Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van Fx-1006a bij patiënten met V122i of wildtype transthyretine (TTR) amyloïde cardiomyopathie

9 december 2020 bijgewerkt door: Pfizer

Open-label veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van Fx-1006a bij patiënten met V122i of wildtype transthyretine (TTR) amyloïde cardiomyopathie

Open-label veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van Fx-1006a bij patiënten met V122i of wildtype transthyretine (ttr) amyloïde cardiomyopathie.

Patiënten die Fx1B-201 met succes voltooien, melden zich op dag 0 bij de klinische afdeling om het formulier voor geïnformeerde toestemming te ondertekenen en te bepalen of ze in aanmerking komen voor Protocol Fx1B-303. Bovendien zullen op dag 0 de toelatingscriteria van patiënten worden beoordeeld en zullen medische geschiedenissen en demografische kenmerken worden verkregen.

Het lichamelijk onderzoek (inclusief gewicht en vitale functies) en de relevante klinische laboratoriumtests aan het einde van de studie (alkalische fosfatase, alanineaminotransferase, aspartaataminotransferase, bloedureumstikstof, gammaglutamyltransferase, creatinine, totaal bilirubine, internationale genormaliseerde ratio, troponine I, troponine T, en amino-terminaal B-type natriuretisch peptide) van Protocol Fx1B-201 zullen worden gebruikt voor Protocol Fx1B-303. Als er meer dan 30 dagen zijn verstreken tussen het laatste studiebezoek van Protocol Fx1B-201 en Dag 0 van Protocol Fx1B-303, moeten op Dag 0 een verkort lichamelijk onderzoek (inclusief gewicht en vitale functies) en klinische laboratoriumbeoordelingen worden uitgevoerd.

Patiënten die hiervoor in aanmerking komen, beginnen thuis op dag 1 met de eenmaal daagse dosering van 20 mg Fx-1006A (d.w.z. de eerste dosis) en keren om de 6 maanden terug naar de klinische afdeling voor studiebezoeken.

Bijwerkingen (AE's) en gelijktijdig medicatiegebruik zullen worden verzameld bij elk bezoek van 6 maanden aan de klinische afdeling. Bloedafnames voor klinische veiligheidslaboratoriumtests en verkorte lichamelijke onderzoeken (inclusief gewicht en vitale functies) zullen ook worden uitgevoerd bij elk bezoek aan de kliniek van 6 maanden. ECG's worden om de 12 maanden op jaarbasis uitgevoerd. Tussen de bezoeken aan de kliniek zal om de 3 maanden een telefoongesprek worden gevoerd om de veiligheid en het gebruik van gelijktijdige medicatie te beoordelen.

Voor de evaluatie van de werkzaamheid worden de Patient Global Assessment, NYHA-classificatie, KCCQ, 6-minuten looptest en werkzaamheidsgerelateerde klinische laboratoriumtests (serumspiegels van troponine T, troponine I en NT-pro-BNP) elke 6 maanden. Daarnaast zullen er jaarlijks om de 12 maanden echocardiogrammen worden gemaakt.

Een einde van het studiebezoek, inclusief alle beoordelingen van veiligheid en werkzaamheid, vindt plaats na voltooiing van de studie door de patiënt, voortijdige terugtrekking (om welke reden dan ook) of in geval van stopzetting van het programma door de sponsor.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322-4510
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10034-1159
        • Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly (CCRLE)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt heeft Protocol Fx1B-201 succesvol afgerond.
  • Indien vrouwelijk; patiënt is postmenopauzaal. Als man, vrouwelijke partner is postmenopauzale. Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd is, bereid om tot 3 maanden na de laatste dosis een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken (inclusief vrouwelijke partners van mannelijke deelnemers).
  • Patiënt is bereid zich aan het protocol te houden.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft Fx1B-201 niet met succes voltooid.
  • Chronisch gebruik van NSAID's.
