分钟心跳）。 任何心电图发现的临床意义由研究者判断。
FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
实验室异常的参与者人数
大体时间：FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）
实验室参数包括血液学和生物化学：碱性磷酸酶 (ALP)、丙氨酸氨基转移酶 (ALT)、天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、血尿素氮、γ 谷氨酰转移酶 (GGT)、肌酐、总胆红素、国际标准化比值 (INR)、肌钙蛋白 I 、肌钙蛋白 T、凝血酶原时间、钠、球蛋白钾、氯化物、碳酸氢盐、胆固醇、钙、尿酸、无机磷、促甲状腺激素、葡萄糖、总甲状腺素 (T4)、游离 T4、总蛋白、前白蛋白（转甲状腺素蛋白）、白蛋白、血红蛋白、血小板、血细胞比容、白细胞计数、红细胞计数、中性粒细胞、细胞压积、淋巴细胞、平均红细胞体积、单核细胞、平均红细胞血红蛋白、嗜酸性粒细胞、平均红细胞血红蛋白浓度、嗜碱性粒细胞、视黄醇结合蛋白、尿液分析：胆红素、pH、血液（游离 Hb）、蛋白质、亚硝酸盐、葡萄糖、尿胆素原、酮体、比重。
FX1B-303 研究的第 12 个月后至第 132 个月（大约 10 年）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2009年9月30日

初级完成 (实际的)

2019年11月20日

研究完成 (实际的)

2019年11月20日

研究注册日期

首次提交

2009年7月6日

首先提交符合 QC 标准的

2009年7月7日

首次发布 (估计)

2009年7月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年1月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年12月9日

最后验证

2020年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • FX1B-303
  • B3461026 (其他标识符：Alias Study Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如 协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

ATTR-CM的临床试验

塔法米迪斯的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Slovenia

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

订阅