  • Patiënt heeft een klinisch significante medicatieaandoening die het risico op deelname aan het onderzoek verhoogt.
  • Patiënt heeft een hart- of levertransplantatie ondergaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open label
Geneesmiddel: tafamidis
Eenmaal daags 20 mg orale tafamidis (zachte gelatinecapsule)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met categorieën van wereldwijde patiëntevaluatie (PGA) voor vervolgbezoek: maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
De algehele kwaliteit van leven van de deelnemers werd gemeten met PGA. Bij het vervolgbezoek werd aan de deelnemers gevraagd: "Hoe voelt u zich vandaag in vergelijking met toen we met u spraken tijdens uw laatste bezoek aan de kliniek voor dit onderzoek?" en deelnemers reageerden op een van de volgende: duidelijk verbeterd, matig verbeterd, licht verbeterd, ongewijzigd, licht verslechterd, matig verslechterd of duidelijk verslechterd.
Maand 12
Percentage deelnemers met categorieën van wereldwijde patiëntevaluatie (PGA) voor vervolgbezoek: maand 60
Tijdsspanne: Maand 60
De algehele kwaliteit van leven van de deelnemers werd gemeten met PGA. Bij het vervolgbezoek werd aan de deelnemers gevraagd: "Hoe voelt u zich vandaag in vergelijking met toen we met u spraken tijdens uw laatste bezoek aan de kliniek voor dit onderzoek?" en deelnemers reageerden op een van de volgende: duidelijk verbeterd, matig verbeterd, licht verbeterd, ongewijzigd, licht verslechterd, matig verslechterd of duidelijk verslechterd.
Maand 60
Aantal deelnemers geclassificeerd op basis van de classificatie van de New York Heart Association (NYHA) bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn
NYHA classificeerde de deelnemers in 4 klassen. Klasse I omvatte deelnemers met hartaandoeningen zonder beperkingen van fysieke activiteit. Gewone fysieke activiteit veroorzaakte geen overmatige vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid of angina pectoris. Klasse II omvatte deelnemers met een hartaandoening met een lichte beperking van fysieke activiteit. Ze waren comfortabel in rust. Gewone fysieke activiteit resulteerde in vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid of angina pectoris. Klasse III omvatte deelnemers met een hartaandoening met duidelijke beperking van fysieke activiteit. Ze waren comfortabel in rust. Minder dan gewone fysieke activiteit veroorzaakte vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid of angina pectoris. Klasse IV omvatte deelnemers met een hartaandoening die niet in staat waren om enige fysieke activiteit uit te voeren zonder ongemak. Symptomen van hartinsufficiëntie of van het angina-syndroom kunnen zelfs in rust aanwezig zijn. Als er enige fysieke activiteit werd ondernomen, nam het ongemak toe.
Basislijn
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van baseline in classificatie van de New York Heart Association (NYHA) op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
NYHA classificeerde deelnemers in 4 klassen: Klasse I: hartziekte zonder beperkingen van fysieke activiteit. Gewone fysieke activiteit veroorzaakte geen overmatige vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid of angina pectoris. Klasse II: hartziekte met lichte beperking van fysieke activiteit, comfortabel in rust. Gewone fysieke activiteit resulteerde in vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid of angina pectoris. Klasse III: hartziekte met duidelijke beperking van fysieke activiteit, comfortabel in rust. Minder dan gewone fysieke activiteit veroorzaakte vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid of angina pectoris. Klasse IV: hartziekte met onvermogen om enige fysieke activiteit uit te voeren zonder ongemak. Symptomen van hartinsufficiëntie of angina syndroom kunnen zelfs in rust aanwezig zijn. Als er enige fysieke activiteit werd ondernomen, nam het ongemak toe. Deelnemers met verandering ten opzichte van baseline werden geclassificeerd als verbeterd (verschoven van hogere naar lagere klasse), ongewijzigd (geen verandering in klasse) of verslechterd (verschoven van lagere naar hogere klasse).
Basislijn, maand 12
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van baseline in classificatie van de New York Heart Association (NYHA) op maand 60
Tijdsspanne: Basislijn, maand 60
NYHA classificeerde deelnemers in 4 klassen: Klasse I: hartziekte zonder beperkingen van fysieke activiteit. Gewone fysieke activiteit veroorzaakte geen overmatige vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid of angina pectoris. Klasse II: hartziekte met lichte beperking van fysieke activiteit, comfortabel in rust. Gewone fysieke activiteit resulteerde in vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid of angina pectoris. Klasse III: hartziekte met duidelijke beperking van fysieke activiteit, comfortabel in rust. Minder dan gewone fysieke activiteit veroorzaakte vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid of angina pectoris. Klasse IV: hartziekte met onvermogen om enige fysieke activiteit uit te voeren zonder ongemak. Symptomen van hartinsufficiëntie of angina syndroom kunnen zelfs in rust aanwezig zijn. Als er enige fysieke activiteit werd ondernomen, nam het ongemak toe. Deelnemers met verandering ten opzichte van baseline werden geclassificeerd als verbeterd (verschoven van hogere naar lagere klasse), ongewijzigd (geen verandering in klasse) of verslechterd (verschoven van lagere naar hogere klasse).
Basislijn, maand 60
Verandering ten opzichte van de basislijn in de totale afgelegde afstand tijdens de 6 minuten looptest (6MWT) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk te lopen in een tempo dat voor hen comfortabel was, en mochten vertragen, stoppen en rusten als dat nodig was. In deze uitkomstmaat werd de totale afstand die een deelnemer in 6 minuten kon lopen geëvalueerd.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de basislijn in de totale afgelegde afstand tijdens de 6 minuten looptest (6MWT) in maand 60
Tijdsspanne: Basislijn, maand 60
6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk te lopen in een tempo dat voor hen comfortabel was, en mochten vertragen, stoppen en rusten als dat nodig was. In deze uitkomstmaat werd de totale afstand die een deelnemer in 6 minuten kon lopen geëvalueerd.
Basislijn, maand 60
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van totale afgelegde afstand tijdens 6 minuten looptest (6MWT) in maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk te lopen in een tempo dat voor hen comfortabel was, en mochten vertragen, stoppen en rusten als dat nodig was. In deze uitkomstmaat werden deelnemers gecategoriseerd op basis van de totale gelopen afstand als Niveau 1 = totale afstand minder dan (<) 300 meter gelopen; Niveau 2 = totaal gelopen afstand tussen 300 en 374,9 meter; Niveau 3 = totaal gelopen afstand tussen 375 en 449,9 meter; Niveau 4 = totaal afgelegde afstand groter dan of gelijk aan (>=) 450 meter.
Maand 12
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van totale afgelegde afstand tijdens 6 minuten looptest (6MWT) in maand 60
Tijdsspanne: Maand 60
6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk te lopen in een tempo dat voor hen comfortabel was, en mochten vertragen, stoppen en rusten als dat nodig was. In deze uitkomstmaat werden deelnemers gecategoriseerd op basis van de totale gelopen afstand als Niveau 1 = totale afgelegde afstand < 300 meter; Niveau 2 = totaal gelopen afstand tussen 300 en 374,9 meter; Niveau 3 = totaal gelopen afstand tussen 375 en 449,9 meter; Niveau 4 = totaal gelopen afstand >=450 meter.
Maand 60
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe- en vermoeidheidsscores tijdens 6 minuten looptest (6MWT) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk te lopen in een tempo dat voor hen comfortabel was, en mochten vertragen, stoppen en rusten als dat nodig was. Kortademigheid: deelnemers werd gevraagd om de moeilijkheid van hun ademhaling, pre-walk en post-walk bij elk bezoek te beoordelen op een schaal van 0 (helemaal geen kortademigheid) tot 10 (maximale kortademigheid). Hogere scores duidden op meer ernst. Vermoeidheid: deelnemers werd gevraagd om te beoordelen hoe moe ze zich voelden, voor het lopen en na het lopen bij elk bezoek, op een schaal van 0 (helemaal niet) tot 10 (maximaal). Hogere scores wezen op meer vermoeidheid. Bij elk bezoek werden de scores voor de pre-walk test, de post-walk test en het verschil binnen het bezoek (verschil tussen post-walk en pre-walk) beoordeeld. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde werd berekend voor elke pre-walk test, post-walk test en binnen het bezoekverschil in maand 12.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe- en vermoeidheidsscores tijdens 6 minuten looptest (6MWT) op maand 60
Tijdsspanne: Basislijn, maand 60
6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk te lopen in een tempo dat voor hen comfortabel was, en mochten vertragen, stoppen en rusten als dat nodig was. Kortademigheid: deelnemers werd gevraagd om de moeilijkheid van hun ademhaling, pre-walk en post-walk bij elk bezoek te beoordelen op een schaal van 0 (helemaal geen kortademigheid) tot 10 (maximale kortademigheid). Hogere scores duidden op meer ernst. Vermoeidheid: deelnemers werd gevraagd om te beoordelen hoe moe ze zich voelden, voor het lopen en na het lopen bij elk bezoek, op een schaal van 0 (helemaal niet) tot 10 (maximaal). Hogere scores wezen op meer vermoeidheid. Bij elk bezoek werden de scores voor de pre-walk test, de post-walk test en het verschil binnen het bezoek (verschil tussen post-walk en pre-walk) beoordeeld. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde werd berekend voor elke pre-walk test, post-walk test en binnen het bezoekverschil op maand 60.
Basislijn, maand 60
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van verandering ten opzichte van baseline in totale afgelegde afstand tijdens 6 minuten looptest (6MWT) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk te lopen in een tempo dat voor hen comfortabel was, en mochten vertragen, stoppen en rusten als dat nodig was. In deze uitkomstmaat werden deelnemers op basis van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale gelopen afstand gecategoriseerd als verslechterd, ongewijzigd of verbeterd. Als de gelopen afstand bij een bezoek groter was dan de gelopen afstand bij baseline, dan gecategoriseerd als 'verbeterd'. Als de gelopen afstand bij een bezoek gelijk was aan de gelopen afstand bij baseline, dan gecategoriseerd als 'onveranderd'. Als de gelopen afstand bij een bezoek minder was dan de gelopen afstand bij aanvang, dan gecategoriseerd als 'verslechterd'.
Basislijn, maand 12
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van verandering ten opzichte van baseline in totale afgelegde afstand tijdens 6 minuten looptest (6MWT) in maand 60
Tijdsspanne: Basislijn, maand 60
6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk te lopen in een tempo dat voor hen comfortabel was, en mochten vertragen, stoppen en rusten als dat nodig was. In deze uitkomstmaat werden deelnemers op basis van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale gelopen afstand gecategoriseerd als verslechterd, ongewijzigd of verbeterd. Als de gelopen afstand bij een bezoek groter was dan de gelopen afstand bij baseline, dan gecategoriseerd als 'verbeterd'. Als de gelopen afstand bij een bezoek gelijk was aan de gelopen afstand bij baseline, dan gecategoriseerd als 'onveranderd'. Als de gelopen afstand bij een bezoek minder was dan de gelopen afstand bij aanvang, dan gecategoriseerd als 'verslechterd'.
Basislijn, maand 60
Verandering ten opzichte van baseline in samenvattingsscore Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
KCCQ is een door deelnemers ingevulde vragenlijst met 23 items die de gezondheidsstatus en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt bij deelnemers met hartfalen. Voor de KCCQ werden acht domeinscores berekend: fysieke beperking, sociale beperking, kwaliteit van leven, zelfredzaamheid, symptoomstabiliteit, symptoomfrequentie, symptoomlast en totale symptomen (berekend als het gemiddelde van de symptoomfrequentie en symptoomlastscores). Er werden twee samenvattende scores berekend: klinische samenvatting (berekend als gemiddelde van fysieke beperking en totale symptoomscores) en algemene samenvatting (berekend als gemiddelde van fysieke beperking, sociale beperking, totale symptomen en kwaliteit van leven-scores). Elk domein en beide samenvattingsscores werden geschaald om te variëren van 0 (slechtste gezondheidstoestand) tot 100 (beste gezondheidstoestand); hogere scores vertegenwoordigden een betere gezondheidstoestand.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) samenvattingsscore in maand 60
Tijdsspanne: Basislijn, maand 60
KCCQ is een door deelnemers ingevulde vragenlijst met 23 items die de gezondheidsstatus en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt bij deelnemers met hartfalen. Voor de KCCQ werden acht domeinscores berekend: fysieke beperking, sociale beperking, kwaliteit van leven, zelfredzaamheid, symptoomstabiliteit, symptoomfrequentie, symptoomlast en totale symptomen (berekend als het gemiddelde van de symptoomfrequentie en symptoomlastscores). Er werden twee samenvattende scores berekend: klinische samenvatting (berekend als gemiddelde van fysieke beperking en totale symptoomscores) en algemene samenvatting (berekend als gemiddelde van fysieke beperking, sociale beperking, totale symptomen en kwaliteit van leven-scores). Elk domein en beide samenvattingsscores werden geschaald om te variëren van 0 (slechtste gezondheidstoestand) tot 100 (beste gezondheidstoestand); hogere scores vertegenwoordigden een betere gezondheidstoestand.
Basislijn, maand 60
Verandering ten opzichte van baseline in troponine I- en troponine T-serumniveaus in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Troponine I en troponine T zijn de cardiale markers. Troponine I en troponine T maken deel uit van het troponinecomplex, waarbij troponine I gebonden is aan actine in dunne myofilamenten en troponine T gebonden is aan tropomyosine. Een hoger niveau van deze markers wijst op hartbeschadiging.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in troponine I- en troponine T-serumniveaus op maand 60
Tijdsspanne: Basislijn, maand 60
Troponine I en troponine T zijn de cardiale markers. Troponine I en troponine T maken deel uit van het troponinecomplex, waarbij troponine I gebonden is aan actine in dunne myofilamenten en troponine T gebonden is aan tropomyosine. Een hoger niveau van deze markers wijst op hartbeschadiging.
Basislijn, maand 60
Verandering ten opzichte van baseline in Amino-Terminal B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) Serumniveau in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
NT-proBNP is een biomarker van cardiale stress (myocardiale necrose en verhoogde vuldruk/linkerventrikel [LV] wandstress).
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in serumspiegels van Amino-Terminal B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP) op maand 60
Tijdsspanne: Basislijn, maand 60
NT-proBNP is een biomarker van cardiale stress (myocardiale necrose en verhoogde vuldruk/LV-wandstress).
Basislijn, maand 60

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met categorieën van algemene patiëntbeoordeling (PGA) voor vervolgbezoek: maanden 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108 , 114, 120, 126 en 132
Tijdsspanne: Maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
De algehele kwaliteit van leven van de deelnemers werd gemeten met PGA. Bij elk vervolgbezoek werd de deelnemers gevraagd: "Hoe voelt u zich vandaag in vergelijking met toen we met u spraken tijdens uw laatste bezoek aan de kliniek voor dit onderzoek?" en deelnemers reageerden op een van de volgende: duidelijk verbeterd, matig verbeterd, licht verbeterd, ongewijzigd, licht verslechterd, matig verslechterd of duidelijk verslechterd.
Maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van baseline in classificatie van de New York Heart Association (NYHA) op maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126 en 132
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
NYHA classificeerde deelnemers in 4 klassen: Klasse I: hartziekte zonder beperkingen van fysieke activiteit. Gewone fysieke activiteit veroorzaakte geen overmatige vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid of angina pectoris. Klasse II: hartziekte met lichte beperking van fysieke activiteit, comfortabel in rust. Gewone fysieke activiteit resulteerde in vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid of angina pectoris. Klasse III: hartziekte met duidelijke beperking van fysieke activiteit, comfortabel in rust. Minder dan gewone fysieke activiteit veroorzaakte vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid of angina pectoris. Klasse IV: hartziekte met onvermogen om enige fysieke activiteit uit te voeren zonder ongemak. Symptomen van hartinsufficiëntie of angina syndroom kunnen zelfs in rust aanwezig zijn. Als er enige fysieke activiteit werd ondernomen, nam het ongemak toe. Deelnemers met verandering ten opzichte van baseline werden geclassificeerd als verbeterd (verschoven van hogere naar lagere klasse), ongewijzigd (geen verandering in klasse) of verslechterd (verschoven van lagere naar hogere klasse).
Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Verandering ten opzichte van baseline in totale afgelegde afstand tijdens 6 minuten looptest (6MWT) op maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114 , 120 en 132
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk te lopen in een tempo dat voor hen comfortabel was, en mochten vertragen, stoppen en rusten als dat nodig was. In deze uitkomstmaat werd de totale afstand die een deelnemer in 6 minuten kon lopen geëvalueerd.
Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van totale afgelegde afstand tijdens 6 minuten looptest (6MWT) bij baseline, maanden 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120, 126 en 132
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk te lopen in een tempo dat voor hen comfortabel was, en mochten vertragen, stoppen en rusten als dat nodig was. In deze uitkomstmaat werden deelnemers gecategoriseerd op basis van de totale gelopen afstand als Niveau 1 = totale afgelegde afstand < 300 meter; Niveau 2 = totaal gelopen afstand tussen 300 en 374,9 meter; Niveau 3 = totaal gelopen afstand tussen 375 en 449,9 meter; Niveau 4 = totaal gelopen afstand >=450 meter.
Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Verandering ten opzichte van baseline in scores voor kortademigheid en vermoeidheid tijdens de 6 minuten looptest (6MWT) op maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 en 132
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk te lopen in een tempo dat voor hen comfortabel was, en mochten vertragen, stoppen en rusten als dat nodig was. Kortademigheid: deelnemers werd gevraagd om de moeilijkheid van hun ademhaling, pre-walk en post-walk bij elk bezoek te beoordelen op een schaal van 0 (helemaal geen kortademigheid) tot 10 (maximale kortademigheid). Hogere scores duidden op meer ernst. Vermoeidheid: deelnemers werd gevraagd om te beoordelen hoe moe ze zich voelden, voor het lopen en na het lopen bij elk bezoek, op een schaal van 0 (helemaal niet) tot 10 (maximaal). Hogere scores wezen op meer vermoeidheid. Bij elk bezoek werden de scores voor de pre-walk test, de post-walk test en het verschil binnen het bezoek (verschil tussen post-walk en pre-walk) beoordeeld. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde werd berekend voor elke pre-walk test, post-walk test en binnen het bezoekverschil bij gespecificeerde bezoeken.
Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van verandering ten opzichte van baseline in totale afgelegde afstand tijdens 6 minuten looptest (6MWT) op maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 en 132
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk te lopen in een tempo dat voor hen comfortabel was, en mochten vertragen, stoppen en rusten als dat nodig was. In deze uitkomstmaat werden deelnemers op basis van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale gelopen afstand gecategoriseerd als verslechterd, ongewijzigd of verbeterd. Als de gelopen afstand bij een bezoek groter was dan de gelopen afstand bij baseline, dan gecategoriseerd als 'verbeterd'. Als de gelopen afstand bij een bezoek gelijk was aan de gelopen afstand bij baseline, dan gecategoriseerd als 'onveranderd'. Als de gelopen afstand bij een bezoek minder was dan de gelopen afstand bij aanvang, dan gecategoriseerd als 'verslechterd'.
Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Verandering ten opzichte van baseline in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) samenvattingsscore op maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 , 126 en 132
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
KCCQ is een door deelnemers ingevulde vragenlijst met 23 items die de gezondheidsstatus en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt bij deelnemers met hartfalen. Voor de KCCQ werden acht domeinscores berekend: fysieke beperking, sociale beperking, kwaliteit van leven, zelfredzaamheid, symptoomstabiliteit, symptoomfrequentie, symptoomlast en totale symptomen (berekend als het gemiddelde van de symptoomfrequentie en symptoomlastscores). Er werden twee samenvattende scores berekend: klinische samenvatting (berekend als gemiddelde van fysieke beperking en totale symptoomscores) en algemene samenvatting (berekend als gemiddelde van fysieke beperking, sociale beperking, totale symptomen en kwaliteit van leven-scores). Elk domein en beide samenvattingsscores werden geschaald om te variëren van 0 (slechtste gezondheidstoestand) tot 100 (beste gezondheidstoestand); hogere scores vertegenwoordigden een betere gezondheidstoestand.
Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Aantal deelnemers met afwijkingen in echocardiografie
Tijdsspanne: Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Echocardiografische afwijkingen omvatten: afwezige ademhalingsvariatie van vena cava inferior, eventuele klepverdikking, verdikking van de aortaklep, verminderde ademhalingsvariatie van vena cava inferior, verwijde vena cava inferior, E-vertragingstijd minder dan of gelijk aan (<=) 150 milliseconde, E-golf /A Golf (E/A) ratio >=2, ejectiefractie < 50%, isovolumische relaxatietijd (IVRT) <=70 milliseconde, linkerventrikel achterste wanddikte >=13 millimeter (mm), linkerventrikelseptumdikte >= 13 mm, mitralisklepverdikking, pericardiale effusie, pulmonaalklepverdikking, rechterventrikeldikte >=7 mm, tricuspidalisklepverdikking, verhouding tussen vroege mitralisinstroomsnelheid en mitralisringvormige vroege diastolische snelheid (e/e') Lateraal groter dan (>) 15 , e/e' septum >15.
Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Verandering ten opzichte van baseline in troponine I- en troponine T-serumniveaus op maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 en 126
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 en 126
Troponine I en troponine T zijn de cardiale markers. Troponine I en troponine T maken deel uit van het troponinecomplex, waarbij troponine I gebonden is aan actine in dunne myofilamenten en troponine T gebonden is aan tropomyosine. Een hoger niveau van deze markers wijst op hartbeschadiging.
Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 en 126
Verandering ten opzichte van baseline in Amino-Terminal B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) serumniveau op maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120 en 126
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
NT-proBNP was biomarker van cardiale stress (myocardiale necrose en verhoogde vuldruk/LV-wandstress).
Basislijn, maand 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
Aantal deelnemers met ziekenhuisopname door alle oorzaken en hartgerelateerde ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Ziekenhuisopname door alle oorzaken werd gedefinieerd als elke ernstige bijwerking die resulteerde in ziekenhuisopname. Hartgerelateerde ziekenhuisopname was elke ziekenhuisopname die voldeed aan de volgende criteria: hartaandoeningen of voorkeurstermen voor bijwerkingen zoals ongemak op de borst, pijn op de borst, overlijden, cerebrovasculair accident, embolische beroerte, ziekteprogressie.
Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Tijd tot sterfte door alle oorzaken en hartgerelateerde sterfte
Tijdsspanne: Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Tijd tot overlijden voor alle deelnemers met een overlijdensdatum in de klinische database, of gecensureerd op de datum van de laatste dosis + 28 dagen voor de deelnemers die aan het einde van het onderzoek nog in leven waren, wordt gerapporteerd.
Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Aantal deelnemers met behandeling Emergent Adverse Events (AE's) en Serious Adverse Events (SAE's)
Tijdsspanne: Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een onderzoeksproduct ontving zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. SAE was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking; medisch belangrijke gebeurtenissen. Een tijdens de behandeling optredende AE ​​werd gedefinieerd als een gebeurtenis die optrad tijdens de behandelingsperiode en die vóór de behandeling afwezig was, of verergerde tijdens de behandelingsperiode ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. Bijwerkingen omvatten zowel ernstige als alle niet-ernstige bijwerkingen.
Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde behandeling Emergent Adverse Events (AE's) en Serious Adverse Events (SAE's)
Tijdsspanne: Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Aan de behandeling gerelateerde AE ​​was elk ongewenst medisch voorval dat werd toegeschreven aan het onderzoeksgeneesmiddel bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg. SAE was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking. Een tijdens de behandeling optredende AE ​​werd gedefinieerd als een gebeurtenis die optrad tijdens de behandelingsperiode en die vóór de behandeling afwezig was, of verergerde tijdens de behandelingsperiode ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. Bijwerkingen omvatten zowel ernstige als alle niet-ernstige bijwerkingen. De verwantschap met het onderzoeksgeneesmiddel werd door de onderzoeker beoordeeld als (Ja/Nee).
Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Lichamelijk onderzoek omvatte onderzoek van het algemene uiterlijk, endocrien, hoofd en nek, cardiovasculair, ogen, buik, oren, huid, neus, bewegingsapparaat, keel, neurologisch, respiratoir, immunologisch/allergieën, genito-urinair, hematologisch/lymfatisch. Klinische significantie van elke bevinding van lichamelijk onderzoek werd beoordeeld door de onderzoeker.
Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Aantal deelnemers met eventuele gelijktijdige medicatie
Tijdsspanne: Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Het aantal deelnemers dat andere medicatie dan het onderzoeksgeneesmiddel gebruikte, werd gerapporteerd.
Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Aantal deelnemers met klinisch significante elektrocardiogram (ECG) bevindingen
Tijdsspanne: Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
ECG-parameters omvatten PR-interval (milliseconde), RR-interval (milliseconde), QRS-interval (milliseconde), QT- en QTc-interval (milliseconde) en hartslag (slagen per minuut). Klinische significantie van elke ECG-bevinding werd beoordeeld door de onderzoeker.
Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Aantal deelnemers met laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303
Laboratoriumparameters omvatten hematologie en biochemie: alkalische fosfatase (ALP), alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST), bloedureumstikstof, gammaglutamyltransferase (GGT), creatinine, totaal bilirubine, internationale genormaliseerde ratio (INR), troponine I , troponine T, protrombinetijd, natrium, globulinekalium, chloride, bicarbonaat, cholesterol, calcium, urinezuur, anorganisch fosfor, schildklierstimulerend hormoon, glucose, totaal thyroxine (T4), vrij T4, totaal eiwitten, prealbumine (transthyretine), albumine, hemoglobine, bloedplaatjes, hematocriet, aantal witte bloedcellen, aantal rode bloedcellen, neutrofielen, gepakt celvolume, lymfocyten, gemiddeld corpusculair volume, monocyten, gemiddeld corpusculair hemoglobine, eosinofielen, gemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratie, basofielen, retinolbindend eiwit, Urineonderzoek: bilirubine, pH, bloed (vrij Hb), eiwit, nitriet, glucose, urobilinogeen, ketonen, soortelijk gewicht.
Na maand 12 tot maand 132 (ongeveer 10 jaar) van onderzoek FX1B-303

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 september 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 november 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 november 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juli 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juli 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

8 juli 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 december 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FX1B-303
  • B3461026 (Andere identificatie: Alias Study Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ATTR-CM

Klinische onderzoeken op tafamidis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Liberia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren